낫적혈구병 환자를 위한 유전자 전달

포함 기준

• 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
• 낫적혈구병(SCD) 진단이 확인됨

• 다음 중 하나 이상으로 정의되는 중증 겸상 적혈구 질환이 있습니다.

  1. 병원 입원이 필요한 최소 2회의 임상 진단을 받은 급성 흉부 증후군(ACS) 또는 교환 수혈 및/또는 삽관을 위해 중환자실(ICU) 입원이 필요한 생명을 위협하는 1회의 급성 흉부 증후군 또는 만성 수혈 치료가 필요한 빈번한 ACS 삽화 요법.
  2. 지난 2년 동안 가정 통증 관리 이외의 의료 시설에서 추가 치료를 필요로 하는 연간 2회 이상의 중증 급성 낫 통증 사건의 병력으로 정의되는 정상적인 생활 활동을 크게 방해하는 빈번한 고통스러운 혈관 폐색 에피소드(VOE) 연구 등록 전 또는 만성 수혈 요법이 필요한 기간.
  3. 위에 나열된 것 이외의 심각한 질병 증상으로 정상적인 생활 활동을 방해하는 만성 수혈 요법 대상자.
• 하이드록시우레아 요법에 실패했거나, 하이드록시우레아 요법을 견딜 수 없거나, 중증 질환에 권장되는 일일 하이드록시우레아 권장량을 복용하지 않기로 적극적으로 선택했습니다(참고: 줄기 세포 수집 전 2개월 동안 하이드록시우레아 요법을 중단해야 함). 수산화요소를 거부하는 경우 피험자는 이점에 대해 교육을 받았고 계속해서 치료를 거부했음을 문서화해야 합니다. 중증 질환에 대해 하이드록시우레아 대신 만성 수혈 요법을 받는 환자가 적합합니다. 재정적 또는 안전 모니터링 제약으로 인해 하이드록시우레아를 복용할 수 없는 피험자가 자격이 있습니다.
• 스크리닝에서 결정된 바와 같이 적절한 기능적 상태 및 기관 기능을 갖는다.

제외 기준

• 임신 중이거나 수유/수유 중인 여성 피험자.
• 외과적으로 불임이 아니거나, 폐경 후이거나, 연구 약물을 받은 후 1년 동안 연구자가 결정한 효과적인 산아제한 방법을 시행하기를 거부하는 여성 피험자. 여성은 또한 연구 약물을 받은 후 1년 동안 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다.
• 연구 약물을 받은 후 1년 동안 연구자가 결정한 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의하기를 거부하는 가임 가능성이 있는 참가자.
• 활동성 악성 질환이 있거나 모든 유형의 암(편평 세포 암종, 기저 세포 암종 또는 피부의 상피내암종 제외)에 대한 치료를 받고 있는 환자.
• B형 간염, C형 간염 또는 HIV의 현재 진단 또는 병력.
• 스크리닝 이전에 30일 또는 마지막 용량의 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 내에 또 다른 연구 약물을 받았습니다.
• 폐기능 검사에서 심각한 폐색, 제한 또는 확산 결함이 있습니다.
• 연구의 컨디셔닝 부분을 시작하기 전 1개월 이내에 제어되지 않는 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염이 있습니다. 열이 있는 피험자는 연구의 조절 부분을 시작하기 전에 증상이 해결될 때까지 기다려야 합니다.
• 뇌졸중 병력이 있거나 일차 뇌졸중의 중등도 내지 고위험군(예: 뇌졸중의 일차 예방을 위해 만성 수혈 또는 하이드록시우레아 투여, >2 동맥 분절의 중등도 협착증으로 정의되는 중증 뇌혈관병증이 있음, 및/또는 심각한 협착/폐색이 있음) Willis 다각형의 ≤2 세그먼트 또는 Moyamoya 유사 질병의 존재).
• 알파 지중해빈혈 겸상적혈구병 환자.
• 간경화, 가교 간 섬유증 또는 활동성 간염을 나타내는 이전의 간 생검이 있습니다. 또는 만성 수혈을 받았고 이전에 철분 과부하의 증거가 있고 비침습적 간 영상에서 간 섬유증의 증거가 있는 경우.
• 피험자가 이 옵션을 거부하지 않았거나 이 옵션이 가능하지 않은 경우가 아니면 일치하는 형제 기증자가 있습니다. 이 옵션을 거부하는 대상에 대한 정보에 입각한 동의 프로세스의 일부로 문서가 포함되어야 합니다.
• 연구 치료제(예: 멜팔란, 플레릭사포르).

다른 프로토콜 정의 포함 제외 기준이 적용될 수 있습니다.