Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Rivipansel (GMI-1070) vid behandling av vaso-ocklusiv kris hos sjukhusinlagda patienter med sicklecellssjukdom

18 februari 2025 uppdaterad av: Biossil Inc.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Rivipansel (GMI-1070) vid behandling av vaso-ocklusiv kris hos patienter som är inlagda på sjukhus med sicklecellssjukdom

Detta är en klinisk studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av rivipansel (GMI-1070) vid behandling av patienter med sicklecellssjukdom (SCD) som är 6 år eller äldre som upplever en smärtkris som kräver sjukhusvistelse.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

345

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Förenta staterna, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minst 6 års ålder.
  • Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom.
  • Diagnos av vaso-ocklusiv kris som kräver inläggning på sjukhus med behandling inklusive IV opioider.
  • Kan få den första dosen av studieläkemedlet inom 24 timmar från administrering av IV-opioider.

Exklusions kriterier:

  • Allvarlig systemisk infektion
  • Akut bröstsyndrom
  • Allvarliga samtidiga medicinska problem (till exempel stroke)
  • SCD-smärta som är atypisk för VOC
  • Svårt nedsatt njur- eller leverfunktion
  • Kronisk smärta snarare än en presentation av akut VOC

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rivipansel behandlingsarm
Läkemedel: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) infunderas intravenöst var 12:e timme upp till maximalt 15 doser. Försökspersoner som är 12 år och äldre och som väger mer än 40 kg kommer att få en dos på 1680 mg rivipansel, följt av en dos på 840 mg rivipansel var 12:e timme. Alla försökspersoner i åldrarna 6 till 11 år och alla försökspersoner som väger 40 kg eller mindre kommer att få en viktbaserad dosering (mg/kg) på 40 mg/kg rivipansel (maximalt 1680 mg) följt av en dos på 20 mg/kg rivipansel (max 840 mg) var 12:e timme.
Andra namn:
  • GMI-1070
Placebo-jämförare: Placebo behandlingsarm
Övrig: Placebo
Placebo (fosfatbuffrad saltlösning) infunderas intravenöst var 12:e timme upp till maximalt 15 doser.
Andra namn:
  • fosfatbuffrad saltlösning (PBS)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till beredskap för utskrivning från sjukhuset
Tidsram: Dag 1 fram till den senaste dagen då alla 6 kriterier för beredskap för utskrivning uppfylldes (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Tid till beredskap för utskrivning från sjukhuset definierades som skillnaden (i timmar) mellan tid och datum då alla kriterier för beredskap för utskrivning uppfylldes och starttiden och datumet för den första infusion (belastningsdos) för studiemedicin. Kriterier för beredskap-för-utskrivning uppfylldes när alla tillämpliga 6 kriterier (i förhållande till behandling av VOC och komplikationer relaterade till VOC) dokumenterades ha inträffat. The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC) Transfusion krävdes inte längre för behandling av denna VOC.
Dag 1 fram till den senaste dagen då alla 6 kriterier för beredskap för utskrivning uppfylldes (upp till ett genomsnitt av dag 8)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid att utskrivas från sjukhuset
Tidsram: Dag 1 fram till den senaste dagen när ordern på utskrivning av sjukhus utfärdades av en kvalificerad vårdleverantör (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Tid för utskrivning från sjukhuset definierades som skillnaden (i timmar) mellan tid och datum för utskrivningsordern från sjukhus från en kvalificerad vårdgivare och starttid och datum för den första infusion (belastningsdos) av studiemedicin.
Dag 1 fram till den senaste dagen när ordern på utskrivning av sjukhus utfärdades av en kvalificerad vårdleverantör (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Kumulativ intravenös (IV) opioider Förbrukning från tidpunkten för lastning av dos av studiemedicin till utskrivning från sjukhus
Tidsram: Dag 1 fram till den senaste dagen när IV -opioid avbröts (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Kumulativ IV -opioidkonsumtion rapporterades som kumulativ IV -opioidanvändning (standardiserad med hjälp av morfinekvivalentenheter [MEU]), från början av den första infusion (belastande dos) för studiemedicin till sjukhusutsläpp.
Dag 1 fram till den senaste dagen när IV -opioid avbröts (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Tid att avbryta intravenösa (iv) opioider
Tidsram: Dag 1 fram till den senaste dagen när IV -opioid avbröts (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Tid för att avbryta IV -opioider definierades som skillnaden (i timmar) mellan stopptiden och datumet för den senaste IV -opioiddosen och starttiden och datumet för den första infusion (belastningsdos) för studieläkemedel.
Dag 1 fram till den senaste dagen när IV -opioid avbröts (upp till ett genomsnitt av dag 8)
Kumulativ intravenös (IV) opioider Förbrukning inom de första 24 timmars dosen efter laddning av studieläkemedel
Tidsram: 24 timmar efter första IV -infusion av lastningsdos av studieläkemedel på dag 1
Kumulativ IV -opioidkonsumtion (standardiserad med användning av MEU) rapporterades som IV -opioidanvändning under de första 24 timmarna från starttiden för den första IV -infusionen (belastningsdos) för studieläkemedel.
24 timmar efter första IV -infusion av lastningsdos av studieläkemedel på dag 1
Procentandel av deltagarna ompitaliseras för vaso-ocklusiv kris (VOC) inom 3 dagar efter utskrivning från sjukhuset
Tidsram: Inom tre dagar efter utskrivning från sjukhuset, där utskrivning från sjukhus var varje dag från dag 1 till ett genomsnitt av dag 8
Procentandel av deltagare som omskidos för en vaso-ocklusiv kris (VOC) inom tre dagar efter utskrivning från sjukhuset rapporteras.
Inom tre dagar efter utskrivning från sjukhuset, där utskrivning från sjukhus var varje dag från dag 1 till ett genomsnitt av dag 8

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AES) och allvarliga biverkningar (SAE) enligt genotyp
Tidsram: Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)

AE: Varje otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare som fick utredningsprodukt utan hänsyn till möjligheten till en kausal relation. SAE: En AE som resulterar i något av följande resultat eller anses vara betydande av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusinläggning; livshotande upplevelse (omedelbar risk för att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; medicinskt viktiga händelser. En biverkning ansågs vara en behandlings-framstående biverkning (Teae) om händelsen började under den effektiva behandlingens varaktighet (alla händelser som började vid eller efter den första doseringen). AES inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga biverkningar.

Deltagare med AES och SAE kategoriserades efter genotypkategorier. Kategori 1 = deltagare med hemoglobin SS, hemoglobin S beta0 thalassemia och hemoglobin SD; Kategori 2 = deltagare med hemoglobin SC, hemoglobin S beta+ thalassemia och hemoglobin S-variant (annat än HBSD).
Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Antal deltagare med behandling Emergent Biverkovering (AES) enligt svårighetsgrad
Tidsram: Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
AE: Varje otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare som fick utredningsprodukt utan hänsyn till möjligheten till en kausal relation. AE: er klassificerades enligt svårighetsgraden i 3 kategorier a) mild - AE: er störde inte deltagarens vanliga funktion, b) måttlig - AE: er störde i viss utsträckning med deltagarens vanliga funktion, c) allvarliga - AE: er störde signifikant med deltagarens vanliga funktion.
Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Antal deltagare med kliniska laboratorieavvikelser
Tidsram: Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Hematologi: hemoglobin, hematokrit, erytrocyter <0,8*nedre gränsen för normal (LLN), retikulocyter <0,5*lln> 1,5*uln, blodplättar <0,5*LLN> 1,75*övre övre Begränsning av normal (uln), retikulocyter/erytrocyter <0,5*lln> 1,5*uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, Monocyter monocyter/leukocyter> 1,2*uln. Klinisk kemi: bilirubin, direkt, bilirubin, indirekt bilirubin> 1,5*uln, Aspartataminotransferas (AT), alanin AT, laktatdehydrogenas, alkaliskt fosfatas> 3.0*uln, ureakväve, urea, kreatinin> 1,3*uln, natrium <0,95*lln> 1,05*uln, kalium, klorid, bikarbonat <0,9*lln> 1,1*uln, Glukos <0,6*lln> 1,5*uln, Uppskattad glomerulär filtreringshastighet <= 60. Urinalys: urin glukos, ketoner, urinprotein, urinhemoglobin, nitrit, leukocytesteras> = 1.
Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Antal deltagare med ökning av betyg från baslinjen i kliniska laboratorieparametrar under studien
Tidsram: Baslinjen upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Hemoglobin (klass [G] 0:> 11g/dl, G1:> 9-11g/dl, G2:> 7-9g/dl, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), retikulocyter count(G0:<1%,G1:1-5%,G2:>5-10%,G3:>10-20%,G4:>20%),leukocytes(G0:<=upper limit of normal [ULN],G1:>ULN-15,000/mm^3,G2:>15,000- 20,000/mm^3,G3:>20,000- 50,000/mm^, G4:>50,000/mm^3),neutrophils(G0:>=LLN, G1:<LLN-1,500/mm^3, G2:<1,500-1,000/mm^3, G3:<1,000-500/mm^3, G4:<500/mm^3),blood urea nitrogen, creatinine(G0:<=ULN, G1:> uln-1.5*ul, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0*uln, G4:> 6.0*uln), Laktatdehydrogenas, alanintransaminas, aspartataminotransferas (G0: <= uln, g1:> uln-3.0*uln, G2:> 3.0-5.0*uln, G3:> 5.0-20.0*uln, G4:> 20.0*uln), Bilirubin (G0: <= uln, G1:> uln-1.5*uln, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0-10.0*uln, G4:> 10.0*uln), urine protein(G0:0-15mg/dL, G1:>15-30mg/dL, G2:>30-100mg/dL, G3:>100-300mg/dL, G4:>300mg/dL), platelet(G0:>=150K, G1:>=100K-<150K, G2:>=50K <100K, G3:<50K), eGFR (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90 ml/min/1,73m^2, G2:> = 30- <60 ml/min/1,73m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1,73m^2, G4: <15 ml/min/1,73m^2)
Baslinjen upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i fysisk undersökning
Tidsram: Från efter screening upp till slutet av behandlingen (upp till ett genomsnitt av dag 8), från post-utskrivning upp till 35 dagar efter utskrivning (upp till ett genomsnitt av dag 43)
Fysisk undersökning inkluderade bedömning av det allmänna utseendet och hud, huvud, öron, ögon, näsa, mun, hals, ryggrad, nacke, sköldkörtel, bröst, extremiteter, lymfkörtlar och buk (inklusive lever och njurar) plus andningsorganen, hjärt-, muskuloskeletala, neurologiska och geniturinära system. Klinisk betydelse bedömdes av utredaren.
Från efter screening upp till slutet av behandlingen (upp till ett genomsnitt av dag 8), från post-utskrivning upp till 35 dagar efter utskrivning (upp till ett genomsnitt av dag 43)
Antal deltagare med behandlingsrelaterade förändringar från baslinjen i vitala tecken över studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till ett genomsnitt av dag 43)
Vitala tecken inkluderade temperatur, andningsfrekvens, puls och systoliskt och diastoliskt blodtryck. Relatess till behandlingen bedömdes av utredaren.
Baslinje (dag 1) upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till ett genomsnitt av dag 43)
Procentandel av deltagare med bedömt akut bröstsyndrom (ACS)
Tidsram: Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Utredaren rapporterade händelser av akut bröstsyndrom (ACS) och andra rapporterade andningshändelser skickades för bedömning av Acute Chest Syndrome Safety Endpoint Digication Committee. Kommittén, som bestod av läkare med relevant SCD -expertis, utvärderade dessa händelser och bestämde om de var förenliga med fall av ACS.
Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Procentandel av deltagare med svår bedömning och/eller generaliserade kutan manifestationer
Tidsram: Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Utredare rapporterade att kutanhändelser skickades för bedömning av Cutane Manifestations Safety Endpoint Domudication Committee. Kommittén, som bestod av hudläkare, utvärderade dessa händelser och bestämde om de var fall av svår och/eller generaliserade kutan manifestationer och specifikt om någon händelse var förenlig med akut generaliserad exantematös pustulos.
Dag 1 upp till 35-dagars besök efter utskrivning (upp till i genomsnitt dag 43)
Procentandel av deltagarna ompitaliseras för vaso-ocklusiv kris (VOC) inom 7, 14 och 30 dagar efter utskrivning från sjukhuset från sjukhuset
Tidsram: Inom 7 dagar efter urladdning; Inom 14 dagar efter urladdning; Inom 30 dagar efter utskrivning, där utskrivning från sjukhuset var varje dag från dag 1 till ett genomsnitt av dag 8
Procentandel av deltagarna omhospitaliserades för VOC inom 7, 14 och 30 dagar efter utskrivning av sjukhus.
Inom 7 dagar efter urladdning; Inom 14 dagar efter urladdning; Inom 30 dagar efter utskrivning, där utskrivning från sjukhuset var varje dag från dag 1 till ett genomsnitt av dag 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biossil Inc.

Samarbetspartners

GlycoMimetics Incorporated

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

3 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

27 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2014

Första postat (Beräknad)

10 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera