Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Одногрупповое исследование фазы 2 с оптимизированным стандартным протоколом для лечения тяжелой апластической анемии (OSP)

9 февраля 2026 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Тяжелая приобретенная апластическая анемия (САА) представляет собой заболевание костного мозга, характеризующееся панцитопенией и гипоцеллюлярностью костного мозга. Патофизиологический механизм кукурузы представляет собой разрушение гемопоэтических стволовых клеток/клеток-предшественников, опосредованное аутореактивными эффекторными Т-клетками. Иммуносупрессивная терапия лошадиным антитимоцитарным глобулином (АТГ) плюс циклоспорин (ЦСА) в настоящее время является стандартом лечения пациентов с апластической анемией, которым противопоказана трансплантация костного мозга, с частотой ответа от 40% до 70%. Предыдущие исследования показали, что ATG лошади (hATG), по-видимому, более эффективен, чем ATG кролика (rATG), поскольку последний имеет более высокую смертность, связанную с лечением (TRM). К сожалению, hATG недоступен в Китае, поэтому мы проводим оптимизированное стандартное лечение (9-дневный протокол) rATG плюс CSA и левамизол (LMS) последовательное поддерживающее лечение (называемое оптимизированным стандартным протоколом, OSP) при тяжелой апластической анемии. Это проспективное исследование предназначено для оценки эффективности и безопасности Оптимизированного стандартного протокола в качестве терапии первой линии у пациентов с недавно диагностированной тяжелой апластической анемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В период лечения рАТГ вводят в дозе 1,97 мг/кг/сут в течение 9 дней путем медленной внутривенной инфузии. CSA вводят перорально в дозе 3 мг/кг 4 раза в сутки, а левамизол — в дозе 2,5 мг/кг 4 раза в сутки. ПСА и левамизол (ЛМС) назначают попеременно через день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 66 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Впервые диагностированная САА (по общепринятым критериям)

    1. Клеточность костного мозга менее 30% (исключая лимфоциты)
    2. Не менее двух из следующих: абсолютное количество нейтрофилов менее 500/мкл; Количество тромбоцитов менее 20 000/мкл; Абсолютное количество ретикулоцитов менее 20 000/мкл.
  • Возраст больше или равен 6 годам

Критерий исключения:

  • Креатинин сыворотки выше 2,5 мг/дл
  • Лежащая в основе карцинома (кроме местного шейного, базальноклеточного, плоскоклеточного рака)
  • Предшествующая иммуносупрессивная терапия АТГ, антилимфоцитарным глобулином (АЛГ) или циклофосфамидом в высоких дозах.
  • Текущая беременность или лактация или нежелание принимать оральные контрацептивы или использовать эффективный метод контроля над рождаемостью.
  • Диагностика анемии Фанкони или других синдромов врожденной недостаточности костного мозга
  • Доказательства клонального расстройства по цитогенетике. Пациенты со сверхтяжелой нейтропенией (ANC менее 200/мкл) не будут исключены, если результаты цитогенетики недоступны или ожидаются.
  • Иммунодефицитное состояние, включая серопозитивность на ВИЧ
  • Неспособность понять исследовательский характер исследования или дать информированное согласие
  • Умирающий статус или сопутствующие печеночные, почечные, сердечные, неврологические, легочные, инфекционные или метаболические заболевания такой тяжести, что это исключает способность пациента переносить протокольную терапию, или что вероятна смерть в течение 7-10 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тяжелая апластическая анемия
Препарат: кролик АТГ, циклоспорин, левамизол
Лекарство: кролик АТГ, циклоспорин, левамизол
рАТГ вводят в дозе 1,97 мг/кг/сут в течение 9 дней. CSA вводят перорально в дозе 3 мг/кг 4 раза в сутки. Левамизол вводят перорально в дозе 2,5 мг/кг 4 раза в сутки. CSA и LMS рассчитаны на попеременное через день.
Другие имена:
  • КСА
  • рАТГ
  • СУО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ответ и полная частота ремиссии с оптимизированным стандартным протоколом.
Временное ограничение: месяц +6

Ответ будет оцениваться при каждом визите в клинику. Полный ответ (ПО) определяли как достижение всех трех критериев анализа периферической крови: (1) уровень Hb до нормального диапазона; (2) ANC≥1,5×109/л; (3) PLT≥100×109/л.

Частичный ответ (PR) был определен как независимый от трансфузии, который больше не соответствует критериям тяжелого заболевания. Сохранение потребности в переливании или смерть свидетельствовали об отсутствии ответа (NR).
месяц +6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рецидивов, устойчивый ответ (SR), выживаемость и клональная эволюция миелодисплазии и острого лейкоза.
Временное ограничение: месяц +12, месяц +60

Рецидив был определен как ответивший, который снова соответствовал критериям SAA после достижения ответа и сохранения стабильных показателей крови в течение как минимум 3 месяцев.

Устойчивый ответ (SR) определяли как уровень Hb > 10 г/дл через 12 и 60 месяцев при отсутствии какого-либо лечения.
месяц +12, месяц +60

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Следователи

  • Главный следователь: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

29 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIT2014006

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться