Контролируемое исследование пангематина при лечении острых приступов порфирии
Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование эффективности и безопасности пангематина при лечении острых приступов порфирии
Это исследование направлено на предоставление высококачественных доказательств эффективности и безопасности гемина (PanhematinTM, Recordati) для лечения острых приступов порфирии. Такого рода исследования ранее не проводились ни с пангематином, ни с препаратом гемина, доступным в Европе (нормосанг, Orphan Europe).
В этом исследовании есть две лечебные группы. Одну группу будут лечить пангематином TM плюс глюкоза, а другую группу будут лечить глюкозой плюс раствор неактивной соли (так называемое «плацебо»). Во избежание предубеждений лечение, предоставляемое каждому участнику, будет слепым (это означает, что участники и большая часть персонала больницы не будут знать, какое лечение получит участник) и рандомизированным (это означает, что у участников будут равные шансы на получение любого лечения, как бросок монеты). Плацебо-контролируемое рандомизированное исследование является стандартным методом, используемым для подтверждения эффективности и безопасности лечения. Пангематин и глюкоза будут вводиться так же, как это обычно делается при лечении приступа порфирии. Для участников, выбранных для получения плацебо, их лечение будет переведено на настоящий пангематин™ в любое время, если их симптомы не улучшатся. Это называется «спасательным» лечением и гарантирует, что исследование безопасно и пациенты, нуждающиеся в гемине, получат его. Лечение гемином будет продолжаться в течение 4 дней или дольше, если это необходимо. Поскольку исследуемое лечение начинают как можно скорее после появления симптомов, будет очень небольшая задержка в предоставлении гемина тем, кто в нем нуждается. Источник финансирования - Управление по разработке продуктов для редких животных (FDA OOPD)
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина от 18 лет
- Готов предоставить письменное информированное согласие
- Острые симптомы (продолжительностью 7 дней или менее до момента включения), такие как боль в животе, спине и/или конечностях, диагностированные исследователем как вызванные порфирией после того, как первоначальная оценка исключила другие причины.
- Диагноз острой порфирии подтверждается значительным увеличением порфобилиногена в моче или сыворотке (ПБГ).
- Тип острой порфирии, подтвержденный дополнительным тестированием (в дополнение к повышенному уровню ПБГ), которое может быть выполнено до или после начала лечения с использованием образцов предварительной обработки:
- При острой перемежающейся порфирии (ОИП): нормальное или незначительное повышение содержания порфиринов в плазме и кале. Большинство (~ 90 процентов) будут иметь недостаточную активность порфобилиногендезаминазы эритроцитов (PBGD), и почти все (> 95 процентов) будут иметь доказуемую мутацию PBGD, вызывающую заболевание.
- Для наследственной копропорфирии (HCP): значительное увеличение фекальных порфиринов (почти полностью копропорфирина III). При отсутствии кожной фоточувствительности у большинства будет нормальное или незначительное повышение уровня порфиринов в плазме. Почти все (> 95 процентов) будут иметь доказуемую мутацию копропорфириногеноксидазы (CPO), вызывающую заболевание.
- При пестрой порфирии (ВП): значительное увеличение фекальных порфиринов (в основном копропорфирина III и протопорфирина), увеличение общего количества порфиринов в плазме и максимум эмиссии флуоресценции разбавленной плазмы при нейтральном рН около 626 нм. Почти все (~ 95 процентов) будут иметь доказуемую мутацию протопорфириногеноксидазы (PPO), вызывающую заболевание.
Критерий исключения:
- Такие симптомы, как боль в животе, спине или конечностях, объясняются другим состоянием, по мнению исследователя.
- Терапия гемином в течение 7 дней до включения в это исследование
- Известная или предполагаемая аллергия на Пангематин™ или родственные продукты
- Имеющийся ранее дефект коагуляции или одновременное лечение антикоагулянтами
- Ранее документированная почечная недостаточность, определяемая как уровень креатинина в сыворотке выше 1,7 мг/дл или 150 ммоль/л.
- Диагноз сахарного диабета, который может увеличить риск инфузии глюкозы.
- Сердечная недостаточность, выраженная хроническая анемия или любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может привести к неприемлемому риску для пациента или помешать успешному сбору данных для исследования.
- Предыдущая рандомизация в этом испытании
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пангематин
Пангематин плюс глюкоза
|
Загрузка глюкозы
Другие имена:
Глюкоза вводится обеим группам в качестве рутинной помощи.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо (физиологический раствор) плюс глюкоза
|
Глюкоза вводится обеим группам в качестве рутинной помощи.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разница в оценке боли NRS между исходным уровнем и 12 часами
Временное ограничение: Базовая линия и 12 часов
|
Разница в оценках боли в NRS до инфузии и оценке боли NRS в 12 часов после начала инфузии.
Чтобы определить эту переменную, все времена инфузии лечения слепых исследований сравнивались со временем обследования оценки боли.
Оценка боли ближе всего, но до того, как время инфузии была оценкой боли до инфузии.
Численная шкала оценки от боли (0-10; 0 = нет боли, 10 = самая сильная боль).
|
Базовая линия и 12 часов
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Биохимические эффекты панхематина у участников, которые лечили рано при атаках Порфирии
Временное ограничение: День 1 (базовая линия), день 2, день 3 и день 4
|
Разница в пангематине и руке плацебо для изменения ALA мочи (PBG) и общих порфиринов между исходными и последующими моментами времени.
|
День 1 (базовая линия), день 2, день 3 и день 4
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние клинических особенностей на реакцию на панхематин
Временное ограничение: 4 дня
|
Возраст, пол, обостряющие факторы
|
4 дня
|
|
Влияние генетических особенностей на реакцию на панхематин
Временное ограничение: 4 дня
|
Типы мутаций
|
4 дня
|
|
Использование реконструкции панхематина с альбумином
Временное ограничение: 4 дня
|
Частота побочных эффектов или нежелательных явлений
|
4 дня
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10-203
- FD-R-03720 (Другой номер гранта/финансирования: FDA - OOPD)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .