포르피린증의 급성 발작 치료에서 판헤마틴의 통제된 시험

포함 기준:

• 만 18세의 남녀
• 서면 동의서를 제공할 의향이 있음
• 초기 평가에서 다른 원인을 배제한 후 포르피린증에 의해 유발된 것으로 조사자가 진단한 복통, 등 및/또는 사지 통증과 같은 급성 증상(등록 시점까지 7일 이하 지속).
• 비뇨기 또는 혈청 포르포빌리노겐(PBG)의 상당한 증가로 기록된 급성 포르피린증의 진단.
• 전처리 샘플을 사용하여 치료 시작 전후에 완료될 수 있는 추가 검사(PBG 증가에 추가)로 확인된 급성 포르피린증 유형:
• 급성 간헐적 포르피린증(AIP)의 경우: 혈장 및 대변 포르피린 수치가 정상이거나 약간만 증가합니다. 대부분(~90%)은 적혈구 포르포빌리노겐 데아미나제(PBGD)의 활성이 부족하고 거의 모든(>95%) 질병을 유발하는 PBGD 돌연변이가 입증될 것입니다.
• 유전성 코프로포르피린증(HCP)의 경우: 분변 포르피린(거의 전적으로 코프로포르피린 III)의 상당한 증가. 피부 감광성이 없으면 대부분 정상이거나 혈장 포르피린이 약간만 증가합니다. 거의 모든(>95%) 질병을 유발하는 coproporphyrinogen oxidase(CPO) 돌연변이가 입증될 것입니다.
• 다양한 포르피린증(VP)의 경우: 분변 포르피린(대부분 코프로포르피린 III 및 프로토포르피린)의 상당한 증가, 혈장 총 포르피린 증가 및 626nm 근처의 중성 pH에서 희석된 혈장의 형광 방출 최대값. 거의 모든(~95%) 질병을 유발하는 프로토포르피리노겐 산화효소(PPO) 돌연변이가 입증될 것입니다.

제외 기준:

• 복부, 등 또는 사지 통증과 같은 증상은 조사관이 판단하는 다른 상태로 설명됩니다.
• 본 연구에 등록하기 전 7일 이내에 헤민을 이용한 치료
• Panhematin™ 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
• 기존의 응고 결함 또는 항응고제 병용 치료
• 1.7mg/dL 또는 150mmol/L 이상의 혈청 크레아티닌으로 정의된 이전에 기록된 신장애.
• 포도당 주입 위험을 증가시킬 수 있는 진성 당뇨병 진단.
• 심부전, 심각한 만성 빈혈 또는 조사관이 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 시험 날짜의 성공적인 수집을 방해한다고 판단되는 질병 또는 상태
• 이 시험의 이전 무작위화