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Eficacia y seguridad de Rivipansel (GMI-1070) en el tratamiento de crisis vasooclusivas en sujetos hospitalizados con enfermedad de células falciformes

18 de febrero de 2025 actualizado por: Biossil Inc.

Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de Rivipansel (GMI-1070) en el tratamiento de crisis vasooclusivas en pacientes hospitalizados con enfermedad de células falciformes

Este es un estudio clínico que evalúa la eficacia y seguridad de rivipansel (GMI-1070) en el tratamiento de sujetos con enfermedad de células falciformes (ECF) de 6 años de edad o mayores que experimentan una crisis de dolor que requiere hospitalización.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

345

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 6 años de edad.
  • Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes.
  • Diagnóstico de crisis vaso-oclusiva que requiere ingreso en el hospital con tratamiento que incluye opioides intravenosos.
  • Capaz de recibir la primera dosis del fármaco del estudio dentro de las 24 horas posteriores a la administración de opioides IV.

Criterio de exclusión:

  • Infección sistémica grave
  • Síndrome torácico agudo
  • Problemas médicos graves concomitantes (por ejemplo, accidente cerebrovascular)
  • SCD dolor atípico de VOC
  • Insuficiencia renal o hepática grave
  • Dolor crónico en lugar de una presentación de VOC aguda

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento Rivipansel
Droga: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) se infundirá por vía intravenosa cada 12 horas hasta un máximo de 15 dosis. Los sujetos mayores de 12 años que pesen más de 40 kilogramos recibirán una dosis de 1680 mg de rivipansel, seguida de una dosis de 840 mg de rivipansel cada 12 horas. Todos los sujetos de 6 a 11 años y cualquier sujeto que pese 40 kilogramos o menos recibirán una dosis basada en el peso (mg/kg) de 40 mg/kg de rivipansel (máximo de 1680 mg) seguida de una dosis de 20 mg/kg. de rivipansel (máximo de 840 mg) cada 12 horas.
Otros nombres:
  • GMI-1070
Comparador de placebos: Brazo de tratamiento con placebo
Otro: Placebo
El placebo (solución salina tamponada con fosfato) se infundirá por vía intravenosa cada 12 horas hasta un máximo de 15 dosis.
Otros nombres:
  • solución salina tamponada con fosfato (PBS)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de preparación para el alta del hospital
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el último día, cuando se cumplieron los 6 criterios de preparación para la descarga (hasta un promedio del día 8)
El tiempo de preparación para la descarga del hospital se definió como la diferencia (en horas) entre la hora y la fecha en que se cumplieron todos los criterios de preparación para la descarga y la hora de inicio y la fecha de la primera infusión (dosis de carga) del medicamento de estudio. Se cumplieron los criterios para la preparación para la descarga cuando se documentaron todos los criterios de 6 aplicables (en relación con el tratamiento del VOC y las complicaciones relacionadas con el VOC). Los seis criterios fueron: 1) Solo se requirió medicamentos para el dolor oral, 2) Las complicaciones agudas relacionadas con el VOC (como el síndrome de tórax agudo, el accidente cerebrovascular, el priapismo) se resolvieron en la medida en que el manejo podría estar en un entorno ambulatorio, 3) IV opioides habían sido descontinuados, 4) IV hidratación, 5) IV Antibiotics se habían descontinado y 6). ya no se requería para el tratamiento de este VOC.
Día 1 hasta el último día, cuando se cumplieron los 6 criterios de preparación para la descarga (hasta un promedio del día 8)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para dar saldo del hospital
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el último día, cuando el proveedor de salud calificado emitió la orden del alta hospitalaria (hasta un promedio del día 8)
El tiempo para el alta del hospital se definió como la diferencia (en horas) entre la hora y la fecha de la orden de alta hospitalaria de un proveedor de atención médica calificado y la hora de inicio y la fecha de la primera infusión (dosis de carga) del medicamento del estudio.
Día 1 hasta el último día, cuando el proveedor de salud calificado emitió la orden del alta hospitalaria (hasta un promedio del día 8)
Consumo de opioides intravenosos acumulativos (IV) Desde el momento de la carga de la dosis del medicamento del estudio al alta del hospital
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el último día en que se suspendió el opioide IV (hasta un promedio del día 8)
El consumo acumulativo de opioides IV se informó como uso acumulativo de opioides IV (estandarizado usando unidades equivalentes de morfina [MEU]), desde el comienzo de la primera infusión (dosis de carga) del medicamento del estudio hasta el alta hospitalaria.
Día 1 hasta el último día en que se suspendió el opioide IV (hasta un promedio del día 8)
Tiempo hasta la interrupción de los opioides intravenosos (iv)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el último día en que se suspendió el opioide IV (hasta un promedio del día 8)
El tiempo hasta la interrupción de los opioides IV se definió como la diferencia (en horas) entre la hora de parada y la fecha de la última dosis de opioides IV y la hora de inicio y la fecha de la primera infusión (dosis de carga) del fármaco de estudio.
Día 1 hasta el último día en que se suspendió el opioide IV (hasta un promedio del día 8)
Consumo de opioides intravenosos acumulativos (IV) dentro de las primeras 24 horas después de la carga de la carga del medicamento del estudio
Periodo de tiempo: 24 horas después de la primera infusión IV de la dosis de carga del medicamento del estudio en el día 1
El consumo acumulativo de opioides IV (estandarizado usando MEU) se informó como uso de opioides IV en las primeras 24 horas desde la hora de inicio de la primera infusión IV (dosis de carga) del fármaco de estudio.
24 horas después de la primera infusión IV de la dosis de carga del medicamento del estudio en el día 1
Porcentaje de participantes re-hospitalizados por crisis vaso-oclusiva (VOC) dentro de los 3 días posteriores al alta del hospital
Periodo de tiempo: Dentro de los 3 días posteriores al alta del hospital, donde el alta del hospital fue cualquier día desde el día 1 hasta un promedio del día 8
Se informa el porcentaje de participantes que fueron rehospitalidos para una crisis vaso-oclusiva (VOC) dentro de los 3 días posteriores al alta del hospital.
Dentro de los 3 días posteriores al alta del hospital, donde el alta del hospital fue cualquier día desde el día 1 hasta un promedio del día 8

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (EA) y eventos adversos graves (SAE) según el genotipo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)

AE: Cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que recibió un producto de investigación sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. SAE: Un AE que resulta en cualquiera de los siguientes resultados o se considera significativo por cualquier otra razón: la muerte; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; experiencia potencialmente mortal (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita; eventos médicamente importantes. Un evento adverso se consideró un evento adverso emergente de tratamiento (TEAE) si el evento comenzó durante la duración efectiva del tratamiento (todos los eventos que comenzaron o después de la primera dosificación). Los EA incluyeron eventos adversos serios y no serios.

Los participantes con AES y SAE fueron clasificados por categorías de genotipo. Categoría 1 = Participantes con hemoglobina SS, hemoglobina s beta0 talasemia y hemoglobina SD; Categoría 2 = Participantes con hemoglobina SC, hemoglobina S beta+ talasemia y hemoglobina S-variante (que no sea HBSD).
Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Número de participantes con el tratamiento de eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) según la gravedad
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
AE: Cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que recibió un producto de investigación sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los EA se clasificaron de acuerdo con la gravedad en 3 categorías a) AE LESS - AES no interfirió con la función habitual del participante, b) Moderado - AES interfirió en cierta medida con la función habitual de los participantes, c) AES severo interfirió significativamente con la función habitual de los participantes.
Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Hematología: hemoglobina, hematocrito, eritrocitos <0.8*límite inferior de normal (LLN), reticulocitos <0.5*lln> 1.5*Uln, plaquetas <0.5*LLN> 1.75*Upper Límite de normalidad (ULN), reticulocitos/eritrocitos <0.5*lln> 1.5*Uln, leucocitos <0.6*lln> 1.5*Uln, linfocitos, linfocitos/leucocitos, neutrófilos, neutrófilos/leucocitos <0.8*lln> 1.2*Uln, basófilos, basófilos/leucilos, eosinófilos, eosinófilos Monocitos/leucocitos> 1.2*Uln. Química clínica: bilirrubina, directa, bilirrubina, bilirrubina indirecta> 1.5*Uln, aspartato aminotransferasa (AT), alanina AT, lactato deshidrogenasa, fosfatasa alcalina> 3.0*Uln, urea nitrógeno, urea, creatinina> 1.3*Uln, sodio <0.95*lln> 1.05*Uln, potasio, cloruro, bicarbonato <0.9*lln> 1.1*Uln, glucosa <0.6*lln> 1.5*Uln, tasa de filtración glomerular estimada <= 60. Análisis de orina: glucosa en orina, cetonas, proteína orina, hemoglobina orina, nitrito, leucocitos esterasa> = 1.
Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Número de participantes con aumento en los grados desde el inicio en los parámetros de laboratorio clínico durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la visita de descarga posterior a los 35 días (hasta un promedio del día 43)
Hemoglobina (grado [G] 0:> 11g/dl, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), reticulocitos recuento (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), Leucocitos (G0: <= Límite superior de Normal [Uln], G1:> Uln-15,000/mm^3, G2:> 15,000-20,000/mm^3, G3:> 20,000- 50,000/mm^, G4:> 50,000/mm^3), Neutrófilos (G0:> = Lln, G1: <LLN-1,500/mm^3, G2: <1,500-1,000/mm^3, G3: <1,000-500/mm^3, G4: <500/mm^3), Blood Urea Nitrógeno, creatinine (G0: <= Uln, G1:> ULN-1.5*UL, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0*Uln, G4:> 6.0*Uln), lactato deshidrogenasa, alanina transaminasa, aspartato aminotransferasa (G0: <= Uln, G1:> Uln-3.0*Uln, G2:> 3.0-5.0*Uln, G3:> 5.0-20.0*Uln, G4:> 20.0*Uln), bilirrubin (G0: <= Uln, G1:> Uln-1.5*Uln, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0-10.0*Uln, G4:> 10.0*Uln), proteína orina (G0: 0-15mg/dl, G1:> 15-30mg/dl, g2:> 30-100mg/dl, g3:> 100-300mg/dl, g4:> 300mg/dl), plaqueta (g0:> = 150k, g1:> = 100k-<150k, g2:> = 50k <100k, <50k, eg, eg, eg, eg, <50k) (G0:> = 90 ml/min/1.73m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1.73m^2, g2:> = 30- <60ml/min/1.73m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1.73m^2, G4: <15 ml/min/1.73m^2)
Línea de base hasta la visita de descarga posterior a los 35 días (hasta un promedio del día 43)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el examen físico
Periodo de tiempo: Desde el posterior a la selección hasta el final del tratamiento (hasta un promedio del día 8), desde después de la descarga hasta 35 días después de la descarga (hasta un promedio del día 43)
El examen físico incluyó la evaluación de la apariencia general y la piel, la cabeza, las orejas, los ojos, la nariz, la boca, la garganta, la columna vertebral, el cuello, la tiroides, el tórax, las extremidades, los ganglios linfáticos y el abdomen (incluido el hígado y los riñones) más los sistemas respiratorios, cardiovasculares, musculosos, neurológicos y genitourinarios. La significación clínica fue evaluada por el investigador.
Desde el posterior a la selección hasta el final del tratamiento (hasta un promedio del día 8), desde después de la descarga hasta 35 días después de la descarga (hasta un promedio del día 43)
Número de participantes con cambios relacionados con el tratamiento desde el inicio en los signos vitales durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la visita de alta de alta de 35 días (hasta un promedio del día 43)
Los signos vitales incluyeron temperatura, velocidad respiratoria, frecuencia de pulso y presión arterial sistólica y diastólica. La relación con el tratamiento fue evaluada por el investigador.
Línea de base (día 1) hasta la visita de alta de alta de 35 días (hasta un promedio del día 43)
Porcentaje de participantes con síndrome de tórax agudo adjudicado (ACS)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
El investigador informó que los eventos del síndrome de tórax agudo (ACS) y otros eventos respiratorios informados fueron enviados para la adjudicación por el Comité de Adjudicación del punto de adjudicación de seguridad del síndrome de tórax agudo. El comité, que consistió en médicos con experiencia relevante en SCD, evaluó estos eventos y determinó si eran consistentes con los casos de AC.
Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Porcentaje de participantes con manifestaciones cutáneas graves adjudicadas y/o generalizadas
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
El investigador informó que los eventos cutáneos fueron enviados para la adjudicación por el Comité de Adjudicación de punto final de seguridad manifestaciones cutáneas. El comité, que consistió en dermatólogos, evaluó estos eventos y determinó si eran casos de manifestaciones cutáneas severas y/o generalizadas y específicamente si algún evento era consistente con la pustulosis exantematosa generalizada aguda.
Día 1 hasta la visita de descarga posterior a 35 días (hasta un promedio del día 43)
Porcentaje de participantes re-hospitalizados para crisis vaso-oclusiva (VOC) dentro de los 7, 14 y 30 días de alta del hospital
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la descarga; Dentro de los 14 días posteriores al alta; Dentro de los 30 días posteriores al alta, donde el alta del hospital fue cualquier día desde el día 1 hasta un promedio del día 8
Porcentaje de participantes rehospitalizados para VOC dentro de los 7, 14 y 30 días del alta hospitalaria.
Dentro de los 7 días de la descarga; Dentro de los 14 días posteriores al alta; Dentro de los 30 días posteriores al alta, donde el alta del hospital fue cualquier día desde el día 1 hasta un promedio del día 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biossil Inc.

Colaboradores

GlycoMimetics Incorporated

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

3 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

27 de junio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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