ポルフィリン症の急性発作の治療におけるパンヘマチンの対照試験
ポルフィリン症の急性発作の治療における PanhematinTM の有効性と安全性に関する二重盲検無作為化プラセボ対照並行群間試験
この研究は、ポルフィリン症の急性発作の治療に対するヘミン (PanhematinTM 、Recordati) の有効性と安全性に関する質の高いエビデンスを提供することを目的としています。 これらのタイプの研究は、PanhematinTM またはヨーロッパで入手可能なヘミン製剤 (NormosangTM、Orphan Europe) のいずれかを使用して以前に行われたことはありません。
この研究には 2 つの治療グループがあります。 1 つのグループは PanhematinTM とグルコースで治療され、もう 1 つのグループはグルコースと不活性塩溶液 (「プラセボ」と呼ばれる) で治療されます。 偏見を避けるために、各参加者に与えられる治療は盲検化され（参加者と病院スタッフのほとんどは参加者が受ける治療を知らないことを意味します）、無作為化されます（参加者はいずれかの治療を受ける可能性が等しいことを意味しますコイントス）。 プラセボ対照無作為試験は、治療が効果的で安全であることを証明するために使用される標準的な方法です。 PanhematinTM とブドウ糖は、ポルフィリン症の発作を治療するために通常行われているのと同じ方法で投与されます。 プラセボを投与することを選択した参加者は、症状が改善されない場合、いつでも本物の PanhematinTM に治療を切り替えることができます。 これは「レスキュー」治療と呼ばれ、研究が安全であり、ヘミンを必要とする患者が治療を受けられることを保証します。 ヘミンによる治療は 4 日間、または必要に応じてそれ以上になります。 研究治療は症状が現れたらできるだけ早く開始されるため、ヘミンを必要とする人に提供するのにほとんど遅れはありません。 資金源 - オーファン製品開発局 (FDA OOPD)
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas Medical Branch
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳の男性または女性
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思がある
- -腹部、背中、および/または四肢の痛みなどの急性症状（登録時までの期間が7日以内）、最初の評価後にポルフィリン症が原因であると調査員が診断し、他の原因が除外されました。
- 尿中または血清中のポルフォビリノーゲン（PBG）の大幅な増加によって記録される急性ポルフィリン症の診断。
- （PBGの増加に加えて）追加検査によって確認された急性ポルフィリン症のタイプ。これは、治療前のサンプルを使用して治療を開始する前または後に完了する可能性があります。
- 急性間欠性ポルフィリン症（AIP）の場合：血漿および糞便ポルフィリンの正常またはわずかな増加。 ほとんど (~90%) は赤血球ポルフォビリノーゲンデアミナーゼ (PBGD) の活性が欠損しており、ほぼすべて (>95%) は明らかな病気の原因となる PBGD 変異を持っています。
- 遺伝性コプロポルフィリン症 (HCP): 糞便ポルフィリン (ほぼ完全にコプロポルフィリン III) の実質的な増加。 皮膚の光過敏症がない場合、ほとんどの人は血漿ポルフィリンが正常に増加するか、わずかに増加します。 ほとんどすべて (> 95%) は、明らかな病気の原因となるコプロポルフィリノーゲンオキシダーゼ (CPO) 変異を持っています。
- 多彩なポルフィリン症 (VP): 糞便ポルフィリン (主にコプロポルフィリン III およびプロトポルフィリン) の実質的な増加、血漿総ポルフィリンの増加、および 626 nm 付近の中性 pH での希釈血漿の最大蛍光発光。 ほとんどすべて (~ 95%) は、病気の原因となる明らかなプロトポルフィリノーゲンオキシダーゼ (PPO) 変異を持っています。
除外基準:
- 腹部、背中、四肢の痛みなどの症状は、研究者が判断した別の状態によって説明される
- -この研究への登録前7日以内のヘミンによる治療
- Panhematin™または関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー
- -既存の凝固障害または抗凝固剤による同時治療
- -1.7 mg / dLまたは150 mmol / Lを超える血清クレアチニンとして定義された以前に記録された腎障害。
- ブドウ糖注入のリスクを高める可能性がある真性糖尿病の診断。
- -心不全、重大な慢性貧血、または治験責任医師が判断した疾患または状態が患者に許容できないリスクをもたらすか、試験の日付の収集の成功を妨げる
- この試験における以前の無作為化
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パンヘマチン
パンヘマチン＋グルコース
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グルコース負荷
他の名前：
グルコースは、ルーチンケアとして両方のグループに投与されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ (生理食塩水) とブドウ糖
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グルコースは、ルーチンケアとして両方のグループに投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインと12時間の間のNRS疼痛スコアの違い
時間枠：ベースラインと12時間
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浸透前のNRS痛スコアとNRSの痛みの違いは、注入開始時間から12時間からスコアスコアをスコアスコアします。
この変数を定義するために、すべての盲検試験治療の注入時間を痛みスコアの調査時間と比較しました。
注入時間の前に最も近い痛みのスコアは、灌流前の痛みスコアでした。
痛みの数値評価尺度（0-10; 0 =痛みなし、10 =最も激しい痛み）。
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ベースラインと12時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ポルフィリアの攻撃のために早期に治療された参加者におけるパンヘマチンの生化学的効果
時間枠：1日目（ベースライン）、2日目、3日目、4日目
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尿中ALA（PBG）の変化のためのパンヘマチンとプラセボ群の違い、およびベースラインとその後の時点間の総ポルフィリン。
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1日目（ベースライン）、2日目、3日目、4日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パンヘマチンへの反応に対する臨床的特徴の影響
時間枠：4日
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年齢、性別、悪化要因
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4日
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パンヘマチンへの反応に対する遺伝的特徴の効果
時間枠：4日
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突然変異の種類
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4日
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アルブミンとのパンヘマチンの再構成の使用
時間枠：4日
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副作用または有害事象の頻度
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4日
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Karl E Anderson, MD、UT, Galveston
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10-203
- FD-R-03720 (その他の助成金/資金番号：FDA - OOPD)
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