Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rivipanselin (GMI-1070) teho ja turvallisuus vaso-okklusiivisen kriisin hoidossa sairaalahoidossa olevilla potilailla, joilla on sirppisolutauti

tiistai 18. helmikuuta 2025 päivittänyt: Biossil Inc.

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Rivipanselin (GMI-1070) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi vaso-okklusiivisen kriisin hoidossa sairaalahoidossa olevilla potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tämä on kliininen tutkimus, jossa arvioidaan rivipanselin (GMI-1070) tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa potilaita, joilla on sirppisolusairaus (SCD), jotka ovat vähintään 6-vuotiaita ja jotka kokevat sairaalahoitoa vaativan kipukriisin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

345

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Yhdysvallat, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikää vähintään 6 vuotta.
  • Dokumentoitu sirppisolusairauden diagnoosi.
  • Vaso-okklusiivisen kriisin diagnoosi, joka edellyttää sairaalahoitoa, johon kuuluu IV-opioideja.
  • Pystyy saamaan ensimmäisen annoksen tutkimuslääkettä 24 tunnin sisällä IV opioidien antamisesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakava systeeminen infektio
  • Akuutti rintakehän oireyhtymä
  • Vakavat samanaikaiset lääketieteelliset ongelmat (esimerkiksi aivohalvaus)
  • VOC:lle epätyypillinen SCD-kipu
  • Vaikea munuaisten tai maksan vajaatoiminta
  • Krooninen kipu pikemminkin kuin akuutin VOC:n esitys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rivipansel hoitovarsi
Lääke: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) annetaan suonensisäisesti 12 tunnin välein enintään 15 annosta. Yli 12-vuotiaat, jotka painavat yli 40 kiloa, saavat 1680 mg:n annoksen rivipanselia, jonka jälkeen 840 mg:n rivipanselia 12 tunnin välein. Kaikki 6–11-vuotiaat ja 40 kiloa tai vähemmän painavat koehenkilöt saavat painoon perustuvan annoksen (mg/kg) 40 mg/kg rivipanselia (enintään 1680 mg), jota seuraa 20 mg/kg. rivipanselia (enintään 840 mg) 12 tunnin välein.
Muut nimet:
  • GMI-1070
Placebo Comparator: Placebo-hoitovarsi
Muut: Plasebo
Plaseboa (fosfaattipuskuroitu suolaliuos) infusoidaan suonensisäisesti 12 tunnin välein enintään 15 annosta.
Muut nimet:
  • fosfaattipuskuroitu suolaliuos (PBS)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika valmius sairaalahoidosta
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin kaikki 6 valmiuden kriteeriä täytettiin (keskimäärin päivä 8)
Aika sairaalasta tapahtuvalle valmistukseen määritettiin ero (tunteina) ajan ja päivämäärän välillä, jolloin kaikki valmiuksien väliset kriteerit täyttyivät sekä tutkimuksen lääkkeen ensimmäisen infuusion (lastausannoksen) alkamisaika ja päivämäärä. Valmiuskriteerit vastaamiseksi täyttyivät, kun kaikki sovellettavat 6 kriteeriä (suhteessa VOC: n ja VOC: hon liittyvien komplikaatioiden käsittelyyn) dokumentoitiin. Kuusi kriteeriä oli: 1) VAIKUTTAVA SUULIKIPUIKEUDELLINEN Lääkitys vaadittiin, 2) VOC: hon liittyviä akuutteja komplikaatioita (kuten akuutti rinta -oireyhtymä, aivohalvaus, priapismi) olivat ratkaistu siinä määrin, että hallinta voisi olla avohoitoympäristössä, 3) IV -opioidit lopetettiin, 4) IV -hydraatio oli lopetettu (5) IV -anti -appelitiot olivat lopetettu ja Ei enää vaadita tämän VOC: n hoitoon.
Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin kaikki 6 valmiuden kriteeriä täytettiin (keskimäärin päivä 8)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika vapauttaa sairaalasta
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin pätevä terveydenhuollon tarjoaja antoi sairaalan vastuuvapauden (keskimäärin päivä 8) myöntänyt sairaalan vastuuvapauden mukaan)
Aika sairaalahoidosta määritettiin eroksi (tunteina) sairaalan vastuuvapauden ajanjakson ajan ja päivämäärän välillä pätevältä terveydenhuollon tarjoajalta sekä aloitusajan ja ensimmäisen infuusion (lastausannos) aloitusajan ja päivämäärän välillä.
Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin pätevä terveydenhuollon tarjoaja antoi sairaalan vastuuvapauden (keskimäärin päivä 8) myöntänyt sairaalan vastuuvapauden mukaan)
Kumulatiivinen laskimonsisäinen (IV) opioidien kulutus tutkimuslääkkeiden latausajasta alkaen sairaalahoidosta
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin IV -opioidi lopetettiin (keskimäärin päivä 8)
Kumulatiivisen IV -opioidien kulutuksen ilmoitettiin kumulatiivisena IV -opioidien käyttöä (standardisoitiin morfiinikekvivalenttiyksiköillä [MEU]) tutkimuksen lääkkeen ensimmäisen infuusion (lastausannos) alusta alkaen sairaalahoitoon saakka.
Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin IV -opioidi lopetettiin (keskimäärin päivä 8)
Laskimonsisäisten (IV) opioidien lopettaminen
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin IV -opioidi lopetettiin (keskimäärin päivä 8)
Aika IV -opioidien lopettamiseen määriteltiin erona (tunteina) viimeisimmän IV -opioidiannoksen pysäytysajan ja päivämäärän sekä tutkimuksen lääkkeen ensimmäisen infuusion (lastausannoksen) alkamisajan ja päivämäärän välillä.
Päivä 1 viimeiseen päivään saakka, jolloin IV -opioidi lopetettiin (keskimäärin päivä 8)
Kumulatiivinen laskimonsisäinen (IV) opioidien kulutus ensimmäisen 24 tunnin kuluessa latausannoksesta tutkimuslääkettä
Aikaikkuna: 24 tuntia ensimmäistä IV -infuusiota tutkimuslääkkeestä 1 päivänä 1
Kumulatiivisen IV -opioidien kulutus (standardisoitu MEU: lla) ilmoitettiin IV -opioidien käyttöä ensimmäisten 24 tunnin aikana tutkimuslääkkeen ensimmäisen IV -infuusion (lastausannos) alkamisajasta.
24 tuntia ensimmäistä IV -infuusiota tutkimuslääkkeestä 1 päivänä 1
Osallistujien prosenttiosuus sairaalahoidossa verisuiheokkaaseen kriisiin (VOC) 3 päivän kuluessa sairaalahoidosta
Aikaikkuna: Kolmen päivän kuluessa sairaalasta päästöstä, missä sairaalahoito oli joka päivä päivästä 1 keskimäärin päivään 8
Vaso-occlusive-kriisin (VOC) sairaalahoidon osuus osallistujista ilmoitetaan 3 päivän kuluessa sairaalahoidosta.
Kolmen päivän kuluessa sairaalasta päästöstä, missä sairaalahoito oli joka päivä päivästä 1 keskimäärin päivään 8

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Genotyypin mukaan osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittatapahtumia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)

AE: Kaikki epätoivoton lääketieteellinen tapaus osallistujalla, joka sai tutkittavaa tuotetta ottamatta huomioon syy -suhdetta. SAE: AE, joka johtaa mihin tahansa seuraavista tuloksista tai katsottiin olevan merkittävä mistä tahansa muista syystä: kuolema; alkuperäinen tai pitkäaikainen sairaalahoitoa; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski); pysyvä tai merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus; lääketieteellisesti tärkeitä tapahtumia. Haittavaikutusta pidettiin hoidossa esiintyvänä haittatapahtumana (TEAE), jos tapahtuma aloitettiin tehokkaan hoidon ajan (kaikki tapahtumat, jotka alkoivat ensimmäisen annostelun päällä tai sen jälkeen). AES sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittatapahtumia.

Genotyyppiluokat luokiteltiin AES: n ja SAE: ien osallistujat. Luokka 1 = osallistujat, joilla on hemoglobiini SS, Hemoglobin S Beeta0 talassemia ja hemoglobiini SD; Luokka 2 = osallistujat, joilla on hemoglobiini SC, hemoglobiini S beeta+ talassemia ja hemoglobiini S-Variant (muut kuin HBSD).
Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon esiin nouseva haittavaikutus (AES) vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
AE: Kaikki epätoivoton lääketieteellinen tapaus osallistujalla, joka sai tutkittavaa tuotetta ottamatta huomioon syy -suhdetta. AE: t luokiteltiin 3 -luokan vakavuuden mukaan A) Lievä - AES ei häirinnyt osallistujan tavanomaista toimintoa, b) kohtalainen - AE: t puuttuivat jossain määrin osallistujan tavanomaisen toiminnon kanssa, c) vakavat - AE: t puuttuivat merkittävästi osallistujan tavanomaiseen toimintaan.
Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliininen laboratorion poikkeavuudet
Aikaikkuna: Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Hematologia: hemoglobiini, hematokriitti, erytrosyytit <0,8*normaalin alaraja (LLN), retikulosyyttit <0,5*lln> 1,5*uln, verihiutaleet <0,5*lln> 1,75*ylempi Normaalin (ULN), retikulosyyttien/punasolujen raja <0,5*lln> 1,5*Uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes Monosyytit/leukosyytit> 1,2*uln. Kliininen kemia: bilirubiini, suora, bilirubiini, epäsuora bilirubiini> 1,5*uln, aspartaatti aminotransferaasi (AT), alaniini AT, laktaattidehydrogenaasi, alkalinen fosfataasi> 3,0*uln, urean typpi, urea, kreatiniini> 1,3*uln, natrium <0,95*lln> 1,05*uln, kalium, kloridi, bikarbonaatti <0,9*lln> 1,1*uln, glukoosi <0,6*lln> 1,5*uln, Arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus <= 60. Virtsa -analyysi: virtsan glukoosi, ketonit, virtsaproteiini, virtsan hemoglobiini, nitriitti, leukosyyttiesteraasi> = 1.
Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien lukumäärä, joiden arvosanat ovat lisääntyneet lähtötasosta kliinisissä laboratorioparametreissa tutkimuksen suhteen
Aikaikkuna: Perustaso 35 päivän post-vastuuvapaudenkäyntiin saakka (keskimäärin päivä 43)
Hemoglobiini (luokka [g] 0:> 11 g/dl, g1:> 9-11 g/dl, g2:> 7-9 g/dl, g3: 5-7 g/dl, g4: <5 g/dl), retikulosyyttejä Luku (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukosyyttejä (G0: <= Normaalin [ULN]: n yläraja [ULN], G1:> ULN-15 000/mm^3, G2:> 15 000-20 000/mm^3, G3:> 20 000-50 000/MM^, G4:> 50 000/mm^3), neutrofiilit (g0:> = lln, g1: <lln-1,500/mm^3, g2: <1 500-1 000/mm^3, g3: <1000-500/mm^3, g4: <500/mm^3), veri-urean nitrogeeni, luotu (G0 G1:> uln-1.5*UL, G2:> 1,5-3,0*uln, G3:> 3.0*uln, G4:> 6.0*uln), laktaattidehydrogenaasi, alaniinitransaminaasi, aspartaatti aminotransferaasi (G0: <= uln, G1:> Uln-3.0*Uln, G2:> 3.0-5.0*ULN, G3:> 5.0-20.0*ULN, G4:> 20,0*uln), bilirubiini (g0: <= uln, g1:> uln-1.5*uln, G2:> 1,5-3,0*uln, G3:> 3.0-10.0*ULN, G4:> 10,0*uln), Virtsaproteiini (G0: 0-15 mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, G2:> 30-100 mg/dl, G3:> 100-300 mg/dl, g4:> 300 mg/dl), verihiutale (G0:> = 150K, G1:> = 100K- <150K, G2:> = 50K <100K, G3: <50k) (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1,73m^2, G2:> = 30- <60ml/min/1,73M^2, G3:> = 15- <30ml/min/1,73M^2, G4: <15 ml/min/1,73M^2)
Perustaso 35 päivän post-vastuuvapaudenkäyntiin saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisessä tutkimuksessa
Aikaikkuna: Seulonnan jälkeisestä hoidon loppuun (keskimäärin päivään 8 saakka), purkamisen jälkeisestä 35 päivään purkamiseen (keskimäärin päivä 43)
Fyysinen tutkimus sisälsi yleisön ja ihon, pään, korvien, silmien, nenän, suun, kurkun, selkärangan, kaulan, kilpirauhasen, rinnan, raajojen, imusolmukkeiden ja vatsan (mukaan lukien maksa ja munuaiset) sekä hengityselinten, sydän- ja verisuoni-, tuki- ja liikuntaleikka-, neurologiset ja sukupolvijärjestelmät. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Seulonnan jälkeisestä hoidon loppuun (keskimäärin päivään 8 saakka), purkamisen jälkeisestä 35 päivään purkamiseen (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä muutoksia lähtötilanteesta elintärkeissä merkkeissä tutkimuksen suhteen
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) 35 päivän jälkeiseen vastuuvapauskäyntiin saakka (keskimäärin päivä 43)
Tärkeitä merkkejä olivat lämpötila, hengitysnopeus, pulssi sekä systolinen ja diastolinen verenpaine. Tutkija arvioi sukulaisuuden hoitoon.
Perustaso (päivä 1) 35 päivän jälkeiseen vastuuvapauskäyntiin saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien prosentuaalinen osuus, jolla on tuomittu akuutti rinta -oireyhtymä (ACS)
Aikaikkuna: Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Tutkija ilmoitti akuutin rintaoireyhtymän (ACS) ja muiden ilmoitettujen hengitystitapahtumien tapahtumista akuutin rinnan oireyhtymän turvallisuuden päätepisteen päätelmäkomitean ratkaisemiseksi. Komitea, joka koostui lääkäreistä, joilla oli asiaankuuluvaa SCD -asiantuntemusta, arvioi näitä tapahtumia ja määritteli, ovatko ne yhdenmukaisia ​​ACS -tapausten kanssa.
Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vakavia tuomittuja ja/tai yleisiä ihon ilmenemismuotoja
Aikaikkuna: Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Tutkija ilmoitti, että ihon tapahtumat lähetettiin ihon ilmenemismuotojen turvallisuuspäätepisteen päätelmäkomitealle. Komitea, joka koostui dermatologeista, arvioi näitä tapahtumia ja määritteli, olivatko ne vakavia ja/tai yleisiä ihon ilmenemismuotoja ja erityisesti, oliko mikä tahansa tapahtuma yhdenmukainen akuutin yleisen eksanthematoottisen pustulosin kanssa.
Päivä 1 35 päivän post-vastuuvapauskäynnille saakka (keskimäärin päivä 43)
Osallistujien prosenttiosuus sairaalahoidossa uudelleen 7, 14 ja 30 päivän kuluessa sairaalahoidosta 7, 14 ja 30 päivän sisällä
Aikaikkuna: 7 päivän kuluessa vastuuvapaudesta; 14 päivän kuluessa vastuuvapaudesta; 30 päivän kuluessa vastuuvapaudesta, jolloin sairaalahoito oli joka päivä päivästä 1 keskimäärin päivään 8
Osallistujien prosentuaalinen osuus sairaalahoidosta sairaalahoidosta 7, 14 ja 30 päivän kuluessa.
7 päivän kuluessa vastuuvapaudesta; 14 päivän kuluessa vastuuvapaudesta; 30 päivän kuluessa vastuuvapaudesta, jolloin sairaalahoito oli joka päivä päivästä 1 keskimäärin päivään 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biossil Inc.

Yhteistyökumppanit

GlycoMimetics Incorporated

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 10. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa