Ensayo controlado de panhematina en el tratamiento de ataques agudos de porfiria

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de 18 años
• Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
• Síntomas agudos (7 días de duración o menos hasta el momento de la inscripción) como dolor abdominal, de espalda y/o de las extremidades, diagnosticados por el investigador como causados ​​por porfiria después de que la evaluación inicial haya excluido otras causas.
• Diagnóstico de porfiria aguda documentada por un aumento sustancial de porfobilinógeno urinario o sérico (PBG).
• Tipo de porfiria aguda confirmada por pruebas adicionales (además del aumento de PBG), que pueden completarse antes o después de que comience el tratamiento usando muestras de pretratamiento:
• Para la porfiria aguda intermitente (AIP): aumentos normales o leves de las porfirinas plasmáticas y fecales. La mayoría (~90 por ciento) tendrá actividad deficiente de porfobilinógeno desaminasa de eritrocitos (PBGD), y casi todos (> 95 por ciento) tendrán una mutación de PBGD causante de enfermedad demostrable.
• Para la coproporfiria hereditaria (HCP): aumentos sustanciales en las porfirinas fecales (casi en su totalidad coproporfirina III). En ausencia de fotosensibilidad de la piel, la mayoría tendrá aumentos normales o leves en las porfirinas plasmáticas. Casi todos (>95 por ciento) tendrán una mutación demostrable de la coproporfirinógeno oxidasa (CPO) causante de la enfermedad.
• Para la porfiria variegata (VP): aumentos sustanciales en las porfirinas fecales (principalmente coproporfirina III y protoporfirina), aumento de las porfirinas totales en plasma y un máximo de emisión de fluorescencia del plasma diluido a un pH neutro cercano a 626 nm. Casi todos (~95 por ciento) tendrán una mutación demostrable de la protoporfirinógeno oxidasa (PPO) causante de la enfermedad.

Criterio de exclusión:

• Los síntomas como el dolor abdominal, de espalda o de las extremidades se explican por otra afección, a juicio del investigador.
• Terapia con hemina dentro de los 7 días anteriores a la inscripción en este estudio
• Alergia conocida o sospechada a Panhematin™ o productos relacionados
• Defecto de coagulación preexistente o tratamiento concurrente con un anticoagulante
• Insuficiencia renal previamente documentada definida como una creatinina sérica superior a 1,7 mg/dl o 150 mmol/l.
• Un diagnóstico de diabetes mellitus, que podría aumentar el riesgo de infusión de glucosa.
• Insuficiencia cardíaca, anemia crónica significativa o cualquier enfermedad o afección que el investigador juzgue que supondría un riesgo inaceptable para el paciente o que interferiría con la obtención exitosa de la fecha para el ensayo.
• Aleatorización previa en este ensayo