Yhden käden 2. vaiheen tutkimus optimoidulla standardiprotokollalla vaikeaan aplastiseen anemiaan (OSP)
tiistai 3. toukokuuta 2016 päivittänyt: Yizhou Zheng
Vaikea hankittu aplastinen anemia (SAA) on luuytimen vajaatoimintasairaus, jolle on tunnusomaista pansytopenia ja hyposellulaarinen luuydin.
Maissin patofysiologinen mekanismi on hematopoieettisten kanta-/progenitorisolujen tuhoutuminen autoreaktiivisten efektori-T-solujen välittämänä.
Immunosuppressiivinen hoito hevosen antitymosyyttiglobuliinilla (ATG) ja siklosporiinilla (CSA) on tällä hetkellä hoidon standardi potilailla, joilla on aplastinen anemia, jotka eivät ole kelvollisia luuytimensiirtoon ja joiden vasteprosentti on 40–70.
Aiemmat tutkimukset osoittivat, että hevosen ATG (hATG) on ilmeisesti tehokkaampi kuin kanin ATG (rATG), koska jälkimmäisellä on korkeampi hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM).
Valitettavasti hATG ei ole saatavilla Kiinassa, joten suoritamme optimoidun vakiohoidon (9 päivää protokollaa) rATG:lle sekä CSA:lle ja Levamisolelle (LMS) peräkkäisen ylläpidon (nimeltään Optimized Standard Protocol, OSP) vaikeaan aplastiseen anemiaan.
Tämä prospektiivinen tutkimus on suunniteltu arvioimaan Optimoidun standardiprotokollan tehoa ja turvallisuutta ensimmäisenä linjana äskettäin diagnosoiduilla vaikeaa aplastista anemiaa sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hoitojakson aikana rATG:tä annetaan annoksella 1,97 mg/kg/vrk 9 päivän ajan hitaalla suonensisäisellä infuusiolla.
CSA:ta annetaan suun kautta annoksella 3 mg/kg qod, ja levamisolia annettiin suun kautta annoksella 2,5 mg/kg qod.
CSA ja Levamisole (LMS) on suunniteltu vuorotellen joka toinen päivä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
TianJin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Nie Neng
- Puhelinnumero: +86 22 23909023
- Sähköposti: docnn@163.com
-
Päätutkija:
- Zheng Yizhou, M.D., Ph.D
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 68 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Äskettäin diagnosoitu SAA (vakiokriteerien mukaan)
- Luuytimen sellulaarisuus alle 30 % (lukuun ottamatta lymfosyyttejä)
- Vähintään kaksi seuraavista: Absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 500/ul; Verihiutaleiden määrä alle 20 000/ul; Absoluuttinen retikulosyyttien määrä alle 20 000/ul.
- Ikä vähintään 6 vuotta vanha
Poissulkemiskriteerit:
- Seerumin kreatiniini yli 2,5 mg/dl
- Taustalla oleva karsinooma (paitsi paikallinen kohdunkaulan, tyvisolu, okasolusyöpä)
- Aiempi immunosuppressiivinen hoito ATG:llä, antilymfosyyttiglobuliinilla (ALG) tai suurella syklofosfamidiannoksella.
- Nykyinen raskaus tai imetys tai haluttomuus ottaa ehkäisyvälineitä tai käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Fanconin anemian tai muiden synnynnäisten luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymien diagnoosi
- Todisteet sytogenetiikan klonaalisesta häiriöstä. Potilaita, joilla on erittäin vaikea neutropenia (ANC alle 200/uL), ei suljeta pois, jos sytogenetiikan tuloksia ei ole saatavilla tai niitä odotetaan.
- Taustalla oleva immuunikatotila, mukaan lukien seropositiivisuus HIV:lle
- Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen tutkivaa luonnetta tai antaa tietoon perustuvaa suostumusta
- Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairaus, jonka vaikeusaste estää potilaan kyvyn sietää protokollahoitoa tai että kuolema 7-10 päivän kuluessa on todennäköinen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaikea aplastinen anemia
Lääke: kanin ATG, syklosporiini, levamisoli
|
rATG:tä annetaan annoksena 1,97 mg/kg/vrk 9 päivän ajan. CSA:ta annetaan suun kautta annoksella 3 mg/kg qod Levamisolia annetaan suun kautta annoksella 2,5 mg/kg qod.
CSA ja LMS on suunniteltu vuorotellen joka toinen päivä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
vaste ja täydellinen remissionopeus optimoidulla standardiprotokollalla.
Aikaikkuna: kuukausi +6
|
Vastaus arvioidaan jokaisella klinikkakäynnillä. Täydellinen vaste (CR) määriteltiin kaikkien kolmen perifeerisen verenkuvan kriteerin saavuttamiseksi: (1) Hb-taso normaalille alueelle; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/l. Osittainen vaste (PR) määriteltiin verensiirrosta riippumattomaksi, joka ei enää täytä vakavan sairauden kriteerejä. Verensiirron tarpeen jatkuminen tai kuolema oli todiste vasteen puuttumisesta (NR). |
kuukausi +6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsien määrä, jatkuva vaste (SR), eloonjääminen ja klooninen kehitys myelodysplasiaan ja akuuttiin leukemiaan.
Aikaikkuna: kk +12, kk +60
|
Relapsi määriteltiin vastaajaksi, joka täytti SAA-kriteerit uudelleen saavutettuaan vasteen ja pitäessään veriarvot vakaana vähintään 3 kuukauden ajan. Jatkuva vaste (SR) määriteltiin Hb:ksi > 10 g/dl kuukausina +12 ja +60 ilman minkäänlaista hoitoa. |
kk +12, kk +60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 27. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 27. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 29. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 4. toukokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. toukokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Anemia
- Anemia, Aplastinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Adjuvantit, immunologiset
- Antifungaaliset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Antinematodaliset aineet
- Anthelmintics
- Kalsineuriinin estäjät
- Tymoglobuliini
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
- Levamisoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATGIIT201401
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .