Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Rivipansel (GMI-1070) w leczeniu przełomu naczynioruchowego u hospitalizowanych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

18 lutego 2025 zaktualizowane przez: Biossil Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ryvipanselu (GMI-1070) w leczeniu przełomu naczyniowo-okluzyjnego u hospitalizowanych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rivipanselu (GMI-1070) w leczeniu pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy mają 6 lat lub więcej i doświadczają przełomu bólowego wymagającego hospitalizacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

345

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Stany Zjednoczone, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 6 lat.
  • Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej.
  • Rozpoznanie przełomu naczyniowo-okluzyjnego wymagające przyjęcia do szpitala z zastosowaniem leczenia opioidami dożylnymi.
  • Możliwość otrzymania pierwszej dawki badanego leku w ciągu 24 godzin od podania opioidów IV.

Kryteria wyłączenia:

  • Poważna infekcja ogólnoustrojowa
  • Zespół ostrej klatki piersiowej
  • Poważne współistniejące problemy medyczne (na przykład udar)
  • Ból SCD nietypowy dla VOC
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek lub wątroby
  • Przewlekły ból zamiast prezentacji ostrego LZO

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię lecznicze Rivipansel
Lek: Rywipansel
Rivipansel (GMI-1070) będzie podawany we wlewie dożylnym co 12 godzin, maksymalnie do 15 dawek. Pacjenci w wieku 12 lat i starsi, ważący ponad 40 kilogramów, otrzymają dawkę 1680 mg rivipanselu, a następnie dawkę 840 mg rivipanselu co 12 godzin. Wszyscy pacjenci w wieku od 6 do 11 lat i każdy, kto waży 40 kilogramów lub mniej, otrzymają dawkę rivipanselu zależną od masy ciała (mg/kg) wynoszącą 40 mg/kg (maksymalnie 1680 mg), a następnie dawkę 20 mg/kg rywipanselu (maksymalnie 840 mg) co 12 godzin.
Inne nazwy:
  • GMI-1070
Komparator placebo: Ramię leczenia placebo
Inny: Placebo
Placebo (sól fizjologiczna buforowana fosforanami) będzie podawane we wlewie dożylnym co 12 godzin, maksymalnie do 15 dawek.
Inne nazwy:
  • sól fizjologiczna buforowana fosforanami (PBS)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na gotowość do wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniego dnia, w którym spełniono wszystkie 6 kryteriów gotowości dla wypisu (do średnio 8 dnia)
Czas do gotowości do obciążenia ze szpitala został zdefiniowany jako różnica (w godzinach) między godziną a datą, gdy wszystkie kryteria gotowości dla rozładowania zostały spełnione oraz czas rozpoczęcia i datę pierwszego wlewu (dawka obciążenia) leku badanego. Kryteria gotowości dla wypisu zostały spełnione, gdy wystąpiły wszystkie obowiązujące 6 kryteriów (w odniesieniu do leczenia LZO i powikłań związanych z LZO). Sześć kryteriów to: 1) wymagane było tylko doustne leki na ból, 2) ostre powikłania związane z LZO (takie jak zespół ostrego klatki piersiowej, udar, priapizm) rozwiązano w zakresie, w jakim postępowanie może być w warunkach ambulatoryjnych, 3) IV opioidy zostały przerwane, 4) IV hydratacji, rozdzielono, 5) IV Antibiotics, a 6) Red Krwawo (RBC (RBC) zostały przerwane przez 4). nie wymagane już do leczenia tego LZO.
Dzień 1 do ostatniego dnia, w którym spełniono wszystkie 6 kryteriów gotowości dla wypisu (do średnio 8 dnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wypis z szpitala
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniego dnia, w którym wydanie wypisu szpitala zostało wydane przez wykwalifikowanego dostawcę opieki zdrowotnej (do średnio 8 dnia)
Czas wypisu ze szpitala został zdefiniowany jako różnica (w godzinach) między godziną i datą zleceń w szpitalu od wykwalifikowanego dostawcy opieki zdrowotnej oraz godziną rozpoczęcia i daty pierwszego wlewu (dawki obciążenia) leku badanego.
Dzień 1 do ostatniego dnia, w którym wydanie wypisu szpitala zostało wydane przez wykwalifikowanego dostawcę opieki zdrowotnej (do średnio 8 dnia)
Skumulowane dożylne (iv) Zużycie opioidów od momentu obciążenia dawki badanego leku do wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniego dnia, kiedy opioid IV został przerwany (do średnio 8 dnia)
Skumulowane zużycie opioidów IV zgłoszono jako skumulowane stosowanie opioidów IV (standaryzowane przy użyciu jednostek równoważnych morfiny [MEU]), od początku pierwszego wlewu (dawka obciążenia) leku badanego do czasu wypisania szpitala.
Dzień 1 do ostatniego dnia, kiedy opioid IV został przerwany (do średnio 8 dnia)
Czas na odstawienie opioidów dożylnych (iv)
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniego dnia, kiedy opioid IV został przerwany (do średnio 8 dnia)
Czas na odstawienie opioidów IV zdefiniowano jako różnicę (w godzinach) między godziną zatrzymania i datą najnowszej dawki opioidów IV oraz godziną rozpoczęcia i daty pierwszej infuzji (dawki obciążenia) leku badanego.
Dzień 1 do ostatniego dnia, kiedy opioid IV został przerwany (do średnio 8 dnia)
Skumulowane dożylne (IV) Spożycie opioidów w ciągu pierwszych 24 godzin po obciążeniu leku badanego
Ramy czasowe: 24 godziny po pierwszym wlewie IV dawki obciążenia leku badanego w dniu 1
Skumulowane zużycie opioidów IV (standaryzowane przy użyciu MEU) zgłoszono jako stosowanie opioidów IV w ciągu pierwszych 24 godzin od czasu rozpoczęcia pierwszego wlewu IV (dawka obciążenia) leku badanego.
24 godziny po pierwszym wlewie IV dawki obciążenia leku badanego w dniu 1
Odsetek uczestników ponownie hospitalizowany dla kryzysu wazo-oklaszyjnego (VOC) w ciągu 3 dni od wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: W ciągu 3 dni od wypisu ze szpitala, gdzie wypis z szpitala odbył się od 1 dnia do średnio 8 dnia
Zgłaszany jest odsetek uczestników, którzy zostali ponownie hospitalizowani za kryzys w naczyniach (VOC) w ciągu 3 dni od wypisu ze szpitala.
W ciągu 3 dni od wypisu ze szpitala, gdzie wypis z szpitala odbył się od 1 dnia do średnio 8 dnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) zgodnie z genotypem
Ramy czasowe: Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)

AE: Wszelkie niezakłócone występowanie medyczne u uczestnika, który otrzymał produkt badawczy bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE: AE, w wyniku czego powoduje którykolwiek z następujących wyników lub uznany za znaczący z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; Doświadczenie zagrażające życiu (natychmiastowe ryzyko śmierci); trwałe lub znaczące niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia; Ważne medycznie zdarzenia. Zdarzenie niepożądane zostało uznane za niepożądane zdarzenie niepożądane (Teae), jeśli zdarzenie rozpoczęło się podczas skutecznego czasu leczenia (wszystkie zdarzenia, które rozpoczęły się w pierwszym dawkowaniu lub po pierwszym dawkowaniu). AES obejmowało zarówno poważne, jak i nie poważne zdarzenia niepożądane.

Uczestnicy z AES i SAE zostaną podzielone na kategorie genotypowe. Kategoria 1 = uczestnicy z hemoglobiną SS, hemoglobinę beta0 talasemię i hemoglobinę SD; Kategoria 2 = uczestnicy z hemoglobiną SC, hemoglobiną beta+ talasemię i hemoglobinę S-variant (inne niż HBSD).
Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Liczba uczestników z wyłaniającym się zdarzeniem niepożądanym leczeniem (AES) zgodnie z nasileniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
AE: Wszelkie niezakłócone występowanie medyczne u uczestnika, który otrzymał produkt badawczy bez względu na możliwość związku przyczynowego. AES sklasyfikowano według nasilenia w 3 kategoriach a) łagodne - AES nie zakłóciły się do zwykłej funkcji uczestnika, b) Umiarkowane - AE w pewnym stopniu zakłócały zwykłą funkcję uczestnika, C) ciężkie - AE istotnie zakłócały zwykłą funkcję uczestnika.
Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Hematologia: hemoglobina, hematokryt, erytrocyty <0,8*dolna granica normalnego (LLN), retikulocyty <0,5*lln> 1,5*ULN, płytki krwi <0,5*lln> 1,75*górne górne górne*górne górne* granica normalnego (ULN), retikulocytów/erytrocyty <0,5*lln> 1,5*łopa, Leukocyty <0,6*LLN> 1,5*ULN, limfocyty, limfocyty/leukocyty, neutrofile, neutrofile/leukocyty <0,8*LLN> 1,2*łopatki, bazofile, bazofile/leukocyty, eosinofile, eosinofile/leukocyty, monocyty, monrocyty, monrocyty. Monocyty/leukocyty> 1,2*łopatki. Chemia kliniczna: bilirubina, bezpośrednia, bilirubina, bilirubina pośrednia> 1,5*ULN, aminotransferaza asparaginianowa (AT), alanina AT, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna> 3,0*łopa azot mocznika, mocznik, kreatynina> 1,3*łopa, sód <0,95*lln> 1,05*łopa, Potas, chlorek, wodorowęglan <0,9*lln> 1,1*łopa, glukoza <0,6*lln> 1,5*łopa, Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej <= 60. Analiza moczu: glukoza w moczu, ketony, białko moczu, hemoglobina moczu, azotyn, esteraza leukocytów> = 1.
Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Liczba uczestników ze wzrostem gatunków od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych w porównaniu z badaniem
Ramy czasowe: Baza do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Hemoglobina (stopień [G] 0:> 11G/DL, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9G/DL, G3: 5-7G/DL, G4: <5G/dl), retikulocyty Liczba (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leukocyty (G0: <= górna granica normy [ULN], G1:> ULN-15 000/mm^3, G2:> 15 000–20 000/mm^3, G3:> 20 000- 50 000/mm^, G4:> 50 000/mm^3), neutrofile (g0:> = lln, g1: <lln-1 500/mm^3, g2: <1 500-1000/mm^3, g3: <1000-500/mm^3, g4: <500/mm^3), krwiotwór krwi, twórcy G1:> ULN-1.5*UL, G2:> 1.5-3.0*ULN, G3:> 3.0*ULN, G4:> 6.0*ULN), Dehydrogenaza mleczanowa, transaminaza alaniny, aminotransferaza asparaginianowa (G0: <= ULN, G1:> ULN-3,0*ULN, G2:> 3.0-5.0*ULN, G3:> 5.0-20.0*ULN, G4:> 20.0*ULN), bilirubina (G0: <= ULN, G1:> ULN-1.5*ULN, G2:> 1.5-3.0*ULN, G3:> 3.0-10.0*ULN, G4:> 10.0*ULN), Białko w moczu (G0: 0-15 mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, G2:> 30-100 mg/dl, G3:> 100-300mg/dl, G4:> 300 mg/dl), płytki krwi (G0:> = 150K, G1:> = 100K- <150K, G2:> (G0:> = 90 ml/min/1,73m^2, G1:> = 60- <90 ml/min/1,73m^2, g2:> = 30- <60 ml/min/1,73m^2, g3:> = 15- <30 ml/min/1,73m^2, g4: <15 ml/min/1,73m^2)
Baza do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Od poinformowania do końca leczenia (do średnio 8 dnia), od pojemności do 35 dni po rozładowaniu (do średnio 43)
Badanie fizykalne obejmowało ocenę ogólnego wyglądu i skóry, głowy, uszu, oczu, nosa, gardła, kręgosłupa, szyi, tarczycy, klatki piersiowej, kończyn, węzłów chłonnych i brzucha (w tym wątrobie i nerkach), a także układu oddechowego, sercowo -naczyniowego, mięśniowego, neurologicznego i zaprojektowanego. Znaczenie kliniczne oceniał badacz.
Od poinformowania do końca leczenia (do średnio 8 dnia), od pojemności do 35 dni po rozładowaniu (do średnio 43)
Liczba uczestników ze zmianami związanymi z leczeniem od wartości wyjściowych w objawach życiowych w porównaniu z badaniem
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1) do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43)
Znaki życiowe obejmowały temperaturę, szybkość oddechu, częstość tętna oraz ciśnienie krwi skurczowe i rozkurczowe. Pokreślenie z leczeniem oceniono przez badacza.
Linia wyjściowa (dzień 1) do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43)
Procent uczestników z rozstrzyganym zespołem ostrej klatki piersiowej (ACS)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Badacz zgłosił zdarzenia zespołu ostrego klatki piersiowej (ACS) i inne zgłoszone zdarzenia oddechowe zostały wysłane w celu rozstrzygania przez komitet sądowy dotyczący punktu bezpieczeństwa w zespole ostrym klatki piersiowej. Komitet, który składał się z lekarzy o odpowiedniej wiedzy specjalistycznej SCD, ocenił te zdarzenia i ustalił, czy były one zgodne z przypadkami ACS.
Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Odsetek uczestników z ciężkimi rozstrzyganymi i/lub uogólnionymi objawami skórnymi
Ramy czasowe: Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Śledczy zgłosił zdarzenia skórne do rozstrzygania przez objawy skórne Manifestations Bezpieczeństwo Komisji uzasadnienia. Komitet, który składał się z dermatologów, ocenił te zdarzenia i ustalił, czy były to przypadki poważnych i/lub uogólnionych objawów skórnych, a konkretnie czy jakiekolwiek zdarzenie było zgodne z ostrą uogólnioną kroplozą egzantyczną.
Dzień 1 do 35-dniowej wizyty po wypisaniu (do średnio 43 dnia)
Odsetek uczestników ponownie hospitalizowany dla kryzysu wazo-oklaszyjnego (VOC) w ciągu 7, 14 i 30 dni od wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: W ciągu 7 dni od wypisu; W ciągu 14 dni od wypisu; W ciągu 30 dni od wypisu, gdzie wypis z szpitala odbywał się od 1 dnia do średnio 8 dnia
Odsetek uczestników ponownie hospitalizowany dla LZO w ciągu 7, 14 i 30 dni od wypisania szpitala.
W ciągu 7 dni od wypisu; W ciągu 14 dni od wypisu; W ciągu 30 dni od wypisu, gdzie wypis z szpitala odbywał się od 1 dnia do średnio 8 dnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biossil Inc.

Współpracownicy

GlycoMimetics Incorporated

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj