左乙拉西坦在下颌和颅肌张力障碍中的疗效
左乙拉西坦治疗下颌和颅肌张力障碍的疗效：一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉研究
背景：
- 患有肌张力障碍的人无法控制他们的肌肉收缩。 这种疾病会影响不同的身体部位。 当它影响面部、舌头和下巴时，称为下颌肌张力障碍 (OMD) 或颅肌张力障碍 (CD)。 研究人员想知道治疗癫痫发作的药物是否可以帮助患有这种肌张力障碍的人。
客观的：
- 看看左乙拉西坦是否可以改善下巴或面部肌张力障碍的症状。
合格：
- 18 至 80 岁患有 OMD 或 CD 的成年人。
设计：
- 参与者将接受病史和体格检查。 研究人员将测试他们的肌张力障碍有多严重。
- 参与者将通过手臂上的针头抽血。
- 参与者将被分配服用左乙拉西坦或安慰剂。
- 阶段1：
- 参与者将从每天两次服用一颗 500 毫克的药片开始。 剂量将每 3 天增加 500 毫克。 最大剂量为每天 4000 毫克，持续 3 周。 无法忍受的参与者将服用他们能承受的最高剂量。
- 参与者将在第 3 周和第 6 周返回进行研究访问。 他们将被问及他们的健康状况、副作用和抑郁症状。 他们将对他们的肌张力障碍进行神经学检查和测试。
- 在第 6 周访问后，参与者将在大约 1 周内逐渐减少并停止研究药物。
- 第 2 阶段在一周后开始。 参与者将重复第 1 阶段，但使用另一种药物。
- 第 2 阶段后，参与者将返回他们通常的诊所。 他们将被告知如何停止服药。 他们将在 2 周后接到后续电话。
研究概览
详细说明
目标：
-- 确定左乙拉西坦 (LVT) 减轻由肌张力障碍评定量表评估的下颌肌张力障碍 (OMD) 或颅肌张力障碍 (CD) 受试者症状的疗效，并报告本研究中的所有不良事件。
样本量和人口：
--我们计划从 HMCS 的运动障碍和肉毒杆菌毒素 (BoNT) 诊所招募 10 名患有原发性 OMD 或 CD 的受试者。
设计：
--这是一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉研究。 所有受试者都将接受基线评估，并通过 Burke-Fahn-Marsden (BFM) 肌张力障碍量表的眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项以及全球肌张力障碍严重程度 (GDS) 评定量表。 然后他们将被随机分为两组。 LVT 或安慰剂的滴定时间表高达 4000 毫克的每日总剂量将被开出为期六周的处方。 第 6 周后，所有受试者都将经历减量和洗脱期（一周减量，一周洗脱）。 然后，按照相同的滴定和逐渐减少的模式，将两组切换到相反的干预措施（LVT 或安慰剂）。 我们将在第 3、6、11 和 14 周使用相同的量表评估两组。 这项研究需要六次门诊到 NIH CC；这项研究的总持续时间为 15 周。
结果衡量：
主要结果：与基线相比，第 6 周和第 14 周 BFM 肌张力障碍量表的眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项总和的百分比变化。
次要结果：第 3 周和第 11 周时 BFM 肌张力障碍量表的眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项总和的百分比变化，以及 GDS 评定量表的眼睛和上脸、下脸以及下巴和舌头分项总分在第 3 周的变化百分比3、6、11 和 14 与基线和所有不良事件相比。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
参与者的纳入标准：
- 至少年满 18 岁且小于或等于 80 岁。
- 必须能够提供同意。
- 由运动障碍专家诊断的原发性 OMD 或 CD。
- 没有接受 LVT 的历史。
- 如果受试者正在使用其他药物治疗肌张力障碍，例如抗胆碱能药、巴氯芬、苯二氮卓类药物或丁苯那嗪，则从参与前 4 周开始到整个研究期间，剂量必须保持不变。 受试者也将被禁止为其肌张力障碍开始新的药物治疗。
- 如果受试者注射了 BoNT，则必须在参与本研究前至少 12 周注射最新剂量。
- 受试者愿意在整个研究期间不接受任何 BoNT 注射。
参与者的排除标准：
- 精神疾病，如抑郁症、精神病或恐惧症。
- 在肌张力障碍、癫痫或癫痫发作后一年内有脑肿瘤、中风病史，有记录的口腔、下巴或面部外周外伤史。
- 二级 OMD 或 CD。
- 姿势不稳，经常跌倒，严重的眩晕或眩晕和严重的共济失调。
- 由于严重的 OMD，无法通过口服途径服药。
- 估计肌酐清除率 (eCrCL) 低于 50 mL/min。
- 怀孕、哺乳或计划在 6 个月内怀孕。 能够怀孕的女性必须愿意从入组之时起至最后一剂研究药物后 3 个月内使用有效的避孕方法。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Burke-Fahn-Marsden (BFM) 肌张力障碍量表的眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项总和的百分比变化。
大体时间：与基线相比 6 周和 14 周
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Burke-Fahn-Marsden 肌张力障碍评定量表 (BFMDRS) 是肌张力障碍严重程度的量度。
该量表包括对九个身体部位（眼睛、嘴巴、言语、吞咽、颈部、躯干、右臂、右腿、左臂和左腿）的评估。
使用 5 分制对每个部分的严重性和激发因素进行评级。
这些范围从 0（表示没有肌张力障碍）到 4（表示在休息时存在肌张力障碍）。
主要结果指标包括眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项的总和，代表从基线到 6 周或 14 周的百分比变化（代表左乙拉西坦或安慰剂最大耐受剂量下 3 周结束时） .
这些综合子评分的总范围是 0-16，评分越高表示肌张力障碍越严重，0 表示没有肌张力障碍。
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与基线相比 6 周和 14 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Burke-Fahn-Marsten 肌张力障碍评定量表 (BFM) 的眼睛、嘴巴、言语和吞咽分项总和的百分比变化
大体时间：与基线相比 3 周和 11 周
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Burke-Fahn-Marsden 肌张力障碍评定量表 (BFMDRS) 是肌张力障碍严重程度的量度。
该量表由十个身体部位（眼睛、嘴巴、言语、吞咽、颈部、躯干、右臂、右腿、左臂和左腿）的评估组成。
使用 5 分制对每个部分的严重性和激发因素进行评级。
这些范围从 0（表示没有肌张力障碍）到 4（表示在休息时存在肌张力障碍）。
次要结果指标包括眼睛、嘴巴、语言和吞咽分项的总和，代表从基线到 3 周或 11 周的百分比变化（代表左乙拉西坦最大耐受剂量的三周滴定期结束或安慰剂）。
这些综合子评分的总范围是 0-16，评分越高表示肌张力障碍越严重，0 表示没有肌张力障碍。
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与基线相比 3 周和 11 周
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GDS 评定量表的眼睛和上脸、下脸以及下巴和舌头子分数总和的变化百分比
大体时间：3、6、11 和 14 与基线相比
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全球肌张力障碍严重程度量表提供十个身体区域的严重程度评级，即 1) 眼睛和上脸，2) 下脸，3) 下巴和舌头，4) 喉部，5) 颈部，6) 肩部和近端手臂，7 ) 远端手臂和手，包括肘部，8) 骨盆和大腿，9) 远端腿和脚，以及 10) 躯干。
每个身体区域的评分从 0 到 10，0 代表该身体区域不存在肌张力障碍，10 代表严重的肌张力障碍。
次要结果测量包括 GDS 评定量表的眼睛和上脸、下脸和下颌和舌头子分数的总和，代表从基线到 3 周和 6 周或 11 周和 14 周（代表结束时）的百分比变化三周滴定期（3 周和 11 周）和左乙拉西坦或安慰剂最大耐受剂量后 3 周期（6 周和 14 周）。
这些综合子评分的总范围是 0-30，评分越高表示肌张力障碍越严重，0 表示没有
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3、6、11 和 14 与基线相比
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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