Efficacité du lévétiracétam dans la dystonie oromandibulaire et crânienne
Efficacité du lévétiracétam dans la dystonie oromandibulaire et crânienne : une étude croisée randomisée, à double insu et contrôlée par placebo
Arrière-plan:
- Les personnes atteintes de dystonie ne peuvent pas contrôler leurs contractions musculaires. Ce trouble peut affecter différentes zones du corps. Lorsqu'elle affecte le visage, la langue et la mâchoire, on parle de dystonie oromandibulaire (OMD) ou de dystonie crânienne (CD). Les chercheurs veulent savoir si un médicament qui traite les crises peut aider les personnes atteintes de ce type de dystonie.
Objectif:
- Pour voir si le lévétiracétam peut améliorer les symptômes de dystonie de la mâchoire ou du visage.
Admissibilité:
- Adultes âgés de 18 à 80 ans avec OMD ou CD.
Conception:
- Les participants seront sélectionnés avec un historique médical et un examen physique. Les chercheurs testeront la gravité de leur dystonie.
- Les participants auront du sang prélevé à travers une aiguille dans le bras.
- Les participants seront assignés à prendre soit du lévétiracétam soit un placebo.
- La phase 1:
- Les participants commenceront avec un comprimé de 500 mg deux fois par jour. La dose sera augmentée de 500 mg tous les 3 jours. La dose maximale sera de 4000 mg par jour pendant 3 semaines. Les participants qui ne peuvent pas tolérer cela prendront la dose la plus élevée possible.
- Les participants reviendront pour des visites d'étude aux semaines 3 et 6. Ils seront interrogés sur leur santé, les effets secondaires et les symptômes de la dépression. Ils subiront un examen neurologique et un test de leur dystonie.
- Après la visite de la semaine 6, les participants diminueront et arrêteront le médicament à l'étude sur environ 1 semaine.
- La phase 2 commence une semaine plus tard. Les participants répéteront la phase 1, mais avec l'autre médicament.
- Après la phase 2, les participants retourneront dans leurs cliniques habituelles. On leur dira comment arrêter de prendre le médicament. Ils auront un appel téléphonique de suivi 2 semaines plus tard.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Objectifs:
--Pour déterminer l'efficacité du lévétiracétam (LVT) pour réduire les symptômes des sujets atteints de dystonie oromandibulaire (OMD) ou de dystonie crânienne (CD) telle qu'évaluée par les échelles d'évaluation de la dystonie et de signaler tous les événements indésirables dans cette étude.
Taille de l'échantillon et population :
--Nous prévoyons de recruter 10 sujets atteints d'OMD primaire ou de CD dans les cliniques des troubles du mouvement et de la toxine botulique (BoNT) du HMCS.
Conception:
-- Il s'agit d'une étude croisée randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Tous les sujets recevront une évaluation de base et verront leur dystonie évaluée par les sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition de l'échelle de dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFM), et les sous-scores des yeux et du haut et du bas du visage, de la mâchoire et de la langue de l'échelle d'évaluation GDS (Global Dystonia Severity). Ils seront ensuite randomisés en deux groupes. Soit LVT ou un placebo avec un schéma de titration jusqu'à une dose quotidienne totale de 4000 mg sera prescrit pendant six semaines. Après la semaine 6, tous les sujets subiront une période de réduction et une période de sevrage (une semaine pour la réduction et une semaine pour le sevrage). Les deux groupes passeront ensuite à l'intervention opposée (LVT ou placebo), en suivant le même schéma de titration et de réduction progressive. Nous évaluerons les deux groupes aux semaines 3, 6, 11 et 14 en utilisant les mêmes échelles. Cette étude nécessite six visites ambulatoires au NIH CC ; la durée totale de cette étude sera de 15 semaines.
Mesure des résultats :
Résultat principal : Le pourcentage de changement de la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition de l'échelle de dystonie BFM aux semaines 6 et 14 par rapport à la ligne de base.
Critère de jugement secondaire : Le changement en pourcentage de la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition de l'échelle de dystonie BFM aux semaines 3 et 11 et la somme des sous-scores des yeux et du haut du visage, du bas du visage et de la mâchoire et de la langue de l'échelle d'évaluation GDS aux semaines 3, 6, 11 et 14 par rapport à la ligne de base et à tous les événements indésirables.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'INCLUSION POUR LES PARTICIPANTS :
- Être âgé d'au moins 18 ans et inférieur ou égal à 80 ans.
- Doit être en mesure de donner son consentement.
- OMD primaire ou CD diagnostiqué par un spécialiste des troubles du mouvement.
- Aucun antécédent de réception de LVT.
- Si le sujet utilise d'autres médicaments pour sa dystonie tels que les anticholinergiques, le baclofène, les benzodiazépines ou la tétrabénazine, la posologie doit rester la même à partir de 4 semaines avant la participation et pendant toute la durée de l'étude. Il sera également interdit aux sujets de commencer de nouveaux médicaments pour leur dystonie.
- Si le sujet a reçu une injection de BoNT, la dernière dose doit être injectée au moins 12 semaines avant la participation à cette étude.
- Le sujet est prêt à ne recevoir aucune injection de BoNT pendant toute l'étude.
CRITÈRES D'EXCLUSION POUR LES PARTICIPANTS :
- Co-morbidités psychiatriques telles que la dépression, la psychose ou les troubles phobiques.
- A eu des antécédents de tumeur cérébrale, d'accident vasculaire cérébral, des antécédents documentés de traumatisme périphérique à la bouche, à la mâchoire ou au visage dans l'année suivant le début de la dystonie, de l'épilepsie ou des convulsions.
- OMD secondaire ou CD.
- Instabilité posturale, chutes fréquentes, vertiges ou étourdissements sévères et ataxie sévère.
- Incapacité à prendre des médicaments par voie orale en raison d'un degré sévère d'OMD.
- Une clairance estimée de la créatinine (eCrCL) inférieure à 50 ml/min.
- Enceinte, allaitante ou prévoyant de tomber enceinte dans 6 mois. Les femmes capables de tomber enceintes doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception efficace à partir du moment de l'inscription jusqu'à 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage de la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition de l'échelle de dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFM).
Délai: 6 et 14 semaines par rapport au départ
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L'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS) est une mesure de la sévérité de la dystonie.
L'échelle consiste en l'évaluation de neuf parties du corps (yeux, bouche, parole, déglutition, cou, tronc, bras droit, jambe droite, bras gauche et jambe gauche).
La gravité et les facteurs provoquants pour chaque partie sont évalués à l'aide d'une échelle de 5 points.
Ceux-ci vont de 0 (indiquant l'absence de dystonie) à 4 (indiquant la présence d'une dystonie au repos).
Le critère de jugement principal comprend la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition et représente le pourcentage de changement entre le départ et 6 semaines ou 14 semaines (représentant la fin de la période de 3 semaines à la dose maximale tolérée pour le lévétiracétam ou le placebo) .
La plage totale pour ces sous-scores combinés est de 0 à 16, les scores les plus élevés indiquant une dystonie plus sévère et 0 indiquant l'absence de dystonie.
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6 et 14 semaines par rapport au départ
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage de la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition de l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsten (BFM)
Délai: 3 et 11 semaines par rapport au départ
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L'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS) est une mesure de la sévérité de la dystonie.
L'échelle consiste en l'évaluation de dix parties du corps (yeux, bouche, parole, déglutition, cou, tronc, bras droit, jambe droite, bras gauche et jambe gauche).
La gravité et les facteurs provoquants pour chaque partie sont évalués à l'aide d'une échelle de 5 points.
Ceux-ci vont de 0 (indiquant l'absence de dystonie) à 4 (indiquant la présence d'une dystonie au repos).
Le critère de jugement secondaire comprend la somme des sous-scores des yeux, de la bouche, de la parole et de la déglutition et représente le changement en pourcentage entre le départ et 3 semaines ou 11 semaines (représentant la fin de la période de titration de trois semaines jusqu'à la dose maximale tolérée de lévétiracétam ou Placebo).
La plage totale pour ces sous-scores combinés est de 0 à 16, les scores les plus élevés indiquant une dystonie plus sévère et 0 indiquant l'absence de dystonie.
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3 et 11 semaines par rapport au départ
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Changement en pourcentage de la somme des sous-scores des yeux et du haut du visage, du bas du visage et de la mâchoire et de la langue de l'échelle d'évaluation GDS
Délai: 3, 6, 11 et 14 par rapport à la ligne de base
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L'échelle globale de gravité de la dystonie fournit une cote de gravité pour dix régions du corps, c'est-à-dire 1) les yeux et le haut du visage, 2) le bas du visage, 3) la mâchoire et la langue, 4) le larynx, 5) le cou, 6) l'épaule et la partie proximale du bras, 7 ) la partie distale du bras et de la main, y compris le coude, 8) le bassin et le haut de la jambe, 9) la partie distale de la jambe et du pied, et 10) le tronc.
Chaque zone du corps est notée de 0 à 10, 0 représentant l'absence de dystonie présente dans cette zone du corps et 10 représentant une dystonie sévère.
Le critère de jugement secondaire comprend la somme des sous-scores des yeux et du haut du visage, du bas du visage et de la mâchoire et de la langue de l'échelle d'évaluation GDS et représente le pourcentage de changement entre le départ et 3 et 6 semaines ou 11 et 14 semaines (représentant la fin de la période de titration de trois semaines (3 semaines et 11 semaines) et la période post-3 semaines (6 semaines et 14 semaines) à la dose maximale tolérée pour le lévétiracétam ou le placebo).
La plage totale de ces sous-scores combinés est de 0 à 30, les scores les plus élevés indiquant une dystonie plus sévère et 0 indiquant l'absence de
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3, 6, 11 et 14 par rapport à la ligne de base
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 140152
- 14-N-0152
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