Modellering av livskvalitet, kliniske og fysiologiske mål ved idiopatisk lungefibrose

Det finnes ingen validerte eller aksepterte verktøy for å vurdere helserelatert livskvalitet (HRQOL) eller dyspné hos pasienter med idiopatisk lungefibrose (IPF), og det er ingen aksepterte eller anbefalte verktøy for å vurdere pasientrapporterte utfall i kliniske studier av pasienter med IPF. Vurdering av disse utfallene er viktig for pasienter og kan betraktes som de mest avgjørende utfallsmålene for en intervensjon i IPF. Med dette i tankene har flertallet av de nylig rapporterte randomiserte kliniske studiene i IPF evaluert HRQOL og dyspné, oftest som sekundære utfall, men dette har blitt oppnådd med forskjellige verktøy. Kapasitetsstudiene(1) brukte for eksempel St George's Respiratory Questionnaire, mens ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidon in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) studien vurderer for tiden dyspné ved å bruke spørreskjemaet om kortpustethet fra University of California, San Diego. Siden det ikke er noen metode for direkte å sammenligne HRQOL mellom ulike kliniske evalueringer i IPF, er det et desperat behov for å produsere algoritmer for å relatere de forskjellige utfallsmålene i IPF.

St George's Respiratory Questionnaire(2) er det mest brukte verktøyet i forsøk med IPF(3-5). Selv om det er relatert til fysiologisk svekkelse i IPF(6), ble det utviklet hos pasienter med kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) og mangler derfor innholdsvaliditet. En forkortet versjon (SGRQ-I) som inneholder de spørsmålene som er mest relevante for IPF er derfor utviklet og validert(7). Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) spørreskjema er et nylig validert verktøy for pasienter med interstitiell lungesykdom, ikke spesifikt idiopatisk lungefibrose(8), men har ikke blitt brukt i multisenterstudier for å måle behandlingsintervensjoner i IPF. EuroQol 5D (EQ5D) er et godt validert globalt helsestatusinstrument designet for bruk i kliniske og helseøkonomiske studier(9). Dette har blitt validert ved kronisk luftveissykdom og har blitt brukt i flere studier(4, 5, 10). Når det gjelder å vurdere dyspné, har studier benyttet University of California, San Diego (UCSD) shortness questionnaire (SOBQ)(4, 11), Medicine Research Council (MRC) dyspné-score(5) og overgangsdyspnéindeksen (12).

Etterforskerne har gjennomført en kort kartleggingsøvelse basert på data fra pasienter randomisert til placebo-armen i studien Treating idiopathic pulmonal fibrosis med tillegg av co-trimoxazole (TIPAC)-studien(5). SGRQ-dataene ble kartlagt på EQ5D-dataene ved bruk av datapar fra individer på samme tidspunkt med tillegg av demografiske og lungefunksjonsdata (upublisert). Denne kartleggingsøvelsen produserte en ligning med større prediktiv styrke enn å bruke data fra KOLS-pasienter som viser at modelleringsalgoritmer er sykdomsspesifikk informasjon som ikke kan deles mellom ulike luftveistilstander. Etterforskerne ønsker nå å gjennomføre en større studie for å generere mer nøyaktige modeller for å tilnærme EQ5D og også for å utforske forholdet mellom andre pasientrapporterte utfallsmål. Det er kun ved å påta seg dette arbeidet at resultatene fra individuelle studier kan sammenlignes.