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Wirksamkeit und Sicherheit von Rivipansel (GMI-1070) bei der Behandlung der vaso-okklusiven Krise bei Krankenhauspatienten mit Sichelzellenanämie

18. Februar 2025 aktualisiert von: Biossil Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rivipansel (GMI-1070) bei der Behandlung der vaso-okklusiven Krise bei Patienten im Krankenhaus mit Sichelzellanämie

Dies ist eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rivipansel (GMI-1070) bei der Behandlung von Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD), die 6 Jahre oder älter sind und eine Schmerzkrise erleiden, die eine Krankenhauseinweisung erforderlich macht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

345

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Vereinigte Staaten, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 6 Jahre alt.
  • Dokumentierte Diagnose der Sichelzellanämie.
  • Diagnose einer vaso-okklusiven Krise, die eine Krankenhauseinweisung mit Behandlung einschließlich intravenöser Opioide erforderlich macht.
  • Kann die erste Dosis des Studienmedikaments innerhalb von 24 Stunden nach der Verabreichung von IV-Opioiden erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwere systemische Infektion
  • Akute Chest-Syndrom
  • Schwerwiegende Begleiterkrankungen (z. B. Schlaganfall)
  • SCD-Schmerz untypisch für VOC
  • Schwere Nieren- oder Leberfunktionsstörung
  • Chronischer Schmerz statt Darstellung akuter VOC

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rivipanell Behandlungsarm
Arzneimittel: Riviplatte
Rivipansel (GMI-1070) wird alle 12 Stunden bis zu maximal 15 Dosen intravenös infundiert. Personen ab 12 Jahren, die mehr als 40 kg wiegen, erhalten eine Dosis von 1680 mg Rivipansel, gefolgt von einer Dosis von 840 mg Rivipansel alle 12 Stunden. Alle Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren und alle Probanden, die 40 Kilogramm oder weniger wiegen, erhalten eine gewichtsbasierte Dosierung (mg/kg) von 40 mg/kg Rivipansel (maximal 1680 mg), gefolgt von einer Dosis von 20 mg/kg Rivipansel (maximal 840 mg) alle 12 Stunden.
Andere Namen:
  • GMI-1070
Placebo-Komparator: Placebo-Behandlungsarm
Sonstiges: Placebo
Placebo (phosphatgepufferte Kochsalzlösung) wird alle 12 Stunden bis zu maximal 15 Dosen intravenös infundiert.
Andere Namen:
  • phosphatgepufferte Kochsalzlösung (PBS)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zur Bereitschaft zur Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem alle 6 Kriterien der Bereitschaft für die Entlassung erfüllt wurden (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Zeit für die Bereitschaft für die Entlastung aus dem Krankenhaus wurde als Unterschied (in Stunden) zwischen der Zeit und dem Datum definiert, zu dem alle Kriterien für die Entlastung der Bereitschaft erfüllt wurden, und der Startzeit und des Datums der ersten Infusion (Ladendosis) des Studienmedikaments. Kriterien für die Bereitschaft für die Entlassung wurden erfüllt, wenn alle anwendbaren 6 Kriterien (in Bezug auf die Behandlung von VOC und Komplikationen im Zusammenhang mit dem VOC) dokumentiert wurden. Die sechs Kriterien waren: 1) nur orale Schmerzmittel waren erforderlich, 2) akute Komplikationen im Zusammenhang mit dem VOC (wie akutem Brustsyndrom, Schlaganfall, Priapismus) in dem Maße, dass das Management in einer ambulanten Umgebung sein konnte. Für die Behandlung dieses VOC war keine Transfusion mehr erforderlich.
Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem alle 6 Kriterien der Bereitschaft für die Entlassung erfüllt wurden (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für die Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem die Anordnung der Krankenhausentlassung von einem qualifizierten Gesundheitsdienstleister ausgestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Die Zeit für die Entlassung aus dem Krankenhaus wurde als Differenz (in Stunden) zwischen dem Zeitpunkt und dem Datum der Krankenhausentladungsanordnung eines qualifizierten Gesundheitsdienstleisters und der Startzeit und des Datums der ersten Infusion (Ladendosis) des Studienmedikaments definiert.
Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem die Anordnung der Krankenhausentlassung von einem qualifizierten Gesundheitsdienstleister ausgestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Kumulativer intravenöser (iv) Opioidenverbrauch ab dem Zeitpunkt der Belastungsdosis von Studienmedikamenten zur Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem IV Opioid eingestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Der kumulative IV -Opioidkonsum wurde als kumulativer IV -Opioidkonsum (standardisiert unter Verwendung von Morphinäquivalenteinheiten [MEU]) ab Beginn der ersten Infusion (Ladendosis) des Studienmedikaments bis zur Krankenhausentlassung angegeben.
Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem IV Opioid eingestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Zeit zum Absetzen von intravenösen (iv) Opioiden
Zeitfenster: Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem IV Opioid eingestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Die Zeit zum Absetzen von IV -Opioiden wurde als Differenz (in Stunden) zwischen der Stoppzeit und dem Datum der neuesten IV -Opioiddosis und der Startzeit und des Datums der ersten Infusion (Ladendosis) des Studienmedikaments definiert.
Tag 1 bis zum letzten Tag, an dem IV Opioid eingestellt wurde (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8)
Kumulativer intravenöser (iv) Opioidenkonsum innerhalb der ersten 24 Stunden nach dem Laden von Studienmedikamenten
Zeitfenster: 24 Stunden nach der ersten IV -Infusion der Ladendosis Studienmedikamente am Tag 1
Der kumulative IV -Opioidkonsum (standardisiert mit MEU) wurde in den ersten 24 Stunden ab der Startzeit der ersten IV -Infusion (Ladendosis) des Studienmedikaments als IV -Opioidkonsum berichtet.
24 Stunden nach der ersten IV -Infusion der Ladendosis Studienmedikamente am Tag 1
Prozentsatz der Teilnehmer, die für die vaso-okklusive Krise (VOC) innerhalb von 3 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus neu gearbeitet hat
Zeitfenster: Innerhalb von 3 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus, wo die Entlassung aus dem Krankenhaus jeden Tag von Tag 1 bis zu einem Durchschnitt von Tag 8 war
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 3 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus für eine vaso-occlusive Krise (VOC) nach einer Vaso-Occlusive-Krise (VOC) wurden.
Innerhalb von 3 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus, wo die Entlassung aus dem Krankenhaus jeden Tag von Tag 1 bis zu einem Durchschnitt von Tag 8 war

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) gemäß Genotyp
Zeitfenster: Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)

AE: Jedes medizinisches Ereignis eines Teilnehmers, der ein Untersuchungsprodukt ohne Rücksicht auf die Möglichkeit einer kausalen Beziehung erhielt. SAE: Eine AE, die zu den folgenden Ergebnissen führt oder aus einem anderen Grund als signifikant angesehen wird: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (sofortiges Sterbenrisiko); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie; medizinisch wichtige Ereignisse. Ein unerwünschtes Ereignis galt als mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), wenn die Veranstaltung während der wirksamen Behandlungsdauer begann (alle Ereignisse, die an oder nach der ersten Dosierung begannen). Die AES umfasste sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.

Teilnehmer mit AES und SAEs wurden nach Genotypkategorien kategorisiert. Kategorie 1 = Teilnehmer mit Hämoglobin SS, Hämoglobins Beta0 -Thalassämie und Hämoglobin SD; Kategorie 2 = Teilnehmer mit Hämoglobin SC, Hämoglobins Beta+ Thalassämie und Hämoglobin S-Variante (außer HBSD).
Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlung auf Emergas Ereignis (AES) gemäß Schweregrad (AES)
Zeitfenster: Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
AE: Jedes medizinisches Ereignis eines Teilnehmers, der ein Untersuchungsprodukt ohne Rücksicht auf die Möglichkeit einer kausalen Beziehung erhielt. Die AEs wurden nach dem Schweregrad in 3 Kategorien a) mild eingestuft - AES störte nicht die übliche Funktion des Teilnehmers, b) mittelschwer - die AEs störten in gewissem Maße mit der üblichen Funktion des Teilnehmers, c) schwere - die AEs erheblich mit der üblichen Funktion des Teilnehmers.
Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laboranomalien
Zeitfenster: Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Hämatologie: Hämoglobin, Hämatokrit, Erythrozyten <0,8*Untergrenze des Normalwerts (LLN), Retikulozyten <0,5*LLN> 1,5*ULN, Blutplättchen <0,5*LLN> 1,75*Oberes Oberteil Normalgrenze (ULN), Retikulozyten/Erythrozyten <0,5*lln> 1,5*uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes Monozyten/Leukozyten> 1,2*uln. Klinische Chemie: Bilirubin, Direkt, Bilirubin, Indirekter Bilirubin> 1,5*uln, Aspartataminotransferase (AT), Alanin AT, Lactatdehydrogenase, alkalische Phosphatase> 3,0*uln, Harnstoffstickstoff, Harnstoff, Kreatinin> 1,3*uln, Natrium <0,95*lln> 1,05*uln, Kalium, Chlorid, Bicarbonat <0,9*lln> 1,1*uln, Glucose <0,6*lln> 1,5*uln, Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <= 60. Urinanalyse: Uringlukose, Ketone, Urinprotein, Urin -Hämoglobin, Nitrit, Leukozytenesterase> = 1.
Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Anzahl der Teilnehmer mit zunehmender Noten gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Laborparametern über die Studie
Zeitfenster: Grundlinie bis zum 35-tägigen Besuch nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Hämoglobin (Grad [G] 0:> 11g/dl, g1:> 9-11g/dl, g2:> 7-9g/dl, g3: 5-7g/dl, g4: <5g/dl), retikulozyten Anzahl (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), Leukozyten (G0: <= Obergrenze von Normal [uln], G1:> ULN-15.000/mm^3, G2:> 15.000- 20.000/mm^3, G3, G3, G3, G3, G3, G3:> 20.000- 50.000- 50.000- 50.000- 50.000- 50.000- 50.000- G4:> 50.000/mm^3), Neutrophile (G0:> = lln, G1: <lln-1,500/mm^3, g2: <1,500-1000/mm^3, g3: <1.000-500/mm^3, g4: <500/mm^3), Bluthochern, Kreatinin, Kreatinin, Kreatinine (G0: <500/mm^3), Bloodinine, Creatinine (G0: <500/mm^3), Bloodinine, Kreatinin (G0: G1:> uln-1.5*ul, G2:> 1,5-3.0*uln, G3:> 3.0*uln, G4:> 6.0*uln), Lactatdehydrogenase, Alanin-Transaminase, Aspartataminotransferase (G0: <= uln, g1:> uln-3,0*uln, G2:> 3.0-5.0*uln, G3:> 5.0-20.0*uln, G4:> 20.0*uln), Bilirubin (G0: <= uln, g1:> uln-1,5*uln, G2:> 1,5-3.0*uln, G3:> 3.0-10.0*uln, G4:> 10.0*uln), urine protein(G0:0-15mg/dL, G1:>15-30mg/dL, G2:>30-100mg/dL, G3:>100-300mg/dL, G4:>300mg/dL), platelet(G0:>=150K, G1:>=100K-<150K, G2:>=50K <100K, G3:<50K), eGFR (G0:> = 90 ml/min/1,73 m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1,73m^2, g2:> = 30- <60 ml/min/1,73m^2, g3:> = 15- <30 ml/min/1,73m^2, G4: <15 ml/min/1,73 m^2)
Grundlinie bis zum 35-tägigen Besuch nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der Nachschärfe bis zum Ende der Behandlung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8), von Nachentscheidung bis zu 35 Tagen nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Die körperliche Untersuchung umfasste die Bewertung des allgemeinen Aussehens und der Haut, des Kopfes, der Ohren, der Augen, der Nase, des Mundes, des Hals, des Rückens, des Nackens, der Schilddrüse, der Brust, der Extremitäten, der Lymphknoten und des Bauches (einschließlich Leber- und Nieren) sowie den Atemweg, kardiovaskulären, muskulloskelettalen, neurologischen und genitorären Systemen. Die klinische Bedeutung wurde vom Forscher bewertet.
Von der Nachschärfe bis zum Ende der Behandlung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 8), von Nachentscheidung bis zu 35 Tagen nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbezogenen Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Vitalfunktionen über die Studie
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zum 35-Tage-Besuch nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Zu den Vitalfunktionen gehörten Temperatur, Atemfrequenz, Impulsfrequenz sowie systolischer und diastolischer Blutdruck. Die Verwandtschaft mit der Behandlung wurde vom Forscher bewertet.
Grundlinie (Tag 1) bis zum 35-Tage-Besuch nach der Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem entschlossenen akuten Brustsyndrom (ACS)
Zeitfenster: Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Der Ermittler berichtete über Ereignisse des akuten Brustsyndroms (ACS) und andere gemeldete Atemwegsereignisse wurden zur Entscheidung über das akute Schadens -Begründung des Brustsyndroms gesendet. Das Komitee, das aus Ärzten mit relevantem SCD -Fachwissen bestand, bewertete diese Ereignisse und stellte fest, ob sie mit ACS -Fällen übereinstimmten.
Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Prozentsatz der Teilnehmer mit schweren beurteilten und/oder verallgemeinerten kutanen Manifestationen
Zeitfenster: Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Der Ermittler berichtete, dass kutane Ereignisse durch das Cutaneous Manifestations Safety Endpoint -Entscheidungsausschuss zur Entscheidung gesendet wurden. Der Ausschuss, der aus Dermatologen bestand, bewertete diese Ereignisse und stellte fest, ob es sich um Fälle von schweren und/oder verallgemeinerten kutanen Manifestationen handelte, und insbesondere, ob jedes Ereignis mit einer akuten verallgemeinerten exanthematischen Pustelstoffe übereinstimmte.
Tag 1 bis zum 35-Tage-Besuch nach Entlassung (bis zu einem Durchschnitt von Tag 43)
Prozentsatz der Teilnehmer, die für die vaso-okklusive Krise (VOC) innerhalb von 7, 14 und 30 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus neu gearbeitet hat
Zeitfenster: Innerhalb von 7 Tagen nach Entlassung; Innerhalb von 14 Tagen nach Entlassung; Innerhalb von 30 Tagen nach der Entlassung, wo die Entlassung aus dem Krankenhaus an jedem Tag von Tag 1 bis zu einem Durchschnitt von Tag 8 war
Prozentsatz der Teilnehmer, die für VOC innerhalb von 7, 14 und 30 Tagen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus nachgeführt wurden.
Innerhalb von 7 Tagen nach Entlassung; Innerhalb von 14 Tagen nach Entlassung; Innerhalb von 30 Tagen nach der Entlassung, wo die Entlassung aus dem Krankenhaus an jedem Tag von Tag 1 bis zu einem Durchschnitt von Tag 8 war

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biossil Inc.

Mitarbeiter

GlycoMimetics Incorporated

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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