顎口腔および頭蓋ジストニアにおけるレベチラセタムの有効性
顎口腔および頭蓋ジストニアにおけるレベチラセタムの有効性：無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
バックグラウンド：
- ジストニアの人は、筋肉の収縮を制御できません。 この障害は、さまざまな体の領域に影響を与える可能性があります。 それが顔面、舌、および顎に影響を与える場合、それは口顎ジストニア (OMD) または頭蓋ジストニア (CD) と呼ばれます。 研究者は、発作を治療する薬がこの種のジストニアの人々に役立つかどうかを知りたいと考えています.
目的：
- レベチラセタムが顎や顔のジストニアの症状を改善できるかどうかを確認する.
資格:
- OMD または CD を使用している 18 歳から 80 歳までの成人。
デザイン：
- 参加者は、病歴と身体検査でスクリーニングされます。 研究者は、ジストニアがどれほど深刻かをテストします。
- 参加者は腕に針を刺して採血します。
- 参加者は、レベチラセタムまたはプラセボのいずれかを服用するように割り当てられます。
- フェーズ 1:
- 参加者は、500 mg の錠剤を 1 日 2 回服用することから始めます。 3日ごとに500mgずつ増量されます。 最大用量は、3 週間にわたって 1 日 4000 mg になります。 それに耐えられない参加者は、できる限り最高の用量を服用します。
- 参加者は、3週目と6週目に研究訪問に戻ります。 健康状態、副作用、うつ病の症状について質問されます。 彼らは神経学的検査とジストニアの検査を受けます。
- 6週目の来院後、参加者は約1週間にわたって治験薬の漸減と中止を行います。
- フェーズ 2 は 1 週間後に開始されます。 参加者はフェーズ1を繰り返しますが、他の薬を使用します.
- フェーズ 2 の後、参加者は通常の診療所に戻ります。 彼らは薬の服用をやめる方法を教えられます。 2 週間後にフォローアップの電話があります。
調査の概要
詳細な説明
目的:
--ジストニア評価スケールによって評価された口顎ジストニア（OMD）または頭蓋ジストニア（CD）の被験者の症状を軽減するためのレベチラセタム（LVT）の有効性を決定し、この研究ですべての有害事象を報告すること。
サンプルサイズと母集団:
-- HMCS の運動障害およびボツリヌス毒素 (BoNT) クリニックから、プライマリ OMD または CD のいずれかを持つ 10 人の被験者を募集する予定です。
デザイン：
-- これは無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験です。 すべての被験者はベースライン評価を受け、バーク・ファーン・マースデン（BFM）ジストニアスケールの目、口、発話、および嚥下のサブスコアによって評価されたジストニア、および目と上および下の顔、顎、および舌のサブスコアグローバルジストニア重症度（GDS）評価尺度。 その後、ランダムに 2 つのグループに分けられます。 LVT またはプラセボのいずれかが、1 日合計 4000 mg までの漸増スケジュールで 6 週間処方されます。 6週目以降、すべての被験者は漸減およびウォッシュアウト期間（1週間の漸減および1週間のウォッシュアウト）を受ける。 2 つのグループは、同じ滴定と漸減パターンに従って、反対の介入 (LVT またはプラセボ) に切り替えられます。 同じ尺度を使用して、3、6、11、および 14 週目に両方のグループを評価します。 この研究では、NIH CC に 6 回の外来通院が必要です。この研究の合計期間は15週間です。
成果測定:
主要な結果：ベースラインと比較した、6週目と14週目のBFMジストニアスケールの目、口、発話、嚥下サブスコアの合計の変化率。
副次的結果: 3 週目と 11 週目における BFM ジストニア スケールの目、口、発話、嚥下サブスコアの合計の変化率、および GDS 評価スケールの目と上顔、下顔、顎と舌のサブスコアの合計の変化率3、6、11、および 14 は、ベースラインおよびすべての有害事象と比較しています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
参加者の参加基準:
- 18 歳以上 80 歳以下であること。
- 同意を提供できる必要があります。
- 運動障害の専門家によって診断された原発性 OMD または CD。
- LVTの既往歴なし。
- 被験者が抗コリン薬、バクロフェン、ベンゾジアゼピン、テトラベナジンなどのジストニアのために他の薬を使用している場合、投与量は参加の4週間前から研究期間中ずっと同じでなければなりません。 被験者は、ジストニアのために新しい薬を開始することも禁止されます。
- 被験者がBoNTを注射された場合、最新の用量は、この研究に参加する少なくとも12週間前に注射する必要があります。
- -被験者は、研究全体を通してBoNT注射を受けないことをいとわない。
参加者の除外基準:
- うつ病、精神病、恐怖症などの精神医学的合併症。
- ジストニア、てんかんまたは発作の発症から1年以内に、脳腫瘍、脳卒中の病歴があり、口、顎、または顔の末梢外傷の記録された病歴がある。
- セカンダリ OMD または CD。
- 姿勢の不安定さ、頻繁な転倒、重度のめまいまたはめまい、重度の運動失調。
- -重度のOMDのため、経口経路で薬を服用できない。
- 推定クレアチニンクリアランス (eCrCL) が 50 mL/分未満。
- 妊娠中、授乳中、または 6 か月以内に妊娠を計画している。 妊娠できる女性は、登録時から治験薬の最終投与後3か月まで、効果的な避妊方法を進んで使用する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Burke-Fahn-Marsden (BFM) ジストニア スケールの目、口、発話、嚥下サブスコアの合計の変化率。
時間枠：ベースラインと比較して6週間および14週間
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Burke-Fahn-Marsden ジストニア評価尺度 (BFMDRS) は、ジストニアの重症度の尺度です。
この尺度は、身体の 9 つの部分 (目、口、発話、嚥下、首、体幹、右腕、右脚、左腕、左脚) の評価で構成されています。
各部分の重症度と誘発因子は、5 段階のスケールを使用して評価されます。
これらの範囲は 0 (ジストニアがないことを示す) から 4 (安静時のジストニアの存在を示す) までです。
主要評価項目には、目、口、発話、および嚥下のサブスコアの合計が含まれ、ベースラインから 6 週間または 14 週間までの変化率を表します (レベチラセタムまたはプラセボの最大耐用量での 3 週間の終わりを表します)。 .
これらの組み合わせたサブスコアの合計範囲は 0 ～ 16 で、スコアが高いほどジストニアがより重度であることを示し、0 はジストニアがないことを示します。
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ベースラインと比較して6週間および14週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Burke-Fahn-Marsten ジストニア評価尺度 (BFM) の目、口、発話、および嚥下サブスコアの合計の変化率
時間枠：ベースラインと比較して 3 週間および 11 週間
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Burke-Fahn-Marsden ジストニア評価尺度 (BFMDRS) は、ジストニアの重症度の尺度です。
スケールは、身体の 10 の部分 (目、口、発話、嚥下、首、体幹、右腕、右脚、左腕、左脚) の評価で構成されます。
各部分の重症度と誘発因子は、5 段階のスケールを使用して評価されます。
これらの範囲は 0 (ジストニアがないことを示す) から 4 (安静時のジストニアの存在を示す) までです。
副次評価項目には、目、口、発話、および嚥下のサブスコアの合計が含まれ、ベースラインから 3 週間または 11 週間までの変化率を表します (レベチラセタムの最大耐用量までの 3 週間の滴定期間の終わりを表します)。プラセボ）。
これらの組み合わせたサブスコアの合計範囲は 0 ～ 16 で、スコアが高いほどジストニアがより重度であることを示し、0 はジストニアがないことを示します。
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ベースラインと比較して 3 週間および 11 週間
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GDS評価尺度の目と上顔、下顔、顎と舌のサブスコアの合計の変化率
時間枠：ベースラインと比較した 3、6、11、および 14
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Global Dystonia Severity Scale は、10 の体の領域、すなわち、1) 目と顔面上部、2) 下面、3) 顎と舌、4) 喉頭、5) 首、6) 肩と近位腕、7) の重症度評価を提供します。 ) 肘を含む遠位腕と手、8) 骨盤と上肢、9) 遠位脚と足、および 10) 体幹。
各身体領域は 0 ～ 10 で評価され、0 はその身体領域にジストニアが存在しないことを表し、10 は重度のジストニアを表します。
副次評価項目には、GDS 評価スケールの目と顔の上部、顔の下と顎と舌のサブスコアの合計が含まれ、ベースラインから 3 週間と 6 週間、または 11 週間と 14 週間のいずれかへの変化率を表します (レベチラセタムまたはプラセボの最大耐用量での 3 週間の滴定期間 (3 週間および 11 週間) および 3 週間後の期間 (6 週間および 14 週間)。
これらを組み合わせたサブスコアの合計範囲は 0 ～ 30 で、スコアが高いほど重度のジストニアを示し、0 はジストニアがないことを示します。
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ベースラインと比較した 3、6、11、および 14
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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