Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten og sikkerheten til Rivipansel (GMI-1070) i ​​behandling av vaso-okklusiv krise hos sykehusinnlagte personer med sigdcellesykdom

18. februar 2025 oppdatert av: Biossil Inc.

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Rivipansel (GMI-1070) i ​​behandlingen av vaso-okklusiv krise hos pasienter som er innlagt på sykehus med sigdcellesykdom

Dette er en klinisk studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til rivipansel (GMI-1070) ved behandling av personer med sigdcellesykdom (SCD) som er 6 år eller eldre som opplever en smertekrise som nødvendiggjør sykehusinnleggelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

345

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Forente stater, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 6 år.
  • Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom.
  • Diagnose av vaso-okklusiv krise som nødvendiggjør innleggelse på sykehus med behandling inkludert IV opioider.
  • Kunne motta den første dosen av studiemedikamentet innen 24 timer etter administrering av IV opioider.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig systemisk infeksjon
  • Akutt brystsyndrom
  • Alvorlige samtidige medisinske problemer (for eksempel hjerneslag)
  • SCD smerte atypisk for VOC
  • Alvorlig nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  • Kronisk smerte snarere enn en presentasjon av akutt VOC

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rivipansel Behandlingsarm
Legemiddel: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) vil bli infundert intravenøst ​​hver 12. time opp til maksimalt 15 doser. Personer på 12 år og over som veier mer enn 40 kilo vil få en dose på 1680 mg rivipansel, etterfulgt av en dose på 840 mg rivipansel hver 12. time. Alle forsøkspersoner i alderen 6 til 11 år og alle personer som veier 40 kg eller mindre, vil få vektbasert dosering (mg/kg) på 40 mg/kg rivipansel (maksimalt 1680 mg) etterfulgt av en dose på 20 mg/kg rivipansel (maksimalt 840 mg) hver 12. time.
Andre navn:
  • GMI-1070
Placebo komparator: Placebo behandlingsarm
Annen: Placebo
Placebo (fosfatbufret saltvann) vil bli infundert intravenøst ​​hver 12. time opp til maksimalt 15 doser.
Andre navn:
  • fosfatbufret saltvann (PBS)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til beredskap for utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Dag 1 frem til den siste dagen da alle 6 kriterier for beredskap-for-utskrivning ble oppfylt (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Tid til beredskap-for-utskrivning fra sykehus ble definert som forskjellen (i timer) mellom tidspunktet og datoen da alle kriterier for beredskap-for-utskrivning ble oppfylt og starttid og dato for den første infusjonen (lastedosen) av studiemedisinen. Kriterier for utskrivning av beredskap ble oppfylt når alle gjeldende 6 kriterier (i forhold til behandling av VOC og komplikasjoner relatert til VOC) ble dokumentert for å ha skjedd. De seks kriteriene var: 1) Bare orale smertestillende medisiner var påkrevd, 2) akutte komplikasjoner relatert til VOC (som akutt brystsyndrom, hjerneslag, priapisme) hadde løst i den grad ledelsen kunne være i en outpatient -setting, hadde blitt diskontinert ( Transfusjon var ikke lenger nødvendig for behandling av denne VOC.
Dag 1 frem til den siste dagen da alle 6 kriterier for beredskap-for-utskrivning ble oppfylt (opp til et gjennomsnitt på dag 8)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Dag 1 frem til den siste dagen da ordren om utskrivning av sykehus ble utstedt av en kvalifisert helsepersonell (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Tid til utskrivning fra sykehus ble definert som forskjellen (i timer) mellom tid og dato for sykehusets utskrivningsordre fra en kvalifisert helsepersonell og starttid og dato for den første infusjonen (lastedose) av studiemedisinen.
Dag 1 frem til den siste dagen da ordren om utskrivning av sykehus ble utstedt av en kvalifisert helsepersonell (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Kumulativ intravenøs (IV) Opioiderforbruk fra belastningstidspunktet for studiemedisin til utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Dag 1 frem til den siste dagen da IV opioid ble avviklet (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Kumulativt IV opioidforbruk ble rapportert som kumulativ IV opioidbruk (standardisert ved bruk av morfinekvivalente enheter [MEU]), fra starten av den første infusjonen (lastedose) av studiemedisin til sykehusutslipp.
Dag 1 frem til den siste dagen da IV opioid ble avviklet (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Tid til å seponering av intravenøs (iv) opioider
Tidsramme: Dag 1 frem til den siste dagen da IV opioid ble avviklet (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Tid til seponering av IV -opioider ble definert som forskjellen (i timer) mellom stopptid og dato for den nyeste IV -opioiddosen og starttid og dato for den første infusjonen (lastedosen) av studiemedisinen.
Dag 1 frem til den siste dagen da IV opioid ble avviklet (opp til et gjennomsnitt på dag 8)
Kumulativ intravenøs (IV) Opioiderforbruk innen første 24 timer etter lasting av dose studiemedisin
Tidsramme: 24 timer etter første IV -infusjon av belastningsdose av studiemedisin på dag 1
Kumulativt IV opioidforbruk (standardisert ved bruk av MEU) ble rapportert som IV opioidbruk i løpet av de første 24 timene fra starttidspunktet for den første IV -infusjonen (lastedose) av studiemedisin.
24 timer etter første IV -infusjon av belastningsdose av studiemedisin på dag 1
Prosentandel av deltakerne på nytt for vaso-okklusiv krise (VOC) innen 3 dager etter utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Innen 3 dager etter utskrivning fra sykehus, hvor utskrivning fra sykehus var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gjennomsnitt på dag 8
Prosentandel av deltakerne som ble sykehuset for en vaso-okklusiv krise (VOC) innen 3 dager etter utskrivning fra sykehus, rapporteres.
Innen 3 dager etter utskrivning fra sykehus, hvor utskrivning fra sykehus var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gjennomsnitt på dag 8

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling av fremvoksende bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE) i henhold til genotype
Tidsramme: Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)

AE: Enhver medisinsk forekomst hos en deltaker som mottok undersøkelsesprodukt uten hensyn til muligheten for et årsakssammenheng. SAE: En AE som resulterer i noen av de følgende resultatene eller anses som betydelig av andre grunner: død; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; livstruende erfaring (øyeblikkelig risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; medfødt anomali; medisinsk viktige hendelser. En bivirkning ble ansett som en behandlingsoppførende bivirkning (TEAE) hvis hendelsen startet under den effektive varigheten av behandlingen (alle hendelser som startet på eller etter den første doseringen). AE-er inkluderte både alvorlige og ikke-seriøse bivirkninger.

Deltakere med AES og SAE ble kategorisert etter genotypekategorier. Kategori 1 = deltakere med hemoglobin SS, hemoglobin S beta0 thalassemia og hemoglobin SD; Kategori 2 = Deltakere med hemoglobin SC, hemoglobin S beta+ thalassemia og hemoglobin S-variant (annet enn HBSD).
Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Antall deltakere med behandling av fremvoksende bivirkninger (AES) i henhold til alvorlighetsgrad
Tidsramme: Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
AE: Enhver medisinsk forekomst hos en deltaker som mottok undersøkelsesprodukt uten hensyn til muligheten for et årsakssammenheng. AE -er ble klassifisert i henhold til alvorlighetsgraden i 3 kategorier a) milde - AE -er forstyrret ikke deltakerens vanlige funksjon, b) moderat - AE -er forstyrret til en viss grad med deltakerens vanlige funksjon, c) alvorlig - AE -er forstyrret seg betydelig med deltakerens vanlige funksjon.
Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Antall deltakere med kliniske laboratorieavvik
Tidsramme: Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Hematologi: hemoglobin, hematokrit, erytrocytter <0,8*Nedre grense for normal (LLN), retikulocytter <0,5*LLN> 1,5*ULN, blodplater <0,5*LLN> 1,75*øvre Normalgrense (ULN), retikulocytter/erytrocytter <0,5*lln> 1,5*ULN, leukocytter <0,6*lln> 1,5*ULN, lymfocytter, lymfocytter/leukocytter, nøytrofiler, nøytrofiler/leukocytter <0,8*LEUKN, Basofils, Basofils/Leukn, Basofils, Basofils/Leuknn, Basops, Basophils/leuklll, Basofils, Basophils/leuklll, basofils/leukocyter/leukosyter/leukosyter/leukosyter/leukosy. monocytter monocytter/leukocytter> 1.2*uln. Klinisk kjemi: bilirubin, direkte, bilirubin, indirekte bilirubin> 1,5*uln, aspartataminotransferase (AT), alanin AT, laktatdehydrogenase, alkalisk fosfatase> 3.0*ULN, Urea nitrogen, urea, kreatinin> 1,3*uln, natrium <0,95*lln> 1,05*uln, kalium, klorid, bikarbonat <0,9*lln> 1,1*uln, glukose <0,6*lln> 1,5*uln, Estimert glomerulær filtreringshastighet <= 60. Urinalyse: Uringlukose, ketoner, urinprotein, urinhemoglobin, nitritt, leukocyttesterase> = 1.
Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Antall deltakere med økning i karakterer fra baseline i kliniske laboratorieparametere over studien
Tidsramme: Baseline opp til 35-dagers besøksbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Hemoglobin (karakter [G] 0:> 11G/DL, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), Retikulocytter telling (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukocytter (G0: <= øvre grense for normal [ULN], G1:> ULN-15.000/mm^3, G2:> 15.000/mm^3, G3> 20.000/mm^mm. G4:> 50 000/mm^3), neutrofiler (G0:> = lln, G1: <lln-1,500/mm^3, G2: <1,500-1000/mm^3, G3: <1000-500/mm^3, G4: <500/mm^3), blod urea nitrrin^3, Creat (<500/mm^3), blod urea nitr. G1:> uln-1.5*ul, G2:> 1,5-3,0*ULN, G3:> 3.0*ULN, G4:> 6.0*ULN), Laktatdehydrogenase, alanintransaminase, aspartataminotransferase (G0: <= uln, g1:> uln-3.0*uln, G2:> 3.0-5.0*ULN, G3:> 5.0-20.0*ULN, G4:> 20,0*ULN), bilirubin (g0: <= uln, g1:> uln-1.5*uln, G2:> 1,5-3,0*ULN, G3:> 3.0-10.0*ULN, G4:> 10,0*ULN), Urinprotein (G0: 0-15 mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, G2:> 30-100 mg/dl, G3:> 100-300 mg/dl, G4: 300 mg:/dl), Eg0:> = 50k, g1: <150K-er G1: (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90 ml/min/1,73 m^2, G2:> = 30- <60ml/min/1,73m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1,73m^2, G4: <15 ml/min/1,73m^2)
Baseline opp til 35-dagers besøksbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra etterskjerming til slutten av behandlingen (opp til et gjennomsnitt på dag 8), fra etter utskrivning opp til 35 dager etter utskrivning (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Fysisk undersøkelse inkluderte vurdering av det generelle utseendet og huden, hodet, ørene, øynene, nesen, munnen, halsen, ryggraden, nakken, skjoldbruskkjertelen, brystet, ekstremitetene, lymfeknuter og mage (inkludert lever og nyrer) pluss luftveiene, kardiovaskulære, muskel- og skjelett, nevrologiske og genitære systemer. Klinisk betydning ble vurdert av etterforskeren.
Fra etterskjerming til slutten av behandlingen (opp til et gjennomsnitt på dag 8), fra etter utskrivning opp til 35 dager etter utskrivning (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Antall deltakere med behandlingsrelaterte endringer fra baseline i vitale tegn over studien
Tidsramme: Baseline (dag 1) opp til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Vitale tegn inkluderte temperatur, luftveis, pulshastighet og systolisk og diastolisk blodtrykk. Relatering til behandling ble vurdert av etterforskeren.
Baseline (dag 1) opp til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Prosentandel av deltakerne med dømt akutt brystsyndrom (ACS)
Tidsramme: Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Etterforskeren rapporterte hendelser med akutt brystsyndrom (ACS) og andre rapporterte luftveishendelser ble sendt for vurdering av det akutte brystsyndromets sikkerhetsendpunkt dommerutvalg. Komiteen, som besto av leger med relevant SCD -kompetanse, evaluerte disse hendelsene og bestemte om de var i samsvar med tilfeller av ACS.
Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Prosentandel av deltakerne med alvorlig dømt og/eller generaliserte kutane manifestasjoner
Tidsramme: Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Etterforskeren rapporterte kutane hendelser ble sendt for vurdering av kutane manifestasjoner Sikkerhetsendepunktets dommerutvalg. Komiteen, som besto av hudleger, evaluerte disse hendelsene og bestemte om de var tilfeller av alvorlige og/eller generaliserte kutane manifestasjoner og spesifikt om noen hendelse var i samsvar med akutt generalisert eksanthematøs pustulose.
Dag 1 frem til 35-dagers postutladningsbesøk (opp til et gjennomsnitt på dag 43)
Prosentandel av deltakerne på nytt for vaso-okklusiv krise (VOC) innen 7, 14 og 30 dager etter utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Innen 7 dager etter utskrivning; Innen 14 dager etter utskrivning; Innen 30 dager etter utskrivning, hvor utskrivning fra sykehus var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gjennomsnitt på dag 8
Prosentandel av deltakerne på nytt for VOC innen 7, 14 og 30 dager etter utskrivning av sykehus.
Innen 7 dager etter utskrivning; Innen 14 dager etter utskrivning; Innen 30 dager etter utskrivning, hvor utskrivning fra sykehus var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gjennomsnitt på dag 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biossil Inc.

Samarbeidspartnere

GlycoMimetics Incorporated

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

3. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

27. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2014

Først lagt ut (Antatt)

10. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere