Gecontroleerde proef met panhematine bij de behandeling van acute aanvallen van porfyrie
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie over de werkzaamheid en veiligheid van PanhematinTM bij de behandeling van acute aanvallen van porfyrie
Deze studie heeft tot doel bewijs van hoge kwaliteit te leveren voor de effectiviteit en veiligheid van hemine (PanhematinTM, Recordati) voor de behandeling van acute aanvallen van porfyrie. Dit soort onderzoeken is nog niet eerder uitgevoerd met PanhematinTM of het heminepreparaat dat in Europa verkrijgbaar is (NormosangTM, Orphan Europe).
Er zijn twee behandelingsgroepen in deze studie. De ene groep wordt behandeld met PanhematinTM plus glucose en de andere groep wordt behandeld met glucose plus een inactieve zoutoplossing (een "placebo" genoemd). Om vooroordelen te voorkomen, zal de behandeling die aan elke deelnemer wordt gegeven geblindeerd zijn (wat betekent dat de deelnemers en het grootste deel van het ziekenhuispersoneel niet weten welke behandeling de deelnemer zal krijgen) en gerandomiseerd (wat betekent dat deelnemers een gelijke kans hebben om een van beide behandelingen te krijgen, zoals de opgooien van een muntje). Een placebogecontroleerde, gerandomiseerde studie is de standaardmethode die wordt gebruikt om te bewijzen dat behandelingen effectief en veilig zijn. PanhematinTM en glucose worden op dezelfde manier toegediend als gebruikelijk is voor de behandeling van een aanval van porfyrie. Voor deelnemers die zijn uitgekozen om de placebo te krijgen, zal hun behandeling op elk moment worden overgeschakeld naar echte PanhematinTM als hun symptomen niet verbeteren. Dit wordt "reddingsbehandeling" genoemd en verzekert dat de studie veilig is en dat patiënten die hemine nodig hebben, het zullen krijgen. De behandeling met hemine duurt 4 dagen, of langer indien nodig. Aangezien de studiebehandeling zo snel mogelijk na het verschijnen van de symptomen wordt gestart, zal er zeer weinig vertraging zijn bij het verstrekken van hemine aan degenen die het nodig hebben. Financieringsbron - Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw vanaf 18 jaar
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
- Acute symptomen (duur van 7 dagen of minder tot het moment van inschrijving) zoals buik-, rug- en/of ledemaatpijn, door de onderzoeker gediagnosticeerd als veroorzaakt door porfyrie nadat de eerste evaluatie andere oorzaken heeft uitgesloten.
- Diagnose van acute porfyrie gedocumenteerd door een aanzienlijke toename van urine- of serumporfobilinogeen (PBG).
- Type acute porfyrie bevestigd door aanvullende tests (naast verhoogde PBG), die kunnen worden voltooid voordat of nadat de behandeling begint met behulp van voorbehandelingsmonsters:
- Voor acute intermitterende porfyrie (AIP): Normale of slechts lichte verhogingen van plasma- en fecale porfyrines. De meeste (~ 90 procent) zullen een gebrekkige activiteit van erytrocyt porfobilinogeen deaminase (PBGD) hebben, en bijna alle (> 95 procent) zullen een aantoonbare ziekteverwekkende PBGD-mutatie hebben.
- Voor erfelijke coproporfyrie (HCP): Aanzienlijke toename van fecale porfyrines (bijna volledig coproporfyrine III). Bij afwezigheid van fotosensibiliteit van de huid, zullen de meeste een normale of slechts lichte toename van plasmaporfyrines hebben. Bijna alle (> 95 procent) zullen een aantoonbare ziekteverwekkende coproporfyrinogeenoxidase (CPO) -mutatie hebben.
- Voor variegate porfyrie (VP): Aanzienlijke toename van fecale porfyrines (meestal coproporfyrine III en protoporfyrine), verhoogde totale plasmaporfyrines en een fluorescentie-emissiemaximum van verdund plasma bij neutrale pH nabij 626 nm. Bijna alle (~ 95 procent) zullen een aantoonbare ziekteverwekkende protoporfyrinogeenoxidase (PPO) -mutatie hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Symptomen zoals buik-, rug- of ledemaatpijn worden verklaard door een andere aandoening, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Therapie met hemine binnen 7 dagen voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek
- Bekende of vermoede allergie voor Panhematin™ of aanverwante producten
- Reeds bestaande stollingsstoornis of gelijktijdige behandeling met een antistollingsmiddel
- Eerder gedocumenteerde nierfunctiestoornis gedefinieerd als een serumcreatinine hoger dan 1,7 mg/dl of 150 mmol/l.
- Een diagnose van diabetes mellitus, wat het risico op glucose-infusie zou kunnen verhogen.
- Hartfalen, significante chronische bloedarmoede of een ziekte of aandoening waarvan de onderzoeker oordeelt dat deze tot een onaanvaardbaar risico voor de patiënt zou leiden of het succesvol verzamelen van gegevens voor het onderzoek zou belemmeren
- Eerdere randomisatie in deze studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Panhematine
Panhematine plus glucose
|
Glucose laden
Andere namen:
Glucose wordt aan beide groepen toegediend als routinezorg.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo (zoutoplossing) plus glucose
|
Glucose wordt aan beide groepen toegediend als routinezorg.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verschil in NRS -pijnscore tussen basislijn en 12 uur
Tijdsspanne: Basislijn en 12 uur
|
Het verschil in de pre-infusie NRS-pijnscores en NRS-pijnscore 12 uur vanaf de starttijd van de infusie.
Om deze variabele te definiëren, werden alle blinde infusietijden voor onderzoeksbehandeling vergeleken met de Pain Score Survey Times.
De pijnscore die het dichtst bij, maar voorafgaand aan de infusietijd was de pre-infusie pijnscore.
Numerieke beoordelingsschaal voor pijn (0-10; 0 = geen pijn, 10 = meest ernstige pijn).
|
Basislijn en 12 uur
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Biochemische effecten van panhematine bij deelnemers die vroeg werden behandeld voor aanvallen van porfyrie
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), dag 2, dag 3 en dag 4
|
Verschil in de panhematine en placebo -arm voor de verandering in urine -ALA, (PBG) en totale porfyrines tussen basislijn en daaropvolgende tijdstippen.
|
Dag 1 (basislijn), dag 2, dag 3 en dag 4
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effecten van klinische kenmerken op de reactie op panhematine
Tijdsspanne: 4 dagen
|
Leeftijd, geslacht, verergerende factoren
|
4 dagen
|
|
Effecten van genetische kenmerken op de reactie op panhematine
Tijdsspanne: 4 dagen
|
Soorten mutaties
|
4 dagen
|
|
Gebruik van reconstitutie van panhematine met albumine
Tijdsspanne: 4 dagen
|
Frequentie van bijwerkingen of bijwerkingen
|
4 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10-203
- FD-R-03720 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA - OOPD)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .