鎌状赤血球症患者のための遺伝子導入

包含基準

• 署名済みのインフォームド コンセント フォーム。
• 鎌状赤血球症（SCD）の診断が確定している

• 以下の1つ以上として定義される重度の鎌状赤血球症を有する：

  1. -入院を必要とする臨床的に診断された急性胸部症候群（ACS）の2回以上のエピソード、または交換輸血および/または挿管のために集中治療室（ICU）への入院を必要とするACSの1回の生命を脅かすエピソード、または慢性輸血による治療を必要とする頻繁なACSエピソード治療。
  2. -通常の生活活動を著しく妨げる頻繁な痛みを伴う血管閉塞エピソード（VOE）。これは、過去2年間の自宅の痛みの管理以外の医療施設での追加治療を必要とする、年に2回以上の重度の鎌状の痛みイベントの病歴として定義されます研究登録前の期間、または慢性的な輸血療法を必要とする。
  3. -上記以外の重度の疾患症状のための慢性輸血療法を受けている被験者、および通常の生活活動を妨げる。
• -ヒドロキシ尿素療法に失敗した、ヒドロキシ尿素療法に耐えることができなかった、または積極的に選択した 重度の疾患に推奨される毎日のヒドロキシ尿素を服用しないこと（注：幹細胞収集の2か月前にヒドロキシ尿素療法を中止する必要があります）。 ヒドロキシ尿素を拒否する場合、対象者は利点について教育を受けたことを文書化し、治療を拒否し続ける必要があります。 重度の疾患のためにヒドロキシ尿素の代わりに慢性輸血療法を受けている患者は適格です。 -経済的または安全性監視の制約により、ヒドロキシ尿素を服用できない被験者は適格です。
• -スクリーニングで決定された適切な機能状態と臓器機能を持っています。

除外基準

• -妊娠中または授乳中/授乳中の女性被験者。
• -外科的に無菌ではない、閉経後の女性被験者、または治験責任医師が治験薬の投与後1年間決定した効果的な避妊法を実践することを拒否した女性被験者。 女性はまた、治験薬の投与後 1 年間は授乳しないことに同意する必要があります。
• -治験責任医師が決定した適切な避妊方法の使用に同意することを拒否する生殖能力のある参加者は、治験薬を受け取ってから1年間。
• -活動性の悪性疾患を患っている、またはあらゆる種類のがんの治療を受けている患者（扁平上皮がん、基底細胞がん、または皮膚の上皮内がんを除く）。
• B型肝炎、C型肝炎、またはHIVの現在の診断または病歴。
• -30日以内に別の治験薬を投与された、またはスクリーニング前の最後の投与の5半減期（いずれか長い方）。
• -肺機能検査で重度の閉塞、制限、または拡散障害があります。
• -研究のコンディショニング部分を開始する前の1か月以内に制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染があります。 発熱のある被験者は、症状が治まるのを待ってから、研究のコンディショニング部分を開始する必要があります。
• 脳卒中の病歴がある、または中等度から高次の脳卒中のリスクがある (例えば、脳卒中の一次予防のために慢性輸血またはヒドロキシ尿素を受けている; >2 動脈セグメントの中程度の狭窄として定義される重度の脳血管障害がある; および/または重度の狭窄/閉塞がある)ウィリス多角形の ≤2 セグメントまたはもやもや様疾患の存在)。
• -アルファサラセミア鎌状赤血球症の患者。
• 肝硬変、ブリッジング肝線維症、または活動性肝炎を示す以前の肝生検がある;または慢性的な輸血を受けており、以前に鉄過剰の証拠があり、非侵襲的な肝臓イメージングによる肝線維症の証拠があります。
• -被験者がこのオプションを拒否した場合、またはこのオプションが実行できない場合を除き、一致する兄弟ドナーがいます。 このオプションを拒否する被験者のインフォームド コンセント プロセスの一部として、文書を含める必要があります。
• -研究治療に対する既知の過敏症があります（例： メルファラン、プレリキサホル）。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。