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Eficácia e Segurança do Rivipansel (GMI-1070) no Tratamento da Crise Vaso-Oclusiva em Indivíduos Hospitalizados com Doença Falciforme

18 de fevereiro de 2025 atualizado por: Biossil Inc.

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do rivipansel (GMI-1070) no tratamento de crises vaso-oclusivas em indivíduos hospitalizados com doença falciforme

Este é um estudo clínico avaliando a eficácia e a segurança do rivipansel (GMI-1070) no tratamento de indivíduos com doença falciforme (SCD) com 6 anos de idade ou mais, apresentando uma crise de dor que requer hospitalização.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

345

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos 6 anos de idade.
  • Diagnóstico documentado de doença falciforme.
  • Diagnóstico de crise vaso-oclusiva necessitando internação hospitalar com tratamento incluindo opioides IV.
  • Capaz de receber a primeira dose do medicamento do estudo dentro de 24 horas a partir da administração de opioides IV.

Critério de exclusão:

  • Infecção sistêmica grave
  • Síndrome Torácica Aguda
  • Problemas médicos concomitantes graves (por exemplo, acidente vascular cerebral)
  • Dor SCD atípica de COV
  • Insuficiência renal ou hepática grave
  • Dor crônica em vez de uma apresentação de COV aguda

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de Tratamento Rivipansel
Medicamento: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) será infundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses. Indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos e peso superior a 40 kg receberão uma dose de 1680 mg de rivipansel, seguida de uma dose de 840 mg de rivipansel a cada 12 horas. Todos os indivíduos com idade entre 6 e 11 anos e qualquer indivíduo com peso igual ou inferior a 40 kg receberão uma dosagem baseada no peso (mg/kg) de 40 mg/kg de rivipansel (máximo de 1680 mg) seguida de uma dose de 20 mg/kg de rivipansel (máximo de 840 mg) a cada 12 horas.
Outros nomes:
  • GMI-1070
Comparador de Placebo: Braço de Tratamento com Placebo
Outro: Placebo
Placebo (solução salina tamponada com fosfato) será infundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses.
Outros nomes:
  • solução salina tamponada com fosfato (PBS)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hora de prontidão para a alta do hospital
Prazo: Dia 1 até o último dia, quando todos os 6 critérios de prontidão para a alta foram atendidos (até uma média do dia 8)
O tempo para a prontidão para a alta do hospital foi definido como a diferença (em horas) entre a hora e a data em que todos os critérios para a prontidão para a alta foram atendidos e a hora de início e data da primeira infusão (dose de carregamento) do medicamento em estudo. Os critérios de prontidão para a alta foram atendidos quando todos os 6 critérios aplicáveis ​​(em relação ao tratamento do VOC e complicações relacionados ao VOC) foram documentados para terem ocorrido. The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC) transfusion não era mais necessário para o tratamento desse COV.
Dia 1 até o último dia, quando todos os 6 critérios de prontidão para a alta foram atendidos (até uma média do dia 8)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hora de descarregar do hospital
Prazo: Dia 1 até o último dia em que a ordem do hospital foi emitida por um profissional de saúde qualificado (até uma média do dia 8)
O tempo para a alta do hospital foi definido como a diferença (em horas) entre a hora e a data da ordem de alta hospitalar de um prestador de serviços de saúde qualificado e a hora e a data de início da primeira infusão (dose de carregamento) do medicamento do estudo.
Dia 1 até o último dia em que a ordem do hospital foi emitida por um profissional de saúde qualificado (até uma média do dia 8)
Consumo de opióides intravenosos (iv) cumulativos desde o momento da dose de carregamento de medicamento para o estudo do hospital
Prazo: Dia 1 até o último dia em que o IV Opióide foi descontinuado (até uma média do dia 8)
O consumo cumulativo de opióides IV foi relatado como uso cumulativo de opióides IV (padronizado usando unidades equivalentes a morfina [MEU]), desde o início da primeira infusão (dose de carregamento) do medicamento para o estudo até a alta hospitalar.
Dia 1 até o último dia em que o IV Opióide foi descontinuado (até uma média do dia 8)
Hora de descontinuar os opióides intravenosos (iv)
Prazo: Dia 1 até o último dia em que o IV Opióide foi descontinuado (até uma média do dia 8)
O tempo para a descontinuação dos opióides IV foi definido como a diferença (nas horas) entre o tempo de parada e a data da dose mais recente de opióides IV e a hora e a data de início da primeira infusão (dose de carregamento) do medicamento do estudo.
Dia 1 até o último dia em que o IV Opióide foi descontinuado (até uma média do dia 8)
Consumo de opióides intravenosos (iv) cumulativos nas primeiras 24 horas após a dose de carga do medicamento
Prazo: 24 horas após a primeira infusão intravenosa de dose de carga de medicamento no estudo no dia 1
O consumo cumulativo de opióides IV (padronizado usando MEU) foi relatado como uso de opióides IV nas primeiras 24 horas a partir do tempo de início da primeira infusão de IV (dose de carregamento) do medicamento do estudo.
24 horas após a primeira infusão intravenosa de dose de carga de medicamento no estudo no dia 1
Porcentagem de participantes re-hospitalizados para crise vaso-oclusiva (VOC) dentro de 3 dias após a descarga do hospital
Prazo: Dentro de 3 dias após a alta do hospital, onde a alta do hospital era a qualquer dia do dia 1 a uma média do dia 8
A porcentagem de participantes que foram re-hospitalizados para uma crise vaso-oclusiva (VOC) dentro de 3 dias após a descarga do hospital são relatados.
Dentro de 3 dias após a alta do hospital, onde a alta do hospital era a qualquer dia do dia 1 a uma média do dia 8

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com tratamento adverso emergente (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) conforme genótipo
Prazo: Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)

AE: Qualquer ocorrência médica desagradável em um participante que recebeu produto investigacional sem considerar a possibilidade de um relacionamento causal. SAE: Um AE resultando em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; hospitalização inicial ou prolongada de internação; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); incapacidade/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita; eventos medicamente importantes. Um evento adverso foi considerado um evento adverso emergente de tratamento (TEAE) se o evento começou durante a duração efetiva do tratamento (todos os eventos que começaram após a primeira dosagem). Os AES incluíram eventos adversos graves e não sérios.

Os participantes com EAs e SAEs foram categorizados por categorias de genótipos. Categoria 1 = Participantes com hemoglobina SS, talassemia beta0 de hemoglobina e hemoglobina SD; Categoria 2 = Participantes com hemoglobina SC, beta de hemoglobina+ talassemia e hemoglobina S-Variant (exceto HBSD).
Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Número de participantes com Evento adverso emergente do tratamento (EAs) conforme a gravidade
Prazo: Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
AE: Qualquer ocorrência médica desagradável em um participante que recebeu produto investigacional sem considerar a possibilidade de um relacionamento causal. Os EAs foram classificados de acordo com a gravidade em 3 categorias a) AEs leves - não interferiram na função usual do participante, b) moderados - os AES interferiram em certa medida com a função usual do participante, c) graves - os Aes interferiram significativamente com a função usual do participante.
Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Número de participantes com anormalidades de laboratório clínico
Prazo: Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Hematologia: hemoglobina, hematócrito, eritrócitos <0,8*Limite inferior do normal (LLN), reticulócitos <0,5*lln> 1,5*Uln, plaquetas <0,5*lln> 1,75*superior Limite de normal (ULN), reticulócitos/eritrócitos <0,5*lln> 1,5*Uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes monócitos/leucócitos> 1,2*Uln. Química Clínica: Bilirrubina, Direto, Bilirrubina, Bilirrubina Indireta> 1,5*Uln, aspartato aminotransferase (at), alanina em, lactato desidrogenase, fosfatase alcalina> 3,0*Uln, nitrogênio da uréia, uréia, creatinina> 1,3*Uln, sódio <0,95*lln> 1,05*Uln, potássio, cloreto, bicarbonato <0,9*lln> 1,1*uln, glicose <0,6*lln> 1,5*uln, Taxa estimada de filtração glomerular <= 60. Urinalysis: glicose na urina, cetonas, proteína urina, hemoglobina da urina, nitrito, esterase de leucócitos> = 1.
Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Número de participantes com aumento de notas da linha de base nos parâmetros de laboratório clínico sobre o estudo
Prazo: Linha de base até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Hemoglobina (grau [G] 0:> 11g/dl, G1:> 9-11g/dl, G2:> 7-9g/dl, G3: 5-7g/dl, G4: <5g/dl), reticulócitos count(G0:<1%,G1:1-5%,G2:>5-10%,G3:>10-20%,G4:>20%),leukocytes(G0:<=upper limit of normal [ULN],G1:>ULN-15,000/mm^3,G2:>15,000- 20,000/mm^3,G3:>20,000- 50,000/mm^, G4:>50,000/mm^3),neutrophils(G0:>=LLN, G1:<LLN-1,500/mm^3, G2:<1,500-1,000/mm^3, G3:<1,000-500/mm^3, G4:<500/mm^3),blood urea nitrogen, creatinine(G0:<=ULN, G1:> Uln-1.5*ul, G2:> 1,5-3.0*Uln, G3:> 3,0*Uln, G4:> 6,0*Uln), Lactato desidrogenase, alanina transaminase, aspartato aminotransferase (g0: <= uln, g1:> uln-3.0*uln, G2:> 3,0-5.0*Uln, G3:> 5.0-20.0*Uln, G4:> 20.0*Uln), bilirrubin (g0: <= uln, g1:> uln-1.5*uln, G2:> 1,5-3.0*Uln, G3:> 3,0-10.0*Uln, G4:> 10.0*Uln), Proteína de urina (G0: 0-15mg/dl, G1:> 15-30mg/dl, G2:> 30-100mg/dl, G3:> 100-300mg/dl, g4:> 300mg/dl), g2: g2: g2: g2: g2: g2: G1: G1: G1: 300k/150k), g2: g2: g2: g2: g2: g2: g2: g2: G1: G1: G1: 300k/150k), g2: g2: g2: g2: g2: g2: g2: g2: G1: G1: G1: 300k/ (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1,73m^2, g2:> = 30- <60ml/min/1,73m^2, g3:> = 15- <30ml/min/1,73m^2, g4: <15 ml/min/1,73m^2)
Linha de base até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas no exame físico
Prazo: Desde pós-réneo até o final do tratamento (até uma média do dia 8), desde a alta até 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
O exame físico incluiu a avaliação da aparência geral e da pele, cabeça, orelhas, olhos, nariz, boca, garganta, coluna, pescoço, tireóide, peito, extremidades, linfonodos e abdômen (incluindo fígado e rins), além de sistemas respiratórios, cardiovasculares, musculoesqueléticos, neurológicos e geniturários. O significado clínico foi avaliado pelo investigador.
Desde pós-réneo até o final do tratamento (até uma média do dia 8), desde a alta até 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Número de participantes com mudanças relacionadas ao tratamento da linha de base em sinais vitais sobre o estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Os sinais vitais incluíram temperatura, frequência respiratória, taxa de pulso e pressão arterial sistólica e diastólica. O relacionamento com o tratamento foi avaliado pelo investigador.
Linha de base (dia 1) até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Porcentagem de participantes com síndrome do peito agudo adjudicado (ACS)
Prazo: Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
O investigador relatou eventos de síndrome do tórax agudo (SCA) e outros eventos respiratórios relatados foram enviados para adjudicação pelo Comitê de Adjudicação do Ponto de Segurança da Síndrome do Couro agudo. O comitê, que consistia em médicos com experiência relevante de DC, avaliou esses eventos e determinou se eram consistentes com os casos de SCA.
Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Porcentagem de participantes com manifestações cutâneas adjudicadas e/ou generalizadas graves
Prazo: Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
O investigador relatou que eventos cutâneos foram enviados para adjudicação pelo Comitê de Adjudicação do Ponto de Segurança de Manifestações Cutâneas. O comitê, que consistia em dermatologistas, avaliou esses eventos e determinou se eram casos de manifestações cutâneas graves e/ou generalizadas e, especificamente, se algum evento foi consistente com a pustulose exanteme generalizada aguda.
Dia 1 até a visita de 35 dias após a alta (até uma média do dia 43)
Porcentagem de participantes re-hospitalizados para crise vaso-oclusiva (VOC) dentro de 7, 14 e 30 dias após a alta do hospital
Prazo: Dentro de 7 dias após a descarga; Dentro de 14 dias após a descarga; Dentro de 30 dias após a alta, onde a alta do hospital era a qualquer dia do dia 1 a uma média do dia 8
Porcentagem de participantes re-hospitalizados para VOC dentro de 7, 14 e 30 dias após a alta hospitalar.
Dentro de 7 dias após a descarga; Dentro de 14 dias após a descarga; Dentro de 30 dias após a alta, onde a alta do hospital era a qualquer dia do dia 1 a uma média do dia 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biossil Inc.

Colaboradores

GlycoMimetics Incorporated

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

3 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

27 de junho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

10 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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