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Eficácia e Segurança do Rivipansel (GMI-1070) no Tratamento da Crise Vaso-Oclusiva em Indivíduos Hospitalizados com Doença Falciforme

16 de junho de 2020 atualizado por: GlycoMimetics Incorporated

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do rivipansel (GMI-1070) no tratamento de crises vaso-oclusivas em indivíduos hospitalizados com doença falciforme

Este é um estudo clínico avaliando a eficácia e a segurança do rivipansel (GMI-1070) no tratamento de indivíduos com doença falciforme (SCD) com 6 anos de idade ou mais, apresentando uma crise de dor que requer hospitalização.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

345

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos 6 anos de idade.
  • Diagnóstico documentado de doença falciforme.
  • Diagnóstico de crise vaso-oclusiva necessitando internação hospitalar com tratamento incluindo opioides IV.
  • Capaz de receber a primeira dose do medicamento do estudo dentro de 24 horas a partir da administração de opioides IV.

Critério de exclusão:

  • Infecção sistêmica grave
  • Síndrome Torácica Aguda
  • Problemas médicos concomitantes graves (por exemplo, acidente vascular cerebral)
  • Dor SCD atípica de COV
  • Insuficiência renal ou hepática grave
  • Dor crônica em vez de uma apresentação de COV aguda

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de Tratamento Rivipansel
Medicamento: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) será infundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses. Indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos e peso superior a 40 kg receberão uma dose de 1680 mg de rivipansel, seguida de uma dose de 840 mg de rivipansel a cada 12 horas. Todos os indivíduos com idade entre 6 e 11 anos e qualquer indivíduo com peso igual ou inferior a 40 kg receberão uma dosagem baseada no peso (mg/kg) de 40 mg/kg de rivipansel (máximo de 1680 mg) seguida de uma dose de 20 mg/kg de rivipansel (máximo de 840 mg) a cada 12 horas.
Outros nomes:
  • GMI-1070
Comparador de Placebo: Braço de Tratamento com Placebo
Outro: Placebo
Placebo (solução salina tamponada com fosfato) será infundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses.
Outros nomes:
  • salina tamponada com fosfato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hora de prontidão para alta.
Prazo: As avaliações serão a cada 4 horas (das 6h às 22h, diariamente) durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Tempo para prontidão para alta, definido como a diferença entre a data e hora de prontidão para alta e a data e hora de início da primeira infusão do medicamento do estudo.
As avaliações serão a cada 4 horas (das 6h às 22h, diariamente) durante a internação, uma média esperada de 5 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hora de dar alta.
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Tempo até a alta é a diferença entre a hora e a data da ordem de alta hospitalar e a hora e a data de início da primeira infusão do medicamento do estudo.
Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Consumo cumulativo de opioides IV desde o momento da dose inicial do medicamento do estudo até a alta.
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Consumo cumulativo de opioides IV desde o momento da dose inicial do medicamento do estudo até a alta.
Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Tempo para descontinuação de opioides IV.
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Tempo para descontinuação de opioides IV.
Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 dias
Consumo cumulativo de opioide IV nas primeiras 24 horas após a dose de carga do medicamento em estudo.
Prazo: Dia 1
Consumo cumulativo de opioide IV nas primeiras 24 horas após a dose de carga do medicamento em estudo.
Dia 1
Porcentagem de indivíduos hospitalizados novamente por VOC dentro de 3 dias após a alta.
Prazo: Até 3 dias após a alta
Porcentagem de indivíduos hospitalizados novamente por VOC dentro de 3 dias após a alta.
Até 3 dias após a alta

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlycoMimetics Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

3 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

25 de junho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

10 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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