Idiopaattisen keuhkofibroosin elämänlaadun mallintaminen, kliiniset ja fysiologiset mittaukset

Ei ole olemassa validoituja tai hyväksyttyjä työkaluja terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) tai hengenahdistuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF), eikä ole olemassa hyväksyttyjä tai suositeltuja työkaluja potilaiden raportoimien tulosten arvioimiseksi IPF-potilaiden kliinisissä tutkimuksissa. Näiden tulosten arviointi on tärkeää potilaille, ja sitä voidaan pitää tärkeimpänä IPF-intervention tulosmittana. Tätä silmällä pitäen suurin osa äskettäin raportoiduista IPF:n satunnaistetuista kliinisistä tutkimuksista on arvioinut HRQOL:a ja hengenahdistusta, useimmiten toissijaisina tuloksina, mutta tämä on saavutettu eri työkaluilla. Esimerkiksi kapasiteettitutkimuksissa(1) käytettiin St Georgen hengitystiekyselyä, kun taas ASCEND (Pirfenidonin tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) Tutkimus arvioi parhaillaan hengenahdistusta Kalifornian yliopiston San Diegon hengenahdistuskyselylomakkeella. Koska IPF:n eri kliinisten arvioiden välillä ei ole menetelmää HRQOL:n suoraa vertailua varten, on kipeä tarve tuottaa algoritmeja IPF:n eri tulosmittausten yhdistämiseksi.

St George's Respiratory Questionnaire(2) on yleisimmin käytetty työkalu IPF(3-5) kokeissa. Vaikka se liittyy IPF:n fysiologiseen heikkenemiseen(6), se kehitettiin potilaille, joilla on krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), ja siksi sen sisältö ei ole validi. Tästä syystä on kehitetty ja validoitu lyhennetty versio (SGRQ-I), joka sisältää IPF:n kannalta tärkeimmät kysymykset(7). Kingsin lyhyt interstitiaalinen keuhkosairaus (K-BILD) -kyselylomake on äskettäin validoitu työkalu potilaille, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus, joka ei ole spesifisesti idiopaattinen keuhkofibroosi (8), mutta sitä ei ole käytetty monikeskustutkimuksissa IPF:n hoitotoimenpiteiden mittaamiseen. EuroQol 5D (EQ5D) on hyvin validoitu globaali terveydentilamittari, joka on suunniteltu käytettäväksi kliinisissä ja terveystaloudellisissa kokeissa(9). Tämä on validoitu kroonisissa hengitystiesairauksissa, ja sitä on käytetty useissa tutkimuksissa (4, 5, 10). Hengenahduksen arvioinnissa tutkimukset ovat käyttäneet Kalifornian yliopiston San Diegon (UCSD) hengenahdistuskyselyä (SOBQ) (4, 11), lääketieteen tutkimusneuvoston (MRC) hengenahdistuspisteitä (5) ja siirtymähengitysindeksiä. (12).

Tutkijat ovat tehneet lyhyen kartoitusharjoituksen, joka perustuu potilaiden tietoihin, jotka on satunnaistettu lumelääkeryhmään idiopaattisen keuhkofibroosin hoito lisäämällä kotrimoksatsolia (TIPAC) -tutkimukseen(5). SGRQ-tiedot kartoitettiin EQ5D-tietoihin käyttämällä yksilöiden datapareja samaan aikaan ja lisäksi demografiset ja keuhkojen toimintatiedot (julkaisematon). Tämä kartoitus tuotti yhtälön, jolla on suurempi ennustevoimakkuus kuin käytettäessä keuhkoahtaumatautipotilailta saatuja tietoja, mikä osoittaa, että mallinnusalgoritmit ovat sairauskohtaisia ​​tietoja, joita ei voida jakaa eri hengitystilojen välillä. Tutkijat haluavat nyt tehdä laajemman tutkimuksen luodakseen tarkempia malleja EQ5D:n lähentämiseksi ja myös tutkiakseen muiden potilaiden raportoimien tulosmittausten välistä suhdetta. Vain tätä työtä tekemällä voidaan verrata yksittäisten tutkimusten tuloksia.