Modellering av livskvalitet, kliniska och fysiologiska åtgärder vid idiopatisk lungfibros

Det finns inga validerade eller accepterade verktyg för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) eller dyspné hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF) och det finns inga accepterade eller rekommenderade verktyg för att bedöma patientrapporterade resultat i kliniska prövningar av patienter med IPF. Bedömning av dessa utfall är viktig för patienter och kan anses vara de mest avgörande utfallsmåtten för en intervention i IPF. Med detta i åtanke har majoriteten av de nyligen rapporterade randomiserade kliniska studierna i IPF utvärderat HRQOL och dyspné, oftast som sekundära resultat, men detta har uppnåtts med olika verktyg. Kapacitetsstudierna(1) använde till exempel St George's Respiratory Questionnaire medan ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidon in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) studien utvärderar för närvarande dyspné med hjälp av University of California, San Diego enkät om andnöd. Eftersom det inte finns någon metod för att direkt jämföra HRQOL mellan olika kliniska utvärderingar i IPF, finns det ett desperat behov av att ta fram algoritmer för att relatera de olika utfallsmåtten i IPF.

St George's Respiratory Questionnaire(2) är det mest använda verktyget i försök med IPF(3-5). Även om det relaterar till fysiologisk försämring av IPF(6), utvecklades det hos patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) och saknar därför innehållsvaliditet. En förkortad version (SGRQ-I) som innehåller de frågor som är mest relevanta för IPF har därför utvecklats och validerats(7). Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) frågeformulär är ett nyligen validerat verktyg för patienter med interstitiell lungsjukdom, inte specifikt idiopatisk lungfibros(8) men har inte använts i multicenterstudier för att mäta behandlingsinterventioner vid IPF. EuroQol 5D (EQ5D) är ett välvaliderat globalt hälsostatusinstrument designat för användning i kliniska och hälsoekonomiska prövningar(9). Detta har validerats vid kronisk luftvägssjukdom och har använts i flera studier (4, 5, 10). När det gäller att bedöma dyspné har studier använt University of California, San Diego (UCSD) andnödsfrågeformulär (SOBQ)(4, 11), medicinforskningsrådets (MRC) dyspnépoäng(5) och övergångsdyspnéindex. (12).

Utredarna har genomfört en kort kartläggning baserad på data från patienter randomiserade till placeboarmen i studien Treating idiopathic pulmonary fibrosis med tillägg av co-trimoxazole (TIPAC)-studien(5). SGRQ-data kartlades på EQ5D-data med hjälp av datapar från individer vid samma tidpunkt med tillägget demografiska och lungfunktionsdata (opublicerade). Denna kartläggningsövning producerade en ekvation med större prediktiv styrka än att använda data från KOL-patienter som visar att modelleringsalgoritmer är sjukdomsspecifik information som inte kan delas mellan olika andningsförhållanden. Utredarna vill nu genomföra en större studie för att generera mer exakta modeller för att approximera EQ5D och även för att utforska sambandet mellan andra patientrapporterade resultatmått. Det är endast genom att utföra detta arbete som resultaten av enskilda studier kan jämföras.