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Efficacité et innocuité du Rivipansel (GMI-1070) dans le traitement de la crise vaso-occlusive chez les sujets hospitalisés atteints de drépanocytose

18 février 2025 mis à jour par: Biossil Inc.

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Rivipansel (GMI-1070) dans le traitement de la crise vaso-occlusive chez les sujets hospitalisés atteints de drépanocytose

Il s'agit d'une étude clinique évaluant l'efficacité et l'innocuité du rivipansel (GMI-1070) dans le traitement de sujets drépanocytaires (SCD) âgés de 6 ans ou plus en crise douloureuse nécessitant une hospitalisation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

345

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, États-Unis, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Au moins 6 ans.
  • Diagnostic documenté de la drépanocytose.
  • Diagnostic de crise vaso-occlusive nécessitant une hospitalisation avec un traitement comprenant des opioïdes IV.
  • Capable de recevoir la première dose du médicament à l'étude dans les 24 heures suivant l'administration d'opioïdes IV.

Critère d'exclusion:

  • Infection systémique grave
  • Syndrome thoracique aigu
  • Problèmes médicaux concomitants graves (par exemple, accident vasculaire cérébral)
  • Douleur SCD atypique de COV
  • Insuffisance rénale ou hépatique sévère
  • Douleur chronique plutôt qu'une présentation de COV aigu

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de traitement Rivipansel
Médicament: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) sera perfusé par voie intraveineuse toutes les 12 heures jusqu'à 15 doses maximum. Les sujets âgés de 12 ans et plus pesant plus de 40 kilogrammes recevront une dose de 1680 mg de rivipansel, suivie d'une dose de 840 mg de rivipansel toutes les 12 heures. Tous les sujets âgés de 6 à 11 ans et tout sujet pesant 40 kilogrammes ou moins recevront une dose en fonction du poids (mg/kg) de 40 mg/kg de rivipansel (maximum de 1680 mg) suivie d'une dose de 20 mg/kg de rivipansel (maximum de 840 mg) toutes les 12 heures.
Autres noms:
  • GMI-1070
Comparateur placebo: Bras de traitement placebo
Autre: Placebo
Le placebo (solution saline tamponnée au phosphate) sera perfusé par voie intraveineuse toutes les 12 heures jusqu'à 15 doses maximum.
Autres noms:
  • solution saline tamponnée au phosphate (PBS)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de préparation à la sortie de l'hôpital
Délai: Jour 1 jusqu'au dernier jour où les 6 critères de préparation à la décharge ont été remplis (jusqu'à une moyenne du jour 8)
Le délai de préparation à l'hôpital a été défini comme la différence (en heures) entre l'heure et la date où tous les critères de préparation à la décharge ont été respectés et l'heure de début et la date de la première perfusion (dose de chargement) du médicament à l'étude. Les critères de préparation à la décharge ont été remplis lorsque tous les 6 critères applicables (en relation avec le traitement du COV et les complications liés au COV) ont été documentés. Les six critères étaient: 1) Seuls les médicaments contre la douleur orale étaient nécessaires, 2) les complications aiguës liées au COV (comme le syndrome thoracique aiguë, l'AVC, le priapisme) avaient résolu dans la mesure où la gestion pouvait être dans un cadre ambulatoire, 3) IV les opioïdes avaient été interrompus, 4) OV de la synthèse avait été discontivée, 5) La transfusion n'était plus nécessaire pour le traitement de ce COV.
Jour 1 jusqu'au dernier jour où les 6 critères de préparation à la décharge ont été remplis (jusqu'à une moyenne du jour 8)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Il est temps de se libérer de l'hôpital
Délai: Jour 1 jusqu'au dernier jour lorsque l'ordre de libération de l'hôpital a été émis par un fournisseur de soins de santé qualifié (jusqu'à une moyenne du jour 8)
Le délai de sortie de l'hôpital a été défini comme la différence (en heures) entre l'heure et la date de l'ordonnance de sortie de l'hôpital d'un fournisseur de soins de santé qualifié et l'heure de début et la date de la première perfusion (dose de chargement) du médicament à l'étude.
Jour 1 jusqu'au dernier jour lorsque l'ordre de libération de l'hôpital a été émis par un fournisseur de soins de santé qualifié (jusqu'à une moyenne du jour 8)
La consommation cumulée intraveineuse (IV) des opioïdes du temps de chargement de dose de médicament à l'étude à la sortie de l'hôpital
Délai: Jour 1 jusqu'au dernier jour où l'opioïde IV a été interrompu (jusqu'à une moyenne du jour 8)
La consommation cumulative d'opioïdes IV a été signalée comme utilisation cumulative d'opioïdes IV (standardisée en utilisant des unités équivalentes de morphine [MEU]), à partir du début de la première perfusion (dose de chargement) du médicament à l'étude jusqu'à la libération de l'hôpital.
Jour 1 jusqu'au dernier jour où l'opioïde IV a été interrompu (jusqu'à une moyenne du jour 8)
Temps pour l'arrêt des opioïdes intraveineux (IV)
Délai: Jour 1 jusqu'au dernier jour où l'opioïde IV a été interrompu (jusqu'à une moyenne du jour 8)
Le délai de l'arrêt des opioïdes IV a été défini comme la différence (en heures) entre l'heure d'arrêt et la date de la dernière dose d'opioïdes IV et l'heure de début et la date de la première perfusion (dose de chargement) du médicament d'étude.
Jour 1 jusqu'au dernier jour où l'opioïde IV a été interrompu (jusqu'à une moyenne du jour 8)
La consommation cumulative intraveineuse (IV) des opioïdes dans les premières 24 heures après la dose de dose d'étude
Délai: 24 heures après la première perfusion IV de dose de chargement de dose de médicament à l'étude le jour 1
La consommation cumulative d'opioïdes IV (standardisée à l'aide de MEU) a été signalée comme utilisation d'opioïdes IV dans les 24 premières heures à partir de l'heure de début de la première perfusion IV (dose de chargement) du médicament d'étude.
24 heures après la première perfusion IV de dose de chargement de dose de médicament à l'étude le jour 1
Pourcentage de participants réhospitalisés pour la crise vaso-occlusive (COV) dans les 3 jours suivant la libération de l'hôpital
Délai: Dans les 3 jours suivant la libération de l'hôpital, où la sortie de l'hôpital était n'importe quel jour du 1er jour à une moyenne du jour 8
Le pourcentage de participants qui ont été réhospitalisés pour une crise vaso-occlusive (COV) dans les 3 jours suivant la libération de l'hôpital sont signalés.
Dans les 3 jours suivant la libération de l'hôpital, où la sortie de l'hôpital était n'importe quel jour du 1er jour à une moyenne du jour 8

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (AES) et des événements indésirables graves (SEA) selon le génotype
Délai: Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)

AE: Toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant qui a reçu un produit d'enquête sans égard à la possibilité d'une relation causale. SAE: Un AE entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison: la mort; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; expérience mortelle (risque immédiat de mourir); handicap / incapacité persistant ou significatif; anomalie congénitale; événements médicalement importants. Un événement indésirable a été considéré comme un événement indésirable émergent (TEEE) si l'événement a commencé pendant la durée effective du traitement (tous les événements qui ont commencé sur ou après le premier dosage). Les AES comprenaient des événements indésirables graves et non sérieux.

Les participants atteints d'EES et d'EME ont été classés par les catégories de génotypes. Catégorie 1 = Participants avec l'hémoglobine SS, l'hémoglobine S bêta0 thalassémie et l'hémoglobine SD; Catégorie 2 = Participants avec l'hémoglobine SC, l'hémoglobine S bêta + thalassémie et l'hémoglobine S-Variant (autre que HBSD).
Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Nombre de participants avec un événement indésirable émergent (AES) émergent selon la gravité
Délai: Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
AE: Toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant qui a reçu un produit d'enquête sans égard à la possibilité d'une relation causale. Les EI ont été classés en fonction de la gravité dans 3 catégories a) les légers - AES n'ont pas interféré avec la fonction habituelle du participant, b) modéré - AES a interféré dans une certaine mesure avec la fonction habituelle du participant, c) sévère - les AE ont interféré de manière significative avec la fonction habituelle du participant.
Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Nombre de participants ayant des anomalies de laboratoire clinique
Délai: Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Hématologie: hémoglobine, hématocrite, érythrocytes <0,8 * Limite inférieure de la normale (LLN), réticulocytes <0,5 * LLN> 1,5 * Uln, plaquettes <0,5 * LLN> 1,75 * supérieur Limite des réticulocytes / érythrocytes normaux (ULN), <0,5 * LLN> 1,5 * ULN, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes Monocytes / leucocytes> 1,2 * Uln. Chimie clinique: bilirubine, direct, bilirubine, bilirubine indirecte> 1,5 * uln, aspartate aminotransférase (AT), alanine AT, lactate déshydrogénase, phosphatase alcaline> 3,0 * uln, azote d'urée, urée, créatinine> 1,3 * uln, sodium <0,95 * lln> 1,05 * uln, Potassium, chlorure, bicarbonate <0,9 * LLN> 1,1 * uln, glucose <0,6 * lln> 1,5 * uln, Taux de filtration glomérulaire estimés <= 60. Analyse d'urine: glucose d'urine, cétones, protéine d'urine, hémoglobine d'urine, nitrite, leucocyte estérase> = 1.
Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Nombre de participants ayant une augmentation des notes de la ligne de base dans les paramètres de laboratoire cliniques au cours de l'étude
Délai: BASELING jusqu'à la visite après la décharge de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Hémoglobine (grade [g] 0:> 11g / dl, g1:> 9-11g / dl, g2:> 7-9g / dl, g3: 5-7g / dl, g4: <5g / dl), réticulocytes Count (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leucocytes (G0: <= Limite supérieure de la normale [ULN], G1:> ULN-15 000 / MM ^ 3, G2:> 15 000- 20 000 / mm ^ 3, G3:> 20 000- 50 000 / mm ^, G4:> 50 000 / mm ^ 3), neutrophiles (g0:> = lln, g1: <lln-1 500 / mm ^ 3, g2: <1500-1 000 / mm ^ 3, g3: <1000-500 / mm ^ 3, g4: <500 / mm ^ 3), sang urée, créatin (g0: <= uln, G1:> uln-1,5 * ul, G2:> 1,5-3.0 * uln, G3:> 3.0 * uln, G4:> 6.0 * uln), lactate déshydrogénase, alanine transaminase, aspartate aminotransférase (g0: <= uln, g1:> uln-3.0 * uln, G2:> 3.0-5.0 * uln, G3:> 5.0-20.0 * uln, G4:> 20.0 * uln), bilirubine (g0: <= uln, g1:> uln-1,5 * uln, G2:> 1,5-3.0 * uln, G3:> 3.0-10.0 * uln, G4:> 10.0 * uln), Protéine d'urine (G0: 0-15 mg / dl, G1:> 15-30 mg / dl, G2:> 30-100 mg / dl, G3:> 100-300mg / dl, G4:> 300mg / dl), plaquette (G0:> = 150K, G1:> = 100K- <150K, G2:> = 50k <100k, g3: <50k), egff, g2:> = 50k <100k, g3: <50k), egffr (G0:> = 90 ml / min / 1,73m ^ 2, G1:> = 60- <90ml / min / 1,73m ^ 2, g2:> = 30- <60ml / min / 1,73m ^ 2, g3:> = 15- <30ml / min / 1,73m ^ 2, g4: <15 ml / min / 1,73m ^ 2)
BASELING jusqu'à la visite après la décharge de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans l'examen physique
Délai: Du post-dépistage jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à une moyenne du jour 8), de la post-décharge jusqu'à 35 jours après la décharge (jusqu'à une moyenne du jour 43)
L'examen physique comprenait l'évaluation de l'apparence générale et de la peau, de la tête, des oreilles, des yeux, du nez, de la bouche, de la gorge, de la colonne vertébrale, du cou, de la thyroïde, de la poitrine, des extrémités, des ganglions lymphatiques et de l'abdomen (y compris le foie et les reins) ainsi que les systèmes respiratoires, cardiovasculaires, musculo-squelettiques, neurologiques et génitourines. La signification clinique a été évaluée par l'investigateur.
Du post-dépistage jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à une moyenne du jour 8), de la post-décharge jusqu'à 35 jours après la décharge (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Nombre de participants ayant des changements liés au traitement par rapport à la base des signes vitaux sur l'étude
Délai: Baseline (jour 1) jusqu'à la visite après la décharge de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Les signes vitaux comprenaient la température, la fréquence respiratoire, le pouls et la pression artérielle systolique et diastolique. La parenté au traitement a été évaluée par l'investigateur.
Baseline (jour 1) jusqu'à la visite après la décharge de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Pourcentage de participants atteints du syndrome thoracique aiguë jugé (ACS)
Délai: Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
L'enquêteur a signalé que des événements de syndrome thoracique aiguë (ACS) et d'autres événements respiratoires signalés ont été envoyés à l'arbitrage par le comité d'arbitrage de la sécurité du syndrome thoracique aigu. Le comité, qui était composé de médecins ayant une expertise pertinente des SCD, a évalué ces événements et a déterminé s'ils étaient conformes aux cas de SCA.
Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Pourcentage de participants avec des manifestations cutanées jugées sévères et / ou généralisées
Délai: Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
L'enquêteur a signalé que des événements cutanés ont été envoyés à l'arbitrage par le comité d'arbitrage de la sécurité des manifestations cutanées. Le comité, qui était composé de dermatologues, a évalué ces événements et a déterminé s'il s'agissait de cas de manifestations cutanées sévères et / ou généralisées et spécifiquement si un événement était cohérent avec la pustulose exanthémateuse généralisée aiguë.
Jour 1 jusqu'à la visite après la sortie de 35 jours (jusqu'à une moyenne du jour 43)
Pourcentage de participants réhospitalisés pour la crise vaso-occlusive (COV) dans les 7, 14 et 30 jours suivant la libération de l'hôpital
Délai: Dans les 7 jours suivant la décharge; Dans les 14 jours suivant la décharge; Dans les 30 jours suivant la libération, où la sortie de l'hôpital était du jour du 1er jour à une moyenne du jour 8
Pourcentage de participants réhospitalisés pour le COV dans les 7, 14 et 30 jours suivant la libération de l'hôpital.
Dans les 7 jours suivant la décharge; Dans les 14 jours suivant la décharge; Dans les 30 jours suivant la libération, où la sortie de l'hôpital était du jour du 1er jour à une moyenne du jour 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biossil Inc.

Collaborateurs

GlycoMimetics Incorporated

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

3 mai 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2014

Première publication (Estimé)

10 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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