Panhematiinin kontrolloitu kokeilu akuuttien porfyriakohtausten hoidossa
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus PanhematinTM:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta akuuttien porfyriakohtausten hoidossa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota korkealaatuista näyttöä hemiinin (PanhematinTM, Recordati) tehokkuudesta ja turvallisuudesta akuuttien porfyriakohtausten hoidossa. Tämäntyyppisiä tutkimuksia ei ole tehty aiemmin PanhematinTM- tai Euroopassa saatavilla olevalla hemiinivalmisteella (NormosangTM, Orphan Europe).
Tässä tutkimuksessa on kaksi hoitoryhmää. Yhtä ryhmää hoidetaan PanhematinTM:llä plus glukoosilla ja toista ryhmää glukoosilla ja inaktiivisella suolaliuoksella (kutsutaan "plaseboksi"). Ennakkoluulojen välttämiseksi kullekin osallistujalle annettu hoito sokennetaan (eli osallistujat ja suurin osa sairaalan henkilökunnasta eivät tiedä, mitä hoitoa osallistuja saa) ja satunnaistetaan (eli osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet saada jompaakumpaa hoitoa, kuten kolikon heitto). Plasebokontrolloitu, satunnaistettu tutkimus on standardimenetelmä, jota käytetään osoittamaan hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta. PanhematinTM ja glukoosi annetaan samalla tavalla kuin tavallisesti hoidettaessa porfyriakohtausta. Osallistujat, jotka on valittu saamaan lumelääkettä, heidän hoitonsa vaihdetaan oikeaan PanhematinTM-hoitoon milloin tahansa, jos heidän oireensa eivät parane. Tätä kutsutaan "pelastushoidoksi", ja se takaa, että heidän opiskelunsa on turvallista ja hemiiniä tarvitsevat potilaat saavat sen. Hemiinihoito kestää 4 päivää tai tarvittaessa pidempään. Koska tutkimushoito aloitetaan mahdollisimman pian oireiden ilmaantumisen jälkeen, hemiinin antaminen sitä tarvitseville viivästyy hyvin vähän. Rahoituslähde – Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 18 vuotta
- Valmis antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen
- Akuutit oireet (kesto 7 päivää tai vähemmän ennen ilmoittautumista), kuten vatsa-, selkä- ja/tai raajojen kipu, jonka tutkija on diagnosoinut porfyriasta sen jälkeen, kun alustava arviointi on sulkenut pois muut syyt.
- Akuutin porfyrian diagnoosi, joka on dokumentoitu virtsan tai seerumin porfobilinogeenin (PBG) huomattavana lisääntymisenä.
- Akuutin porfyrian tyyppi, joka on vahvistettu lisätesteillä (lisääntyneen PBG:n lisäksi), joka voidaan suorittaa ennen hoidon aloittamista tai sen jälkeen käyttämällä esikäsittelynäytteitä:
- Akuutti ajoittainen porfyria (AIP): Normaali tai vain vähäinen plasman ja ulosteen porfyriinien nousu. Suurimmalla osalla (noin 90 prosentilla) on erytrosyyttien porfobilinogeenideaminaasin (PBGD) puute, ja melkein kaikilla (> 95 prosentilla) on todistettavissa oleva sairautta aiheuttava PBGD-mutaatio.
- Perinnöllinen koproporfyria (HCP): Ulosteen porfyriinien (melkein kokonaan koproporfyriini III) määrä lisääntyy huomattavasti. Ihon valoherkkyyden puuttuessa useimmilla plasman porfyriinien määrä nousee normaalisti tai vain vähän. Melkein kaikilla (> 95 prosentilla) on todistettavissa oleva sairautta aiheuttava koproporfyrigeenioksidaasin (CPO) mutaatio.
- Kirjava porfyria (VP): Ulosteen porfyriinien (enimmäkseen koproporfyriini III ja protoporfyriini) lisääntyminen, plasman kokonaisporfyriinien lisääntyminen ja laimennetun plasman fluoresenssiemissiomaksimi neutraalissa pH:ssa lähellä 626 nm. Melkein kaikilla (noin 95 prosentilla) on todistettavissa oleva tautia aiheuttava protoporfyrigeenioksidaasin (PPO) mutaatio.
Poissulkemiskriteerit:
- Oireet, kuten vatsa-, selkä- tai raajakipu, selittyvät tutkijan arvioiden toisella sairaudella
- Hemiinihoito 7 päivän sisällä ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista
- Tunnettu tai epäilty allergia Panhematin™-tuotteelle tai vastaaville tuotteille
- Aiempi hyytymishäiriö tai samanaikainen hoito antikoagulantilla
- Aikaisemmin dokumentoitu munuaisten vajaatoiminta, joka on määritelty seerumin kreatiniiniarvoksi yli 1,7 mg/dl tai 150 mmol/l.
- Diabetes mellituksen diagnoosi, joka saattaa lisätä glukoosi-infuusion riskiä.
- Sydämen vajaatoiminta, merkittävä krooninen anemia tai mikä tahansa sairaus tai tila, jonka tutkija arvioi, että se aiheuttaisi potilaalle kohtuuttoman riskin tai häiritsisi tutkimuksen päivämäärän onnistunutta keräämistä
- Edellinen satunnaistaminen tässä kokeessa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Panhematiini
Panhematiini plus glukoosi
|
Glukoosilataus
Muut nimet:
Glukoosia annetaan molemmille ryhmille rutiinihoitona.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo (suolaliuos) plus glukoosi
|
Glukoosia annetaan molemmille ryhmille rutiinihoitona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kipu asteikko
Aikaikkuna: 4 päivää
|
Numeerinen kivun arviointiasteikko (0-10; 0 = ei kipua, 10 = vakavin kipu)
|
4 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Panhematinin biokemialliset vaikutukset
Aikaikkuna: 4 päivää
|
Porfyriinin esiasteet ja porfyriinit
|
4 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisten piirteiden vaikutukset panhematiinivasteeseen
Aikaikkuna: 4 päivää
|
Ikä, sukupuoli, pahentavat tekijät
|
4 päivää
|
|
Geneettisten ominaisuuksien vaikutukset panhematiinivasteeseen
Aikaikkuna: 4 päivää
|
Mutaatioiden tyypit
|
4 päivää
|
|
Panhematinin käyttö albumiinilla
Aikaikkuna: 4 päivää
|
Sivuvaikutusten tai haittatapahtumien esiintymistiheys
|
4 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10-203
- FD-R-03720 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA - OOPD)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Akuutti porfyria
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasValmis
-
Clinuvel Europe LimitedRekrytointi
-
Disc Medicine, IncIlmoittautuminen kutsustaErytropoieettinen protoporfyriaYhdysvallat, Australia
-
Clinuvel Pharmaceuticals LimitedValmisErytropoieettinen protoporfyria
-
Bispebjerg HospitalValmisErytropoieettinen protoporfyriaTanska
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNovartis PharmaceuticalsValmis
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasValmis
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasValmis
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasValmis
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasTuntematon