特发性肺纤维化患者生活质量、临床和生理指标的建模

没有经过验证或公认的工具来评估特发性肺纤维化 (IPF) 患者的健康相关生活质量 (HRQOL) 或呼吸困难，也没有公认或推荐的工具来评估 IPF 患者临床试验中患者报告的结果。 评估这些结果对患者很重要，并且可能被认为是 IPF 干预最重要的结果测量。 考虑到这一点，大多数最近报道的 IPF 随机临床研究都评估了 HRQOL 和呼吸困难，最常见的是作为次要结果，但这是通过不同的工具实现的。 例如，容量研究 (1) 使用圣乔治呼吸问卷，而 ASCEND（吡非尼酮在特发性肺纤维化患者中的疗效和安全性）(http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) 研究目前正在使用加州大学圣地亚哥分校的呼吸急促问卷评估呼吸困难。 由于没有直接比较 IPF 中不同临床评估之间 HRQOL 的方法，因此迫切需要生成用于关联 IPF 中不同结果测量的算法。

圣乔治呼吸问卷 (2) 是 IPF (3-5) 试验中最常用的工具。 虽然它与 IPF(6) 中的生理损伤有关，但它是在患有慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 的患者中发展起来的，因此缺乏内容有效性。 因此，开发并验证了包含与 IPF 最相关问题的简化版本 (SGRQ-I) (7)。 Kings Brief 间质性肺病 (K-BILD) 问卷是最近针对间质性肺病而非特发性肺纤维化 (8) 患者进行验证的工具，但尚未在多中心研究中用于衡量 IPF 的治疗干预措施。 EuroQol 5D (EQ5D) 是一种经过充分验证的全球健康状况工具，设计用于临床和健康经济试验 (9)。 这已在慢性呼吸道疾病中得到验证，并已用于多项研究 (4, 5, 10)。 在评估呼吸困难方面，研究利用了加州大学圣地亚哥分校 (UCSD) 的呼吸急促问卷 (SOBQ)(4, 11)、医学研究委员会 (MRC) 呼吸困难评分 (5) 和过渡呼吸困难指数(12).

研究人员根据随机分配到添加复方新诺明治疗特发性肺纤维化 (TIPAC) 研究 (5) 安慰剂组的患者的数据进行了简短的绘图练习。 使用来自同一时间点的个体数据对以及附加的人口统计和肺功能数据（未发表），将 SGRQ 数据映射到 EQ5D 数据。 与使用来自 COPD 患者的数据相比，这种映射练习产生了一个具有更大预测强度的方程式，表明建模算法是疾病特定信息，不能在不同的呼吸状况之间共享。 研究人员现在希望进行更大规模的研究，以生成更准确的模型来近似 EQ5D，并探索其他患者报告的结果测量之间的关系。 只有开展这项工作，才能比较个别研究的结果。