Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě vazookluzivní krize u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

16. června 2020 aktualizováno: GlycoMimetics Incorporated

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě vazookluzivní krize u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

Toto je klinická studie hodnotící účinnost a bezpečnost rivipanselu (GMI-1070) při léčbě subjektů se srpkovitou anémií (SCD), kteří jsou ve věku 6 let nebo starší a prožívají bolestivou krizi vyžadující hospitalizaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

345

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University Of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Spojené státy, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 6 let věku.
  • Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie.
  • Diagnóza vazookluzivní krize vyžadující přijetí do nemocnice s léčbou včetně IV opioidů.
  • Schopný obdržet první dávku studovaného léku do 24 hodin od podání IV opioidů.

Kritéria vyloučení:

  • Závažná systémová infekce
  • Akutní hrudní syndrom
  • Závažné doprovodné zdravotní problémy (například mrtvice)
  • SCD bolest atypická pro VOC
  • Těžké poškození ledvin nebo jater
  • Chronická bolest spíše než projev akutní VOC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ošetřovací rameno Rivipansel
Lék: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) bude podáván intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek. Subjekty ve věku 12 a více let, které váží více než 40 kilogramů, dostanou dávku 1680 mg rivipanselu, následovanou dávkou 840 mg rivipanselu každých 12 hodin. Všem subjektům ve věku 6 až 11 let a všem subjektům, které váží 40 kilogramů nebo méně, bude na základě hmotnosti (mg/kg) podávána dávka 40 mg/kg rivipanselu (maximálně 1680 mg) a následně dávka 20 mg/kg rivipanselu (maximálně 840 mg) každých 12 hodin.
Ostatní jména:
  • GMI-1070
Komparátor placeba: Rameno pro léčbu placebem
Jiný: Placebo
Placebo (fosfátem pufrovaný fyziologický roztok) bude podáváno intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek.
Ostatní jména:
  • fyziologický roztok pufrovaný fosfátem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na připravenost k propuštění.
Časové okno: Vyšetření bude každé 4 hodiny (od 6:00 do 22:00, denně) po dobu hospitalizace, očekávaný průměr 5 dní
Doba do připravenosti k propuštění, definovaná jako rozdíl mezi datem a časem připravenosti k propuštění a datem a časem zahájení první infuze studovaného léku.
Vyšetření bude každé 4 hodiny (od 6:00 do 22:00, denně) po dobu hospitalizace, očekávaný průměr 5 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na vybití.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Čas do propuštění je rozdíl mezi časem a datem příkazu k propuštění z nemocnice a časem a datem zahájení první infuze studovaného léku.
Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Kumulativní IV spotřeba opioidů od okamžiku nasycovací dávky studovaného léku do propuštění.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Kumulativní IV spotřeba opioidů od okamžiku nasycovací dávky studovaného léku do propuštění.
Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Čas do vysazení IV opioidů.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Čas do vysazení IV opioidů.
Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 dnů
Kumulativní IV spotřeba opioidů během prvních 24 hodin po úvodní dávce studovaného léku.
Časové okno: Den 1
Kumulativní IV spotřeba opioidů během prvních 24 hodin po úvodní dávce studovaného léku.
Den 1
Procento subjektů znovu hospitalizovaných pro VOC do 3 dnů po propuštění.
Časové okno: Do 3 dnů po propuštění
Procento subjektů znovu hospitalizovaných pro VOC do 3 dnů po propuštění.
Do 3 dnů po propuštění

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlycoMimetics Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

3. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

25. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

10. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit