Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En enarmad fas 2-studie med optimerat standardprotokoll för svår aplastisk anemi (OSP)

9 februari 2026 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Svår förvärvad aplastisk anemi (SAA) är en benmärgssviktsjukdom som kännetecknas av pancytopeni och en hypocellulär benmärg. Den majs patofysiologiska mekanismen är förstörelsen av hematopoetiska stam-/progenitorceller medierade av autoreaktiva effektor-T-celler. Immunsuppressiv terapi med hästantitymocytglobulin (ATG) plus cyklosporin (CSA) är för närvarande standarden för behandling av patienter med aplastisk anemi som inte är berättigade till benmärgstransplantation och med svarsfrekvenser från 40 % till 70 %. Tidigare studier visade att häst-ATG (hATG) uppenbarligen är effektivare än kanin-ATG (rATG) eftersom den senare har högre behandlingsrelaterad dödlighet (TRM). Tyvärr är hATG inte tillgängligt i Kina, så vi genomför en optimerad standardbehandling (9 dagars protokoll) av rATG plus CSA och Levamisole (LMS) sekventiellt underhåll (kallat Optimized Standard Protocol, OSP) för svår aplastisk anemi. Denna prospektiva studie är utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Optimized Standard Protocol som förstahandsbehandling hos nyligen diagnostiserade patienter med svår aplastisk anemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Under behandlingsperioden administreras rATG i en dos på 1,97 mg/kg/dag under 9 dagar genom långsam intravenös infusion. CSA administreras oralt i en dos av 3 mg/kg qod, och Levamisole administrerades oralt i en dos av 2,5 mg/kg qod. CSA och Levamisole (LMS) är utformad för att växelvis varannan dag.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 66 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Nydiagnostiserad SAA (enligt standardkriterierna)

    1. Benmärgscellularitet mindre än 30 % (exklusive lymfocyter)
    2. Minst två av följande: Absolut neutrofilantal mindre än 500/uL; Trombocytantal mindre än 20 000/uL; Absolut retikulocytantal mindre än 20 000/uL.
  • Ålder högre än eller lika med 6 år

Exklusions kriterier:

  • Serumkreatinin högre än 2,5 mg/dL
  • Underliggande karcinom (förutom lokal cervikal, basalcell, skivepitelcell)
  • Tidigare immunsuppressiv behandling med ATG, antilymfocytglobulin (ALG) eller högdos cyklofosfamid.
  • Pågående graviditet eller amning eller ovilja att ta p-piller eller använda en effektiv preventivmetod.
  • Diagnos av Fanconi-anemi eller andra medfödda benmärgssviktsyndrom
  • Bevis på en klonal störning på cytogenetik. Patienter med supersvår neutropeni (ANC mindre än 200/uL) kommer inte att uteslutas om resultaten av cytogenetik inte är tillgängliga eller väntar.
  • Underliggande immunbristtillstånd inklusive seropositivitet för HIV
  • Oförmåga att förstå studiens undersökningskaraktär eller ge informerat samtycke
  • Döende status eller samtidig lever-, njur-, hjärt-, neurologisk, lung-, infektions- eller metabolisk sjukdom av sådan svårighetsgrad att det skulle utesluta patientens förmåga att tolerera protokollbehandling, eller att död inom 7-10 dagar är sannolikt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Svår aplastisk anemi
Läkemedel: kanin ATG, Cyclosporine, Levamisole
Läkemedel: kanin ATG, Cyklosporin, Levamisol
rATG administreras i en dos av 1,97 mg/kg/dag i 9 dagar. CSA administreras oralt i en dos av 3 mg/kg qod. Levamisol administreras oralt i en dos av 2,5 mg/kg qod. CSA och LMS är utformade för att växelvis varannan dag.
Andra namn:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
svaret och fullständig remissionsfrekvens med Optimized Standard Protocol.
Tidsram: månad +6

Svaret kommer att utvärderas vid varje klinikbesök. Fullständig respons (CR) definierades som att uppnå alla tre kriterierna för perifert blodantal: (1) Hb-nivå upp till det normala intervallet; (2) ANC≥1,5x109/L; (3) PLT≥100×109/L.

Partiell respons (PR) definierades som transfusionsoberoende, som inte längre uppfyller kriterierna för allvarlig sjukdom. Fortsatt transfusionsbehov eller död var bevis på inget svar (NR).
månad +6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återfallsfrekvens, fördröjd respons (SR), överlevnad och klonal evolution till myelodysplasi och akut leukemi.
Tidsram: månad +12, månad +60

Återfall definierades som en responder som uppfyllde kriterierna för SAA igen efter att ha uppnått svar och hållit stabila blodvärden i minst 3 månader.

Ihållande svar (SR) definierades som Hb > 10 g/dL vid +12 och +60 månad, i frånvaro av någon behandling.
månad +12, månad +60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Utredare

  • Huvudutredare: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2014

Första postat (Beräknad)

29 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2026

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2014006

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera