Modelování kvality života, klinická a fyziologická opatření u idiopatické plicní fibrózy

Neexistují žádné ověřené nebo akceptované nástroje pro hodnocení kvality života související se zdravím (HRQOL) nebo dyspnoe u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF) a neexistují žádné akceptované nebo doporučené nástroje pro hodnocení výsledků uváděných pacienty v klinických studiích u pacientů s IPF. Posouzení těchto výsledků je pro pacienty důležité a může být považováno za nejdůležitější měřítko výsledku intervence u IPF. S ohledem na tuto skutečnost většina nedávno hlášených randomizovaných klinických studií IPF hodnotila HRQOL a dyspnoe, nejčastěji jako sekundární výsledky, ale toho bylo dosaženo různými nástroji. Například studie kapacity(1) využívaly dotazník St George's Respiratory Questionnaire, zatímco ASCEND (Účinnost a bezpečnost pirfenidonu u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) studie v současné době hodnotí dyspnoe pomocí dotazníku dušnosti Kalifornské univerzity v San Diegu. Protože neexistuje žádná metoda přímého srovnání HRQOL mezi různými klinickými hodnoceními u IPF, existuje zoufalá potřeba vytvořit algoritmy pro srovnání různých výsledných hodnot u IPF.

St George's Respiratory Questionnaire(2) je nejčastěji používaným nástrojem ve studiích IPF(3-5). Přestože se týká fyziologického postižení u IPF(6), byl vyvinut u pacientů s chronickou obstrukční plicní nemocí (CHOPN), a proto postrádá obsahovou validitu. Proto byla vyvinuta a ověřena zkrácená verze (SGRQ-I) obsahující otázky, které jsou pro IPF nejdůležitější (7). Dotazník Kings Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) je nedávno ověřeným nástrojem pro pacienty s intersticiálním plicním onemocněním, které není specificky idiopatickou plicní fibrózou(8), ale nebyl využit v multicentrických studiích k měření léčebných intervencí u IPF. EuroQol 5D (EQ5D) je dobře ověřený nástroj globálního zdravotního stavu navržený pro použití v klinických a zdravotně-ekonomických studiích(9). To bylo ověřeno u chronického respiračního onemocnění a bylo použito v několika studiích (4, 5, 10). Pokud jde o hodnocení dušnosti, studie využily dotazník dušnosti (SOBQ) na Kalifornské univerzitě v San Diegu (UCSD) (4, 11), skóre dušnosti rady pro medicínský výzkum (MRC) (5) a index přechodové dyspnoe (12).

Vyšetřovatelé provedli krátké mapovací cvičení založené na údajích od pacientů randomizovaných do placebové větve studie Léčba idiopatické plicní fibrózy s přidáním co-trimoxazolu (TIPAC)(5). Data SGRQ byla mapována na data EQ5D pomocí párů dat od jednotlivců ve stejném časovém bodě s přidáním demografických dat a dat o plicních funkcích (nepublikováno). Toto mapovací cvičení vytvořilo rovnici s větší prediktivní silou než použití dat od pacientů s CHOPN, což ukazuje, že modelovací algoritmy jsou informace specifické pro onemocnění, které nelze sdílet mezi různými respiračními stavy. Vyšetřovatelé si nyní přejí provést rozsáhlejší studii, aby vytvořili přesnější modely pro přiblížení EQ5D a také prozkoumali vztah mezi ostatními výslednými ukazateli hlášenými pacienty. Teprve provedením této práce je možné porovnávat výsledky jednotlivých studií.