Un estudio de fase 2 de un solo brazo con un protocolo estándar optimizado para la anemia aplásica grave (OSP)
3 de mayo de 2016 actualizado por: Yizhou Zheng
La anemia aplásica adquirida grave (SAA) es una enfermedad de insuficiencia de la médula ósea caracterizada por pancitopenia y una médula ósea hipocelular.
El mecanismo fisiopatológico del maíz es la destrucción de células madre/progenitoras hematopoyéticas mediada por células T efectoras autorreactivas.
La terapia inmunosupresora con globulina antitimocítica de caballo (ATG) más ciclosporina (CSA) es actualmente el estándar de tratamiento en pacientes con anemia aplásica que no son elegibles para trasplante de médula ósea y con tasas de respuesta del 40% al 70%.
Estudios previos demostraron que el ATG de caballo (hATG) es aparentemente más efectivo que el ATG de conejo (rATG), ya que este último tiene una mayor mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM).
Lamentablemente, hATG no está disponible en China, por lo que llevamos a cabo un tratamiento estándar optimizado (protocolo de 9 días) de rATG más CSA y mantenimiento secuencial de levamisol (LMS) (denominado Protocolo estándar optimizado, OSP) para la anemia aplásica grave.
Este estudio prospectivo está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad del Protocolo estándar optimizado como tratamiento de primera línea en pacientes con anemia aplásica grave recién diagnosticada.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Durante el período de tratamiento, se administra rATG a una dosis de 1,97 mg/kg/día durante 9 días mediante infusión intravenosa lenta.
La CSA se administra por vía oral a una dosis de 3 mg/kg qod y el levamisol se administra por vía oral a una dosis de 2,5 mg/kg qod.
El CSA y el levamisol (LMS) están diseñados para alternar cada dos días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Nie Neng
- Correo electrónico: docnn@163.com
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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TianJin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Contacto:
- Nie Neng
- Número de teléfono: +86 22 23909023
- Correo electrónico: docnn@163.com
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Investigador principal:
- Zheng Yizhou, M.D., Ph.D
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 68 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
SAA de nuevo diagnóstico (según los criterios estándar)
- Celularidad de la médula ósea inferior al 30% (excluidos los linfocitos)
- Al menos dos de los siguientes: Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 500/ uL; Recuento de plaquetas inferior a 20.000/ uL; Recuento absoluto de reticulocitos inferior a 20.000/uL.
- Edad mayor o igual a 6 años
Criterio de exclusión:
- Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dL
- Carcinoma subyacente (excepto cervical local, de células basales, de células escamosas)
- Terapia inmunosupresora previa con ATG, globulina antilinfocítica (ALG) o ciclofosfamida en dosis altas.
- Embarazo o lactancia actual o falta de voluntad para tomar anticonceptivos orales o utilizar un método eficaz de control de la natalidad.
- Diagnóstico de anemia de Fanconi u otros síndromes congénitos de insuficiencia de la médula ósea
- Evidencia de un trastorno clonal en la citogenética. Los pacientes con neutropenia súper grave (RAN inferior a 200/uL) no serán excluidos si los resultados de la citogenética no están disponibles o están pendientes.
- Estado de inmunodeficiencia subyacente, incluida la seropositividad para el VIH
- Incapacidad para comprender la naturaleza de investigación del estudio o dar su consentimiento informado
- Estado moribundo o enfermedad hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa o metabólica concurrente de tal gravedad que impediría la capacidad del paciente para tolerar la terapia del protocolo, o que es probable que muera dentro de 7 a 10 días.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Anemia aplásica severa
Fármaco: conejo ATG, ciclosporina, levamisol
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rATG se administra a una dosis de 1,97 mg/kg/día durante 9 días CSA se administra por vía oral a una dosis de 3 mg/kg qod Se administra levamisol por vía oral a una dosis de 2,5 mg/kg qod.
El CSA y el LMS están diseñados para alternar cada dos días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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la tasa de respuesta y remisión completa con el protocolo estándar optimizado.
Periodo de tiempo: mes +6
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La respuesta se evaluará en cada visita a la clínica. La respuesta completa (RC) se definió como el logro de los tres criterios de recuento de sangre periférica: (1) nivel de Hb hasta el rango normal; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L. La respuesta parcial (RP) se definió como independiente de la transfusión, que ya no cumplía con los criterios de enfermedad grave. La persistencia del requerimiento de transfusión o la muerte fue evidencia de no respuesta (NR). |
mes +6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de recaída, respuesta sostenida (RS), supervivencia y evolución clonal a mielodisplasia y leucemia aguda.
Periodo de tiempo: mes +12, mes +60
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La recaída se definió como un respondedor que cumplió con los criterios para SAA nuevamente después de lograr la respuesta y mantener los hemogramas estables durante al menos 3 meses. La respuesta sostenida (RS) se definió como Hb > 10 g/dL en el mes +12 y +60, en ausencia de cualquier tratamiento. |
mes +12, mes +60
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2014
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2016
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de mayo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2016
Última verificación
1 de mayo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Adyuvantes, Inmunológicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antiparasitarios
- Agentes antinematodos
- Antihelmínticos
- Inhibidores de calcineurina
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
- Levamisol
Otros números de identificación del estudio
- ATGIIT201401
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .