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鎌状赤血球症の入院患者における血管閉塞性危機の治療における Rivipansel (GMI-1070) の有効性と安全性

2025年2月18日 更新者：Biossil Inc.

鎌状赤血球症の入院患者における血管閉塞性危機の治療における Rivipansel (GMI-1070) の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験

これは、入院を必要とする痛みの危機を経験している 6 歳以上の鎌状赤血球症 (SCD) の被験者の治療における rivipansel (GMI-1070) の有効性と安全性を評価する臨床研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

345

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • University of South Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Grady Health System
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island、New York、アメリカ、10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine、Texas、アメリカ、76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 6歳以上。
  • 鎌状赤血球症の文書化された診断。
  • IVオピオイドを含む治療による入院を必要とする血管閉塞性クリーゼの診断。
  • -IVオピオイドの投与から24時間以内に治験薬の最初の投与を受けることができます。

除外基準:

  • 深刻な全身感染症
  • 急性胸部症候群
  • 重篤な合併症（脳卒中など）
  • VOCの非典型的なSCDの痛み
  • 重度の腎障害または肝障害
  • 急性VOCよりも慢性的な痛み

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リヴィパンセル トリートメント アーム
薬：リヴィパンセル
Rivipansel (GMI-1070) は、12 時間ごとに最大 15 回まで静脈内注入されます。 12 歳以上で体重が 40 キログラムを超える被験者には、1680 mg のリビパンセルを投与し、続いて 840 mg のリビパンセルを 12 時間ごとに投与します。 6歳から11歳までのすべての被験者および体重が40キログラム以下の被験者は、リビパンセル40mg/kg（最大1680mg）の体重ベースの投与量（mg/kg）に続いて、20mg/kgの投与を受ける。 12時間ごとにリビパンセル（最大840mg）。
他の名前：
  • GMI-1070
プラセボコンパレーター：プラセボ治療群
他の：プラセボ
プラセボ (リン酸緩衝生理食塩水) は、最大 15 用量まで 12 時間ごとに静脈内注入されます。
他の名前：
  • リン酸緩衝生理食塩水 (PBS)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病院からの退院の準備ができている時間
時間枠：1日目までの最新の日まで、充電用の準備の6つの基準がすべて満たされました（8日目の平均まで）
病院からの退院の準備のための時間は、充電用の準備のすべての基準が満たされた時刻と日付と、研究薬の最初の注入の開始日（荷重用量）の違いとして（時間で）定義されました。 充電用の準備基準は、該当する6つの基準のすべて（VOCの治療とVOCに関連する合併症に関連して）が発生したことが文書化されたときに満たされました。 6つの基準は次のとおりでした。1）口腔鎮痛剤のみが必要でした。2）VOC（急性胸部症候群、脳卒中、プリアピズムなど）に関連する急性合併症は、管理が外来患者の環境にある可能性がある範囲で解決しました。このVOCの治療には、輸血はもはや必要ありませんでした。
1日目までの最新の日まで、充電用の準備の6つの基準がすべて満たされました（8日目の平均まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病院から退院する時間
時間枠：1日目まで、資格のある医療提供者によって退院の命令が発行された最新の日まで（平均8日目まで）
病院からの退院時間は、資格のある医療提供者からの退院命令の日時と、研究薬の最初の注入の開始時と日付との間の差（時間内）として定義されました。
1日目まで、資格のある医療提供者によって退院の命令が発行された最新の日まで（平均8日目まで）
病院から退院するために、研究薬の用量を積み込む時からの累積静脈内（IV）オピオイド消費
時間枠：IVオピオイドが中止された最新の日までの1日目（8日目の平均まで）
累積IVオピオイド消費量は、累積薬物の最初の注入（荷重用量）の開始時から退院するまで、累積IVオピオイド使用（モルヒネ等価ユニット[MEU]を使用して標準化された）として報告されました。
IVオピオイドが中止された最新の日までの1日目（8日目の平均まで）
静脈内（IV）オピオイドの中止まで
時間枠：IVオピオイドが中止された最新の日までの1日目（8日目の平均まで）
IVオピオイドの中止までの時間は、最新のIVオピオイド用量の停止時間と日付と、研究薬の最初の注入の開始日（荷重用量）の差として定義されました。
IVオピオイドが中止された最新の日までの1日目（8日目の平均まで）
累積静脈内（IV）オピオイドの消費量は、研究薬物の投与量の最初の24時間以内に消費します
時間枠：24時間後、1日目に研究薬の負荷用量のIV注入
累積IVオピオイド消費（MEUを使用して標準化）は、研究薬の最初のIV注入（負荷用量）の開始時間から最初の24時間でIVオピオイドの使用として報告されました。
24時間後、1日目に研究薬の負荷用量のIV注入
病院から退院してから3日以内に血管閉塞危機（VOC）のために再入院した参加者の割合
時間枠：病院からの退院から3日以内に、病院からの退院は1日目から8日目の平均まででした
病院からの3日以内に血管閉塞危機（VOC）のために再入院した参加者の割合が報告されています。
病院からの退院から3日以内に、病院からの退院は1日目から8日目の平均まででした

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療を受けた参加者の数緊急性副イベント（AES）および遺伝子型に従って重大な有害事象（SAE）
時間枠：1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）

AE：因果関係の可能性に関係なく調査製品を受け取った参加者における不気味な医学的発生。 SAE：次の結果のいずれかをもたらすAEまたは他の理由で重要とみなされる：死。初期または長期の入院入院;生命を脅かす経験（死の即時のリスク）;持続的または重大な障害/無能力。先天異常;医学的に重要なイベント。 有害事象は、有効な治療期間中にイベントが開始された場合（最初の投与以降に開始されたすべてのイベント）、治療に発生する有害事象（TEAE）と見なされました。 AESには、深刻な有害事象と非精力的な有害事象の両方が含まれていました。

AEとSAEの参加者は、遺伝子型カテゴリによって分類されました。 カテゴリー1 =ヘモグロビンSS、ヘモグロビンSベータ0サラセミア、ヘモグロビンSDの参加者。カテゴリ2 =ヘモグロビンSC、ヘモグロビンSベータ+サラセミア、ヘモグロビンSバリアント（HBSD以外）の参加者。
1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
治療を受けた参加者の数が重大度に応じて緊急性の有害事象（AES）
時間枠：1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
AE：因果関係の可能性に関係なく調査製品を受け取った参加者における不気味な医学的発生。 AEは、3つのカテゴリa）軽度の重症度に従って分類されました - AEは参加者の通常の機能に干渉しませんでした。b）中程度のAEは、参加者の通常の機能にある程度干渉しました。
1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
臨床検査室の異常を持つ参加者の数
時間枠：1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
血液学：ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球<0.8*正常（LLN）の下限<0.5*lln> 1.5*uln、血小板<0.5*lln> 1.75*上部 正常（ULN）、網状赤血球/赤血球<0.5*lln> 1.5*uln、 白血球<0.6*lln> 1.5*uln、リンパ球、リンパ球/白血球、好中球、好中球/白血球<0.8*lln単球/白血球> 1.2*uln。 臨床化学：ビリルビン、直接、ビリルビン、間接ビリルビン> 1.5*uln、 アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AT）、アラニンAT、乳酸デヒドロゲナーゼ、アルカリホスファターゼ> 3.0*ULN、 尿素窒素、尿素、クレアチニン> 1.3*uln、ナトリウム<0.95*lln> 1.05*uln、 カリウム、塩化物、重炭酸塩<0.9*lln> 1.1*uln、 グルコース<0.6*lln> 1.5*uln、 推定糸球体ろ過率<= 60。 尿検査：尿グルコース、ケトン、尿タンパク質、尿ヘモグロビン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼ> = 1。
1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
研究中の臨床検査室パラメーターのベースラインからグレードが増加する参加者の数
時間枠：退院後35日間の訪問までのベースライン（43日目の平均まで）
ヘモグロビン（グレード[g] 0：> 11g/dl、g1：> 9-11g/dl、g2：> 7-9g/dl、g3：5-7g/dl、g4：<5g/dl）、網状細胞カウント（G0：<1％、G1：1-5％、G2：> 5-10％、G3：> 10-20％、G4：> 20％）、白血球（G0：<=上限[ULN]、G1：> G4：> 50,000/mm^3）、好中球（g0：> = lln、g1：<lln-1,500/mm^3、g2：<1,500-1,000/mm^3、g3：<1,000-500/mm^3、g4：<500/mm^3） G1：> uln-1.5*ul、 G2：> 1.5-3.0*uln、 G3：> 3.0*uln、 G4：> 6.0*uln）、 乳酸デヒドロゲナーゼ、アラニントランスアミナーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（G0：<= uln、G1：> uln-3.0*uln、 G2：> 3.0-5.0*uln、 G3：> 5.0-20.0*uln、 G4：> 20.0*uln）、 Bilirubin（g0：<= uln、g1：> uln-1.5*uln、 G2：> 1.5-3.0*uln、 G3：> 3.0-10.0*uln、 G4：> 10.0*uln）、 尿タンパク質（G0：0-15mg/dl、G1：> 15-30mg/dl、g2：> 30-100mg/dl、g3：> 100-300mg/dl、g4：> 300mg/dl）、血小板（G0：> = 150K、G1：> = 100K- <150K、G2：> 50K、<100K、G3 （g0：> = 90 ml/min/1.73m^2、 G1：> = 60- <90ml/min/1.73m^2、g2：> = 30- <60ml/min/1.73m^2、g3：> = 15- <30ml/min/1.73m^2、g4：<15 ml/min/1.73m^2）
退院後35日間の訪問までのベースライン（43日目の平均まで）
身体検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：治療後から治療終了まで（8日目の平均まで）、退院後から退院後35日まで（43日目の平均まで）
身体診察には、一般的な外観と皮膚、耳、目、鼻、口、喉、脊椎、首、甲状腺、胸部、四肢、リンパ節、腹部（肝臓および腎臓を含む）の評価と、呼吸器、心血管、筋骨格、神経科および甲根系が含まれていました。 臨床的意義は調査員によって評価されました。
治療後から治療終了まで（8日目の平均まで）、退院後から退院後35日まで（43日目の平均まで）
研究中のバイタルサインのベースラインからの治療関連の変化を伴う参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）退院後35日間の訪問（43日目の平均まで）まで
バイタルサインには、温度、呼吸速度、脈拍数、収縮期および拡張期血圧が含まれていました。 治療との関連性は、調査員によって評価されました。
ベースライン（1日目）退院後35日間の訪問（43日目の平均まで）まで
審査された急性胸部症候群の参加者の割合（ACS）
時間枠：1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
調査官は、急性胸部症候群（ACS）のイベントを報告し、その他の報告された呼吸イベントは、急性胸部症候群の安全エンドポイント裁定委員会によって裁定のために送られました。 関連するSCDの専門知識を持つ医師で構成される委員会は、これらのイベントを評価し、ACSの症例と一致しているかどうかを決定しました。
1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
重度の裁定および/または一般化された皮膚症状を持つ参加者の割合
時間枠：1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
調査官は、皮膚の症状の安全性エンドポイント裁定委員会によって裁定のために皮膚イベントが送られたと報告した。 皮膚科医で構成される委員会は、これらのイベントを評価し、それらが重度および/または一般化された皮膚症状の症例であるかどうかを決定しました。
1日目までの35日間の退院後訪問（43日目の平均まで）
病院からの退院から7、14、30日以内に血管閉塞危機（VOC）のために再入院した参加者の割合
時間枠：退院後7日以内。退院後14日以内。退院から30日以内に、病院からの退院は1日目から8日目の平均まででした
退院から7、14、30日以内にVOCのために再入院した参加者の割合。
退院後7日以内。退院後14日以内。退院から30日以内に、病院からの退院は1日目から8日目の平均まででした

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biossil Inc.

協力者

GlycoMimetics Incorporated

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年6月17日

一次修了 (実際)

2019年5月3日

研究の完了 (実際)

2019年6月27日

試験登録日

最初に提出

2014年6月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年7月7日

最初の投稿 (推定)

2014年7月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月18日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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