Kontrollierte Studie mit Panhematin zur Behandlung akuter Porphyrie-Attacken
Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von PanhematinTM bei der Behandlung akuter Porphyrie-Attacken
Ziel dieser Studie ist es, qualitativ hochwertige Beweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von Hämin (PanhematinTM, Recordati) zur Behandlung akuter Porphyrie-Attacken zu liefern. Diese Art von Studien wurde bisher weder mit PanhematinTM noch mit dem in Europa erhältlichen Häminpräparat (NormosangTM, Orphan Europe) durchgeführt.
Es gibt zwei Behandlungsgruppen in dieser Studie. Eine Gruppe wird mit PanhematinTM plus Glukose behandelt, und die andere Gruppe wird mit Glukose plus einer inaktiven Kochsalzlösung (als „Placebo“ bezeichnet) behandelt. Um Vorurteile zu vermeiden, wird die Behandlung jedes Teilnehmers verblindet (was bedeutet, dass die Teilnehmer und die meisten Krankenhausmitarbeiter nicht wissen, welche Behandlung der Teilnehmer erhalten wird) und randomisiert (was bedeutet, dass die Teilnehmer die gleiche Chance haben, eine der beiden Behandlungen zu erhalten, wie die Münzwurf). Eine placebokontrollierte, randomisierte Studie ist die Standardmethode, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Behandlungen nachzuweisen. PanhematinTM und Glukose werden auf die gleiche Weise verabreicht, wie es zur Behandlung eines Porphyrieanfalls üblich ist. Bei Teilnehmern, die für die Behandlung mit Placebo ausgewählt wurden, kann ihre Behandlung jederzeit auf echtes PanhematinTM umgestellt werden, wenn sich ihre Symptome nicht bessern. Dies wird als „Rescue“-Behandlung bezeichnet und stellt sicher, dass das Studium sicher ist und Patienten, die Hämin benötigen, es erhalten. Die Behandlung mit Hämin dauert 4 Tage oder länger, falls erforderlich. Da die Studienbehandlung so bald wie möglich nach Auftreten der Symptome begonnen wird, wird es nur sehr kurze Verzögerungen bei der Bereitstellung von Hämin für diejenigen geben, die es benötigen. Finanzierungsquelle - Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mann oder Frau ab 18 Jahren
- Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
- Akute Symptome (Dauer von 7 Tagen oder weniger bis zum Zeitpunkt der Einschreibung) wie Bauch-, Rücken- und/oder Gliederschmerzen, die vom Prüfarzt als durch Porphyrie verursacht diagnostiziert wurden, nachdem bei der Erstbewertung andere Ursachen ausgeschlossen wurden.
- Diagnose einer akuten Porphyrie, dokumentiert durch einen erheblichen Anstieg des Porphobilinogens (PBG) im Urin oder Serum.
- Art der akuten Porphyrie, bestätigt durch zusätzliche Tests (zusätzlich zu erhöhtem PBG), die vor oder nach Beginn der Behandlung unter Verwendung von Vorbehandlungsproben durchgeführt werden können:
- Bei akuter intermittierender Porphyrie (AIP): Normaler oder nur leichter Anstieg der Porphyrine im Plasma und im Stuhl. Die meisten (~90 Prozent) haben eine mangelhafte Aktivität der Erythrozyten-Porphobilinogen-Deaminase (PBGD), und fast alle (> 95 Prozent) haben eine nachweisbare krankheitsverursachende PBGD-Mutation.
- Bei hereditärer Koproporphyrie (HCP): Erheblicher Anstieg der fäkalen Porphyrine (fast ausschließlich Koproporphyrin III). Bei fehlender Lichtempfindlichkeit der Haut weisen die meisten normale oder nur leichte Erhöhungen der Porphyrine im Plasma auf. Fast alle (> 95 Prozent) haben eine nachweisbare krankheitsverursachende Coproporphyrinogen-Oxidase (CPO)-Mutation.
- Bei bunter Porphyrie (VP): Erheblicher Anstieg der fäkalen Porphyrine (hauptsächlich Coproporphyrin III und Protoporphyrin), erhöhte Gesamtporphyrine im Plasma und ein Fluoreszenzemissionsmaximum von verdünntem Plasma bei neutralem pH nahe 626 nm. Fast alle (~95 Prozent) haben eine nachweisbare krankheitsverursachende Mutation der Protoporphyrinogenoxidase (PPO).
Ausschlusskriterien:
- Symptome wie Bauch-, Rücken- oder Gliederschmerzen werden nach Einschätzung des Prüfarztes durch eine andere Erkrankung erklärt
- Therapie mit Hämin innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme in diese Studie
- Bekannte oder vermutete Allergie gegen Panhematin™ oder verwandte Produkte
- Vorbestehender Gerinnungsfehler oder gleichzeitige Behandlung mit einem Antikoagulans
- Zuvor dokumentierte Nierenfunktionsstörung, definiert als Serumkreatinin über 1,7 mg/dl oder 150 mmol/l.
- Eine Diagnose von Diabetes mellitus, die das Risiko einer Glukoseinfusion erhöhen könnte.
- Herzinsuffizienz, signifikante chronische Anämie oder Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes zu einem unannehmbaren Risiko für den Patienten führen oder die erfolgreiche Erfassung von Daten für die Studie beeinträchtigen würden
- Vorherige Randomisierung in dieser Studie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Panhämatin
Panhämatin plus Glukose
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Glukose laden
Andere Namen:
Glukose wird beiden Gruppen routinemäßig verabreicht.
|
|
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo (Kochsalzlösung) plus Glukose
|
Glukose wird beiden Gruppen routinemäßig verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Schmerzskala
Zeitfenster: 4 Tage
|
Numerische Bewertungsskala für Schmerzen (0-10; 0=keine Schmerzen, 10=stärkste Schmerzen)
|
4 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Biochemische Wirkungen von Panhematin
Zeitfenster: 4 Tage
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Porphyrinvorstufen und Porphyrine
|
4 Tage
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Auswirkungen klinischer Merkmale auf die Reaktion auf Panhematin
Zeitfenster: 4 Tage
|
Alter, Geschlecht, erschwerende Faktoren
|
4 Tage
|
|
Auswirkungen genetischer Merkmale auf die Reaktion auf Panhematin
Zeitfenster: 4 Tage
|
Arten von Mutationen
|
4 Tage
|
|
Verwendung der Rekonstitution von Panhematin mit Albumin
Zeitfenster: 4 Tage
|
Häufigkeit von Nebenwirkungen oder unerwünschten Ereignissen
|
4 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 10-203
- FD-R-03720 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA - OOPD)
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Klinische Studien zur Panhämatin
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Recordati...AbgeschlossenDiabetes Mellitus | GastropareseVereinigte Staaten