泛血红素治疗卟啉症急性发作的对照试验
2023年3月29日 更新者：The University of Texas Medical Branch, Galveston
一项关于 PanhematinTM 治疗卟啉症急性发作的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验
本研究旨在为血红素（PanhematinTM，Recordati）治疗卟啉症急性发作的有效性和安全性提供高质量的证据。 这些类型的研究以前没有用 PanhematinTM 或欧洲可用的血红素制剂（NormosangTM，Orphan Europe）进行过。
本研究有两个治疗组。 一组将接受 PanhematinTM 加葡萄糖治疗，另一组将接受葡萄糖加非活性盐溶液（称为“安慰剂”）治疗。 为避免偏见，给予每位参与者的治疗将采用盲法（意味着参与者和大多数医院工作人员不知道参与者将接受哪种治疗）和随机化（意味着参与者将有同等机会接受任何一种治疗，例如抛硬币）。 安慰剂对照的随机研究是用于证明治疗有效和安全的标准方法。 PanhematinTM 和葡萄糖的给药方式与通常用于治疗卟啉症发作的方式相同。 对于被选择接受安慰剂的参与者，如果他们的症状没有改善，他们的治疗将随时转换为真正的 PanhematinTM。 这被称为“救援”治疗，确保他们的研究是安全的，需要血红素的患者会得到它。 氯化血红素治疗将持续 4 天，如果需要则可以更长时间。 由于研究治疗是在症状出现后尽快开始的，因此向需要它的人提供血红素的时间几乎不会延迟。 资金来源 - 孤儿产品开发办公室 (FDA OOPD)
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 100年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁的男性或女性
- 愿意提供书面知情同意书
- 急性症状（持续 7 天或更短时间到入组时间），如腹部、背部和/或四肢疼痛，经初步评估排除其他原因后由研究者诊断为由卟啉症引起。
- 尿液或血清胆色素原 (PBG) 显着增加可诊断急性卟啉症。
- 通过额外测试（除了增加的 PBG）确认的急性卟啉症类型，可以使用预处理样本在治疗开始之前或之后完成：
- 对于急性间歇性卟啉症 (AIP)：血浆和粪便卟啉正常或仅轻微增加。 大多数 (~90%) 的红细胞胆色素原脱氨酶 (PBGD) 活性不足，几乎所有 (>95%) 都会出现可证明的致病 PBGD 突变。
- 对于遗传性粪卟啉症 (HCP)：粪卟啉显着增加（几乎全部是粪卟啉 III）。 在没有皮肤光敏性的情况下，大多数人的血浆卟啉含量正常或仅略有增加。 几乎所有 (>95%) 都具有可证明的致病粪卟啉原氧化酶 (CPO) 突变。
- 对于杂色卟啉症 (VP)：粪便卟啉（主要是粪卟啉 III 和原卟啉）显着增加，血浆总卟啉增加，稀释血浆在 626 nm 附近的中性 pH 值下荧光发射最大值。 几乎所有（约 95%）都会有可证明的致病原卟啉原氧化酶 (PPO) 突变。
排除标准：
- 根据研究者的判断，腹部、背部或四肢疼痛等症状可以用另一种情况解释
- 在参加本研究前 7 天内接受血红素治疗
- 已知或疑似对 Panhematin™ 或相关产品过敏
- 先前存在的凝血缺陷或同时接受抗凝治疗
- 先前记录的肾功能损害定义为血清肌酐高于 1.7 mg/dL 或 150 mmol/L。
- 糖尿病的诊断，这可能会增加葡萄糖输注的风险。
- 心力衰竭、严重的慢性贫血或研究者判断会给患者带来不可接受的风险或干扰成功收集试验日期的任何疾病或病症
- 本试验之前的随机分组
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：泛血红素
泛血红素加葡萄糖
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葡萄糖负荷
其他名称：
葡萄糖作为常规护理给予两组。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂（盐水）加葡萄糖
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葡萄糖作为常规护理给予两组。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疼痛量表
大体时间：4天
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疼痛的数字评分量表（0-10；0=无疼痛，10=最剧烈的疼痛）
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4天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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泛血红素的生化作用
大体时间：4天
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卟啉前体和卟啉
|
4天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床特征对 Panhematin 反应的影响
大体时间：4天
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年龄、性别、加重因素
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4天
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遗传特征对 Panhematin 反应的影响
大体时间：4天
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突变类型
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4天
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用白蛋白重建 Panhematin 的用途
大体时间：4天
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副作用或不良事件的频率
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4天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Karl E Anderson, MD、UT, Galveston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月28日
初级完成 (实际的)
2022年2月3日
研究完成 (实际的)
2022年2月3日
研究注册日期
首次提交
2014年6月25日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月30日
首次发布 (估计)
2014年7月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月29日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
泛血红素的临床试验
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Recordati Rare Diseases完全的