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Prova controllata di Panhematin nel trattamento degli attacchi acuti di porfiria

2 aprile 2025 aggiornato da: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli sull'efficacia e la sicurezza di PanhematinTM nel trattamento degli attacchi acuti di porfiria

Questo studio mira a fornire prove di alta qualità per l'efficacia e la sicurezza dell'emina (PanhematinTM , Recordati) per il trattamento degli attacchi acuti di porfiria. Questi tipi di studi non sono mai stati condotti prima né con PanhematinTM né con la preparazione di emina disponibile in Europa (NormosangTM, Orphan Europe).

Ci sono due gruppi di trattamento in questo studio. Un gruppo sarà trattato con PanhematinTM più glucosio, e l'altro gruppo sarà trattato con glucosio più una soluzione salina inattiva (chiamata "placebo"). Per evitare pregiudizi, il trattamento somministrato a ciascun partecipante sarà cieco (il che significa che i partecipanti e la maggior parte del personale ospedaliero non sapranno quale trattamento riceverà il partecipante) e randomizzato (il che significa che i partecipanti avranno pari possibilità di ricevere entrambi i trattamenti, come il lancio di una moneta). Uno studio randomizzato controllato con placebo è il metodo standard utilizzato per dimostrare che i trattamenti sono efficaci e sicuri. PanhematinTM e glucosio verranno somministrati nello stesso modo consueto per il trattamento di un attacco di porfiria. Per i partecipanti che vengono scelti per ricevere il placebo, il loro trattamento passerà al vero PanhematinTM in qualsiasi momento se i loro sintomi non migliorano. Questo è chiamato trattamento di "salvataggio" e assicura che lo studio sia sicuro e che i pazienti che hanno bisogno di emina lo ricevano. Il trattamento con emina durerà 4 giorni o più a lungo se necessario. Poiché il trattamento in studio viene avviato il prima possibile dopo la comparsa dei sintomi, ci sarà un ritardo minimo nel fornire l'emina a coloro che ne hanno bisogno. Fonte di finanziamento - Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani (FDA OOPD)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di 18 anni
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto
  • Sintomi acuti (7 giorni di durata o meno al momento dell'arruolamento) come dolore addominale, alla schiena e/o agli arti, diagnosticati dallo sperimentatore come causati dalla porfiria dopo che la valutazione iniziale ha escluso altre cause.
  • Diagnosi di porfiria acuta documentata da un sostanziale aumento del porfobilinogeno urinario o sierico (PBG).
  • Tipo di porfiria acuta confermata da test aggiuntivi (oltre all'aumento di PBG), che possono essere completati prima o dopo l'inizio del trattamento utilizzando campioni di pretrattamento:
  • Per la porfiria acuta intermittente (AIP): aumento normale o solo lieve delle porfirine plasmatiche e fecali. La maggior parte (~ 90 percento) avrà un'attività carente dell'eritrocita porfobilinogeno deaminasi (PBGD) e quasi tutti (> 95 percento) avranno una mutazione PBGD patologica dimostrabile.
  • Per la coproporfiria ereditaria (HCP): aumenti sostanziali delle porfirine fecali (quasi interamente coproporfirina III). In assenza di fotosensibilità cutanea, la maggior parte avrà aumenti normali o solo lievi delle porfirine plasmatiche. Quasi tutti (> 95%) avranno una mutazione dimostrabile della coproporfirinogeno ossidasi (CPO) che causa la malattia.
  • Per la porfiria variegata (VP): aumenti sostanziali delle porfirine fecali (principalmente coproporfirina III e protoporfirina), aumento delle porfirine totali plasmatiche e un massimo di emissione di fluorescenza del plasma diluito a pH neutro vicino a 626 nm. Quasi tutti (~ 95 percento) avranno una mutazione dimostrabile della protoporfirinogeno ossidasi (PPO) che causa la malattia.

Criteri di esclusione:

  • Sintomi come dolore addominale, alla schiena o agli arti sono spiegati da un'altra condizione, come giudicato dall'investigatore
  • Terapia con emina entro 7 giorni prima dell'arruolamento in questo studio
  • Allergia nota o sospetta a Panhematin™ o prodotti correlati
  • Difetto di coagulazione preesistente o trattamento concomitante con un anticoagulante
  • Compromissione renale precedentemente documentata definita come creatinina sierica superiore a 1,7 mg/dL o 150 mmol/L.
  • Una diagnosi di diabete mellito, che potrebbe aumentare il rischio di infusione di glucosio.
  • Insufficienza cardiaca, anemia cronica significativa o qualsiasi malattia o condizione che l'investigatore giudica possa portare a un rischio inaccettabile per il paziente o interferire con il successo della raccolta della data per il processo
  • Precedente randomizzazione in questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Panhematin
Panhematin più glucosio
Biologico: Panhematin
Carico di glucosio
Altri nomi:
  • Glucosio
Altro: Glucosio
Il glucosio viene somministrato a entrambi i gruppi come cura di routine.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo (soluzione salina) più glucosio
Altro: Glucosio
Il glucosio viene somministrato a entrambi i gruppi come cura di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel punteggio del dolore NRS tra basale e 12 ore
Lasso di tempo: Basale e 12 ore
La differenza nei punteggi del dolore NRS pre-infusione e nel dolore del dolore NRS a 12 ore dal tempo di inizio dell'infusione. Per definire questa variabile, tutti i tempi di infusione del trattamento dello studio in cieco sono stati confrontati con i tempi di rilevamento del punteggio del dolore. Il punteggio del dolore è più vicino ma prima del tempo di infusione era il punteggio del dolore pre-infusione. Scala di valutazione numerica per il dolore (0-10; 0 = nessun dolore, 10 = dolore più grave).
Basale e 12 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti biochimici della pantematina nei partecipanti trattati presto per gli attacchi di Porfiria
Lasso di tempo: Giorno 1 (basale), giorno 2, giorno 3 e giorno 4
Differenza nella pantematina e nel braccio placebo per il cambiamento nell'ALA urinario, (PBG) e le porfirine totali tra i punti temporali e successivi.
Giorno 1 (basale), giorno 2, giorno 3 e giorno 4

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti delle caratteristiche cliniche sulla risposta alla pantematina
Lasso di tempo: 4 giorni
Età, sesso, fattori esacerbanti
4 giorni
Effetti delle caratteristiche genetiche sulla risposta alla pantematina
Lasso di tempo: 4 giorni
Tipi di mutazioni
4 giorni
Uso della ricostituzione della pantematina con albumina
Lasso di tempo: 4 giorni
Frequenza di effetti collaterali o eventi avversi
4 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Investigatori

  • Investigatore principale: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

3 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

2 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10-203
  • FD-R-03720 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA - OOPD)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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