Kontrolowana próba panhematyny w leczeniu ostrych ataków porfirii
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa PanhematinTM w leczeniu ostrych napadów porfirii
Badanie to ma na celu dostarczenie wysokiej jakości dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo heminy (PanhematinTM, Recordati) w leczeniu ostrych napadów porfirii. Tego typu badań nie przeprowadzono wcześniej ani z PanhematinTM, ani preparatem heminy dostępnym w Europie (NormosangTM, Orphan Europe).
W tym badaniu są dwie grupy terapeutyczne. Jedna grupa będzie leczona PanhematinTM z glukozą, a druga grupa będzie leczona glukozą z nieaktywnym roztworem soli (zwanym „placebo”). Aby uniknąć uprzedzeń, leczenie każdego uczestnika będzie zaślepione (co oznacza, że uczestnicy i większość personelu szpitala nie będą wiedzieć, jakie leczenie otrzyma uczestnik) i randomizowane (co oznacza, że uczestnicy będą mieli równe szanse na otrzymanie dowolnego leczenia, podobnie jak rzut monetą). Kontrolowane placebo, randomizowane badanie jest standardową metodą stosowaną do udowodnienia, że leczenie jest skuteczne i bezpieczne. PanhematinTM i glukozę podaje się w taki sam sposób, jak zwykle w leczeniu napadu porfirii. W przypadku uczestników, którzy zostaną wybrani do otrzymywania placebo, ich leczenie zostanie zmienione na prawdziwy PanhematinTM w dowolnym momencie, jeśli ich objawy nie ulegną poprawie. Nazywa się to leczeniem „ratunkowym” i zapewnia, że badanie jest bezpieczne, a pacjenci, którzy potrzebują heminy, ją otrzymają. Leczenie heminą będzie trwało 4 dni lub dłużej, jeśli zajdzie taka potrzeba. Ponieważ badane leczenie rozpoczyna się jak najszybciej po pojawieniu się objawów, opóźnienie w podawaniu heminy tym, którzy jej potrzebują, będzie bardzo niewielkie. Źródło finansowania - Biuro Rozwoju Produktów Sierocych (FDA OOPD)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat
- Gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody
- Ostre objawy (trwające 7 dni lub krócej do czasu włączenia), takie jak ból brzucha, pleców i/lub kończyn, zdiagnozowane przez badacza jako spowodowane przez porfirię po wstępnej ocenie wykluczyły inne przyczyny.
- Rozpoznanie ostrej porfirii udokumentowane znacznym wzrostem stężenia porfobilinogenu w moczu lub w surowicy (PBG).
- Rodzaj ostrej porfirii potwierdzony dodatkowymi badaniami (oprócz zwiększonego stężenia PBG), które można wykonać przed lub po rozpoczęciu leczenia z wykorzystaniem próbek zebranych przed leczeniem:
- W przypadku ostrej porfirii przerywanej (AIP): normalne lub tylko niewielkie zwiększenie stężenia porfiryn w osoczu i kale. Większość (~ 90 procent) będzie miała niedobór aktywności deaminazy porfobilinogenu erytrocytów (PBGD), a prawie wszyscy (> 95 procent) będą mieli dającą się udowodnić mutację PBGD powodującą chorobę.
- W przypadku dziedzicznej koproporfirii (HCP): znaczny wzrost porfiryn w kale (prawie całkowicie koproporfiryna III). W przypadku braku nadwrażliwości skóry na światło większość będzie miała normalny lub tylko niewielki wzrost stężenia porfiryn w osoczu. Prawie wszyscy (> 95 procent) będą mieli dającą się wykazać chorobę powodującą mutację oksydazy koproporfirynogenu (CPO).
- W przypadku porfirii pstrokatej (VP): znaczne zwiększenie stężenia porfiryn w kale (głównie koproporfiryny III i protoporfiryny), zwiększenie całkowitego stężenia porfiryn w osoczu oraz maksimum emisji fluorescencji rozcieńczonego osocza przy obojętnym pH w pobliżu 626 nm. Prawie wszyscy (~ 95 procent) będą mieli dającą się udowodnić mutację oksydazy protoporfirynogenu (PPO) powodującą chorobę.
Kryteria wyłączenia:
- Objawy, takie jak ból brzucha, pleców lub kończyn, można wyjaśnić innym stanem, w ocenie badacza
- Terapia heminą w ciągu 7 dni przed włączeniem do tego badania
- Znana lub podejrzewana alergia na Panhematin™ lub produkty pokrewne
- Istniejący wcześniej defekt krzepnięcia lub jednoczesne leczenie antykoagulantem
- Wcześniej udokumentowane zaburzenie czynności nerek zdefiniowane jako stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,7 mg/dl lub 150 mmol/l.
- Rozpoznanie cukrzycy, która może zwiększać ryzyko wlewu glukozy.
- Niewydolność serca, znaczna przewlekła niedokrwistość lub jakakolwiek choroba lub stan, który zdaniem badacza może prowadzić do niedopuszczalnego ryzyka dla pacjenta lub zakłócać pomyślne zebranie daty badania
- Poprzednia randomizacja w tej próbie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Panhematyna
Panhematyna plus glukoza
|
Ładowanie glukozy
Inne nazwy:
Glukoza jest podawana obu grupom w ramach rutynowej opieki.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo (sól fizjologiczna) plus glukoza
|
Glukoza jest podawana obu grupom w ramach rutynowej opieki.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w NRS Parter bólu między wartością wyjściową a 12 godzinami
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 godzin
|
Różnica w wynikach bólu NRS przed infuzją i NRS wynika z 12 godzin od czasu rozpoczęcia infuzji.
Aby zdefiniować tę zmienną, wszystkie zaślepione czasy infuzji leczenia badanego zostały porównane z czasem badania oceny bólu.
Ocena bólu najbliższa, ale przed czasem wlewu był wynik bólu przed infuzją.
Skala oceny liczbowej dla bólu (0-10; 0 = brak bólu, 10 = najbardziej silny ból).
|
Linia bazowa i 12 godzin
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Biochemiczne działanie panhematyny u uczestników leczonych wcześnie za ataki porfirii
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa), dzień 2, dzień 3 i dzień 4
|
Różnica w ramię panhematyny i placebo dla zmiany w moczu ALA (PBG) i całkowitej porfiryn między linią wyjściową a kolejnymi punktami czasowymi.
|
Dzień 1 (linia bazowa), dzień 2, dzień 3 i dzień 4
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ cech klinicznych na odpowiedź na panhematynę
Ramy czasowe: 4 dni
|
Wiek, płeć, zaostrzanie czynników
|
4 dni
|
|
Wpływ cech genetycznych na odpowiedź na panhematynę
Ramy czasowe: 4 dni
|
Rodzaje mutacji
|
4 dni
|
|
Wykorzystanie odtworzenia panhematyny z albuminą
Ramy czasowe: 4 dni
|
Częstotliwość skutków ubocznych lub zdarzeń niepożądanych
|
4 dni
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10-203
- FD-R-03720 (Inny numer grantu/finansowania: FDA - OOPD)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ostra porfiria
-
AmgenJeszcze nie rekrutacjaPhiladelphia Chromosome Negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia
Badania kliniczne na Panhematyna
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Recordati...ZakończonyCukrzyca | GastroparezaStany Zjednoczone