Kontrollert utprøving av panhematin i behandling av akutte angrep av porfyri
En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk på effektiviteten og sikkerheten til PanhematinTM ved behandling av akutte porfyrianfall
Denne studien har som mål å gi bevis av høy kvalitet for effektiviteten og sikkerheten til hemin (PanhematinTM , Recordati) for behandling av akutte anfall av porfyri. Denne typen studier er ikke gjort tidligere med verken PanhematinTM eller heminpreparatet som er tilgjengelig i Europa (NormosangTM, Orphan Europe).
Det er to behandlingsgrupper i denne studien. Den ene gruppen vil bli behandlet med PanhematinTM pluss glukose, og den andre gruppen vil bli behandlet med glukose pluss en inaktiv saltløsning (kalt "placebo"). For å unngå fordommer vil behandlingen som gis til hver deltaker bli blindet (som betyr at deltakerne og de fleste av sykehuspersonalet ikke vil vite hvilken behandling deltakeren vil motta) og randomisert (noe som betyr at deltakerne vil ha lik sjanse til å motta begge behandlingene, som f.eks. en mynt). En placebokontrollert, randomisert studie er standardmetoden som brukes for å bevise at behandlinger er effektive og trygge. PanhematinTM og glukose vil bli gitt på samme måte som er vanlig for behandling av et anfall av porfyri. For deltakere som blir valgt til å motta placebo, vil behandlingen deres byttes til ekte PanhematinTM når som helst hvis symptomene ikke blir bedre. Dette kalles "redningsbehandling", og sikrer at de studerer er trygge og pasienter som trenger hemin vil få det. Behandling med hemin vil vare i 4 dager, eller lenger ved behov. Siden studiebehandlingen startes så raskt som mulig etter at symptomene viser seg, vil det være svært liten forsinkelse med å gi hemin til de som trenger det. Finansieringskilde – Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen 18 år
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke
- Akutte symptomer (varighet på 7 dager eller mindre til tidspunktet for registrering) som mage-, rygg- og/eller lemsmerter, diagnostisert av etterforskeren som forårsaket av porfyri etter innledende evaluering har utelukket andre årsaker.
- Diagnose av akutt porfyri dokumentert ved en betydelig økning i urin- eller serumporfobilinogen (PBG).
- Type akutt porfyri bekreftet ved tilleggstesting (i tillegg til økt PBG), som kan fullføres før eller etter at behandlingen begynner med forbehandlingsprøver:
- For akutt intermitterende porfyri (AIP): Normal eller bare liten økning i plasma og fekale porfyriner. De fleste (~90 prosent) vil ha mangelfull aktivitet av erytrocytt-porfobilinogen-deaminase (PBGD), og nesten alle (>95 prosent) vil ha en påviselig sykdomsfremkallende PBGD-mutasjon.
- For arvelig koproporfyri (HCP): Betydelig økning i fekale porfyriner (nesten utelukkende koproporfyrin III). I fravær av hudlysfølsomhet vil de fleste ha normal eller bare svak økning i plasmaporfyriner. Nesten alle (>95 prosent) vil ha en påviselig sykdomsfremkallende coproporfyrinogenoksidase (CPO) mutasjon.
- For spraglete porfyri (VP): Betydelig økning i fekale porfyriner (for det meste coproporfyrin III og protoporfyrin), økte totale plasmaporfyriner og et fluorescensemisjonsmaksimum av fortynnet plasma ved nøytral pH nær 626 nm. Nesten alle (~95 prosent) vil ha en påviselig sykdomsfremkallende protoporfyrinogenoksidase (PPO) mutasjon.
Ekskluderingskriterier:
- Symptomer som mage-, rygg- eller lemsmerter forklares av en annen tilstand, bedømt av etterforskeren
- Terapi med hemin innen 7 dager før påmelding til denne studien
- Kjent eller mistenkt allergi mot Panhematin™ eller relaterte produkter
- Eksisterende koagulasjonsdefekt eller samtidig behandling med antikoagulasjonsmiddel
- Tidligere dokumentert nedsatt nyrefunksjon definert som serumkreatinin over 1,7 mg/dL eller 150 mmol/L.
- En diagnose av diabetes mellitus, som kan øke risikoen for glukoseinfusjon.
- Hjertesvikt, betydelig kronisk anemi eller enhver sykdom eller tilstand som etterforskeren vurderer vil føre til en uakseptabel risiko for pasienten eller forstyrre vellykket innsamling av dato for rettssaken
- Tidligere randomisering i denne studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Panhematin
Panhematin pluss glukose
|
Glukosebelastning
Andre navn:
Glukose administreres til begge grupper som rutinemessig behandling.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo (saltvann) pluss glukose
|
Glukose administreres til begge grupper som rutinemessig behandling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjell i NRS smertestillende poeng mellom baseline og 12 timer
Tidsramme: Baseline og 12 timer
|
Forskjellen i pre-infusjon NRS smerter og NRS smerte score 12 timer fra infusjonsstarttiden.
For å definere denne variabelen ble alle blendede behandlingstider for studiebehandling sammenlignet med undersøkelsestidene for smertestillende.
Smerterpoengene nærmest, men før infusjonstiden var smertestillingen før infusjonen.
Numerisk vurderingsskala for smerter (0-10; 0 = ingen smerter, 10 = mest sterke smerter).
|
Baseline og 12 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biokjemiske effekter av panhematin hos deltakere behandlet tidlig for angrep av porfyri
Tidsramme: Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4
|
Forskjell i panhematin og placebo -arm for endring i urin ALA, (PBG) og totale porfyriner mellom baseline og påfølgende tidspunkter.
|
Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekter av kliniske trekk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dager
|
Alder, kjønn, forverrende faktorer
|
4 dager
|
|
Effekter av genetiske trekk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dager
|
Typer mutasjoner
|
4 dager
|
|
Bruk av rekonstituering av panhematin med albumin
Tidsramme: 4 dager
|
Hyppighet av bivirkninger eller bivirkninger
|
4 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10-203
- FD-R-03720 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA - OOPD)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .