Modelowanie jakości życia, środki kliniczne i fizjologiczne w idiopatycznym włóknieniu płuc

Nie ma zwalidowanych ani zaakceptowanych narzędzi do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) lub duszności u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) i nie ma zaakceptowanych ani zalecanych narzędzi do oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów w badaniach klinicznych pacjentów z IPF. Ocena tych wyników jest ważna dla pacjentów i może być uważana za najważniejsze wskaźniki wyniku interwencji w IPF. Mając to na uwadze, w większości opublikowanych niedawno randomizowanych badań klinicznych dotyczących IPF oceniano HRQOL i duszność, najczęściej jako drugorzędne punkty końcowe, ale osiągnięto to za pomocą innych narzędzi. Na przykład w badaniach pojemności (1) wykorzystano kwestionariusz St George's Respiratory Questionnaire, podczas gdy ASCEND (Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pirfenidonu u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) obecnie ocenia duszność za pomocą kwestionariusza duszności Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego. Ponieważ nie ma metody bezpośredniego porównania HRQOL między różnymi ocenami klinicznymi w IPF, istnieje desperacka potrzeba stworzenia algorytmów do powiązania różnych miar wyników w IPF.

Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego(2) jest najczęściej stosowanym narzędziem w badaniach klinicznych IPF(3-5). Chociaż odnosi się do zaburzeń fizjologicznych w IPF(6), została opracowana u pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) i dlatego nie ma trafności merytorycznej. W związku z tym opracowano i zatwierdzono wersję skróconą (SGRQ-I) zawierającą pytania najbardziej istotne dla IPF(7). Kwestionariusz Kings Brief dotyczący śródmiąższowej choroby płuc (K-BILD) jest niedawno zatwierdzonym narzędziem dla pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc, która nie jest specyficznie idiopatycznym włóknieniem płuc(8), ale nie był wykorzystywany w badaniach wieloośrodkowych do pomiaru interwencji terapeutycznych w IPF. EuroQol 5D (EQ5D) jest dobrze zwalidowanym instrumentem globalnego stanu zdrowia przeznaczonym do użytku w badaniach klinicznych i ekonomiczno-zdrowotnych(9). Zostało to potwierdzone w przewlekłych chorobach układu oddechowego i zostało wykorzystane w kilku badaniach(4, 5, 10). Jeśli chodzi o ocenę duszności, w badaniach wykorzystano kwestionariusz duszności (SOBQ) Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego (UCSD)(4, 11), ocenę duszności Rady ds. Badań Medycznych (MRC)(5) oraz wskaźnik duszności przejściowej (12).

Badacze przeprowadzili krótkie ćwiczenie mapowania w oparciu o dane od pacjentów przydzielonych losowo do ramienia placebo w badaniu Leczenie idiopatycznego włóknienia płuc z dodatkiem ko-trimoksazolu (TIPAC)(5). Dane SGRQ zmapowano na dane EQ5D przy użyciu par danych od osób w tym samym punkcie czasowym z dodatkiem danych demograficznych i funkcji płuc (niepublikowane). To ćwiczenie mapowania stworzyło równanie o większej sile predykcyjnej niż dane pochodzące od pacjentów z POChP, pokazujące, że algorytmy modelowania są informacjami specyficznymi dla choroby, których nie można udostępniać między różnymi stanami układu oddechowego. Badacze chcą teraz przeprowadzić większe badanie, aby wygenerować dokładniejsze modele w celu przybliżenia EQ5D, a także zbadać związek między innymi miarami wyników zgłaszanymi przez pacjentów. Dopiero podjęcie tej pracy umożliwia porównanie wyników poszczególnych badań.