Effekten av Levetiracetam vid oromandibulär och kraniell dystoni
Effekten av Levetiracetam vid oromandibulär och kraniell dystoni: en randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad cross-over-studie
Bakgrund:
– Personer med dystoni kan inte kontrollera sina muskelsammandragningar. Denna störning kan påverka olika kroppsområden. När det påverkar ansiktet, tungan och käken kallas det oromandibulär dystoni (OMD) eller kraniell dystoni (CD). Forskare vill ta reda på om ett läkemedel som behandlar anfall kan hjälpa människor med denna typ av dystoni.
Mål:
- För att se om levetiracetam kan förbättra symtom på käk- eller ansiktsdystoni.
Behörighet:
- Vuxna i åldrarna 18 till 80 år med OMD eller CD.
Design:
- Deltagarna kommer att screenas med en medicinsk historia och fysisk undersökning. Forskare kommer att testa hur allvarlig deras dystoni är.
- Deltagarna kommer att få blod dras genom en nål i armen.
- Deltagarna kommer att tilldelas att ta antingen levetiracetam eller placebo.
- Fas 1:
- Deltagarna kommer att börja med en 500 mg tablett två gånger dagligen. Dosen kommer att ökas med 500 mg var tredje dag. Den maximala dosen kommer att vara 4000 mg per dag under 3 veckor. Deltagare som inte kan tolerera det kommer att ta den högsta dosen de kan.
- Deltagarna kommer tillbaka för studiebesök vecka 3 och 6. De kommer att tillfrågas om deras hälsa, biverkningar och symtom på depression. De kommer att genomgå en neurologisk undersökning och testa sin dystoni.
- Efter besöket i vecka 6 kommer deltagarna att minska och stoppa studieläkemedlet under cirka 1 vecka.
- Fas 2 börjar en vecka senare. Deltagarna kommer att upprepa fas 1, men med det andra läkemedlet.
- Efter fas 2 kommer deltagarna att återvända till sina vanliga kliniker. De kommer att få veta hur de ska sluta ta drogen. De kommer att ha ett uppföljningssamtal 2 veckor senare.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Mål:
--För att bestämma effekten av levetiracetam (LVT) för att minska symtomen hos patienter med oromandibulär dystoni (OMD) eller kranial dystoni (CD) enligt bedömning av dystoniklassningsskalor och att rapportera alla biverkningar i denna studie.
Provstorlek och population:
--Vi planerar att rekrytera 10 försökspersoner med antingen primär OMD eller CD från Movement Disorders and Botulinum Toxin (BoNT) Clinics of HMCS.
Design:
--Detta är en randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad cross-over-studie. Alla försökspersoner kommer att få en baslinjeutvärdering och få sin dystoni bedömd av ögon, mun, tal och sväljningsunderpoäng av Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystoniskala, och ögon och övre och nedre ansikte, käke och tunga underpoäng av betygsskalan Global Dystonia Severity (GDS). De kommer sedan att randomiseras i två grupper. Antingen LVT eller placebo med ett titreringsschema upp till en total daglig dos på 4000 mg kommer att ordineras under sex veckor. Efter vecka 6 kommer alla försökspersoner att genomgå nedtrappning och en uttvättningsperiod (en vecka för nedtrappning och en vecka för uttvättningen). De två grupperna kommer sedan att bytas till motsatt intervention (LVT eller placebo), enligt samma titrerings- och nedtrappningsmönster. Vi kommer att utvärdera båda grupperna i vecka 3, 6, 11 och 14 med samma skalor. Denna studie kräver sex polikliniska besök på NIH CC; den totala varaktigheten av denna studie kommer att vara 15 veckor.
Resultatmätning:
Primärt utfall: Den procentuella förändringen av summan av ögon-, mun-, tal- och sväljunderpoängen av BFM-dystoniskalan vid veckorna 6 och 14 jämfört med baslinjen.
Sekundärt utfall: Den procentuella förändringen av summan av ögon-, mun-, tal- och sväljunderpoängen av BFM-dystoniskalan vid vecka 3 och 11 och summan av ögon och övre ansikte, undersida och käke och tunga i GDS-skalan vid veckor 3, 6, 11 och 14 jämfört med baslinjen och alla biverkningar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
INKLUSIONSKRITERIER FÖR DELTAGARE:
- Vara minst 18 år och yngre än eller lika med 80 år.
- Måste kunna ge samtycke.
- Primär OMD eller CD diagnostiserad av specialist på rörelsestörningar.
- Ingen historia av att ha fått LVT.
- Om försökspersonen använder andra mediciner för sin dystoni, såsom antikolinergika, baklofen, bensodiazepiner eller tetrabenazin, måste dosen vara densamma från och med 4 veckor före deltagande och under hela studien. Försökspersoner kommer också att förbjudas att ta nya mediciner för sin dystoni.
- Om försökspersonen injicerades med BoNT måste den senaste dosen injiceras minst 12 veckor innan deltagande i denna studie.
- Försökspersonen är villig att inte få några BoNT-injektioner under hela studien.
EXKLUSIONSKRITERIER FÖR DELTAGARE:
- Psykiatriska komorbiditeter som depression, psykos eller fobiska störningar.
- Har haft en historia av hjärntumör, stroke, dokumenterad historia av perifert trauma i munnen, käken eller ansiktet inom ett år från början av dystoni, epilepsi eller anfall.
- Sekundär OMD eller CD.
- Postural instabilitet, frekventa fall, svår svindel eller yrsel och svår ataxi.
- Oförmåga att ta medicin via oral väg på grund av allvarlig grad av OMD.
- En uppskattad kreatininclearance (eCrCL) mindre än 50 ml/min.
- Gravid, ammande eller planerar att bli gravid om 6 månader. Kvinnor som kan bli gravida måste vara villiga att använda en effektiv preventivmetod från tidpunkten för inskrivningen till 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring av summan av ögon-, mun-, tal- och sväljunderpoängen av Burke-Fahn-Marsden (BFM) Dystoniskala.
Tidsram: 6 och 14 veckor jämfört med baseline
|
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) är ett mått på svårighetsgraden av dystoni.
Skalan består av utvärdering av nio kroppsdelar (ögon, mun, tal, sväljning, nacke, bål, höger arm, höger ben, vänster arm och vänster ben).
Svårighetsgraden och de provocerande faktorerna för varje del bedöms med hjälp av en 5-gradig skala.
Dessa sträcker sig från 0 (indikerar ingen dystoni) till 4 (indikerar närvaron av dystoni i vila).
Det primära utfallsmåttet inkluderar summan av ögon-, mun-, tal- och sväljunderpoängen och representerar den procentuella förändringen från baslinjen till antingen 6 veckor eller 14 veckor (representerar slutet av 3-veckorsperioden vid den maximalt tolererade dosen för Levetiracetam eller Placebo) .
Det totala intervallet för dessa kombinerade delpoäng är 0-16, med högre poäng indikerar allvarligare dystoni och 0 indikerar frånvaro av dystoni.
|
6 och 14 veckor jämfört med baseline
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring av summan av ögon-, mun-, tal- och sväljunderpoäng av Burke-Fahn-Marsten Dystonia Rating Scale (BFM)
Tidsram: 3 och 11 veckor jämfört med baseline
|
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) är ett mått på svårighetsgraden av dystoni.
Skalan består av utvärdering av tio kroppsdelar (ögon, mun, tal, sväljning, nacke, bål, höger arm, höger ben, vänster arm och vänster ben).
Svårighetsgraden och de provocerande faktorerna för varje del bedöms med hjälp av en 5-gradig skala.
Dessa sträcker sig från 0 (indikerar ingen dystoni) till 4 (indikerar närvaron av dystoni i vila).
Det sekundära utfallsmåttet inkluderar summan av delpoäng för ögon, mun, tal och sväljning och representerar den procentuella förändringen från baslinjen till antingen 3 veckor eller 11 veckor (representerar slutet av den tre veckor långa titreringsperioden upp till den maximalt tolererade dosen för Levetiracetam eller Placebo).
Det totala intervallet för dessa kombinerade delpoäng är 0-16, med högre poäng indikerar allvarligare dystoni och 0 indikerar frånvaro av dystoni.
|
3 och 11 veckor jämfört med baseline
|
|
Procentuell förändring av summan av ögon och övre ansikte, nedre ansikte och käke och tunga underpoäng av GDS Rating Scale
Tidsram: 3, 6, 11 och 14 jämfört med baslinjen
|
Global Dystonia Severity Scale ger en svårighetsgrad för tio kroppsregioner, d.v.s. 1) ögon och övre ansikte, 2) undersida, 3) käke och tunga, 4) struphuvud, 5) nacke, 6) axel och proximal arm, 7 ) distal arm och hand inklusive armbåge, 8) bäcken och överben, 9) distala ben och fot och 10) bål.
Varje kroppsområde bedöms från 0 till 10, där 0 representerar ingen dystoni i det kroppsområdet och 10 representerar allvarlig dystoni.
Det sekundära utfallsmåttet inkluderar summan av ögon och övre ansikte, undersida samt käke och tunga underpoäng i GDS-skalan och representerar den procentuella förändringen från baslinjen till antingen 3 och 6 veckor eller 11 och 14 veckor (representerar slutet av tre veckors titreringsperiod (3 veckor och 11 veckor) och perioden efter 3 veckor (6 veckor och 14 veckor) vid den maximalt tolererade dosen för Levetiracetam eller Placebo).
Det totala intervallet för dessa kombinerade delpoäng är 0-30, med högre poäng indikerar allvarligare dystoni och 0 indikerar frånvaro av
|
3, 6, 11 och 14 jämfört med baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 140152
- 14-N-0152
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .