A Panhematin ellenőrzött kísérlete a porfíria akut rohamai kezelésében
Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a PanhematinTM hatékonyságáról és biztonságosságáról a porfíria akut rohamai kezelésében
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kiváló minőségű bizonyítékot nyújtson a hemin (PanhematinTM, Recordati) hatékonyságára és biztonságosságára a porfíria akut rohamainak kezelésében. Ilyen típusú vizsgálatokat korábban nem végeztek sem a PanhematinTM-mel, sem az Európában kapható hemin készítménnyel (NormosangTM, Orphan Europe).
Ebben a vizsgálatban két kezelési csoport szerepel. Az egyik csoportot PanhematinTM plusz glükózzal kezelik, a másik csoportot pedig glükóz plusz inaktív sóoldattal (úgynevezett „placebóval”). Az előítéletek elkerülése érdekében az egyes résztvevőknek adott kezelés vak (ami azt jelenti, hogy a résztvevők és a kórházi személyzet nagy része nem tudja, hogy a résztvevő melyik kezelésben részesül) és véletlenszerű lesz (ami azt jelenti, hogy a résztvevőknek egyenlő esélyük lesz bármelyik kezelésben részesülni, mint pl. érme feldobása). A placebo-kontrollos, randomizált vizsgálat a standard módszer a kezelések hatékonyságának és biztonságosságának bizonyítására. A PanhematinTM-et és a glükózt a porfíriás rohamok kezelésére szokásos módon kell beadni. Azok a résztvevők, akiket placebót kapnak, kezelésüket bármikor átváltják valódi PanhematinTM-re, ha tüneteik nem javulnak. Ezt "mentő" kezelésnek nevezik, és biztosítja, hogy a tanulmányok biztonságosak, és a heminre szoruló betegek megkapják azt. A hemin kezelés 4 napig, vagy szükség esetén tovább tart. Mivel a vizsgálati kezelést a tünetek megjelenése után a lehető leghamarabb elkezdik, nagyon kevés késéssel kell hemint adni azoknak, akiknek szükségük van rá. Finanszírozási forrás – Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves férfi vagy nő
- Hajlandó írásos beleegyezést adni
- Akut tünetek (7 napos vagy annál rövidebb időtartam a felvétel időpontjáig), mint például a has-, hát- és/vagy végtagfájdalom, amelyeket a vizsgáló porfíria okoztaként diagnosztizált, miután a kezdeti értékelés kizárta az egyéb okokat.
- Az akut porfíria diagnosztizálása a vizeletben vagy a szérum porfobilinogén (PBG) jelentős növekedésével dokumentálva.
- Az akut porfíria típusa, amelyet további vizsgálatok igazolnak (a megnövekedett PBG-n kívül), amely a kezelés megkezdése előtt vagy után végezhető előkezelési minták felhasználásával:
- Akut intermittáló porfiria (AIP) esetén: A plazma és a széklet porfirinek normál vagy csak csekély emelkedése. A legtöbb (kb. 90 százalék) az eritrocita porfobilinogén-deamináz (PBGD) aktivitása hiányos, és szinte mindegyik (>95 százalék) kimutatható betegséget okozó PBGD mutációval rendelkezik.
- Örökletes koproporfiria (HCP) esetén: A széklet porfirinek (majdnem teljesen koproporfirin III) jelentős növekedése. A bőr fényérzékenységének hiányában a legtöbb esetben a plazma porfirinszintje normálisan vagy csak csekély mértékben emelkedik. Szinte mindegyiknél (>95 százalék) kimutatható betegséget okozó koproporfirinogén-oxidáz (CPO) mutáció.
- Tarka porfiria (VP) esetén: A széklet porfirinek (főleg koproporfirin III és protoporfirin) jelentős növekedése, megnövekedett plazma összporfirinek és a hígított plazma fluoreszcencia emissziós maximuma 626 nm közelében semleges pH-n. Szinte mindegyiknél (~95 százalék) kimutatható betegséget okozó protoporfirinogén-oxidáz (PPO) mutáció.
Kizárási kritériumok:
- Az olyan tüneteket, mint a has-, hát- vagy végtagfájdalom, a vizsgáló megítélése szerint egy másik állapot magyarázza
- Hemin terápia a vizsgálatba való felvétel előtt 7 napon belül
- Ismert vagy gyanított allergia a Panhematin™-ra vagy a kapcsolódó termékekre
- Meglévő véralvadási hiba vagy egyidejű antikoaguláns kezelés
- Korábban dokumentált vesekárosodás, amelyet 1,7 mg/dl vagy 150 mmol/l feletti szérum kreatininként határoztak meg.
- Diabetes mellitus diagnózisa, amely növelheti a glükóz infúzió kockázatát.
- Szívelégtelenség, jelentős krónikus vérszegénység vagy bármely olyan betegség vagy állapot, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy elfogadhatatlan kockázatot jelentene a beteg számára, vagy akadályozná a vizsgálat időpontjának sikeres összegyűjtését
- Korábbi randomizálás ebben a kísérletben
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Panhematin
Panhematin plusz glükóz
|
Glükóz terhelés
Más nevek:
Mindkét csoportnak glükózt adnak rutinszerű ellátásként.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo (sóoldat) plusz glükóz
|
Mindkét csoportnak glükózt adnak rutinszerű ellátásként.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az NRS fájdalom pontszámának különbsége a kiindulási és 12 óra között
Időkeret: Kiindulási és 12 óra
|
Az infúzió előtti NRS fájdalom pontszáma és az NRS fájdalom különbsége az infúziós kezdési időtől kezdve 12 órát.
Ennek a változónak a meghatározásához az összes vak vak vizsgálati infúziós időt összehasonlítottuk a fájdalom pontszám -felmérési idővel.
A legközelebbi fájdalom pontszáma, de az infúziós idő előtt volt az infúzió előtti fájdalom pontszáma.
Numerikus besorolási skála a fájdalomra (0-10; 0 = nincs fájdalom, 10 = a legsúlyosabb fájdalom).
|
Kiindulási és 12 óra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A panhematin biokémiai hatása a résztvevőknél korán kezelt a porfiria támadások miatt
Időkeret: 1. nap (alapvonal), 2. nap, 3. és 4. nap
|
Különbség a panhematin és a placebo karban a húgyúti (PBG) és az összes porfirin változására a kiindulási és az azt követő időpontok között.
|
1. nap (alapvonal), 2. nap, 3. és 4. nap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai tulajdonságok hatása a panhematinra adott válaszra
Időkeret: 4 nap
|
Életkor, nem, súlyosbító tényezők
|
4 nap
|
|
A genetikai tulajdonságok hatása a panhematinra adott válaszra
Időkeret: 4 nap
|
A mutációk típusai
|
4 nap
|
|
A panhematin albuminnal történő rekonstruálásának használata
Időkeret: 4 nap
|
Mellékhatások vagy káros események gyakorisága
|
4 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 10-203
- FD-R-03720 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA - OOPD)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .