Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et enkeltarms fase 2-studie med optimeret standardprotokol for svær aplastisk anæmi (OSP)

9. februar 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Svær erhvervet aplastisk anæmi (SAA) er en knoglemarvssvigtsygdom karakteriseret ved pancytopeni og en hypocellulær knoglemarv. Majs patofysiologiske mekanisme er ødelæggelsen af ​​hæmatopoietiske stam-/progenitorceller medieret af autoreaktive effektor-T-celler. Immunsuppressiv terapi med heste-antithymocytglobulin (ATG) plus cyclosporin (CSA) er i øjeblikket standardbehandlingen hos patienter med aplastisk anæmi, som ikke er berettiget til knoglemarvstransplantation og med responsrater fra 40 % til 70 %. Tidligere undersøgelser har vist, at heste-ATG (hATG) tilsyneladende er mere effektiv end kanin-ATG (rATG), da sidstnævnte har højere behandlingsrelateret dødelighed (TRM). Desværre er hATG ikke tilgængelig i Kina, så vi udfører en optimeret standardbehandling (9 dages protokol) af rATG plus CSA og Levamisole (LMS) sekventiel vedligeholdelse (kaldet Optimized Standard Protocol, OSP) for svær aplastisk anæmi. Denne prospektive undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Optimized Standard Protocol som førstelinjebehandling hos nyligt diagnosticerede patienter med svær aplastisk anæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Under behandlingsperioden indgives rATG i en dosis på 1,97 mg/kg/dag i 9 dage ved langsom intravenøs infusion. CSA indgives oralt i en dosis på 3 mg/kg qod, og Levamisole blev administreret oralt i en dosis på 2,5 mg/kg qod. CSA og Levamisole (LMS) er designet til skiftevis hver anden dag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 66 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nydiagnosticeret SAA (i henhold til standardkriterierne)

    1. Knoglemarvscellularitet mindre end 30 % (eksklusive lymfocytter)
    2. Mindst to af følgende: Absolut neutrofiltal mindre end 500/uL; Blodpladetal mindre end 20.000/uL; Absolut retikulocyttal mindre end 20.000/uL.
  • Alder større end eller lig med 6 år

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin større end 2,5 mg/dL
  • Underliggende karcinom (undtagen lokal cervikal, basalcelle, pladecellecelle)
  • Forudgående immunsuppressiv behandling med ATG, antilymfocytglobulin (ALG) eller højdosis cyclophosphamid.
  • Aktuel graviditet eller amning eller manglende vilje til at tage p-piller eller bruge en effektiv præventionsmetode.
  • Diagnose af Fanconi-anæmi eller andre medfødte knoglemarvssvigtsyndromer
  • Bevis på en klonal lidelse på cytogenetik. Patienter med supersvær neutropeni (ANC mindre end 200/uL) vil ikke blive udelukket, hvis resultater af cytogenetik ikke er tilgængelige eller afventende.
  • Underliggende immundefekttilstand inklusive seropositivitet for HIV
  • Manglende evne til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelse eller give informeret samtykke
  • Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, neurologisk, lunge-, infektions- eller metabolisk sygdom af en sådan sværhedsgrad, at det ville udelukke patientens evne til at tolerere protokolbehandling, eller at død inden for 7-10 dage er sandsynlig.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alvorlig aplastisk anæmi
Lægemiddel: kanin ATG, Cyclosporin, Levamisole
Medicin: kanin ATG, Cyclosporin, Levamisole
rATG indgives i en dosis på 1,97 mg/kg/dag i 9 dage. CSA indgives oralt i en dosis på 3 mg/kg qod. Levamisol administreres oralt i en dosis på 2,5 mg/kg qod. CSA og LMS er designet til skiftevis hver anden dag.
Andre navne:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
respons og fuldstændig remissionsrate med Optimized Standard Protocol.
Tidsramme: måned +6

Responsen vil blive evalueret ved hvert klinikbesøg. Komplet respons (CR) blev defineret som opnåelse af alle tre kriterier for perifert blodtælling: (1) Hb-niveau op til det normale område; (2) ANC > 1,5 x 109/L; (3) PLT≥100×109/L.

Delvis respons (PR) blev defineret som transfusionsuafhængig og opfylder ikke længere kriterierne for alvorlig sygdom. Vedvarende transfusionsbehov eller død var tegn på ingen respons (NR).
måned +6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilbagefaldshastighed, vedvarende respons (SR), overlevelse og klonal udvikling til myelodysplasi og akut leukæmi.
Tidsramme: måned +12, måned +60

Tilbagefald blev defineret som en responder, der opfyldte kriterierne for SAA igen efter at have opnået respons og holdt stabile blodtal i mindst 3 måneder.

Vedvarende respons (SR) blev defineret som Hb > 10 g/dL ved måned +12 og +60, i fravær af nogen behandling.
måned +12, måned +60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2014

Først opslået (Anslået)

29. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2026

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2014006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med kanin ATG, Cyclosporin, Levamisole

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner