Levetirasetaamin teho oromandibulaarisessa ja kallon dystoniassa
Levetirasetaamin teho oromandibulaarisessa ja kraniaalisessa dystoniassa: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu ristikkäinen tutkimus
Tausta:
- Ihmiset, joilla on dystonia, eivät pysty hallitsemaan lihasten supistuksia. Tämä häiriö voi vaikuttaa kehon eri alueisiin. Kun se vaikuttaa kasvoihin, kieleen ja leukaan, sitä kutsutaan oromandibulaariseksi dystoniaksi (OMD) tai kallon dystoniaksi (CD). Tutkijat haluavat selvittää, voiko kohtauksia hoitava lääke auttaa ihmisiä, joilla on tällainen dystonia.
Tavoite:
- Sen selvittämiseksi, voiko levetirasetaami parantaa leuan tai kasvojen dystonian oireita.
Kelpoisuus:
- 18–80-vuotiaat aikuiset, joilla on OMD tai CD.
Design:
- Osallistujat seulotaan sairaushistorialla ja fyysisellä kokeella. Tutkijat testaavat, kuinka vakava heidän dystoniansa on.
- Osallistujille otetaan verta käsivarteen neulan kautta.
- Osallistujat saavat joko levetirasetaamia tai lumelääkettä.
- Vaihe 1:
- Osallistujat aloittavat yhdellä 500 mg:n tabletilla kahdesti päivässä. Annosta suurennetaan 500 mg:lla 3 päivän välein. Suurin annos on 4000 mg päivässä kolmen viikon ajan. Osallistujat, jotka eivät siedä sitä, ottavat suurimman annoksen.
- Osallistujat palaavat opintovierailuille viikoilla 3 ja 6. Heiltä kysytään heidän terveydestään, sivuvaikutuksistaan ja masennuksen oireista. Heille tehdään neurologinen tutkimus ja dystoniatesti.
- Viikon 6 käynnin jälkeen osallistujat vähentävät ja lopettavat tutkimuslääkkeen käyttöä noin viikon ajan.
- Vaihe 2 alkaa viikkoa myöhemmin. Osallistujat toistavat vaiheen 1, mutta toisella lääkkeellä.
- Vaiheen 2 jälkeen osallistujat palaavat tavallisille klinikoilleen. Heille kerrotaan, kuinka lääkkeen käyttö lopetetaan. Heille on jatkopuhelu 2 viikon kuluttua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteet:
--Määrittää levetirasetaamin (LVT) tehokkuus potilaiden oireiden vähentämisessä, joilla on oromandibulaarinen dystonia (OMD) tai kraniaalinen dystonia (CD) dystonia-luokitusasteikoilla arvioituna ja raportoida kaikki tämän tutkimuksen haittatapahtumat.
Näytteen koko ja populaatio:
-- Aiomme rekrytoida 10 henkilöä, joilla on joko ensisijainen OMD tai CD, HMCS:n Movement Disorders and Botulinum Toxin (BoNT) klinikoista.
Design:
– Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumelääkekontrolloitu ristiintutkimus. Kaikki koehenkilöt saavat perusarvioinnin, ja heidän dystoniansa arvioidaan Burke-Fahn-Marsdenin (BFM) dystonia-asteikon silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden sekä silmien ja kasvojen, leuan ja kielen ylä- ja alapisteiden perusteella. Global Dystonia Severity (GDS) -luokitusasteikko. Sitten ne satunnaistetaan kahteen ryhmään. Kuuden viikon ajan määrätään joko LVT:tä tai lumelääkettä, jonka titrausohjelma on enintään 4 000 mg:n päiväannos. Viikon 6 jälkeen kaikki koehenkilöt läpikäyvät kapenemisen ja pesujakson (yksi viikko kapenevalle ja yksi viikko pesulle). Nämä kaksi ryhmää vaihdetaan sitten vastakkaiseen interventioon (LVT tai lumelääke) noudattaen samaa titraus- ja kapenemismallia. Arvioimme molemmat ryhmät viikoilla 3, 6, 11 ja 14 samoilla asteikoilla. Tämä tutkimus vaatii kuusi avohoitokäyntiä NIH:n CC:ssä; tämän tutkimuksen kokonaiskesto on 15 viikkoa.
Tuloksen mittaus:
Ensisijainen tulos: BFM-dystonia-asteikon silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan prosentuaalinen muutos viikoilla 6 ja 14 verrattuna lähtötasoon.
Toissijainen tulos: BFM-dystonia-asteikon silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan prosentuaalinen muutos viikoilla 3 ja 11 sekä silmien ja yläkasvojen, alakasvojen ja leuan ja kielen osapisteiden summa GDS-arviointiasteikolla viikkoina 3, 6, 11 ja 14 verrattuna lähtötilanteeseen ja kaikkiin haittatapahtumiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
OSALLISTUJIEN SISÄLTÖPERUSTEET:
- Olla vähintään 18-vuotias ja alle 80-vuotias.
- On kyettävä antamaan suostumus.
- Liikehäiriöasiantuntijan diagnosoima ensisijainen OMD tai CD.
- Ei historiaa LVT:n vastaanottamisesta.
- Jos koehenkilö käyttää dystoniaan muita lääkkeitä, kuten antikolinergisiä lääkkeitä, baklofeenia, bentsodiatsepiineja tai tetrabenatsiinia, annoksen tulee pysyä samana 4 viikkoa ennen osallistumista ja koko tutkimuksen ajan. Koehenkilöitä kielletään myös aloittamasta uusia lääkkeitä dystoniaan.
- Jos potilaalle on annettu BoNT-injektio, viimeisin annos on ruiskutettava vähintään 12 viikkoa ennen tähän tutkimukseen osallistumista.
- Koehenkilö on valmis olemaan saamatta BoNT-injektioita koko tutkimuksen ajan.
OSALLISTUJIEN POISSULKEMIETOJA:
- Psyykkiset rinnakkaissairaudet, kuten masennus, psykoosi tai fobiset häiriöt.
- Hänellä on ollut aivokasvain, aivohalvaus, dokumentoitu suun, leuan tai kasvojen perifeerinen trauma vuoden sisällä dystonian, epilepsian tai kohtausten alkamisesta.
- Toissijainen OMD tai CD.
- Posturaalinen epävakaus, usein kaatuminen, vaikea huimaus tai huimaus ja vaikea ataksia.
- Kyvyttömyys ottaa lääkitystä suun kautta vakavan OMD-asteen vuoksi.
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma (eCrCL) on alle 50 ml/min.
- Raskaana oleva, imettävä tai suunnitteleva raskautta 6 kuukauden sisällä. Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, tulee olla halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää ilmoittautumisesta 3 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkitysannoksesta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn-Marsdenin (BFM) Dystonia-asteikon silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan prosentuaalinen muutos.
Aikaikkuna: 6 ja 14 viikkoa verrattuna lähtötasoon
|
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) on dystonian vakavuuden mitta.
Asteikko koostuu yhdeksän ruumiinosan arvioinnista (silmät, suu, puhe, nieleminen, niska, vartalo, oikea käsi, oikea jalka, vasen käsi ja vasen jalka).
Kunkin osan vakavuus ja provosoivat tekijät arvioidaan 5 pisteen asteikolla.
Ne vaihtelevat 0:sta (ei dystoniaa) 4:ään (osoittaa dystonian esiintymistä levossa).
Ensisijainen tulosmitta sisältää silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan ja edustaa prosentuaalista muutosta lähtötasosta joko 6 viikkoon tai 14 viikkoon (eli 3 viikon jakson loppua suurimmalla siedetyllä levetirasetaamin tai lumelääkeannoksella). .
Näiden yhdistettyjen alapisteiden kokonaisarvo on 0–16, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa dystoniaa ja 0 osoittaa dystonian puuttumista.
|
6 ja 14 viikkoa verrattuna lähtötasoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn-Marstenin dystonia-luokitusasteikon (BFM) silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan muutos prosentteina
Aikaikkuna: 3 ja 11 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
|
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) on dystonian vakavuuden mitta.
Asteikko koostuu kymmenen ruumiinosan arvioinnista (silmät, suu, puhe, nieleminen, niska, vartalo, oikea käsi, oikea jalka, vasen käsi ja vasen jalka).
Kunkin osan vakavuus ja provosoivat tekijät arvioidaan 5 pisteen asteikolla.
Ne vaihtelevat 0:sta (ei dystoniaa) 4:ään (osoittaa dystonian esiintymistä levossa).
Toissijainen tulosmitta sisältää silmien, suun, puheen ja nielemisen alapisteiden summan ja edustaa prosentuaalista muutosta lähtötasosta joko 3 viikkoon tai 11 viikkoon (eli kolmen viikon titrausjakson päättymistä levetirasetaami- tai nielemisannoksen enimmäismäärään saakka). Plasebo).
Näiden yhdistettyjen alapisteiden kokonaisarvo on 0–16, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa dystoniaa ja 0 osoittaa dystonian puuttumista.
|
3 ja 11 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
GDS-luokitusasteikon silmien ja yläkasvojen, alakasvojen sekä leuan ja kielen alapisteiden summan prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: 3, 6, 11 ja 14 verrattuna lähtötasoon
|
Maailmanlaajuinen dystonian vakavuusasteikko antaa vakavuusluokituksen kymmenelle kehon alueelle, eli 1) silmät ja yläkasvot, 2) alakasvot, 3) leuka ja kieli, 4) kurkunpää, 5) niska, 6) olkapää ja proksimaalinen käsivarsi, 7 ) distaalinen käsivarsi ja käsi, mukaan lukien kyynärpää, 8) lantio ja sääri, 9) distaalinen jalka ja jalka sekä 10) vartalo.
Jokainen kehon alue on luokiteltu 0-10, jolloin 0 tarkoittaa, että kyseisellä kehon alueella ei ole dystoniaa ja 10 tarkoittaa vakavaa dystoniaa.
Toissijainen tulosmitta sisältää GDS-arviointiasteikon silmien ja yläkasvojen, alakasvojen ja leuan sekä kielen alapisteiden summan ja edustaa prosentuaalista muutosta lähtötasosta joko 3 ja 6 viikkoon tai 11 ja 14 viikkoon (jotka edustavat arvioinnin loppua). kolmen viikon titrausjakso (3 viikkoa ja 11 viikkoa) ja kolmen viikon jälkeinen ajanjakso (6 viikkoa ja 14 viikkoa) suurimmalla siedetyllä levetirasetaamin tai lumelääkeannoksella).
Näiden yhdistettyjen alapisteiden kokonaisarvo on 0–30, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa dystoniaa ja 0 ilmaisevat dystonian puuttumista.
|
3, 6, 11 ja 14 verrattuna lähtötasoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 140152
- 14-N-0152
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .