Ensaio Controlado de Panhematin no Tratamento de Ataques Agudos de Porfiria
Um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, em grupo paralelo sobre a eficácia e a segurança do PanhematinTM no tratamento de crises agudas de porfiria
Este estudo visa fornecer evidências de alta qualidade para a eficácia e segurança da hemina (PanhematinTM , Recordati) para o tratamento de ataques agudos de porfiria. Esses tipos de estudos não foram realizados antes com o PanhematinTM ou a preparação de hemina disponível na Europa (NormosangTM, Orphan Europe).
Existem dois grupos de tratamento neste estudo. Um grupo será tratado com PanhematinTM mais glicose, e o outro grupo será tratado com glicose mais uma solução salina inativa (chamada de "placebo"). Para evitar preconceito, o tratamento dado a cada participante será cego (o que significa que os participantes e a maioria da equipe do hospital não saberão qual tratamento o participante receberá) e randomizado (o que significa que os participantes terão chances iguais de receber qualquer um dos tratamentos, como o lançamento de uma moeda). Um estudo randomizado controlado por placebo é o método padrão usado para provar que os tratamentos são eficazes e seguros. PanhematinTM e glicose serão administrados da mesma maneira que é usual para o tratamento de um ataque de porfiria. Para os participantes que forem escolhidos para receber o placebo, seu tratamento será alterado para o verdadeiro PanhematinTM a qualquer momento se os sintomas não melhorarem. Isso é chamado de tratamento de "resgate" e garante que o estudo seja seguro e que os pacientes que precisam de hemina o recebam. O tratamento com hemina será de 4 dias ou mais, se necessário. Como o tratamento do estudo é iniciado o mais rápido possível após o aparecimento dos sintomas, haverá muito pouco atraso no fornecimento de hemina para aqueles que precisam. Fonte de Financiamento - Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (FDA OOPD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino a partir de 18 anos
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito
- Sintomas agudos (duração de 7 dias ou menos até o momento da inscrição), como dor abdominal, nas costas e/ou nos membros, diagnosticados pelo investigador como causados por porfiria após a avaliação inicial ter excluído outras causas.
- Diagnóstico de porfiria aguda documentada por um aumento substancial de porfobilinogênio (PBG) urinário ou sérico.
- Tipo de porfiria aguda confirmado por testes adicionais (além do aumento de PBG), que pode ser concluído antes ou depois do início do tratamento usando amostras de pré-tratamento:
- Para porfiria intermitente aguda (AIP): aumentos normais ou apenas ligeiros nas porfirinas plasmáticas e fecais. A maioria (~90 por cento) terá atividade deficiente de porfobilinogênio desaminase eritrocitária (PBGD) e quase todos (> 95 por cento) terão uma mutação PBGD causadora de doença demonstrável.
- Para coproporfiria hereditária (HCP): aumentos substanciais nas porfirinas fecais (quase inteiramente coproporfirina III). Na ausência de fotossensibilidade cutânea, a maioria terá aumentos normais ou apenas ligeiros nas porfirinas plasmáticas. Quase todos (> 95 por cento) terão uma mutação demonstrável da coproporfirinogênio oxidase (CPO) causadora da doença.
- Para porfiria variegada (VP): Aumentos substanciais nas porfirinas fecais (principalmente coproporfirina III e protoporfirina), aumento das porfirinas totais no plasma e uma emissão de fluorescência máxima do plasma diluído em pH neutro próximo a 626 nm. Quase todos (~ 95 por cento) terão uma mutação protoporfirinogênio oxidase (PPO) causadora de doença demonstrável.
Critério de exclusão:
- Sintomas como dor abdominal, nas costas ou nos membros são explicados por outra condição, conforme julgado pelo investigador
- Terapia com hemina dentro de 7 dias antes da inscrição neste estudo
- Alergia conhecida ou suspeita a Panhematin™ ou produtos relacionados
- Defeito de coagulação preexistente ou tratamento concomitante com um anticoagulante
- Insuficiência renal previamente documentada definida como creatinina sérica acima de 1,7 mg/dL ou 150 mmol/L.
- Um diagnóstico de diabetes mellitus, o que pode aumentar o risco de infusão de glicose.
- Insuficiência cardíaca, anemia crônica significativa ou qualquer doença ou condição que o investigador julgue que levaria a um risco inaceitável para o paciente ou interferiria na coleta bem-sucedida de dados para o estudo
- Randomização anterior neste estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Panhematin
Panhematina mais glicose
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Carregamento de glicose
Outros nomes:
A glicose é administrada a ambos os grupos como cuidado de rotina.
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|
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo (solução salina) mais glicose
|
A glicose é administrada a ambos os grupos como cuidado de rotina.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Escala de dor
Prazo: 4 dias
|
Escala de classificação numérica para dor (0-10; 0 = sem dor, 10 = dor mais intensa)
|
4 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Efeitos bioquímicos da Panhematin
Prazo: 4 dias
|
Precursores de porfirina e porfirinas
|
4 dias
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Efeitos das características clínicas na resposta ao Panhematin
Prazo: 4 dias
|
Idade, sexo, fatores agravantes
|
4 dias
|
|
Efeitos das características genéticas na resposta ao Panhematin
Prazo: 4 dias
|
Tipos de mutações
|
4 dias
|
|
Uso da reconstituição de Panhematin com albumina
Prazo: 4 dias
|
Frequência de efeitos colaterais ou eventos adversos
|
4 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 10-203
- FD-R-03720 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA - OOPD)
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