A Levetiracetam hatékonysága oromandibularis és koponyadystoniában
A Levetiracetam hatékonysága oromandibularis és cranialis dystonia esetén: Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat
Háttér:
- A disztóniában szenvedők nem tudják kontrollálni az izomösszehúzódásaikat. Ez a rendellenesség a test különböző területeit érintheti. Amikor az arcot, a nyelvet és az állkapcsot érinti, oromandibularis dystóniának (OMD) vagy koponyadystóniának (CD) nevezik. A kutatók azt szeretnék kideríteni, hogy a rohamok kezelésére szolgáló gyógyszer segíthet-e az ilyen típusú disztóniában szenvedőknek.
Célkitűzés:
- Annak megállapítására, hogy a levetiracetám javíthatja-e az állkapocs vagy az arc dystonia tüneteit.
Jogosultság:
- 18 és 80 év közötti felnőttek OMD-vel vagy CD-vel.
Tervezés:
- A résztvevőket kórtörténettel és fizikális vizsgálattal szűrik. A kutatók megvizsgálják, mennyire súlyos a disztóniájuk.
- A résztvevőknek a karjukban lévő tűvel vért vesznek.
- A résztvevők vagy levetiracetámot vagy placebót kapnak.
- 1. fázis:
- A résztvevők naponta kétszer egy 500 mg-os tablettával kezdik. Az adag 3 naponta 500 mg-mal emelkedik. A maximális adag napi 4000 mg 3 héten keresztül. Azok a résztvevők, akik ezt nem tudják elviselni, a lehető legnagyobb adagot veszik be.
- A résztvevők a 3. és a 6. héten térnek vissza tanulmányi látogatásra. Megkérdezik őket egészségi állapotukról, mellékhatásairól és a depresszió tüneteiről. Neurológiai vizsgálaton és disztóniájuk vizsgálatán vesznek részt.
- A 6. heti látogatás után a résztvevők csökkentik és leállítják a vizsgált gyógyszert körülbelül 1 hét alatt.
- A 2. fázis egy héttel később kezdődik. A résztvevők megismétlik az 1. fázist, de a másik gyógyszerrel.
- A 2. fázis után a résztvevők visszatérnek szokásos klinikáikba. Elmondják nekik, hogyan kell abbahagyni a gyógyszer szedését. 2 héttel később telefonálni fognak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Célok:
-- A levetiracetám (LVT) hatékonyságának meghatározása oromandibularis dystonia (OMD) vagy cranialis dystonia (CD) alanyok tüneteinek csökkentésében, a dystonia minősítési skálákkal értékelve, és jelenteni kell az összes nemkívánatos eseményt ebben a vizsgálatban.
Mintanagyság és népesség:
--Tíz fő OMD-vel vagy CD-vel rendelkező alanyt tervezünk toborozni a HMCS Mozgási rendellenességek és Botulinum Toxin (BoNT) Klinikájából.
Tervezés:
– Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat. Minden alany kiindulási értékelést kap, és disztóniáját a Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystonia skála szem-, száj-, beszéd- és nyelési alpontszámai, valamint a szem, valamint a felső és alsó arc, állkapocs és nyelv alpontszámai alapján értékelik. a Global Dystonia Severity (GDS) minősítési skála. Ezután véletlenszerűen két csoportra osztják őket. Hat hétig vagy LVT-t vagy placebót írnak fel 4000 mg teljes napi adagig. A 6. hét után az összes alany szűkítésen és kimosási időszakon esik át (egy hét a szűkítéshez és egy hét a kimosódáshoz). A két csoportot ezután az ellenkező beavatkozásra (LVT vagy placebo) állítják át, ugyanazt a titrálási és szűkítési mintát követve. Mindkét csoportot a 3., 6., 11. és 14. héten ugyanazon skálán értékeljük. Ez a tanulmány hat járóbeteg látogatást tesz szükségessé az NIH CC-ben; a vizsgálat teljes időtartama 15 hét lesz.
Eredménymérés:
Elsődleges eredmény: A BFM dystonia skála szem, száj, beszéd és nyelés részpontszámainak összegének százalékos változása a 6. és 14. héten az alapvonalhoz képest.
Másodlagos eredmény: A BFM dystonia skála szem, száj, beszéd és nyelés részpontszámainak százalékos változása a 3. és 11. héten, valamint a szemek és a felső arc, az alsó arc és az állkapocs és a nyelv alpontszámainak összege a GDS értékelési skála hetekben 3, 6, 11 és 14, összehasonlítva a kiindulási értékkel és az összes mellékesemmel.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
BEVÁLASZTÁSI KRITÉRIUMOK A RÉSZTVEVŐK SZÁMÁRA:
- Legyen legalább 18 éves, és legalább 80 éves.
- Képesnek kell lennie a hozzájárulás megadására.
- Elsődleges OMD vagy CD mozgászavar-specialista által diagnosztizált.
- Nincs LVT átvételének előzménye.
- Ha az alany más gyógyszereket is használ dystóniájára, például antikolinerg szereket, baklofént, benzodiazepineket vagy tetrabenazint, az adagnak változatlannak kell maradnia a részvétel előtt 4 héttel és a vizsgálat teljes időtartama alatt. Az alanyoknak tilos új gyógyszereket kezdeni disztóniájukra.
- Ha az alany BoNT injekciót kapott, a legutóbbi adagot legalább 12 héttel a vizsgálatban való részvétel előtt kell beadni.
- Az alany hajlandó semmilyen BoNT injekciót nem kapni a vizsgálat teljes ideje alatt.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK A RÉSZTVEVŐK SZÁMÁRA:
- Pszichiátriai társbetegségek, például depresszió, pszichózis vagy fóbiás rendellenességek.
- A kórelőzményében agydaganat, szélütés, száj, állkapocs vagy arc perifériás traumája volt dokumentált a dystonia, epilepszia vagy görcsrohamok kezdetétől számított egy éven belül.
- Másodlagos OMD vagy CD.
- Testtartási instabilitás, gyakori esés, súlyos vertigo vagy szédülés és súlyos ataxia.
- Súlyos fokú OMD miatt képtelenség orálisan gyógyszert szedni.
- A becsült kreatinin-clearance (eCrCL) kevesebb, mint 50 ml/perc.
- Terhes, szoptató vagy 6 hónapon belül terhességet tervez. Azoknak a nőknek, akik képesek teherbe esni, hajlandónak kell lenniük hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a felvételtől a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Kettős
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Burke-Fahn-Marsden (BFM) Dystonia Skála szem, száj, beszéd és nyelés részpontszámának százalékos változása.
Időkeret: 6 és 14 hét az alapvonalhoz képest
|
A Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) a dystonia súlyosságának mértéke.
A skála kilenc testrész értékeléséből áll (szem, száj, beszéd, nyelés, nyak, törzs, jobb kar, jobb láb, bal kar és bal láb).
Az egyes részek súlyosságát és provokáló tényezőket 5 fokozatú skála segítségével értékelik.
Ezek 0-tól (ami nem dystonia) és 4-ig (nyugalmi disztónia jelenlétét jelzi).
Az elsődleges kimeneti mérőszám a szem, a száj, a beszéd és a nyelés részpontszámainak összegét tartalmazza, és a kiindulási értéktől 6 hétig vagy 14 hétig (ami a Levetiracetam vagy Placebo maximális tolerált dózisa esetén a 3 hetes időszak végét jelenti) százalékos változást jelent. .
Ezeknek a kombinált részpontszámoknak a teljes tartománya 0-16, a magasabb pontszámok súlyosabb dystonia, a 0 pedig a dystonia hiányát jelzik.
|
6 és 14 hét az alapvonalhoz képest
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Burke-Fahn-Marsten Dystonia Rating Scale (BFM) szem-, száj-, beszéd- és nyelési alpontszámának százalékos változása
Időkeret: 3 és 11 hét az alapvonalhoz képest
|
A Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) a dystonia súlyosságának mértéke.
A skála tíz testrész értékeléséből áll (szem, száj, beszéd, nyelés, nyak, törzs, jobb kar, jobb láb, bal kar és bal láb).
Az egyes részek súlyosságát és provokáló tényezőket 5 fokozatú skála segítségével értékelik.
Ezek 0-tól (ami nem dystonia) és 4-ig (nyugalmi disztónia jelenlétét jelzi).
A másodlagos kimenetel mérőszáma a szem, a száj, a beszéd és a nyelés részpontszámainak összegét tartalmazza, és a kiindulási értéktől 3 hétig vagy 11 hétig (ami a három hetes titrálási időszak végét jelenti a Levetiracetam vagy a maximális tolerált dózisig) Placebo).
Ezeknek a kombinált részpontszámoknak a teljes tartománya 0-16, a magasabb pontszámok súlyosabb dystonia, a 0 pedig a dystonia hiányát jelzik.
|
3 és 11 hét az alapvonalhoz képest
|
|
Százalékos változás a szemek és a felső arc, az alsó arc, valamint az állkapocs és a nyelv részpontszámainak összegében a GDS értékelési skálán
Időkeret: 3, 6, 11 és 14 az alapvonalhoz képest
|
A Global Dystonia Súlyossági Skála tíz testtájra ad súlyossági besorolást, azaz: 1) szem és felső arc, 2) alsó arc, 3) állkapocs és nyelv, 4) gége, 5) nyak, 6) váll és proximális kar, 7 ) disztális kar és kéz, beleértve a könyököt, 8) a medence és a felső lábszár, 9) a distalis láb és a lábfej, valamint 10) a törzs.
Minden testterület 0 és 10 között van besorolva, ahol a 0 azt jelenti, hogy az adott testterületen nincs disztónia, a 10 pedig súlyos disztóniát.
A másodlagos eredménymérő a szemek és a felső arc, az alsó arc, valamint az állkapocs és a nyelv részpontszámainak összegét tartalmazza a GDS-értékelési skála szerint, és a kiindulási értéktől a 3 és 6 hétig vagy a 11 és 14 hétig (ami a vizsgálat végét jelenti) százalékos változást jelent. háromhetes titrálási időszak (3 hét és 11 hét) és a 3 hét utáni időszak (6 hét és 14 hét) a Levetiracetam vagy a Placebo maximális tolerálható dózisa mellett).
Ezeknek a kombinált részpontszámoknak a teljes tartománya 0-30, a magasabb pontszámok súlyosabb disztóniát, a 0 pedig a disztónia hiányát jelzik.
|
3, 6, 11 és 14 az alapvonalhoz képest
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 140152
- 14-N-0152
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .