Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Rivipansel (GMI-1070) bij de behandeling van vaso-occlusieve crises bij gehospitaliseerde proefpersonen met sikkelcelziekte

18 februari 2025 bijgewerkt door: Biossil Inc.

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelgroepstudie om de werkzaamheid en veiligheid van Rivipansel (GMI-1070) te evalueren bij de behandeling van vaso-occlusieve crisis bij gehospitaliseerde proefpersonen met sikkelcelziekte

Dit is een klinische studie die de werkzaamheid en veiligheid van rivipansel (GMI-1070) evalueert bij de behandeling van proefpersonen met sikkelcelziekte (SCD) van 6 jaar of ouder die een pijncrisis doormaken die ziekenhuisopname noodzakelijk maakt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

345

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Verenigde Staten, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 6 jaar oud.
  • Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte.
  • Diagnose van vaso-occlusieve crisis die opname in het ziekenhuis noodzakelijk maakt met behandeling inclusief intraveneuze opioïden.
  • In staat om de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel binnen 24 uur na toediening van IV-opioïden te ontvangen.

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige systemische infectie
  • Acuut borstsyndroom
  • Ernstige bijkomende medische problemen (bijvoorbeeld beroerte)
  • SCD-pijn atypisch voor VOC
  • Ernstige nier- of leverfunctiestoornis
  • Chronische pijn in plaats van een presentatie van acute VOS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rivipansel behandelarm
Geneesmiddel: Rivierpanel
Rivipansel (GMI-1070) zal elke 12 uur intraveneus worden toegediend tot maximaal 15 doses. Proefpersonen van 12 jaar en ouder die meer dan 40 kilogram wegen, krijgen een dosis van 1680 mg rivipansel, gevolgd door een dosis van 840 mg rivipansel om de 12 uur. Alle proefpersonen van 6 tot 11 jaar en alle proefpersonen die 40 kilogram of minder wegen, krijgen een op gewicht gebaseerde dosering (mg/kg) van 40 mg/kg rivipansel (maximaal 1680 mg) gevolgd door een dosis van 20 mg/kg van rivipansel (maximaal 840 mg) om de 12 uur.
Andere namen:
  • GMI-1070
Placebo-vergelijker: Placebo behandelarm
Ander: Placebo
Placebo (fosfaatgebufferde zoutoplossing) wordt elke 12 uur intraveneus toegediend tot maximaal 15 doses.
Andere namen:
  • fosfaatgebufferde zoutoplossing (PBS)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot gereedheid voor ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Dag 1 tot de laatste dag toen alle 6 criteria van gereedheid voor ontladen werden voldaan (tot een gemiddelde van dag 8)
Tijd tot gereedheid voor ontlading uit het ziekenhuis werd gedefinieerd als het verschil (in uren) tussen de tijd en datum waarin aan alle criteria voor gereedheid voor ontslag werd voldaan en de starttijd en datum van de eerste infusie (laaddosis) van het studiemedicijn. Aan de criteria voor gereedheid voor ontladen werd voldaan toen alle toepasselijke 6 criteria (met betrekking tot de behandeling van VOC en complicaties met betrekking tot de VOC) werden gedocumenteerd. The six criteria were: 1) only oral pain medication was required, 2) acute complications related to the VOC (such as acute chest syndrome, stroke, priapism) had resolved to the extent that management could be in an outpatient setting, 3) IV opioids had been discontinued, 4) IV hydration had been discontinued, 5) IV antibiotics had been discontinued and 6) red blood cell (RBC) transfusion was Niet langer vereist voor de behandeling van deze VOC.
Dag 1 tot de laatste dag toen alle 6 criteria van gereedheid voor ontladen werden voldaan (tot een gemiddelde van dag 8)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om uit het ziekenhuis te ontslaan
Tijdsspanne: Dag 1 tot de laatste dag toen de volgorde van ontslag uit het ziekenhuis werd uitgegeven door een gekwalificeerde zorgverlener (tot een gemiddelde van dag 8)
Tijd om uit het ziekenhuis te ontslaan werd gedefinieerd als het verschil (in uren) tussen de tijd en datum van de ontslagopdracht van het ziekenhuis van een gekwalificeerde zorgverlener en de starttijd en datum van de eerste infusie (laaddosis) van het studiemedicijn.
Dag 1 tot de laatste dag toen de volgorde van ontslag uit het ziekenhuis werd uitgegeven door een gekwalificeerde zorgverlener (tot een gemiddelde van dag 8)
Cumulatieve intraveneuze (IV) opioïdenverbruik vanaf tijd van de laaddosis van het studiedosis tot ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Dag 1 tot de laatste dag toen IV opioïde werd stopgezet (tot een gemiddelde van dag 8)
Cumulatief IV -opioïdenverbruik werd gerapporteerd als cumulatief gebruik van IV -opioïden (gestandaardiseerd met behulp van morfine -equivalente eenheden [MEU]), vanaf het begin van de eerste infusie (laaddosis) van het studiemedicijn tot het ontslag van het ziekenhuis.
Dag 1 tot de laatste dag toen IV opioïde werd stopgezet (tot een gemiddelde van dag 8)
Tijd tot stopzetting van intraveneuze (IV) opioïden
Tijdsspanne: Dag 1 tot de laatste dag toen IV opioïde werd stopgezet (tot een gemiddelde van dag 8)
Tijd tot stopzetting van IV -opioïden werd gedefinieerd als het verschil (in uren) tussen de stoptijd en datum van de laatste IV -opioïde -dosis en de starttijd en datum van de eerste infusie (laaddosis) van het studiemedicijn.
Dag 1 tot de laatste dag toen IV opioïde werd stopgezet (tot een gemiddelde van dag 8)
Cumulatieve intraveneuze (IV) opioïdenconsumptie binnen de eerste 24 uur na het laden van de dosis studiemedicijn
Tijdsspanne: 24 uur na de eerste IV -infusie van de laaddosis studiedosis op dag 1
Cumulatief IV -opioïdenverbruik (gestandaardiseerd met behulp van MEU) werd gerapporteerd als IV -opioïdengebruik in de eerste 24 uur vanaf de starttijd van de eerste IV -infusie (laaddosis) van het studiemedicijn.
24 uur na de eerste IV -infusie van de laaddosis studiedosis op dag 1
Percentage van de deelnemers herhaald voor vaso-occlusieve crisis (VOC) binnen 3 dagen na ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Binnen 3 dagen na ontslag uit het ziekenhuis, waar ontslag uit het ziekenhuis elke dag was van dag 1 tot een gemiddelde van dag 8
Percentage deelnemers die opnieuw werden gehaald voor een vaso-occlusieve crisis (VOC) binnen 3 dagen na ontslag uit het ziekenhuis wordt gemeld.
Binnen 3 dagen na ontslag uit het ziekenhuis, waar ontslag uit het ziekenhuis elke dag was van dag 1 tot een gemiddelde van dag 8

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling opkomende bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's) volgens genotype
Tijdsspanne: Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)

AE: Elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causale relatie. SAE: Een AE resulteert in een van de volgende resultaten of om een ​​andere reden als belangrijk geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico van sterven); aanhoudende of significante handicap/arbeidsongeschiktheid; aangeboren anomalie; medisch belangrijke gebeurtenissen. Een bijwerkingen werd beschouwd als een bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEE) als het evenement begon tijdens de effectieve behandelingsduur (alle gebeurtenissen die begonnen met of na de eerste dosering). AES omvatte zowel serieuze als niet-serieuze bijwerkingen.

Deelnemers met AES en SAE's werden gecategoriseerd door genotypecategorieën. Categorie 1 = deelnemers met hemoglobine SS, hemoglobine S beta0 thalassemie en hemoglobine SD; Categorie 2 = Deelnemers met hemoglobine SC, Hemoglobine S Beta+ thalassemie en hemoglobine S-variant (anders dan HBSD).
Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Aantal deelnemers met behandelingsopkomende bijwerkingen (AES) volgens de ernst
Tijdsspanne: Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
AE: Elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causale relatie. AE's werden geclassificeerd volgens de ernst in 3 categorieën A) Milde - AE's interfereerden niet met de gebruikelijke functie van de deelnemer, b) matige - AE's die tot op zekere hoogte werden verstoord met de gebruikelijke functie van de deelnemer, c) ernstige - AES gingen aanzienlijk aan met de gebruikelijke functie van de deelnemer.
Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Hematologie: Hemoglobine, hematocriet, erytrocyten <0,8*Lagendrens van normaal (LLN), reticulocyten <0,5*lln> 1,5*uln, bloedplaatjes <0,5*lln> 1,75*Bovenwerk Limiet van normaal (uln), reticulocyten/erytrocyten <0,5*lln> 1.5*uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes monocyten/leukocyten> 1.2*uln. Klinische chemie: bilirubine, direct, bilirubine, indirecte bilirubine> 1.5*uln, aspartaat aminotransferase (AT), alanine AT, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase> 3.0*uln, ureum stikstof, ureum, creatinine> 1.3*uln, natrium <0,95*lln> 1,05*uln, kalium, chloride, bicarbonaat <0,9*lln> 1.1*uln, glucose <0,6*lln> 1,5*uln, Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <= 60. Urineonderzoek: urineglucose, ketonen, urine -eiwit, urine hemoglobine, nitriet, leukocyten esterase> = 1.
Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Aantal deelnemers met een toename van de cijfers van de basislijn in klinische laboratoriumparameters tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Hemoglobine (graad [G] 0:> 11G/DL, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/DL), Reticulocytes Tellen (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukocyten (G0: <= bovengrens van normaal [Uln], G1:> Uln-15.000/mm^3, G2:> 15.000- 20.000/mm^3, G3:> 20.000- 50.000/MM^, G4:>50,000/mm^3),neutrophils(G0:>=LLN, G1:<LLN-1,500/mm^3, G2:<1,500-1,000/mm^3, G3:<1,000-500/mm^3, G4:<500/mm^3),blood urea nitrogen, creatinine(G0:<=ULN, G1:> uln-1.5*ul, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0*uln, G4:> 6.0*uln), lactaat dehydrogenase, alanine transaminase, aspartaat aminotransferase (g0: <= uln, g1:> uln-3.0*uln, G2:> 3.0-5.0*Uln, G3:> 5.0-20.0*Uln, G4:> 20.0*uln), bilirubin (g0: <= uln, g1:> uln-1.5*uln, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0-10.0*Uln, G4:> 10.0*uln), Urine-eiwit (G0: 0-15mg/dl, G1:> 15-30mg/dl, G2:> 30-100mg/dl, G3:> 100-300mg/dl, G4:> 300mg/dl), Platelet (G0:> = 150K, G1:> = 100K- <150K, G2:> = 50k <100K, G3: <50k) (G0:> = 90 ml/min/1.73m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1.73M^2, G2:> = 30- <60ml/min/1.73M^2, G3:> = 15- <30ml/min/1.73M^2, G4: <15 ml/min/1.73M^2)
Basislijn tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van na het screening tot het einde van de behandeling (tot een gemiddelde van dag 8), van post-ontslag tot 35 dagen na ontslag (tot een gemiddelde van dag 43)
Lichamelijk onderzoek omvatte de beoordeling van het algemene uiterlijk en de huid, kop, oren, ogen, neus, mond, keel, wervelkolom, nek, schildklier, borst, ledematen, lymfeklieren en buik (inclusief lever en nieren) plus de ademhalings-, cardiovasculaire, musculoskeletaal, neurologische en genitorinaire systemen. Klinische betekenis werd beoordeeld door de onderzoeker.
Van na het screening tot het einde van de behandeling (tot een gemiddelde van dag 8), van post-ontslag tot 35 dagen na ontslag (tot een gemiddelde van dag 43)
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale tekenen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot het 35-daagse bezoek na ontslag (tot een gemiddelde van dag 43)
Vitale tekenen omvatten temperatuur, ademhalingssnelheid, polssnelheid en systolische en diastolische bloeddruk. Verwantschap met de behandeling werd beoordeeld door de onderzoeker.
Baseline (dag 1) tot het 35-daagse bezoek na ontslag (tot een gemiddelde van dag 43)
Percentage deelnemers met het geordend acuut borstsyndroom (ACS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Onderzoeker rapporteerde gebeurtenissen van het acute borstsyndroom (ACS) en andere gerapporteerde ademhalingsgebeurtenissen werden gestuurd voor arbitrage door het Acute Chest Syndrome Safety Endpoint Assaliation Committee. De commissie, die bestond uit artsen met relevante SCD -expertise, evalueerde deze gebeurtenissen en bepaalde of ze consistent waren met gevallen van ACS.
Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Percentage deelnemers met ernstige beoordeelde en/of gegeneraliseerde cutane manifestaties
Tijdsspanne: Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Onderzoeker meldde cutane gebeurtenissen voor arbitrage door de Cutane Manifestations Safety Endpoint Adjudication Committee. De commissie, die bestond uit dermatologen, evalueerde deze gebeurtenissen en bepaalde of het gevallen waren van ernstige en/of gegeneraliseerde cutane manifestaties en specifiek of een gebeurtenis consistent was met acute gegeneraliseerde exanthemateuze pustulose.
Dag 1 tot het 35-daagse bezoek na ontslag (gemiddeld dag 43)
Percentage van de deelnemers herhaald voor vaso-occlusieve crisis (VOC) binnen 7, 14 en 30 dagen na ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Binnen 7 dagen na ontslag; Binnen 14 dagen na ontslag; Binnen 30 dagen na ontslag, waar ontslag uit het ziekenhuis elke dag was van dag 1 tot een gemiddelde van dag 8
Percentage van de deelnemers herhaald voor VOC binnen 7, 14 en 30 dagen na ontslag uit het ziekenhuis.
Binnen 7 dagen na ontslag; Binnen 14 dagen na ontslag; Binnen 30 dagen na ontslag, waar ontslag uit het ziekenhuis elke dag was van dag 1 tot een gemiddelde van dag 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biossil Inc.

Medewerkers

GlycoMimetics Incorporated

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

10 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren