Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Rivipansel (GMI-1070) i ​​behandlingen af ​​vaso-okklusiv krise hos indlagte patienter med seglcellesygdom

18. februar 2025 opdateret af: Biossil Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Rivipansel (GMI-1070) i ​​behandlingen af ​​vaso-okklusiv krise hos indlagte patienter med seglcellesygdom

Dette er et klinisk studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​rivipansel (GMI-1070) til behandling af personer med seglcellesygdom (SCD), som er 6 år eller ældre, der oplever en smertekrise, der nødvendiggør hospitalsindlæggelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

345

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Forenede Stater, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 6 år.
  • Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom.
  • Diagnose af vaso-okklusiv krise, der nødvendiggør indlæggelse på hospitalet med behandling inklusive IV opioider.
  • I stand til at modtage den første dosis af undersøgelseslægemidlet inden for 24 timer efter administration af IV opioider.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig systemisk infektion
  • Akut brystsyndrom
  • Alvorlige samtidige medicinske problemer (for eksempel slagtilfælde)
  • SCD smerte atypisk for VOC
  • Svært nedsat nyre- eller leverfunktion
  • Kronisk smerte snarere end en præsentation af akut VOC

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rivipansel Behandlingsarm
Medicin: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) vil blive infunderet intravenøst ​​hver 12. time op til maksimalt 15 doser. Forsøgspersoner på 12 år og derover, der vejer mere end 40 kg, vil modtage en dosis på 1680 mg rivipansel, efterfulgt af en dosis på 840 mg rivipansel hver 12. time. Alle forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år og enhver person, der vejer 40 kg eller derunder, vil modtage vægtbaseret dosering (mg/kg) på 40 mg/kg rivipansel (maksimalt 1680 mg) efterfulgt af en dosis på 20 mg/kg rivipansel (maksimalt 840 mg) hver 12. time.
Andre navne:
  • GMI-1070
Placebo komparator: Placebo behandlingsarm
Andet: Placebo
Placebo (fosfatbufret saltvand) vil blive infunderet intravenøst ​​hver 12. time op til maksimalt 15 doser.
Andre navne:
  • fosfatbufret saltvand (PBS)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til beredskab til decharge fra hospitalet
Tidsramme: Dag 1 op til den seneste dag, hvor alle 6 kriterier for beredskabs-for-decharge blev opfyldt (op til et gennemsnit på dag 8)
Time to readiness-for-discharge from hospital was defined as the difference (in hours) between the time and date when all criteria for readiness-for-discharge were met and the start time and date of the first infusion (loading dose) of study drug. Criteria for readiness-for-discharge were met when all of the applicable 6 criteria (in relation to treatment of VOC and complications related to the VOC) were documented to have occurred. The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC) transfusion was no longer required for treatment of Denne Voc.
Dag 1 op til den seneste dag, hvor alle 6 kriterier for beredskabs-for-decharge blev opfyldt (op til et gennemsnit på dag 8)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til decharge fra hospitalet
Tidsramme: Dag 1 op til den seneste dag, hvor rækkefølgen af ​​hospitalets udskrivning blev udstedt af en kvalificeret sundhedsudbyder (op til et gennemsnit på dag 8)
Tid til decharge fra hospitalet blev defineret som forskellen (i timer) mellem tidspunktet og datoen for hospitalets udskrivningsordre fra en kvalificeret sundhedsudbyder og starttidspunktet og datoen for den første infusion (indlæsning af dosis) af undersøgelsesmedicin.
Dag 1 op til den seneste dag, hvor rækkefølgen af ​​hospitalets udskrivning blev udstedt af en kvalificeret sundhedsudbyder (op til et gennemsnit på dag 8)
Kumulative intravenøse (IV) opioiderforbrug fra belastningstidspunkt
Tidsramme: Dag 1 op til den seneste dag, hvor IV opioid blev afbrudt (op til et gennemsnit på dag 8)
Kumulativt IV -opioidforbrug blev rapporteret som kumulativ IV -opioidbrug (standardiseret under anvendelse af morfinækvivalente enheder [MEU]) fra starten af ​​den første infusion (belastningsdosis) af undersøgelsesmedicin indtil udskrivning af hospitalet.
Dag 1 op til den seneste dag, hvor IV opioid blev afbrudt (op til et gennemsnit på dag 8)
Tid til seponering af intravenøse (IV) opioider
Tidsramme: Dag 1 op til den seneste dag, hvor IV opioid blev afbrudt (op til et gennemsnit på dag 8)
Tid til seponering af IV -opioider blev defineret som forskellen (i timer) mellem stoptid og dato for den nyeste IV -opioiddosis og starttidspunktet og datoen for den første infusion (belastningsdosis) af undersøgelsesmedicin.
Dag 1 op til den seneste dag, hvor IV opioid blev afbrudt (op til et gennemsnit på dag 8)
Kumulative intravenøse (IV) opioiderforbrug inden for de første 24 timer efter belastning af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: 24 timer efter første IV -infusion af belastningsdosis af undersøgelsesmedicin på dag 1
Kumulativt IV -opioidforbrug (standardiseret ved anvendelse af MEU) blev rapporteret som IV -opioidbrug i de første 24 timer fra starttidspunktet for den første IV -infusion (belastningsdosis) af undersøgelsesmedicin.
24 timer efter første IV -infusion af belastningsdosis af undersøgelsesmedicin på dag 1
Procentdel af deltagerne genopfyldt for vaso-okklusiv krise (VOC) inden for 3 dage efter udskrivning fra hospitalet
Tidsramme: Inden for 3 dage efter udskrivning fra hospitalet, hvor decharge fra hospitalet var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gennemsnit på dag 8
Procentdel af deltagere, der blev re-hospitaliseret for en vaso-okklusiv krise (VOC) inden for 3 dage efter udskrivning fra hospitalet.
Inden for 3 dage efter udskrivning fra hospitalet, hvor decharge fra hospitalet var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gennemsnit på dag 8

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling fremkommer bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) i henhold til genotype
Tidsramme: Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)

AE: Enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der modtog undersøgelsesprodukt uden hensyntagen til muligheden for et årsagsforhold. SAE: En AE, der resulterer i et af følgende resultater eller anses for betydningsfulde af anden grund: død; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; livstruende oplevelse (øjeblikkelig risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne; Medfødt afvigelse; medicinsk vigtige begivenheder. En bivirkning blev betragtet som en bivirkning af behandlingsvækst (TEAE), hvis begivenheden startede under den effektive behandlingsvarighed (alle begivenheder, der startede på eller efter den første dosering). AE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.

Deltagere med AES og SAE'er blev kategoriseret efter genotype -kategorier. Kategori 1 = Deltagere med Hemoglobin SS, Hemoglobin S Beta0 Thalassemia og Hemoglobin SD; Kategori 2 = Deltagere med Hemoglobin SC, Hemoglobin S Beta+ Thalassemia og Hemoglobin S-variant (bortset fra HBSD).
Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (AES) i henhold til sværhedsgraden
Tidsramme: Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
AE: Enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der modtog undersøgelsesprodukt uden hensyntagen til muligheden for et årsagsforhold. AE'er blev klassificeret i henhold til sværhedsgraden i 3 kategorier a) milde - aes forstyrrede ikke deltagerens sædvanlige funktion, b) moderat - AES blandede sig til en vis grad med deltagerens sædvanlige funktion, c) alvorlig - aes blandede sig markant med deltagerens sædvanlige funktion.
Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Antal deltagere med kliniske laboratorie abnormiteter
Tidsramme: Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Hematologi: hæmoglobin, hæmatokrit, erytrocytter <0,8*nedre grænse for normal (lln), reticulocytter <0,5*lln> 1,5*uln, blodplader <0,5*lln> 1,75*øvre grænse for normal (ULN), reticulocytter/erytrocytter <0,5*lln> 1,5*uln, leukocytter <0,6*lln> 1,5*uln, lymfocytter, lymfocytter/leukocytter, neutrofiler, neutrofiler/leukocytter <0,8*lln> 1 Monocytter monocytter/leukocytter> 1,2*uln. Klinisk kemi: bilirubin, direkte, bilirubin, indirekte bilirubin> 1,5*uln, Aspartataminotransferase (AT), alanin AT, lactatdehydrogenase, alkalisk phosphatase> 3.0*uln, Urea nitrogen, urinstof, kreatinin> 1,3*uln, natrium <0,95*lln> 1,05*uln, kalium, chlorid, bicarbonat <0,9*lln> 1.1*uln, glukose <0,6*lln> 1,5*uln, estimeret glomerulær filtreringshastighed <= 60. Urinalyse: uringlukose, ketoner, urinprotein, urinhemoglobin, nitrit, leukocytesterase> = 1.
Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Antal deltagere med stigning i karakterer fra baseline i kliniske laboratorieparametre over undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Hemoglobin (grad [G] 0:> 11g/dl, G1:> 9-11g/dl, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), reticulocytter Count (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukocytter (G0: <= øvre grænse for normal [Uln], G1:> Uln-15.000/mm^3, G2:> 15.000- 20.000/mm^3, G3:> 20.000- 50.000/mm^, G4:> 50.000/mm^3), neutrofiler (g0:> = lln, g1: <lln-1,500/mm^3, g2: <1.500-1000/mm^3, g3: <1.000-500/mm^3, g4: <500/mm^3), Blood urin. G1:> Uln-1.5*Ul, G2:> 1.5-3.0*uln, G3:> 3.0*uln, G4:> 6.0*uln), Laktatdehydrogenase, alanintransaminase, aspartataminotransferase (G0: <= Uln, G1:> uln-3.0*uln, G2:> 3.0-5.0*uln, G3:> 5.0-20.0*uln, G4:> 20.0*uln), Bilirubin (G0: <= Uln, G1:> Uln-1.5*Uln, G2:> 1.5-3.0*uln, G3:> 3.0-10.0*uln, G4:> 10.0*uln), Urinprotein (G0: 0-15 mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, g2:> 30-100 mg/dl, g3:> 100-300 mg/dl, g4:> 300 mg/dl), blodplade (g0:> = 150k, g1:> = 100k- <150k, g2 EGFR (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90 ml/min/1,73m^2, G2:> = 30- <60 ml/min/1,73m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1,73m^2, G4: <15 ml/min/1,73m^2)
Baseline op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra post-screening op til slutningen af ​​behandlingen (op til et gennemsnit på dag 8), fra efterudladning op til 35 dage efter decharge (op til et gennemsnit på dag 43)
Fysisk undersøgelse omfattede vurdering af det generelle udseende og huden, hoved, ører, øjne, næse, mund, hals, rygsøjle, nakke, skjoldbruskkirtel, bryst, ekstremiteter, lymfeknuder og mave (inklusive lever- og nyrer) plus åndedrætsværn, kardiovaskulær, muskuloskeletal, neurologiske og genitourinarinære systemer. Klinisk betydning blev vurderet af efterforskeren.
Fra post-screening op til slutningen af ​​behandlingen (op til et gennemsnit på dag 8), fra efterudladning op til 35 dage efter decharge (op til et gennemsnit på dag 43)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede ændringer fra baseline i vitale tegn over undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Vituationstegn inkluderede temperatur, åndedrætshastighed, pulsfrekvens og systolisk og diastolisk blodtryk. Relateret til behandling blev vurderet af efterforskeren.
Baseline (dag 1) op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Procentdel af deltagere med dommer akut brystsyndrom (ACS)
Tidsramme: Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Undersøger rapporterede om begivenheder med akut brystsyndrom (ACS), og andre rapporterede luftvejsbegivenheder blev sendt til bedømmelse af det akutte brystsyndrom -sikkerhedsdepoint -dommerudvalg. Udvalget, der bestod af læger med relevant SCD -ekspertise, vurderede disse begivenheder og bestemte, om de var i overensstemmelse med tilfælde af ACS.
Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Procentdel af deltagere med alvorlig bedømt og/eller generaliserede kutane manifestationer
Tidsramme: Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Undersøger rapporterede, at kutane begivenheder blev sendt til bedømmelse af de kutane manifestationer Sikkerhedsdepoint -dømmekomité. Udvalget, der bestod af hudlæger, vurderede disse begivenheder og bestemte, om de var tilfælde af alvorlige og/eller generaliserede kutane manifestationer og specifikt om nogen begivenhed var i overensstemmelse med akut generaliseret exanthematøs pustulose.
Dag 1 op til det 35-dages efterladningsbesøg (op til et gennemsnit på dag 43)
Procentdel af deltagerne genopfyldt for vaso-okklusiv krise (VOC) inden for 7, 14 og 30 dage efter udskrivning fra hospitalet
Tidsramme: Inden for 7 dage efter udskrivning; Inden for 14 dage efter udskrivning; Inden for 30 dage efter udskrivning, hvor decharge fra hospitalet var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gennemsnit på dag 8
Procentdel af deltagerne re-hospitaliserede for VOC inden for 7, 14 og 30 dage efter udskrivning på hospitalet.
Inden for 7 dage efter udskrivning; Inden for 14 dage efter udskrivning; Inden for 30 dage efter udskrivning, hvor decharge fra hospitalet var en hvilken som helst dag fra dag 1 til et gennemsnit på dag 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biossil Inc.

Samarbejdspartnere

GlycoMimetics Incorporated

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2014

Først opslået (Anslået)

10. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Rivipansel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner