Um estudo de fase 2 de braço único com protocolo padrão otimizado para anemia aplástica grave (OSP)
9 de fevereiro de 2026 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
A anemia aplástica adquirida grave (SAA) é uma doença de falência da medula óssea caracterizada por pancitopenia e uma medula óssea hipocelular.
O mecanismo fisiopatológico do milho é a destruição de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas mediada por células T efetoras auto-reativas.
A terapia imunossupressora com globulina antitimócito de cavalo (ATG) mais ciclosporina (CSA) é atualmente o padrão de tratamento em pacientes com anemia aplástica que não são elegíveis para transplante de medula óssea e com taxas de resposta de 40% a 70%.
Estudos anteriores mostraram que o ATG de cavalo (hATG) é aparentemente mais eficaz do que o ATG de coelho (rATG), pois o último apresenta maior mortalidade relacionada ao tratamento (TRM).
Infelizmente, o hATG não está disponível na China, por isso conduzimos um tratamento padrão otimizado (protocolo de 9 dias) de rATG mais CSA e Levamisole (LMS) Manutenção sequencial (denominado Protocolo padrão otimizado, OSP) para anemia aplástica grave.
Este estudo prospectivo foi desenvolvido para avaliar a eficácia e a segurança do Protocolo Padrão Otimizado como terapia de primeira linha em pacientes recém-diagnosticados com anemia aplástica grave.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Durante o período de tratamento, rATG é administrado na dose de 1,97 mg/kg/dia por 9 dias por infusão intravenosa lenta.
CSA é administrado oralmente em uma dose de 3 mg/kg qod, e Levamisol foi administrado oralmente em uma dose de 2,5 mg/kg qod.
O CSA e Levamisol (LMS) foi projetado para alternar em dias alternados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 66 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
SAA recentemente diagnosticado (de acordo com os critérios padrão)
- Celularidade da medula óssea inferior a 30% (excluindo linfócitos)
- Pelo menos dois dos seguintes: Contagem absoluta de neutrófilos inferior a 500/uL; Contagem de plaquetas inferior a 20.000/uL; Contagem absoluta de reticulócitos inferior a 20.000/uL.
- Idade maior ou igual a 6 anos
Critério de exclusão:
- Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dL
- Carcinoma subjacente (exceto cervical local, células basais, células escamosas)
- Terapia imunossupressora prévia com ATG, globulina antilinfócita (ALG) ou ciclofosfamida em alta dose.
- Gravidez ou lactação atual ou falta de vontade de tomar contraceptivos orais ou usar um método eficaz de controle de natalidade.
- Diagnóstico de anemia de Fanconi ou outras síndromes de insuficiência medular congênita
- Evidência de um distúrbio clonal na citogenética. Pacientes com neutropenia supergrave (CAN menor que 200/uL) não serão excluídos se os resultados da citogenética não estiverem disponíveis ou pendentes.
- Estado de imunodeficiência subjacente, incluindo soropositividade para HIV
- Incapacidade de entender a natureza investigativa do estudo ou dar consentimento informado
- Estado moribundo ou doença concomitante hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa ou metabólica de tal gravidade que impediria a capacidade do paciente de tolerar a terapia de protocolo ou que a morte dentro de 7 a 10 dias é provável.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Anemia Aplástica Grave
Medicamento: ATG de coelho, ciclosporina, levamisol
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rATG é administrado numa dose de 1,97 mg/kg/dia durante 9 dias CSA é administrado oralmente numa dose de 3 mg/kg qod Levamisol é administrado oralmente numa dose de 2,5 mg/kg qod.
O CSA e o LMS foram projetados para alternar a cada dois dias.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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a resposta e a taxa de remissão completa com o Protocolo Padrão Otimizado.
Prazo: mês +6
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A resposta será avaliada em cada visita clínica. A resposta completa (CR) foi definida como a obtenção de todos os três critérios de hemograma periférico: (1) nível de Hb até a faixa normal; (2) CAN≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L. A resposta parcial (RP) foi definida como independente de transfusão, não mais preenchendo os critérios para doença grave. Persistência da necessidade de transfusão ou óbito foi evidência de nenhuma resposta (NR). |
mês +6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de recidiva, resposta sustentada (RS), sobrevida e evolução clonal para mielodisplasia e leucemia aguda.
Prazo: mês +12, mês +60
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A recaída foi definida como um respondedor que preencheu os critérios para SAA novamente após atingir a resposta e manter hemogramas estáveis por pelo menos 3 meses. Resposta sustentada (SR) foi definida como Hb > 10 g/dL no mês +12 e +60, na ausência de qualquer tratamento. |
mês +12, mês +60
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de julho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2014
Primeira postagem (Estimado)
29 de julho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Aplástica
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Compostos de enxofre
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Tiazóis
- Azoles
- Compostos policíclicos
- Imidazoles
- Compostos macrocíclicos
- Peptídeos, cíclicos
- Ciclosporinas
- Ciclosporina
- Timoglobulina
- Levamisol
Outros números de identificação do estudo
- IIT2014006
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