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Efficacia e sicurezza di Rivipansel (GMI-1070) nel trattamento della crisi vaso-occlusiva in soggetti ospedalizzati con anemia falciforme

18 febbraio 2025 aggiornato da: Biossil Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rivipansel (GMI-1070) nel trattamento della crisi vaso-occlusiva in soggetti ospedalizzati con anemia falciforme

Questo è uno studio clinico che valuta l'efficacia e la sicurezza di rivipansel (GMI-1070) nel trattamento di soggetti con anemia falciforme (SCD) di età pari o superiore a 6 anni che presentano una crisi dolorosa che richiede il ricovero in ospedale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

345

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University Of South Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Stati Uniti, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 6 anni di età.
  • Diagnosi documentata di anemia falciforme.
  • Diagnosi di crisi vaso-occlusiva che richiede il ricovero in ospedale con trattamento che include oppioidi EV.
  • In grado di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio entro 24 ore dalla somministrazione di oppioidi per via endovenosa.

Criteri di esclusione:

  • Infezione sistemica grave
  • Sindrome toracica acuta
  • Gravi problemi medici concomitanti (ad esempio, ictus)
  • SCD dolore atipico di VOC
  • Grave insufficienza renale o epatica
  • Dolore cronico piuttosto che una presentazione di VOC acuto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento Rivipansel
Droga: Rivipansel
Rivipansel (GMI-1070) verrà infuso per via endovenosa ogni 12 ore fino a un massimo di 15 dosi. I soggetti di età pari o superiore a 12 anni che pesano più di 40 chilogrammi riceveranno una dose di 1680 mg di rivipansel, seguita da una dose di 840 mg di rivipansel ogni 12 ore. Tutti i soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni e qualsiasi soggetto che pesa 40 chilogrammi o meno, riceveranno un dosaggio basato sul peso (mg/kg) di 40 mg/kg di rivipansel (massimo 1680 mg) seguito da una dose di 20 mg/kg di rivipansel (massimo 840 mg) ogni 12 ore.
Altri nomi:
  • GMI-1070
Comparatore placebo: Braccio per il trattamento con placebo
Altro: Placebo
Il placebo (soluzione salina tamponata con fosfato) verrà infuso per via endovenosa ogni 12 ore fino a un massimo di 15 dosi.
Altri nomi:
  • soluzione salina tamponata con fosfato (PBS)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di prontezza alla dimissione dall'ospedale
Lasso di tempo: Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui sono stati soddisfatti tutti e 6 i criteri di prontezza per la dimissione (fino a una media del giorno 8)
Il tempo di prontezza per la dimissione dall'ospedale è stato definito come la differenza (in ore) tra l'ora e la data in cui sono stati soddisfatti tutti i criteri per la prontezza per la dimissione e l'ora e la data di inizio della prima infusione (dose di carico) del farmaco di studio. Sono stati soddisfatti i criteri per la prontezza per la dimissione quando sono stati documentati tutti i 6 criteri applicabili (in relazione al trattamento di COV e complicanze relative al VOC). I sei criteri erano: 1) erano necessari solo farmaci per il dolore orale, 2) complicanze acute relative al COV (come la sindrome del torace acuta, l'ictus, il priapismo) si erano risolti nella misura in cui la gestione poteva essere in un ambiente ambulatoriale, 3) IV oppioidi (RBC era stato interrotto, le cellule rbc) erano state interrotte da rossone (rbocchi) che erano stati interrotti (rbocchi) che erano stati interrotti da rossone). non era più necessario per il trattamento di questo COV.
Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui sono stati soddisfatti tutti e 6 i criteri di prontezza per la dimissione (fino a una media del giorno 8)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di scaricare dall'ospedale
Lasso di tempo: Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui l'ordine di dimissione in ospedale è stato emesso da un operatore sanitario qualificato (fino a una media del giorno 8)
Il tempo di scaricare dall'ospedale è stato definito come la differenza (in ore) tra l'ora e la data dell'ordine di dimissione dell'ospedale da un operatore sanitario qualificato e l'ora e la data di inizio della prima infusione (dose di carico) del farmaco di studio.
Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui l'ordine di dimissione in ospedale è stato emesso da un operatore sanitario qualificato (fino a una media del giorno 8)
Cumulativo endovenoso (IV) Consumo di oppioidi dal tempo di carico dose di farmaco da studio da scaricare dall'ospedale
Lasso di tempo: Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui è stato interrotto IV oppioid (fino a una media del giorno 8)
Il consumo cumulativo di oppioidi IV è stato riportato come uso cumulativo di oppioidi IV (standardizzato usando unità equivalenti alla morfina [MEU]), dall'inizio della prima infusione (dose di carico) del farmaco di studio fino alla scarica dell'ospedale.
Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui è stato interrotto IV oppioid (fino a una media del giorno 8)
Tempo di sospensione degli oppioidi per via endovenosa (IV)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui è stato interrotto IV oppioid (fino a una media del giorno 8)
Il tempo di sospensione degli oppioidi IV è stato definito come la differenza (in ore) tra l'orario di arresto e la data dell'ultima dose di oppioidi IV e l'ora di inizio e la data della prima infusione (dose di carico) del farmaco di studio.
Giorno 1 fino all'ultimo giorno in cui è stato interrotto IV oppioid (fino a una media del giorno 8)
Consumo di oppioidi endovenoso cumulativo (IV) entro la dose di farmaco di studio delle prime 24 ore dopo il caricamento
Lasso di tempo: 24 ore dopo la prima infusione endovenosa della dose di carico del farmaco di studio il giorno 1
Il consumo cumulativo di oppioidi IV (standardizzato con MEU) è stato riportato come uso di oppiacei IV nelle prime 24 ore dall'ora di inizio della prima infusione IV (dose di carico) del farmaco di studio.
24 ore dopo la prima infusione endovenosa della dose di carico del farmaco di studio il giorno 1
Percentuale di partecipanti risospedalizzati per la crisi vaso-occolvole (VOC) entro 3 giorni dalla dimissione dall'ospedale
Lasso di tempo: Entro 3 giorni dalla dimissione dall'ospedale, dove la dimissione dall'ospedale era da qualsiasi giorno dal giorno 1 a una media del giorno 8
La percentuale di partecipanti che sono stati ri-ospedalizzati per una crisi vaso-occolvole (VOC) entro 3 giorni dalla dimissione dall'ospedale.
Entro 3 giorni dalla dimissione dall'ospedale, dove la dimissione dall'ospedale era da qualsiasi giorno dal giorno 1 a una media del giorno 8

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (eventi eventi avversi gravi (SAE) secondo il genotipo
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)

AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto un prodotto investigativo senza riguardo alla possibilità di una relazione causale. SAE: un AE che si traduce in uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; esperienza potenzialmente letale (rischio immediato di morire); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita; eventi medici importanti. Un evento avverso è stato considerato un evento avverso emergente (TEAE) del trattamento se l'evento è iniziato durante l'effettiva durata del trattamento (tutti gli eventi iniziati o dopo il primo dosaggio). Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia seri che non seria.

I partecipanti con eventi avversi e SAE sono stati classificati per categorie di genotipo. Categoria 1 = partecipanti con emoglobina SS, emoglobina S beta0 talassemia e emoglobina SD; Categoria 2 = partecipanti con emoglobina SC, emoglobina S beta+ talassemia e emoglobina S-Variant (diverso da HBSD).
Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Numero di partecipanti con trattamento evento avverso emergente (AES) secondo la gravità
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto un prodotto investigativo senza riguardo alla possibilità di una relazione causale. Gli eventi avversi sono stati classificati in base alla gravità in 3 categorie a) lieve - gli eventi avversi non hanno interferito con la solita funzione del partecipante, b) moderato - gli eventi avversi hanno interferito in una certa misura con la solita funzione del partecipante, c) gravi - eventi eventi hanno interferito in modo significativo con la solita funzione del partecipante.
Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Ematologia: emoglobina, ematocrito, eritrociti <0,8*limite inferiore di normale (LLN), reticolociti <0,5*lln> 1,5*Uln, piastrine <0,5*lln> 1.75*superiore Limite di normali (ULN), reticulociti/eritrociti <0,5*lln> 1,5*Uln, leukocytes <0.6*LLN >1.5*ULN, lymphocytes, lymphocytes/leukocytes, neutrophils, neutrophils/leukocytes <0.8*LLN >1.2*ULN, basophils, basophils/leukocytes, eosinophils, eosinophils/leukocytes, monocytes Monociti/Leucociti> 1,2*Uln. Chimica clinica: bilirubina, diretta, bilirubina, bilirubina indiretta> 1,5*Uln, aspartato aminotransferasi (AT), alanina AT, lattato deidrogenasi, fosfatasi alcalina> 3,0*Uln, Azoto di urea, urea, creatinina> 1.3*Uln, sodio <0,95*lln> 1.05*Uln, potassio, cloruro, bicarbonato <0,9*lln> 1.1*Uln, glucosio <0,6*lln> 1,5*Uln, Tasso di filtrazione glomerulare stimato <= 60. Analisi delle urine: glucosio di urina, chetoni, proteina di urina, emoglobina di urina, nitrito, leucociti esterasi> = 1.
Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Numero di partecipanti con aumento dei gradi dal basale nei parametri di laboratorio clinico rispetto allo studio
Lasso di tempo: Baseline fino alla visita post-scarico di 35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Emoglobina (grado [G] 0:> 11g/dl, G1:> 9-11G/DL, G2:> 7-9g/dl, G3: 5-7g/dl, G4: <5G/dl), reticolociti Conteggio (G0: <1%, G1: 1-5%, G2:> 5-10%, G3:> 10-20%, G4:> 20%), leucociti (G0: <= limite superiore di normale [Uln], G1:> Uln-15.000/mm^3, G2:> 15.000-20.000/mm^3, G3:> 20.000- 50.000/mm G4:> 50.000/mm^3), neutrofili (g0:> = lln, g1: <lln-1.500/mm^3, g2: <1.500-1000/mm^3, G3: <1.000-500/mm^3, G4: <500/mm^3) G1:> Uln-1.5*UL, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0*Uln, G4:> 6.0*Uln), lattato deidrogenasi, alanina transaminasi, aspartato aminotransferasi (G0: <= Uln, G1:> Uln-3.0*Uln, G2:> 3.0-5.0*Uln, G3:> 5.0-20.0*Uln, G4:> 20.0*Uln), Bilirubin (G0: <= Uln, G1:> Uln-1.5*Uln, G2:> 1.5-3.0*Uln, G3:> 3.0-10.0*Uln, G4:> 10.0*Uln), Proteina di urina (G0: 0-15mg/dl, G1:> 15-30mg/dl, G2:> 30-100mg/dl, G3:> 100-300mg/dl, G4:> 300mg/dl), piastrinica (G0:> = 150k, G1:> = 100K- <150k, G2:> = 50k) (G0:> = 90 ml/min/1.73m^2, G1:> = 60- <90ml/min/1.73m^2, G2:> = 30- <60ml/min/1.73m^2, G3:> = 15- <30ml/min/1.73m^2, G4: <15 ml/min/1,73m^2)
Baseline fino alla visita post-scarico di 35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'esame fisico
Lasso di tempo: Dal post-screening fino alla fine del trattamento (fino a una media del giorno 8), dal post-scarico fino a 35 giorni dopo la scarica (fino a una media del giorno 43)
L'esame fisico includeva la valutazione dell'aspetto generale e la pelle, la testa, le orecchie, gli occhi, il naso, la bocca, la colonna vertebrale, il collo, la tiroide, il torace, le estremità, i linfonodi e l'addome (inclusi epatici e reni) oltre ai sistemi respiratori, cardiovascolari, muscoloscheletrici, neurologici e genitorinari. L'investigatore è stato valutato dal significato clinico.
Dal post-screening fino alla fine del trattamento (fino a una media del giorno 8), dal post-scarico fino a 35 giorni dopo la scarica (fino a una media del giorno 43)
Numero di partecipanti con cambiamenti relativi al trattamento dal basale nei segni vitali rispetto allo studio
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino alla visita post-scarico di 35 giorni (fino a una media del giorno 43)
I segni vitali includevano temperatura, frequenza respiratoria, velocità di impulso e pressione arteriosa sistolica e diastolica. La relazione al trattamento è stata valutata dall'investigatore.
Baseline (Giorno 1) fino alla visita post-scarico di 35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Percentuale di partecipanti con sindrome del torace acuta giudicata (ACS)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
L'investigatore ha riportato eventi di sindrome del torace acuta (ACS) e altri eventi respiratori segnalati sono stati inviati per il giudizio dal comitato di aggiudicazione dell'endpoint della sindrome del torace acuta. Il comitato, che consisteva in medici con competenze SCD pertinenti, ha valutato questi eventi e ha determinato se fossero coerenti con i casi di ACS.
Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
Percentuale di partecipanti con gravi manifestazioni cutanee giudicate e/o generalizzate
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
L'investigatore ha riferito che eventi cutanei sono stati inviati per il giudizio dal comitato di giudizio sull'endpoint per la sicurezza delle manifestazioni cutanee. Il comitato, che consisteva in dermatologi, valutava questi eventi e determinava se fossero casi di manifestazioni cutanee gravi e/o generalizzate e in particolare se qualsiasi evento fosse coerente con la pustulosi esantematosa generalizzata acuta.
Giorno 1 fino alla visita di scarica post-35 giorni (fino a una media del giorno 43)
La percentuale di partecipanti è ospedalizzata per la crisi vaso-occolvole (VOC) entro 7, 14 e 30 giorni dalla dimissione dall'ospedale
Lasso di tempo: Entro 7 giorni dalla dimissione; Entro 14 giorni dalla dimissione; Entro 30 giorni dalla dimissione, dove la dimissione dall'ospedale era da qualsiasi giorno dal giorno 1 a una media del giorno 8
La percentuale di partecipanti è ospedalizzata per COV entro 7, 14 e 30 giorni dalle dimissioni ospedaliere.
Entro 7 giorni dalla dimissione; Entro 14 giorni dalla dimissione; Entro 30 giorni dalla dimissione, dove la dimissione dall'ospedale era da qualsiasi giorno dal giorno 1 a una media del giorno 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biossil Inc.

Collaboratori

GlycoMimetics Incorporated

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

3 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2014

Primo Inserito (Stimato)

10 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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