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Rivipansel (GMI-1070) 治疗镰状细胞病住院患者血管闭塞性危象的疗效和安全性

2025年2月18日 更新者：Biossil Inc.

一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 Rivipansel (GMI-1070) 治疗镰状细胞病住院受试者血管闭塞危象的疗效和安全性

这是一项评估 rivipansel (GMI-1070) 治疗 6 岁或以上经历疼痛危机需要住院治疗的镰状细胞病 (SCD) 受试者的疗效和安全性的临床研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

345

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、美国、20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • University of South Florida
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Grady Health System
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge、Louisiana、美国、70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore、Maryland、美国、21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York、New York、美国、10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York、New York、美国、10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island、New York、美国、10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton、Ohio、美国、45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine、Texas、美国、76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 至少 6 岁。
  • 镰状细胞病的记录诊断。
  • 血管闭塞危象的诊断需要入院治疗，包括静脉注射阿片类药物。
  • 能够在静脉注射阿片类药物后 24 小时内接受第一剂研究药物。

排除标准：

  • 严重的全身感染
  • 急性胸部综合症
  • 严重的伴随医疗问题（例如中风）
  • 非典型 VOC 的 SCD 疼痛
  • 严重的肾或肝功能损害
  • 慢性疼痛而不是急性 VOC 的表现

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Rivipansel 治疗臂
药品：里维潘塞尔
Rivipansel (GMI-1070) 将每 12 小时静脉输注一次，最多 15 剂。 体重超过 40 公斤的 12 岁及以上受试者将接受 1680 毫克利维潘塞的剂量，随后每 12 小时接受 840 毫克利维潘塞的剂量。 所有 6 至 11 岁的受试者和任何体重 40 公斤或以下的受试者，将接受基于体重的剂量（mg/kg）40 mg/kg 的利维潘赛（最大剂量 1680 mg），然后是 20 mg/kg 的剂量每 12 小时服用 rivipansel（最大剂量为 840 毫克）。
其他名称：
  • GMI-1070
安慰剂比较：安慰剂治疗组
其他：安慰剂
安慰剂（磷酸盐缓冲盐水）将每 12 小时静脉输注一次，最多 15 剂。
其他名称：
  • 磷酸盐缓冲盐水 (PBS)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
准备出院出院的时间
大体时间：第1天直到最新一天，所有6个准备就绪的标准都达到了（平均第8天）
从医院准备就绪的时间的时间定义为满足所有准备就绪的所有标准的时间和日期之间的差异（小时），并且是研究药物的首次输注（负载剂量）的开始时间和日期。 当所有适用的6个标准（与VOC的治疗和与VOC相关的并发症有关）时，符合准备就绪的标准。 The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC)不再需要输血来治疗此VOC。
第1天直到最新一天，所有6个准备就绪的标准都达到了（平均第8天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从医院出院的时间
大体时间：直到最新一天，合格的医疗保健提供者发布了住院命令（平均第8天）
从医院出院的时间被定义为从合格的医疗保健提供者到医院出院命令的时间和日期之间的差异（小时），以及研究药物的首次输注（加载剂量）的开始时间和日期。
直到最新一天，合格的医疗保健提供者发布了住院命令（平均第8天）
累积静脉（IV）阿片类药物的消耗从增加研究药物的时间到医院出院
大体时间：第1天直到静脉注射阿片类药物停产的最新一天（平均第8天）
据报道，从研究药物的第一次输注（负载剂量）开始，累积的IV阿片类药物消耗为累积静脉注射阿片类药物（使用吗啡等效单位[MEU]），直到医院出院。
第1天直到静脉注射阿片类药物停产的最新一天（平均第8天）
是时候停止静脉（IV）阿片类药物
大体时间：第1天直到静脉注射阿片类药物停产的最新一天（平均第8天）
静脉注射阿片类药物的停用时间定义为最新静脉注射剂量的停止时间和日期之间的差异（小时），以及研究药物的首次输注（负载剂量）的开始时间和日期。
第1天直到静脉注射阿片类药物停产的最新一天（平均第8天）
研究药物的前24小时内累积静脉注射（IV）阿片类药物消耗
大体时间：在第1天，第一次静脉输注研究药物的第一次静脉输注剂量的24小时
累积IV阿片类药物消耗（使用MEU标准化）在研究药物的第一个IV输注（负载剂量）的开始时间的头24小时内被报道为IV阿片类药物的使用。
在第1天，第一次静脉输注研究药物的第一次静脉输注剂量的24小时
从医院出院后3天内重新住院的参与者比例为血管熟悉的危机（VOC）
大体时间：从医院出院的3天内，从医院出院的任何一天从第1天到平均第8天
据报道，在出院后的3天内因血管熟悉的危机（VOC）重新住院的参与者中有比例的百分比。
从医院出院的3天内，从医院出院的任何一天从第1天到平均第8天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
根据基因型，患有治疗出现不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量
大体时间：第1天到出院后35天（平均第43天）

AE：参与者的任何不愉快的医疗事件都在不考虑因果关系的可能性的情况下。 SAE：AE导致以下任何结果或由于任何其他原因而被认为是重要的：死亡；初始或长时间住院住院；威胁生命的经验（即时死亡的危险）；持续或严重的残疾/丧失能力；先天性异常；医学上重要的事件。 如果事件在有效的治疗期间开始（第一次剂量开始或之后的所有事件），则不良事件被认为是治疗急性不良事件（TEAE）。 AES包括严重和非严重的不良事件。

具有AES和SAE的参与者按基因型类别进行分类。 类别1 =血红蛋白SS，血红蛋白Sβ0thalassysys和血红蛋白SD的参与者；类别2 =血红蛋白SC，血红蛋白的β+ thalassya和血红蛋白S-Variant（HBSD除外）的参与者。
第1天到出院后35天（平均第43天）
根据严重程度
大体时间：第1天到出院后35天（平均第43天）
AE：参与者的任何不愉快的医疗事件都在不考虑因果关系的可能性的情况下。 根据3个类别的严重程度对AE进行了分类a）轻度A） - AES并未干扰参与者的常见功能，b）中度 - AES在某种程度上干扰了参与者的常见功能，c）严重 - AES严重 - AES严重干扰了参与者的通常功能。
第1天到出院后35天（平均第43天）
患有临床实验室异常的参与者人数
大体时间：第1天到出院后35天（平均第43天）
血液学：血红蛋白，血细胞比容，红细胞<0.8*正常（LLN）的下限，网状细胞<0.5*lln> 1.5*ULN，血小板<0.5*lln> 1.75*上部 正常（ULN），网状细胞/红细胞的极限<0.5*lln> 1.5*uln， 白细胞<0.6*lln> 1.5*ULN，淋巴细胞，淋巴细胞/白细胞，中性粒细胞，嗜中性粒细胞/白细胞<0.8*lln> 1.2*uln，碱，嗜碱性粒细胞，碱/白细胞/白细胞/白细胞/嗜酸粒，卵母细胞，卵母细胞，嗜酸粒子，嗜酸粒子，单核细胞/白细胞> 1.2*ULN。 临床化学：胆红素，直接，胆红素，间接胆红素> 1.5*ULN， 天冬氨酸氨基转移酶（AT），丙氨酸AT，乳酸脱氢酶，碱性磷酸酶> 3.0*ULN，ULN， 尿素氮，尿素，肌酐> 1.3*ULN，钠<0.95*lln> 1.05*uln， 钾，氯化物，碳酸氢盐<0.9*lln> 1.1*uln， 葡萄糖<0.6*lln> 1.5*ULN， 估计的肾小球过滤率<= 60。 尿液分析：尿液葡萄糖，酮，尿液蛋白，尿血红蛋白，亚硝酸盐，白细胞酯酶> = 1。
第1天到出院后35天（平均第43天）
研究临床实验室参数的基线等级增加的参与者数量
大体时间：基线直至出院后35天（平均第43天）
血红蛋白（级[G] 0：> 11G/DL，G1：> 9-11G/DL，G2：> 7-9G/DL，G3：5-7G/DL，G4：<5G/DL），网状细胞 count(G0:<1%,G1:1-5%,G2:>5-10%,G3:>10-20%,G4:>20%),leukocytes(G0:<=upper limit of normal [ULN],G1:>ULN-15,000/mm^3,G2:>15,000- 20,000/mm^3,G3:>20,000- 50,000/mm^, G4：> 50,000/mm^3），中性粒细胞（G0：> = lln，G1：<lln-1,500/mm^3，g2：<1,500-1,000/mm^3，g3：<1,000-500/mm^3，g4：g4：<500/mm^3） g1：> uln-1.5*ul， G2：> 1.5-3.0*ULN， G3：> 3.0*ULN， G4：> 6.0*ULN）， 乳酸脱氢酶，丙氨酸转氨酶，天冬氨酸氨基转移酶（g0：<= uln，g1：> uln-3.0*uln，uln， G2：> 3.0-5.0*ULN， G3：> 5.0-20.0*ULN， G4：> 20.0*ULN）， 胆红素（g0：<= uln，g1：> uln-1.5*uln， G2：> 1.5-3.0*ULN， G3：> 3.0-10.0*ULN， G4：> 10.0*ULN）， urine protein(G0:0-15mg/dL, G1:>15-30mg/dL, G2:>30-100mg/dL, G3:>100-300mg/dL, G4:>300mg/dL), platelet(G0:>=150K, G1:>=100K-<150K, G2:>=50K <100K, G3:<50K), eGFR （g0：> = 90 ml/min/1.73m^2， g1：> = 60- <90ml/min/1.73m^2，g2：> = 30- <60ml/min/min/1.73m^2，g3：> = 15- <30ml/min/min/1.73m^2，g4：<15 ml/min/min/min/1.73m^2）
基线直至出院后35天（平均第43天）
体格检查的参与者数量有重大变化
大体时间：从筛选后到治疗结束（平均第8天），从分期收取后至分期收取后35天（平均第43天）
体格检查包括评估一般外观和皮肤，头部，耳朵，鼻子，嘴，喉咙，脊柱，颈部，颈部，甲状腺，胸部，肢体，淋巴结，淋巴结和腹部（包括肝脏和肾脏），以及呼吸道，心血管，肌肉，肌肉，肌肉，神经系统和植物系统。 研究人员评估了临床意义。
从筛选后到治疗结束（平均第8天），从分期收取后至分期收取后35天（平均第43天）
研究的参与者数量与基线相关的变化在研究中的生命体征
大体时间：基线（第1天）到出院后35天（平均第43天）
生命体征包括温度，呼吸频率，脉搏率以及收缩压和舒张压。 研究人员评估了与治疗的相关性。
基线（第1天）到出院后35天（平均第43天）
审判急性胸部综合征（AC）的参与者百分比
大体时间：第1天到出院后35天（平均第43天）
研究人员报告说，急性胸部综合征（ACS）的事件和其他报告的呼吸道事件被急性胸部综合征安全终点裁决委员会裁定。 该委员会由具有相关SCD专业知识的医生组成，评估了这些事件，并确定它们是否与ACS案件一致。
第1天到出院后35天（平均第43天）
严重裁决和/或普遍的皮肤表现的参与者的百分比
大体时间：第1天到出院后35天（平均第43天）
调查人员报告说，皮肤表现安全终点裁决委员会将皮肤事件裁定。 由皮肤科医生组成的委员会评估了这些事件，并确定它们是否是严重和/或普遍的皮肤表现的病例，特别是任何事件是否与急性概括性的脓肿性脓疱病一致。
第1天到出院后35天（平均第43天）
在从医院出院的7、14和30天内重新住院的参与者的比例为血管熟悉的危机（VOC）
大体时间：出院的7天内；出院后的14天内；在出院后的30天内，从第1天到平均第8天，从医院出院的任何一天
在医院出院后的7、14和30天内重新住院的参与者的百分比。
出院的7天内；出院后的14天内；在出院后的30天内，从第1天到平均第8天，从医院出院的任何一天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biossil Inc.

合作者

GlycoMimetics Incorporated

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年6月17日

初级完成 (实际的)

2019年5月3日

研究完成 (实际的)

2019年6月27日

研究注册日期

首次提交

2014年6月12日

首先提交符合 QC 标准的

2014年7月7日

首次发布 (估计的)

2014年7月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年2月18日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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