Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Rivipansel (GMI-1070) hatékonysága és biztonságossága sarlósejtes betegségben szenvedő kórházi betegek vazookkluzív krízisének kezelésében

2025. február 18. frissítette: Biossil Inc.

Harmadik fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a Rivipansel (GMI-1070) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére sarlósejtes betegségben szenvedő kórházi betegek vazookkluzív krízisének kezelésében

Ez egy klinikai vizsgálat, amely a rivipansel (GMI-1070) hatékonyságát és biztonságosságát értékeli sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő betegek kezelésében, akik 6 éves vagy annál idősebbek, és kórházi kezelést igénylő fájdalomkrízisben szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

345

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University Of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado CTRC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • UF Health Shands Cancer Hospital
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • UF Health Davis Cancer Pavillion and Shands Med Plaza
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Investigational Drug Service Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • St. Mary's Medical Center
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Children's Hematology and Oncology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Family Medicine Ctr. @Memorial Health Univ Med Ct
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville Health Sciences Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children´s Hospital
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • The Novak Center for Children's Health
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville Physicians Pediatric Hematology Oncology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70808
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
      • Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70808
        • St. Jude Affiliate Clinic
      • Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center E7E
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Detroit Medical Center Pharmacy
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University / Detroit Receiving Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center-Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • Kings County Hospital Center - Pharmacy Department
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • State University of New York (SUNY) - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10305
        • Staten Island University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/ Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center/Research Office
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati- Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center East
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45402
        • Five Rivers Medical Surgical Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19141
        • Einstein Medical Center Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina - Hospital
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Egyesült Államok, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Main Hospital - Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University-Investigational Drug Services
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3 C
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Royal Victoria Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital/ McGill University Health Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legalább 6 éves.
  • A sarlósejtes betegség dokumentált diagnózisa.
  • Vaso-okkluzív krízis diagnosztizálása, amely kórházi felvételt tesz szükségessé intravénás opioidokkal végzett kezeléssel.
  • Képes megkapni a vizsgálati gyógyszer első adagját az intravénás opioidok beadását követő 24 órán belül.

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos szisztémás fertőzés
  • Akut mellkasi szindróma
  • Súlyos egyidejű egészségügyi problémák (például stroke)
  • VOC atipikus SCD fájdalom
  • Súlyos vese- vagy májkárosodás
  • Inkább krónikus fájdalom, mint akut VOC megjelenése

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rivipansel kezelő kar
Drog: Rivipansel
A Rivipanselt (GMI-1070) intravénásan adják be 12 óránként, legfeljebb 15 adagig. A 12 éves és idősebb, 40 kilogrammot meghaladó testtömegű alanyok 1680 mg rivipanselt kapnak, majd 12 óránként 840 mg rivipanselt. Minden 6 és 11 év közötti alany és minden 40 kilogramm vagy annál kisebb testtömegű alany 40 mg/kg (maximum 1680 mg) Rivipansel (maximum 1680 mg) súlyalapú adagolást (mg/kg), majd 20 mg/kg-os adagot kap. rivipansel (maximum 840 mg) 12 óránként.
Más nevek:
  • GMI-1070
Placebo Comparator: Placebo kezelési kar
Egyéb: Placebo
A placebót (foszfáttal pufferolt sóoldat) intravénásan adják be 12 óránként, legfeljebb 15 adagig.
Más nevek:
  • foszfáttal pufferolt sóoldat (PBS)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a kórházból való mentesítésre való készségre
Időkeret: Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor teljesítették a kisülésre való készség mind a 6 kritériumát (a 8. nap átlagáig)
A kórházból való mentesítésre való készenléti időt úgy definiálták, mint az idő és a dátum közötti különbséget (órákban), amikor a kiürítésre való készség minden kritériuma teljesült, valamint a vizsgált gyógyszer első infúziójának (terhelési dózisának) kezdési ideje és dátuma. A mentesítésre való készenléti kritériumok teljesültek, amikor az összes alkalmazandó 6 kritérium (a VOC kezelésével és a VOC-val kapcsolatos szövődményekhez viszonyítva) dokumentáltak. A hat kritérium a következők voltak: 1) Csak orális fájdalomcsillapító gyógyszerre volt szükség, 2) A VOC -val kapcsolatos akut szövődmények (például akut mellkas szindróma, stroke, priapizmus) oldódtak meg, amennyire a kezelés járóbeteg -beállításban lehet, 3) az IV opioidokat abbahagyták, 4) IV hidratálódást végeztek. 5) IV. A IV -re való antibiotikumok nem voltak diszkontináltak, és 6) dedináltak). A VOC kezeléséhez már nincs szükség.
Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor teljesítették a kisülésre való készség mind a 6 kritériumát (a 8. nap átlagáig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a kórházból történő mentesítésre
Időkeret: Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor a kórházi mentesítés sorrendjét egy képesített egészségügyi szolgáltató adta ki (a 8. nap átlagos napjára)
A kórházból való mentesítés idejét úgy határozták meg, hogy a képesített egészségügyi szolgáltatótól a kórházi mentesítési megrendelés idő és dátuma közötti különbség, valamint a vizsgált gyógyszer első infúziós (betöltési adag) kezdési ideje és dátuma.
Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor a kórházi mentesítés sorrendjét egy képesített egészségügyi szolgáltató adta ki (a 8. nap átlagos napjára)
Kumulatív intravénás (IV) opioidok fogyasztása a vizsgált gyógyszer adagjának betöltésének idejétől
Időkeret: Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor az IV opioidot megszüntették (a 8. nap átlagáig)
A kumulatív IV opioidfogyasztást kumulatív IV opioid -felhasználásként jelentették (morfin -ekvivalens egységekkel [MEU]), a vizsgált gyógyszer első infúziójának (betöltési dózisának) kezdetétől a kórházi mentesítésig.
Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor az IV opioidot megszüntették (a 8. nap átlagáig)
Ideje az intravénás (IV) opioidok abbahagyására
Időkeret: Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor az IV opioidot megszüntették (a 8. nap átlagáig)
Az IV opioidok abbahagyásának abbahagyásának idejét a legutóbbi IV opioid -adag stop idő és dátuma közötti különbségnek, valamint a vizsgált gyógyszer első infúziójának (betöltési dózisának) kezdési ideje és dátuma között határozták meg.
Az 1. napig a legutóbbi napig, amikor az IV opioidot megszüntették (a 8. nap átlagáig)
Összesített intravénás (IV) opioidok fogyasztása az első 24 órán belül a betöltés után a vizsgálati gyógyszer
Időkeret: 24 órával az első IV -es infúzió a vizsgálati gyógyszer betöltési adagjának infúziója az 1. napon
A kumulatív IV opioidfogyasztást (a MEU -val standardizált) IV opioid -felhasználásként számoltak be a vizsgált gyógyszer első IV -infúziójának (betöltési dózisának) első 24 órájának első 24 órájában.
24 órával az első IV -es infúzió a vizsgálati gyógyszer betöltési adagjának infúziója az 1. napon
A résztvevők százalékos aránya a kórházból való mentesítéstől számított 3 napon belül a vazo-okklúziós válságra (VOC) újbóli kórházba esik
Időkeret: A kórházból való mentesítés után 3 napon belül, ahol a kórházból történő mentesítés az 1. naptól a 8. napig volt a 8. napig
A kórházból való mentesítéstől számított 3 napon belül a kórházból történő mentesítéstől számított 3 napon belül a kórházi mentesítéstől számított 3 napon belül a kórházból újbóli kórházba tartozó résztvevők százalékos aránya.
A kórházból való mentesítés után 3 napon belül, ahol a kórházból történő mentesítés az 1. naptól a 8. napig volt a 8. napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés kialakuló káros eseményeivel (AES) és a komoly nemkívánatos események (SAE) számú résztvevők száma a genotípus szerint
Időkeret: 1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)

AE: Bármilyen kedvezőtlen orvosi előfordulás egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálóterméket kapott, anélkül, hogy az okozati kapcsolat lehetőségét vette figyelembe. SAE: AE, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezi, vagy bármely más okból jelentősnek tekinthető: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg -kórházi ápolás; életveszélyes tapasztalat (a haldoklás azonnali kockázata); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség; orvosi szempontból fontos események. A nemkívánatos eseményt kezelés-kiemelt nemkívánatos eseménynek (TEAE) tekintették, ha az esemény a kezelés tényleges időtartama alatt kezdődött (az összes esemény, amely az első adagoláskor vagy után kezdődött). Az AES mind a súlyos, mind a nem komoly nemkívánatos eseményeket tartalmazta.

Az AES -vel és az SAE -vel rendelkező résztvevőket genotípus kategóriákba sorolták. 1. kategória = Hemoglobin SS, hemoglobin S beta0 thalassemia és hemoglobin SD résztvevők; 2. kategória = A hemoglobin SC, hemoglobin S béta+ thalassemia és hemoglobin S-varianust (a HBSD kivételével) résztvevői.
1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A kezeléssel járó káros esemény (AES) számú résztvevők száma a súlyosság szerint
Időkeret: 1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
AE: Bármilyen kedvezőtlen orvosi előfordulás egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálóterméket kapott, anélkül, hogy az okozati kapcsolat lehetőségét vette figyelembe. Az AES -t a 3 kategóriába tartozó súlyosság szerint osztályozták a) Az enyhe - AE -k nem zavarják a résztvevő szokásos funkcióját, b) mérsékelt - az AE -k bizonyos mértékben beavatkoztak a résztvevő szokásos funkciójába, c) AE -k jelentősen beavatkoztak a résztvevő szokásos funkciójába.
1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A klinikai laboratóriumi rendellenességekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
Hematológia: hemoglobin, hematokrit, eritrociták <0,8*A normál alsó határ (lln), retikulociták <0,5*lln> 1,5*uln, vérlemezkék <0,5*lln> 1,75*Felső felső A normál (uln), retikulociták/eritrociták határértéke <0,5*lln> 1,5*uln, Leukociták <0,6*lln> 1,5*uln, limfociták, limfociták/leukociták, neutrofilek, neutrofilek/leukociták monociták/leukociták> 1,2*uln. Klinikai kémia: Bilirubin, Direct, Bilirubin, Indirect Bilirubin> 1,5*uln, aszpartát -aminotranszferáz (AT), alanin AT, laktát -dehidrogenáz, lúgos foszfatáz> 3,0*uln, karbamid -nitrogén, karbamid, kreatinin> 1,3*uln, nátrium <0,95*lln> 1,05*uln, Kálium, klorid, bikarbonát <0,9*lln> 1,1*uln, glükóz <0,6*lln> 1,5*uln, Becsült glomeruláris szűrési sebesség <= 60. Vizeletvizetés: vizelet glükóz, ketonok, vizeletfehérje, vizelet -hemoglobin, nitrit, leukocita -észteráz> = 1.
1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A klinikai laboratóriumi paraméterekben a vizsgálat során a fokozatok növekedésével rendelkező résztvevők száma a vizsgálat során
Időkeret: Alapvonal a 35 napos mentesítési látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
Hemoglobin (fokozat [g] 0:> 11g/dl, g1:> 9-11g/dl, g2:> 7-9g/dl, g3: 5-7g/dl, g4: <5g/dl), retikulociták) count(G0:<1%,G1:1-5%,G2:>5-10%,G3:>10-20%,G4:>20%),leukocytes(G0:<=upper limit of normal [ULN],G1:>ULN-15,000/mm^3,G2:>15,000- 20,000/mm^3,G3:>20,000- 50,000/mm^, G4:> 50 000/mm^3), neutrofilek (g0:> = lln, g1: <lln-1,500/mm^3, g2: <1,500-1 000/mm^3, G3: <1000-500/mm^3, g4: <500/mm^3), vér Urea-nitrogén, kreatinin (G0: <= uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, <= Uln, uln, uln, uln, uln, uln, uln, uln. G1:> uln-1.5*ul, G2:> 1,5-3.0*uln, G3:> 3,0*uln, G4:> 6,0*uln), laktát-dehidrogenáz, alanin transzamináz, aszpartát-aminotranszferáz (G0: <= uln, g1:> uln-3.0*uln, G2:> 3,0-5.0*uln, G3:> 5,0-20,0*uln, G4:> 20,0*uln), bilirubin (g0: <= uln, g1:> uln-1.5*uln, G2:> 1,5-3.0*uln, G3:> 3,0-10,0*uln, G4:> 10.0*uln), Vizeletfehérje (G0: 0-15 mg/dl, G1:> 15-30 mg/dl, G2:> 30-100 mg/dl, G3:> 100-300 mg/dl, G4:> 300 mg/dl), vérlemezke (G0:> = 150K, G1:> = 100K- <150K, G2:> = 50K, <100K, G3: <50k) (G0:> = 90 ml/perc/1,73m^2, G1:> = 60- <90ml/perc/1,73m^2, G2:> = 30- <60ml/perc/1,73m^2, G3:> = 15- <30ml/perc/1,73m^2, G4: <15 ml/perc/1,73m^2)
Alapvonal a 35 napos mentesítési látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A fizikai vizsgálat klinikailag szignifikáns változásával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A szűrés utániig a kezelés végéig (a 8. napig), a mentesítés utáni 35 napig a mentesítés utáni 35 napig (a 43. napig)
A fizikai vizsgálat magában foglalta az általános megjelenés és a bőr, a fej, a fül, a szem, az orr, a száj, a torok, a gerinc, a nyak, a pajzsmirigy, a mellkas, a végtagok, a nyirokcsomók és a has (beleértve a májat és a vesét), valamint a légzési, kardiovaszkuláris, izom -csontrendszeri, neurológiai és genitourináris rendszereket. A klinikai jelentőséget a vizsgáló értékelte.
A szűrés utániig a kezelés végéig (a 8. napig), a mentesítés utáni 35 napig a mentesítés utáni 35 napig (a 43. napig)
A kezeléssel kapcsolatos változásokkal kapcsolatos résztvevők száma a kiindulási értéktől a vizsgálatban a vizsgálat során
Időkeret: Alapvonal (1. nap) a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagáig)
Az életjelek között szerepelt a hőmérséklet, a légzési sebesség, a pulzusszám, valamint a szisztolés és diasztolés vérnyomás. A kezeléssel kapcsolatos összefüggéseket a kutató értékelte.
Alapvonal (1. nap) a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagáig)
Az elítélt akut mellkas szindrómával (ACS) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A kutató az akut mellkas szindróma (ACS) és más bejelentett légzési események eseményeit jelentette az akut mellkasi szindróma biztonsági végpont -bírósági bizottsága által. A bizottság, amely a releváns SCD szakértelemmel rendelkező orvosokból állt, értékelte ezeket az eseményeket és meghatározta, hogy összhangban vannak -e az ACS eseteivel.
1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A súlyos döntött és/vagy általánosított bőr megnyilvánulásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A nyomozó arról számolt be, hogy a bőrbizottság a bőr megnyilvánulásainak biztonsági végpont -ítélkezési bizottsága a bőr rendezvényeit elküldte. A dermatológusokból álló bizottság kiértékelte ezeket az eseményeket, és meghatározta, hogy súlyos és/vagy generalizált bőr megnyilvánulások esetei voltak -e, és konkrétan, hogy valamelyik esemény összhangban áll -e az akut általánosított exanthematous pustulózissal.
1. napig a mentesítési utáni 35 napos látogatásig (a 43. nap átlagos napjáig)
A résztvevők százalékos aránya a kórházból való mentesítés 7, 14 és 30 napján belüli kórházi krízisre (VOC) újbóli kórházba esik
Időkeret: A mentesítéstől számított 7 napon belül; A mentesítéstől számított 14 napon belül; A mentesítéstől számított 30 napon belül, ahol a kórházból történő mentesítés az 1. naptól a 8. napig volt minden nap
A résztvevők százalékos aránya a kórházi mentesítéstől számított 7, 14 és 30 napon belül újbóli kórházba helyezte.
A mentesítéstől számított 7 napon belül; A mentesítéstől számított 14 napon belül; A mentesítéstől számított 30 napon belül, ahol a kórházból történő mentesítés az 1. naptól a 8. napig volt minden nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biossil Inc.

Együttműködők

GlycoMimetics Incorporated

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. június 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 7.

Első közzététel (Becsült)

2014. július 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2025. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B5201002
  • RESET (Alias Study Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel