Kontrollerat försök med panhematin vid behandling av akuta porfyriangrepp
En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallell gruppstudie om effektiviteten och säkerheten av PanhematinTM vid behandling av akuta porfyriangrepp
Denna studie syftar till att tillhandahålla högkvalitativa bevis för effektiviteten och säkerheten av hemin (PanhematinTM , Recordati) för behandling av akuta anfall av porfyri. Dessa typer av studier har inte gjorts tidigare med varken PanhematinTM eller heminpreparatet som finns tillgängligt i Europa (NormosangTM, Orphan Europe).
Det finns två behandlingsgrupper i denna studie. En grupp kommer att behandlas med PanhematinTM plus glukos, och den andra gruppen kommer att behandlas med glukos plus en inaktiv saltlösning (kallad "placebo"). För att undvika fördomar kommer behandlingen som ges till varje deltagare att förblindas (vilket innebär att deltagarna och de flesta av sjukhuspersonalen inte kommer att veta vilken behandling deltagaren kommer att få) och randomiserad (vilket innebär att deltagarna kommer att ha samma chans att få någon av behandlingen, som ett myntkast). En placebokontrollerad, randomiserad studie är standardmetoden som används för att bevisa att behandlingar är effektiva och säkra. PanhematinTM och glukos kommer att ges på samma sätt som är vanligt för att behandla ett anfall av porfyri. För deltagare som väljs ut att få placebo, kommer deras behandling att bytas till real PanhematinTM när som helst om deras symtom inte förbättras. Detta kallas "räddningsbehandling" och försäkrar att de studerar är säkra och att patienter som behöver hemin kommer att få det. Behandling med hemin kommer att vara i 4 dagar, eller längre vid behov. Eftersom studiebehandlingen påbörjas så snart som möjligt efter att symtom uppträtt, kommer det att vara mycket lite fördröjning att ge hemin till dem som behöver det. Finansieringskälla – Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna i åldern 18 år
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke
- Akuta symtom (7 dagars varaktighet eller mindre till tidpunkten för inskrivningen) såsom buk-, rygg- och/eller lemsmärtor, diagnostiserade av utredaren som orsakade av porfyri efter initial utvärdering har uteslutit andra orsaker.
- Diagnos av akut porfyri dokumenterad genom en avsevärd ökning av urin- eller serumporfobilinogen (PBG).
- Typ av akut porfyri bekräftad genom ytterligare tester (utöver ökat PBG), som kan slutföras före eller efter att behandlingen påbörjas med förbehandlingsprover:
- För akut intermittent porfyri (AIP): Normal eller endast lätt ökning av plasma och fekala porfyriner. De flesta (~90 procent) kommer att ha bristfällig aktivitet av erytrocytporfobilinogendeaminas (PBGD), och nästan alla (>95 procent) kommer att ha en påvisbar sjukdomsframkallande PBGD-mutation.
- För ärftlig koproporfyri (HCP): Betydande ökningar av fekala porfyriner (nästan helt och hållet coproporfyrin III). I frånvaro av hudljuskänslighet kommer de flesta att ha normala eller endast små ökningar av plasmaporfyriner. Nästan alla (>95 procent) kommer att ha en påvisbar sjukdomsframkallande mutation av coproporfyrinogenoxidas (CPO).
- För brokig porfyri (VP): Betydande ökningar av fekala porfyriner (främst coproporfyrin III och protoporfyrin), ökade totala plasmaporfyriner och ett fluorescensemissionsmaximum av utspädd plasma vid neutralt pH nära 626 nm. Nästan alla (~95 procent) kommer att ha en påvisbar sjukdomsorsakande protoporfyrinogenoxidas (PPO) mutation.
Exklusions kriterier:
- Symtom som buk-, rygg- eller lemsmärta förklaras av ett annat tillstånd, enligt bedömningen av utredaren
- Terapi med hemin inom 7 dagar före inskrivning i denna studie
- Känd eller misstänkt allergi mot Panhematin™ eller relaterade produkter
- Redan existerande koagulationsdefekt eller samtidig behandling med antikoagulant
- Tidigare dokumenterad njurfunktionsnedsättning definierad som serumkreatinin över 1,7 mg/dL eller 150 mmol/L.
- En diagnos av diabetes mellitus, vilket kan öka risken för glukosinfusion.
- Hjärtsvikt, betydande kronisk anemi eller någon sjukdom eller tillstånd som utredaren bedömer skulle leda till en oacceptabel risk för patienten eller störa en framgångsrik insamling av datum för rättegången
- Tidigare randomisering i denna studie
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Panhematin
Panhematin plus glukos
|
Glukosladdning
Andra namn:
Glukos administreras till båda grupperna som rutinvård.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo (saltlösning) plus glukos
|
Glukos administreras till båda grupperna som rutinvård.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Smärtskala
Tidsram: 4 dagar
|
Numerisk betygsskala för smärta (0-10; 0 = ingen smärta, 10 = svåraste smärtan)
|
4 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biokemiska effekter av Panhematin
Tidsram: 4 dagar
|
Porfyrinprekursorer och porfyriner
|
4 dagar
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekter av kliniska egenskaper på svaret på Panhematin
Tidsram: 4 dagar
|
Ålder, kön, förvärrande faktorer
|
4 dagar
|
|
Effekter av genetiska egenskaper på svar på Panhematin
Tidsram: 4 dagar
|
Typer av mutationer
|
4 dagar
|
|
Användning av rekonstitution av Panhematin med albumin
Tidsram: 4 dagar
|
Frekvens av biverkningar eller biverkningar
|
4 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 10-203
- FD-R-03720 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA - OOPD)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Panhematin
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonAktiv, inte rekryterandeÄrftlig koproporfyri | Akut intermittent porfyri | Variegate PorphyriaFörenta staterna
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadDiabetes mellitus | GastroparesFörenta staterna