Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě vazookluzivní krize u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

18. února 2025 aktualizováno: Biossil Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě vazookluzivní krize u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

Toto je klinická studie hodnotící účinnost a bezpečnost rivipanselu (GMI-1070) při léčbě subjektů se srpkovitou anémií (SCD), kteří jsou ve věku 6 let nebo starší a prožívají bolestivou krizi vyžadující hospitalizaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

345

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Spojené státy, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 6 let věku.
  • Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie.
  • Diagnóza vazookluzivní krize vyžadující přijetí do nemocnice s léčbou včetně IV opioidů.
  • Schopný obdržet první dávku studovaného léku do 24 hodin od podání IV opioidů.

Kritéria vyloučení:

  • Závažná systémová infekce
  • Akutní hrudní syndrom
  • Závažné doprovodné zdravotní problémy (například mrtvice)
  • SCD bolest atypická pro VOC
  • Těžké poškození ledvin nebo jater
  • Chronická bolest spíše než projev akutní VOC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ošetřovací rameno Rivipansel
Lék: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) bude podáván intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek. Subjekty ve věku 12 a více let, které váží více než 40 kilogramů, dostanou dávku 1680 mg rivipanselu, následovanou dávkou 840 mg rivipanselu každých 12 hodin. Všem subjektům ve věku 6 až 11 let a všem subjektům, které váží 40 kilogramů nebo méně, bude na základě hmotnosti (mg/kg) podávána dávka 40 mg/kg rivipanselu (maximálně 1680 mg) a následně dávka 20 mg/kg rivipanselu (maximálně 840 mg) každých 12 hodin.
Ostatní jména:
  • GMI-1070
Komparátor placeba: Rameno pro léčbu placebem
Jiný: Placebo
Placebo (fosfátem pufrovaný fyziologický roztok) bude podáváno intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek.
Ostatní jména:
  • fyziologický roztok pufrovaný fosfátem (PBS)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na připravenost na propuštění z nemocnice
Časové okno: 1. den až do posledního dne, kdy byla splněna všech 6 kritérií připravenosti za vypuštění (až do průměru 8. dne)
Čas na připravenost za vypuštění z nemocnice byl definován jako rozdíl (v hodinách) mezi časem a datem, kdy byla splněna všechna kritéria pro připravenost za vypuštění a doba a datum první infuze (načítání dávky) studijního léčiva. Kritéria pro připravenost za vypuštění byla splněna, když byla zdokumentována všechna použitelná 6 kritérií (ve vztahu k léčbě VOC a komplikace související s VOC). The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC) transfusion Pro léčbu tohoto VOC již nebylo nutné.
1. den až do posledního dne, kdy byla splněna všech 6 kritérií připravenosti za vypuštění (až do průměru 8. dne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na propuštění z nemocnice
Časové okno: 1. den až do posledního dne, kdy byl pořadí propuštění nemocnice vydán kvalifikovaným poskytovatelem zdravotní péče (až do průměru 8. dne)
Čas na propuštění z nemocnice byl definován jako rozdíl (v hodinách) mezi časem a datem příkazu k propuštění nemocnice od kvalifikovaného poskytovatele zdravotní péče a dobou a datem první infuze (načítání dávky) studijního léčiva.
1. den až do posledního dne, kdy byl pořadí propuštění nemocnice vydán kvalifikovaným poskytovatelem zdravotní péče (až do průměru 8. dne)
Kumulativní intravenózní (iv) spotřeba opioidů od doby nakládání dávky studijního léčiva do propuštění z nemocnice
Časové okno: 1. den až do posledního dne, kdy byl IV opioid přerušen (až do průměru 8. dne)
Kumulativní spotřeba IV opioidů byla hlášena jako kumulativní použití IV opioidů (standardizované pomocí jednotek ekvivalentních morfinů [MEU]), od začátku první infuze (zatížení dávky) studijního léčiva až do propuštění nemocnice.
1. den až do posledního dne, kdy byl IV opioid přerušen (až do průměru 8. dne)
Je čas na přerušení intravenózních (iv) opioidů
Časové okno: 1. den až do posledního dne, kdy byl IV opioid přerušen (až do průměru 8. dne)
Čas na přerušení IV opioidů byl definován jako rozdíl (v hodinách) mezi dobou zastavení a datem nejnovější dávky opioidů IV a dobou a datem první infuze (zatížení dávky) studovaného léčiva.
1. den až do posledního dne, kdy byl IV opioid přerušen (až do průměru 8. dne)
Kumulativní intravenózní (iv) opioidy během prvních 24 hodin po nakládání dávky studijního léčiva
Časové okno: 24 hodin po první iv infuze načítání dávky studijního léčiva v den 1
Kumulativní spotřeba opioidů IV (standardizovaná pomocí MEU) byla hlášena jako IV opioidy v prvních 24 hodinách od začátku první IV infuze (zatížení dávky) studijního léčiva.
24 hodin po první iv infuze načítání dávky studijního léčiva v den 1
Procento účastníků znovu hostitalizováno pro VASO-OCCLUSE CRISIS (VOC) do 3 dnů od propuštění z nemocnice
Časové okno: Do 3 dnů od propuštění z nemocnice, kde propuštění z nemocnice byl každý den od 1. dne do průměru 8. dne
Je hlášeno procento účastníků, kteří byli znovu hostitalizováni na krizi vazo-okluzivní krize (VOC) do 3 dnů od propuštění z nemocnice.
Do 3 dnů od propuštění z nemocnice, kde propuštění z nemocnice byl každý den od 1. dne do průměru 8. dne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími účinky (SAE) podle genotypu
Časové okno: 1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)

AE: Jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který obdržel vyšetřovací produkt bez ohledu na možnost příčinného vztahu. SAE: AE, který má za následek některý z následujících výsledků nebo považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená lůžkovou hospitalizaci; život ohrožující zkušenost (okamžité riziko umírání); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie; lékařsky důležité události. Nepříznivá událost byla považována za nežádoucí nepříznivou událost (TEAE) s léčbou, pokud událost začala během efektivního trvání léčby (všechny události, které začaly nebo po prvním dávkování). AES zahrnoval vážné i nesmírné nežádoucí účinky.

Účastníci s AES a SAE byli kategorizováni kategoriemi genotypu. Kategorie 1 = účastníci s hemoglobinem SS, hemoglobin beta0 thalassemie a hemoglobin SD; Kategorie 2 = Účastníci s hemoglobinem SC, hemoglobin beta+ thalassemie a hemoglobin S-variant (jiná než HBSD).
1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Počet účastníků s léčbou vznikající nežádoucí událostí (AES) podle závažnosti
Časové okno: 1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
AE: Jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který obdržel vyšetřovací produkt bez ohledu na možnost příčinného vztahu. AE byly klasifikovány podle závažnosti ve 3 kategoriích a) Mírné - AES nezasahoval do obvyklé funkce účastníka, b) mírný - AE do určité míry zasahoval s obvyklou funkcí účastníka, C) závažné - AE významně zasahovaly do obvyklé funkce účastníka.
1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami
Časové okno: 1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Hematologie: hemoglobin, hematokrit, erytrocyty <0,8*dolní hranice normálního (LLN), retikulocyty <0,5*lln> 1,5*uln, destičky <0,5*lln> 1,75*horní*1,75*horního horního Limit normálních (ULN), retikulocytů/erytrocytů <0,5*lln> 1,5*Uln, Leukocyty <0,6*lln> 1,5*uln, lymfocyty, lymfocyty/leukocyty, neutrofily, neutrofily/leukocyty <0,8*lln> 1,2*uln, monoofily/leukoty/leukotys/leukotys/leukotys, monocyty/leukotys/leukotys, monophys/leukoty. Monocyty/leukocyty> 1,2*uln. Klinická chemie: bilirubin, přímý, bilirubin, nepřímý bilirubin> 1,5*uln, Aspartát aminotransferáza (AT), alanin AT, laktát dehydrogenáza, alkalická fosfatáza> 3,0*uln, Močovina dusík, močovina, kreatinin> 1,3*uln, sodík <0,95*lln> 1,05*uln, Draslík, chlorid, hydrogenuhličitan <0,9*lln> 1,1*uln, glukóza <0,6*lln> 1,5*uln, Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <= 60. Analýza moči: Glukóza moči, ketony, protein moči, hemoglobin moči, dusitan, leukocyty esteráza> = 1.
1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Počet účastníků se zvýšením stupňů z výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech ve studii
Časové okno: Základní linie až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Hemoglobin (stupeň [G] 0:> 11G/DL, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), retikulocyty Počet (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukocyty (G0: <= horní limit normálního [ULN], G1:> ULN-15 000/mm^3, G2:> 15 000- 20 000/mm^3, G3:> 20 000-50 000/mm G4:> 50 000/mm^3), neutrofily (G0:> = LLN, G1: <LLN-1,500/Mm^3, G2: <1 500-1 000/mm^3, G3: <1 000-500/mm^3, G4: <500/mm^3), kreaterinin (G0: <= uln,, kreatinin, kreatinin (G0: <1 000-500/mm^3, G4: <500/mm^ G1:> Uln-1.5*ul, G2:> 1,5-3,0*uln, G3:> 3,0*uln, G4:> 6,0*uln), laktát dehydrogenáza, alanin transamináza, aspartát aminotransferáza (G0: <= uln, g1:> uln-3,0*uln, G2:> 3,0-5,0*Uln, G3:> 5,0-20,0*uln, G4:> 20.0*Uln), Bilirubin (G0: <= Uln, G1:> Uln-1,5*Uln, G2:> 1,5-3,0*uln, G3:> 3,0-10.0*uln, G4:> 10,0*uln), močový protein (G0: 0-15mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, G2:> 30-100 mg/dl, G3:> 100-300 mg/dl, G4:> 300 mg/dl), destička (G0:> = 150k, G1:> = 100k- <150K, G2:> = 50K, G3: <50K), G3: <50K, G3: <50K), G3: <50K), G3: <50K, G3: <50K, G3: <50K, G3: <50K, G3: <50K), G3: <50K), G3: <50K, G3: <50K), G3: <50K) (G0:> = 90 ml/min/1,73 m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1,73M^2, G2:> = 30- <60ml/min/1,73 m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1,73 m^2, G4: <15 ml/min/1,73 m^2)
Základní linie až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami fyzického vyšetření
Časové okno: Od post-screeningu do konce léčby (až do průměru 8. dne), od vypuštění do 35 dnů po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Fyzikální vyšetření zahrnovalo posouzení obecného vzhledu a kůže, hlavy, uší, očí, nosu, úst, krku, páteře, krku, štítné žlázy, hrudníku, končetin, lymfatických uzlin a břicha (včetně jater a ledvin) plus respirační, kardiovaskulární, muskuloskeální, neurologické a genitourinární systémy. Klinický význam byl hodnocen vyšetřovatelem.
Od post-screeningu do konce léčby (až do průměru 8. dne), od vypuštění do 35 dnů po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Počet účastníků se změnami souvisejícími s léčbou z výchozí hodnoty ve vitálních příznacích studie
Časové okno: Základní linie (1. den) až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Vitální příznaky zahrnovaly teplotu, rychlost dýchacích cest, rychlost pulsu a systolický a diastolický krevní tlak. Příbuznost s léčbou byla hodnocena vyšetřovatelem.
Základní linie (1. den) až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 dnů)
Procento účastníků s rozhodnutým syndromem akutního hrudníku (ACS)
Časové okno: 1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Vyšetřovatel hlásil, že události syndromu akutního hrudníku (ACS) a další hlášené respirační události byly zaslány k rozhodnutí akutním komisí pro koncové body akutního hrudníku. Výbor, který se skládal z lékařů s příslušnými odbornými znalostmi SCD, tyto události vyhodnotil a určil, zda jsou v souladu s případy ACS.
1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Procento účastníků s těžkým rozhodnutým a/nebo generalizovaným kožním projevem
Časové okno: 1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Vyšetřovatel uvedl, že kožní události byly zasílány k rozhodnutí kožním výborem pro rozhodování o koncovém bodě bezpečnosti. Výbor, který sestával z dermatologů, tyto události vyhodnotil a určil, zda se jedná o případy závažných a/nebo generalizovaných kožních projevů a konkrétně toho, zda byla nějaká událost v souladu s akutní generalizovanou exanthematózní pustulózou.
1. den až do 35denní návštěvy po propuštění (až do průměru 43 den)
Procento účastníků se znovu hostitalizováno pro VASO-OCCLUSE CRISIS (VOC) do 7, 14 a 30 dnů od propuštění z nemocnice
Časové okno: Do 7 dnů od propuštění; Do 14 dnů od propuštění; Do 30 dnů od propuštění, kde byl propuštění z nemocnice každý den od 1. dne do průměru 8. dne
Procento účastníků znovu hostitalizováno pro VOC do 7, 14 a 30 dnů po propuštění nemocnice.
Do 7 dnů od propuštění; Do 14 dnů od propuštění; Do 30 dnů od propuštění, kde byl propuštění z nemocnice každý den od 1. dne do průměru 8. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biossil Inc.

Spolupracovníci

GlycoMimetics Incorporated

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

3. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

27. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit