Эффективность леветирацетама при оромандибулярной и краниальной дистонии
Эффективность леветирацетама при оромандибулярной и черепной дистонии: рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование
Фон:
- Люди с дистонией не могут контролировать свои мышечные сокращения. Это расстройство может поражать различные области тела. Когда он поражает лицо, язык и челюсть, это называется оромандибулярной дистонией (OMD) или черепной дистонией (CD). Исследователи хотят выяснить, может ли препарат, который лечит судороги, помочь людям с этим видом дистонии.
Цель:
- Чтобы узнать, может ли леветирацетам улучшить симптомы челюстно-лицевой дистонии.
Право на участие:
- Взрослые в возрасте от 18 до 80 лет с OMD или CD.
Дизайн:
- Участники будут проверены с медицинской историей и физическим экзаменом. Исследователи проверят, насколько серьезна их дистония.
- У участников будет взята кровь через иглу в руке.
- Участникам будет назначено принимать либо леветирацетам, либо плацебо.
- Фаза 1:
- Участники начнут с одной таблетки по 500 мг два раза в день. Доза будет увеличиваться на 500 мг каждые 3 дня. Максимальная доза составит 4000 мг в сутки в течение 3 недель. Участники, которые не могут этого вынести, будут принимать максимально возможную дозу.
- Участники вернутся с ознакомительными визитами на 3-й и 6-й неделе. Их спросят об их здоровье, побочных эффектах и симптомах депрессии. У них будет неврологическое обследование и тест на дистонию.
- После визита на 6-й неделе участники уменьшат дозу и прекратят прием исследуемого препарата в течение примерно 1 недели.
- Вторая фаза начинается через неделю. Участники повторят фазу 1, но с другим препаратом.
- После этапа 2 участники вернутся в свои обычные клиники. Им скажут, как прекратить прием препарата. Через 2 недели у них будет дополнительный телефонный звонок.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цели:
--Определить эффективность леветирацетама (LVT) для уменьшения симптомов у субъектов с оромандибулярной дистонией (OMD) или краниальной дистонией (CD) по шкале оценки дистонии и сообщить обо всех нежелательных явлениях в этом исследовании.
Размер выборки и население:
-- Мы планируем набрать 10 субъектов либо с первичным OMD, либо с CD из клиник двигательных расстройств и ботулинического токсина (BoNT) HMCS.
Дизайн:
-- Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование. Все субъекты получат базовую оценку и оценят дистонию по подшкалам глаз, рта, речи и глотания по шкале дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFM), а также по подшкалам глаз, верхней и нижней части лица, челюсти и языка по шкале Глобальная шкала тяжести дистонии (GDS). Затем они будут рандомизированы в две группы. Либо LVT, либо плацебо со схемой титрования до общей суточной дозы 4000 мг будут назначаться на шесть недель. После 6 недели все испытуемые проходят период снижения дозы и период вымывания (одна неделя для снижения дозы и одна неделя для вымывания). Затем две группы будут переведены на противоположное вмешательство (LVT или плацебо), следуя той же схеме титрования и снижения дозы. Мы будем оценивать обе группы на 3, 6, 11 и 14 неделе, используя одни и те же шкалы. Это исследование требует шести амбулаторных посещений NIH CC; общая продолжительность этого исследования составит 15 недель.
Измерение результата:
Первичный результат: процентное изменение суммы баллов глаз, рта, речи и глотания по шкале дистонии BFM на 6-й и 14-й неделе по сравнению с исходным уровнем.
Вторичный результат: процентное изменение суммы подбаллов глаз, рта, речи и глотания по шкале дистонии BFM на 3-й и 11-й неделе и суммы подбаллов глаз и верхней части лица, нижней части лица, челюсти и языка по оценочной шкале GDS на неделях. 3, 6, 11 и 14 по сравнению с исходным уровнем и всеми нежелательными явлениями.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ ДЛЯ УЧАСТНИКОВ:
- Быть не моложе 18 лет и не старше 80 лет.
- Должна быть возможность дать согласие.
- Первичный OMD или CD, диагностированный специалистом по двигательным расстройствам.
- Нет истории получения LVT.
- Если субъект использует другие лекарства от дистонии, такие как антихолинергические средства, баклофен, бензодиазепины или тетрабеназин, дозировка должна оставаться неизменной, начиная с 4 недель до участия и на протяжении всего исследования. Субъектам также будет запрещено принимать новые лекарства от дистонии.
- Если субъекту вводили ботулотоксин, последняя доза должна быть введена не менее чем за 12 недель до участия в этом исследовании.
- Субъект отказывается от инъекций ботулотоксина в течение всего исследования.
КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ УЧАСТНИКОВ:
- Психические сопутствующие заболевания, такие как депрессия, психоз или фобические расстройства.
- Имела в анамнезе опухоль головного мозга, инсульт, документально подтвержденную историю периферических травм рта, челюсти или лица в течение года после начала дистонии, эпилепсии или судорог.
- Вторичный OMD или CD.
- Постуральная нестабильность, частые падения, сильное головокружение или головокружение и тяжелая атаксия.
- Невозможность принимать лекарства перорально из-за тяжелой степени OMD.
- Расчетный клиренс креатинина (eCrCL) менее 50 мл/мин.
- Беременные, кормящие или планирующие беременность через 6 месяцев. Женщины, способные забеременеть, должны быть готовы использовать эффективный метод контрацепции с момента включения в исследование до 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение суммы глаз, рта, речи и глотания по шкале дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFM).
Временное ограничение: 6 и 14 недель по сравнению с исходным уровнем
|
Шкала оценки дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFMDRS) является мерой тяжести дистонии.
Шкала состоит из оценки девяти частей тела (глаза, рот, речь, глотание, шея, туловище, правая рука, правая нога, левая рука и левая нога).
Тяжесть и провоцирующие факторы для каждой части оцениваются по 5-балльной шкале.
Они варьируются от 0 (указывает на отсутствие дистонии) до 4 (указывает на наличие дистонии в покое).
Первичная оценка исхода включает в себя сумму дополнительных баллов для глаз, рта, речи и глотания и представляет собой процентное изменение по сравнению с исходным уровнем до 6 или 14 недель (что представляет собой конец 3-недельного периода при максимально переносимой дозе леветирацетама или плацебо). .
Общий диапазон этих комбинированных суббаллов составляет 0-16, при этом более высокие баллы указывают на более тяжелую дистонию, а 0 указывает на отсутствие дистонии.
|
6 и 14 недель по сравнению с исходным уровнем
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение суммы баллов глаз, рта, речи и глотания по шкале оценки дистонии Берка-Фана-Марстена (BFM)
Временное ограничение: 3 и 11 недель по сравнению с исходным уровнем
|
Шкала оценки дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFMDRS) является мерой тяжести дистонии.
Шкала состоит из оценки десяти частей тела (глаза, рот, речь, глотание, шея, туловище, правая рука, правая нога, левая рука и левая нога).
Тяжесть и провоцирующие факторы для каждой части оцениваются по 5-балльной шкале.
Они варьируются от 0 (указывает на отсутствие дистонии) до 4 (указывает на наличие дистонии в покое).
Вторичный критерий исхода включает в себя сумму суббаллов для глаз, рта, речи и глотания и представляет собой процентное изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 3 неделями или 11 неделями (что представляет собой конец трехнедельного периода титрования до максимально переносимой дозы для леветирацетама или плацебо).
Общий диапазон этих комбинированных суббаллов составляет 0-16, при этом более высокие баллы указывают на более тяжелую дистонию, а 0 указывает на отсутствие дистонии.
|
3 и 11 недель по сравнению с исходным уровнем
|
|
Процентное изменение суммы глаз и верхней части лица, нижней части лица, челюсти и языка по рейтинговой шкале GDS
Временное ограничение: 3, 6, 11 и 14 по сравнению с исходным уровнем
|
Глобальная шкала тяжести дистонии обеспечивает оценку тяжести для десяти областей тела, т. е. 1) глаза и верхняя часть лица, 2) нижняя часть лица, 3) челюсть и язык, 4) гортань, 5) шея, 6) плечо и проксимальная часть руки, 7 ) дистальная часть руки и кисти, включая локоть, 8) таз и бедро, 9) дистальная часть ноги и стопы и 10) туловище.
Каждая область тела оценивается от 0 до 10, где 0 означает отсутствие дистонии в этой области тела, а 10 — тяжелую дистонию.
Вторичная мера результата включает сумму глаз и верхней части лица, нижней части лица и челюсти и языка по рейтинговой шкале GDS и представляет собой процентное изменение от исходного уровня к 3 и 6 неделям или 11 и 14 неделям (представляющим конец исследования). трехнедельный период титрования (3 недели и 11 недель) и период после 3 недель (6 недель и 14 недель) при максимально переносимой дозе леветирацетама или плацебо).
Общий диапазон этих комбинированных суббаллов составляет 0-30, при этом более высокие баллы указывают на более тяжелую дистонию, а 0 указывает на отсутствие дистонии.
|
3, 6, 11 и 14 по сравнению с исходным уровнем
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 140152
- 14-N-0152
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .